Paul McCray Jr, MD, lauréat du prix Emily's Entourage 2024 Trailblazer Award

Paul McCray, Jr, MD, professeur de pédiatrie et de médecine pulmonaire à l'université de l'Iowa, a reçu le 2024 Emily's Entourage Trailblazer Award lors de la 2024 North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) à Boston, Massachusetts.

Ce prix récompense le Dr McCray pour son travail de pionnier dans le domaine des thérapies géniques et pour son dévouement aux 10% de la communauté de la mucoviscidose qui ne bénéficient pas des modulateurs CFTR actuels.

Lower Merion, PA - 30 septembre 2024 - Emily's Entourage (EE), une fondation 501(c)(3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), a décerné à Paul McCray, Jr, MD, professeur de pédiatrie-médecine pulmonaire à l'Université de l'Iowa, le prestigieux prix 2024 Trailblazer. Ce prix récompense les leaders qui font preuve d'innovation, de courage et de ténacité pour faire avancer la recherche visant à sauver des vies au sein de la communauté de la fibrose kystique.

Le Dr. McCray a été honoré lors de la réception sur invitation de l'EE, qui s'est déroulée dans le cadre de la conférence de l'EE. Conférence nord-américaine sur la mucoviscidose (NACFC) le vendredi 27 septembre 2024, à Boston, au Massachusetts. La réception a rassemblé près de 200 des principaux chercheurs, fournisseurs de soins et chefs de file de l'industrie de la fibrose kystique dans le monde.

"Paul est un chercheur et un médecin visionnaire et compatissant qui transforme l'avenir des soins de la FK ", a déclaré Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofondatrice de l'Entourage d'Emily. "Grâce à ses travaux de pointe en thérapie génique et à son partenariat avec EE, il ouvre la voie à des traitements révolutionnaires pour les personnes en phase finale 10%, qui ne bénéficient pas des thérapies modulatrices actuelles de la CFTR. Nous sommes ravis de lui décerner le prix Trailblazer de cette année".

Les recherches du Dr McCray ont joué un rôle essentiel dans l'avancement des thérapies génétiques pour les maladies pulmonaires, y compris la fibrose kystique. Ses travaux portent sur l'amélioration des systèmes d'administration de gènes aux cellules épithéliales respiratoires. En mai 2024, l'équipe du Dr. La première subvention de collaboration de l'EE, d'un montant de $858.932, pour explorer les possibilités de développement de l'économie européenne. Nouvelles approches de l'administration ciblée dans les voies respiratoires pour le traitement de la mucoviscidose. Le projet vise à identifier les variantes de capside AAV les plus efficaces pour administrer des thérapies génétiques à l'épithélium des voies respiratoires humaines et à évaluer leur efficacité. Ces avancées sont essentielles pour les patients atteints de FK présentant des mutations inéligibles, des réactions indésirables ou des réponses sous-optimales aux traitements actuels.

En plus de son travail en laboratoire, le Dr McCray est fondateur et conseiller scientifique auprès de Sciences Spirovant - anciennement Talee Bio - une société biopharmaceutique conçue et financée par EE qui se concentre sur le développement de nouvelles approches de thérapie génique pour la fibrose kystique.

"Le travail de pionnier du Dr McCray dans le domaine de la thérapie génique est extraordinairement prometteur pour transformer des vies ", a déclaré Chandra Ghose, PhD, directeur scientifique d'EE. "Plus précisément, l'accent qu'il met sur l'administration ciblée dans les voies respiratoires offre un nouvel espoir aux personnes atteintes de mutations que les thérapies actuelles ne peuvent pas atteindre, ce qui nous rapproche des progrès transformateurs dont la communauté de la FK a un besoin si urgent.

Kevin Foskett, PhD, président du conseil consultatif scientifique d'Emily's Entourage ; Paul McCray, Jr, MD, lauréat du prix Trailblazer 2024 d'Emily's Entourage ; et Chandra Ghose, PhD, directrice scientifique d'Emily's Entourage, lors de la 7e réception annuelle d'Emily's Entourage au CCNF à Boston.

Leader internationalement reconnu dans le domaine de la recherche sur la FK, le Dr McCray est à la pointe de la thérapie génique pour les maladies pulmonaires génétiques. Son laboratoire développe des vecteurs viraux et non viraux pour l'ajout et l'édition de gènes dans les cellules épithéliales des voies respiratoires, afin de traiter des maladies telles que la FK et la dyskinésie ciliaire primaire qui se manifestent dès l'enfance.

Au-delà de ses recherches, le Dr McCray est un mentor dévoué et un défenseur des personnes atteintes de FK et de leurs familles. Son engagement inébranlable en faveur du projet final 10% illustre l'esprit du prix Trailblazer, qui honore ceux qui dépassent les limites conventionnelles pour transformer en réalité des thérapies qui changent la vie.

"Je suis très honoré de recevoir le prix 2024 Trailblazer Award de l'Entourage d'Emily. Cette reconnaissance signifie beaucoup pour moi et mon équipe, alors que nous travaillons à faire progresser les thérapies génétiques pour la mucoviscidose", a déclaré le Dr McCray. "L'Entourage d'Emily a été un partenaire inestimable dans la promotion de la recherche innovante, et ensemble, nous visons à apporter des traitements qui changent la vie à ceux qui attendent encore des percées. Je suis vraiment inspiré par l'espoir que nous créons pour les derniers 10% de la communauté de la fibrose kystique.

À propos de l'entourage d'Emily

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficie pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroyé des millions de dollars en subventions de recherche, a lancé une société de thérapie génique de la FK aujourd'hui acquise, a développé une base de données de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour accélérer le recrutement d'essais cliniques, et a mené des efforts à l'échelle mondiale pour stimuler la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les médias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN, People, etc. Pour en savoir plus emilysentourage.org.

Contact presse

Hannah Kleckner

Directeur du marketing et de la communication

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