O "encontro de mentes" da EE impulsiona novas abordagens ousadas para a terapêutica da FC
O Emily's Entourage convocou uma reunião de líderes de opinião na Filadélfia em 9 de setembro, reunindo cientistas de renome mundial para debater abordagens novas e inovadoras para tratar a rara mutação de FC de Emily e de pessoas como ela.
A reunião concentrou-se especificamente em terapias que poderiam ser desenvolvidas rapidamente - dentro de um a cinco anos - e que poderiam oferecer esperança real aos pacientes com FC, com foco naqueles que, como Emily, têm mutações nonsense raras, incluindo a W1282X.
Os líderes
De forma significativa, a cúpula incluiu vários especialistas de dentro e de fora da comunidade de FC para facilitar a polinização cruzada de ideias e tecnologias. Nas palavras de Emily, o objetivo era "forçar colisões" de mentes líderes de disciplinas alinhadas, mas diferentes, para estimular o pensamento criativo e inovador.
Entre os participantes estavam especialistas em nanotecnologia, biofísica molecular, neurogenética, pneumologia pediátrica e patologia molecular.
A impressionante lista de participantes incluiu:
Chris Ahern, PhD (Universidade de Iowa)
David Bedwell, PhD (Universidade do Alabama, Birmingham)
Beverly Davidson, PhD (Universidade da Pensilvânia)
Kevin Foskett, PhD (Universidade da Pensilvânia)
Justin Hanes, PhD (Universidade Johns Hopkins)
Paul McCray, MD (Universidade de Iowa)
Martin Mense, PhD (Cystic Fibrosis Foundation)
Ted Torphy, PhD (Fundação de Fibrose Cística)
Alan Verkman, MD, PhD (Universidade da Califórnia em São Francisco)
Rob Wilson, PhD (Universidade da Pensilvânia)
Sonhe audaciosamente
Em seu discurso de boas-vindas, Emily incentivou o grupo a "ousar sonhar grande e audaciosamente" e a "assumir os órfãos, os flocos de neve especiais", referindo-se aos pacientes com mutações raras e ainda não tratadas da FC. "Estamos em uma corrida feroz contra o tempo e precisamos de líderes de opinião como vocês em nossa equipe", explicou ela.
Em seguida, os apresentadores compartilharam pesquisas relevantes - a maioria delas "diretamente dos tubos de ensaio" e ainda não publicadas - e levantaram hipóteses de como seu trabalho poderia ser aproveitado para tratar rapidamente a FC. Especialmente promissora foi a discussão de novas técnicas para aplicar a terapia genética em pulmões comprometidos com a FC, que há muito tempo é um obstáculo para os pesquisadores.
O plano de jogo
A tarde foi dedicada à definição de prioridades e à criação de um plano de ação. Os participantes consideraram vários fatores ao decidir qual pesquisa deveria ser acelerada: a rapidez com que o estudo poderia iniciar os testes clínicos, a probabilidade de financiamento, a eficácia clínica, a segurança, a conveniência da dosagem e a viabilidade da fabricação. Quando a reunião foi encerrada, ficou claro que a EE havia feito novos amigos nos níveis mais altos.
A resposta
"Esse foi um envolvimento espetacular dos principais líderes de pensamento sobre como lidar com essa doença para Emily e milhares de pessoas como ela que buscam curas", disse o Dr. Ted Torphy, presidente do conselho da Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics. "O dia de hoje certamente me deixou muito mais ciente da mutação W1282X de Emily. Emily deve sair daqui sentindo que há pessoas comprometidas em não parar até que todos com FC tenham uma vida plena e produtiva."
O Dr. Rob Wilson, patologista de genética molecular da Universidade da Pensilvânia, chamou o dia de "inovador". Ele explicou: "Os cientistas são extremamente ocupados e muitas vezes não têm oportunidades de fertilização cruzada. A reunião de cientistas com diferentes áreas de especialização nos permite pensar em aplicar a ciência de novas maneiras. Ouvir a história de Emily cria um senso de urgência e propósito. Tê-la aqui nos lembra que não se trata apenas de ciência; trata-se de salvar vidas."
Emily saiu da reunião animada e energizada. "Isso foi incrível", disse ela. "Algumas dessas pessoas mal tinham trabalhado com FC e conseguimos trazê-las para a nossa luta. Temos um plano de ação claro. É hora de colocar o pé no acelerador. A EE pode ser o fogo que impulsiona a luta."
Para ver mais fotos da reunião: http://bit.ly/EEKOLMtg
