Do Arizona ao Alabama: Aumentando a conscientização para a Semana das Doenças Raras
A semana passada foi a Semana das Doenças Raras, uma oportunidade especial para aumentar a conscientização sobre as doenças raras.
Uma doença é considerada rara quando afeta menos de 200.000 pessoas em todo o mundo. Com uma prevalência mundial de 70.000 pessoas, a Fibrose Cística é uma das doenças raras mais conhecidas.
É interessante notar que, embora individualmente as doenças sejam "raras", coletivamente elas estão longe disso. De fato, existem 7.000 doenças raras no total, que afetam 350 milhões de pessoas em todo o mundo. A realidade irônica é que as doenças raras são, na verdade, bastante comuns.
Com o nosso foco nas mutações sem sentido da FC, um grupo raro de mutações dessa doença rara, a Emily's Entourage tem o emblema "raro" em seu coração. Ela leva a sério a oportunidade de aproveitar a energia da semana das doenças raras para chamar a atenção e acelerar a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos para todas as doenças raras, com foco nas mutações sem sentido da fibrose cística.
É por isso que Emily passou a semana passada percorrendo o país em ziguezague, falando em dois simpósios diferentes da semana das doenças raras.
Sua primeira parada foi a inauguração da Icagen Simpósio do Deserto de Doenças Raras em Tucson, Arizona. O simpósio, que durou dois dias, reuniu cientistas, pesquisadores e executivos das comunidades farmacêutica e de biotecnologia. O objetivo era promover a pesquisa e o desenvolvimento de novos medicamentos para o tratamento de doenças raras. Não é difícil entender por que a Emily's Entourage ficou tão entusiasmada em participar!
A Emily's Entourage teve a honra de ser uma "parceira de fundação" oficial do Rare Disease Desert Symposium da Icagen.
Além disso, a Emily's Entourage teve a honra de ser selecionada como uma das "fundações parceiras" oficiais do simpósio. Em reconhecimento a essa honra, Emily deu início ao segundo dia da conferência com uma mensagem poderosa sobre a colaboração de várias partes interessadas para acelerar o progresso científico. Em suas observações, ela discutiu o papel fundamental que as fundações de pesquisa lideradas por pacientes e familiares podem desempenhar para acelerar a descoberta e o desenvolvimento de medicamentos.
Emily deu início ao segundo dia da conferência com uma mensagem poderosa sobre a colaboração de várias partes interessadas para acelerar o progresso científico.
A próxima parada da jornada da semana das doenças raras foi em Birmingham, Alabama, onde Emily falou no 5º Simpósio Anual de Genômica de Doenças Raras na Universidade do Alabama em Birmingham.
No simpósio, Emily discutiu o papel crucial das equipes multifuncionais com liderança de pacientes, famílias e fundações na introdução do modelo biomédico do futuro.
No Simpósio de Genômica de Doenças Raras da UAB, Emily falou sobre o papel crucial das equipes multifuncionais com liderança de pacientes, famílias e fundações na introdução do modelo biomédico do futuro.
"Se você está querendo avançar no tratamento de doenças raras, se você quer ser o cérebro brilhante por trás dos avanços de hoje e de amanhã, sugiro que encontre pacientes e familiares motivados, estratégicos e empreendedores para serem seus parceiros. Eu prometo que não há gerente de projeto mais eficaz, nenhum colaborador mais ansioso e cheio de recursos do que um paciente desesperado", declarou Emily.
Um dos fatos mais surpreendentes sobre doenças raras é que, das 7.000 doenças raras, há tratamentos aprovados para apenas 5%.
Por meio dessas palestras e dos esforços de mídia social da Semana das Doenças Raras, a Emily's Entourage buscou incentivar a colaboração autêntica com pacientes, famílias e fundações com o objetivo final de acelerar o desenvolvimento - e a aprovação - de tratamentos e curas eficazes para que possamos mudar o número de pessoas com tratamentos para suas doenças raras para 100%.
Na Emily's Entourage, acreditamos firmemente que nenhuma doença ou mutação deve ser rara demais para ser importante.
