Emily's Entourage sediará simpósio científico sobre a promessa de terapias baseadas em genes para fibrose cística

Filadélfia, PA - 21 de novembro, 2023 - A Emily's Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o último 10% de pessoas com fibrose cística (FC), incluindo aquelas com mutações sem sentido, anunciou hoje seu simpósio científico de 2023, A promessa de terapias baseadas em genes para a fibrose císticaa ser realizada nos dias 4 e 5 de dezembro de 2023, no Quorum do University City Science Center.

O tema do simpósio reconhece o recente progresso no desenvolvimento de terapias baseadas em genes para a FC que têm o potencial de atingir os 10% finais da comunidade de FC que não se beneficiam das terapias atualmente disponíveis e podem levar a um tratamento curativo para todos com FC. Apesar dos avanços significativos, ainda há desafios cruciais no desenvolvimento e no fornecimento de novas terapias baseadas em genes para a FC. O simpósio reúne as principais mentes de dentro e de fora da comunidade científica da FC, do setor e da FDA para compartilhar abertamente, colaborar, fazer perguntas difíceis e, por fim, criar soluções e caminhos estratégicos e acelerados.

Presidido pelos Drs. Patrick Harrison, PhD, Maria Limberis, PhD, e Batsheva Kerem, PhD, o simpósio somente para convidados reúne mais de 34 palestrantes e 86 participantes de 18 países. Entre os estimados palestrantes convidados está o Dr. Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD, ganhador do Prêmio Nobel de Fisiologia ou Medicina de 2023.

O simpósio inclui sete sessões instigantes que se desenrolam ao longo de dois dias. Cada sessão oferecerá apresentações e amplas oportunidades para participar de discussões aprofundadas. Como grand finale, as duas sessões finais assumirão a forma de mesas-redondas dinâmicas, moderadas por especialistas e enriquecidas pelas percepções de vários palestrantes.

I. Terapêutica da FC - Passado, presente e futuro

Paul Negulescu, PhD | Vertex Pharmaceuticals
Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF | National Jewish Health
Kara Foshay, PhD | Cystic Fibrosis Foundation

II. Abordagens baseadas em RNA

Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD | Universidade da Pensilvânia
Fred Van Goor, PhD | Vertex Pharmaceuticals
John Lueck, PhD | Universidade de Rochester, Faculdade de Medicina e Odontologia
Zoya Ignatova, PhD | Universidade de Hamburgo

III. Aproveitamento de novas plataformas de entrega para abordagens baseadas em mRNA, tRNA e oligonucleotídeos

Rana Ghosh, PhD | Universidade do Texas em Austin
Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD | Universidade de Michigan
Marc Abrams, PhD | Carbon Biosciences

IV. Terapia gênica CFTR e edição gênica na FC

V. Panorama atual das terapias baseadas em genes

Matt Porteus, MD, PhD | Universidade de Stanford
Kiran Musunuru, MD, PhD, MPH, ML | Universidade da Pensilvânia
Marcus Noyes, PhD | Escola de Medicina Grossman da NYU

VI. Perspectiva sobre terapias de genes raros para acelerar o desenvolvimento de terapias para FC

VII. Desafios dos ensaios clínicos de terapia gênica sob a ótica da FC

"Houve um tremendo progresso no desenvolvimento de terapias baseadas em genes nos últimos anos. Estamos animados com o progresso, pois ele representa um farol de esperança para todos na comunidade da FC e, especialmente, para aqueles no 10% final que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações existentes e ainda estão esperando desesperadamente por opções de tratamento", disse Chandra Ghose, diretor científico da Emily's Entourage. "Estamos entusiasmados por reunir líderes de classe mundial em nosso simpósio para traçar, de forma colaborativa, um caminho rápido para um futuro em que 100% da comunidade de FC tenham terapias que salvam vidas e que lhes permitem viver uma vida longa e saudável, independentemente de sua mutação genética."

A EE agradece aos patrocinadores do simpósio de 2023: Presenting, Dream Team e Violet-Level, Viatris, Terapêutica molecular 4D, Vertex Pharmaceuticals, Inc., ReCode Therapeutics, Fundação Boomer Esiason, e mais cujo apoio torna possível esse evento fundamental e o progresso que ele proporciona.

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos no 10% final da população com fibrose cística (FC) que não se beneficia das terapias direcionadas a mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de pesquisa, lançou uma empresa de terapia genética para FC, agora adquirida, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento de ensaios clínicos e liderou esforços mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização foi destaque na mídia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em emilysentourage.org.

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