EE concede $660K para pesquisa de mutações Nonsense da fibrose cística
A Emily's Entourage (EE) tem o prazer de anunciar que três bolsas de pesquisa foram concedidas a um estimado grupo de pesquisadores internacionais, totalizando $660.000 a serem distribuídos em um período de dois anos. Essas bolsas promovem pesquisas essenciais com o objetivo singular de acelerar o desenvolvimento terapêutico para pessoas com mutações sem sentido da fibrose cística (FC).
"Esses novos subsídios avaliam a eficácia das terapias atuais e experimentais para as mutações sem sentido da FC, refletindo o compromisso da Emily's Entourage de ampliar os limites do desenvolvimento de novas terapias para a FC e levar esses avanços aos pacientes rapidamente."
-Peter Haggie, PhD, Diretor Científico da Ee
Novas abordagens terapêuticas para o tratamento de pacientes com FC que apresentam a mutação do códon de terminação prematura W1282X
Venkateshwar Mutyam, PhD e Steven M. Rowe, MD, MSPH
Universidade do Alabama em Birmingham
Estudos anteriores apoiados pela Emily's Entourage revelaram que o KALYDECO proporciona benefícios terapêuticos em alguns indivíduos com FC com a mutação W1282X. Esses estudos provocativos serão estendidos em outros ensaios clínicos n de 1 para avaliar se os benefícios clínicos podem ser ainda mais aprimorados por uma terapia corretiva-potenciadora aprovada.
Estratégia: Navegando na biblioteca: Identificação e reaproveitamento de moléculas terapêuticas
Melhoria da função da célula epitelial das vias aéreas CFTR W1282X com pequenas moléculas
Theo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, e Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC
Hospital for Sick Kids, Toronto, Canadá
Combinando a experiência em cultura de células, avaliação funcional da CFTR, desenvolvimento terapêutico e prática clínica, este projeto avaliará se as abordagens terapêuticas disponíveis modulam as principais propriedades, incluindo o transporte de íons e a depuração mucociliar, em células epiteliais das vias aéreas derivadas de indivíduos com FC com a mutação W1282X.
Estratégia: Navegando na biblioteca: Identificação e reaproveitamento de moléculas terapêuticas
Uma prótese molecular para o tratamento independente de CFTR da FC causada por mutações sem sentido
Martin D. Burke, MD, PhD e Michael J. Welsh, MD
Universidade de Illinois em Urbana-Champaign e Universidade de Iowa
A FC é causada pela perda de função do canal iônico CFTR. O desenvolvimento de formas alternativas de restaurar a função do canal perdido, independentemente do CFTR, é uma necessidade médica urgente e não atendida. Com base em estudos convincentes em modelos de cultura de células e em modelos animais de FC, este projeto testará uma nova estratégia terapêutica para atender diretamente a essa necessidade. Essa abordagem usa um medicamento aprovado para uma indicação alternativa e pode, por fim, levar ao desenvolvimento de uma nova abordagem terapêutica para a FC.
Estratégia: Soluções alternativas criativas: Trabalhando com caminhos alternativos
Esses subsídios representam a segunda rodada de financiamento apoiada pelo Campanha Catalyst for a Cure (Catalisador para uma Cura)uma iniciativa inovadora de $3 milhões lançada em 2017 para financiar áreas estratégicas de pesquisa identificadas pelo Conselho Consultivo Científico da EE para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos sobre mutações sem sentido da FC.
Que impacto isso terá?
A Emily's Entourage concedeu mais de $3,3 milhões desde 2011 para acelerar o desenvolvimento de tratamentos que salvam vidas e que podem chegar rapidamente aos pacientes com mutações sem sentido na FC. Os pacientes com duas cópias de uma mutação sem sentido representam a maior parte dos 10% periféricos da população com FC, para os quais atualmente não há tratamentos direcionados.
Gostaríamos de agradecer sinceramente aos cientistas comprometidos que estão liderando o caminho, desenvolvendo abordagens terapêuticas inovadoras para as mutações sem sentido da FC, bem como aos nossos incríveis apoiadores, que são o combustível que impulsiona esses esforços pioneiros.
Para saber mais, visite o site Subvenções concedidas página.
