Emily's Entourage accorde une subvention de recherche de $220 000 à la Queen's University Belfast pour soutenir le développement de la nouvelle thérapie génique régénérative d'OmniSpirant Limited pour le traitement de la mucoviscidose.

La plateforme technologique innovante vise à délivrer une thérapie génique inhalée directement dans les poumons pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK).

Lower Merion, PA - 14 février 2023 - L'Entourage d'Emily (EE), une fondation 501(c)3 innovante qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les 10% dernières personnes atteintes de fibrose kystique (FK), y compris celles présentant des mutations non-sens, a annoncé aujourd'hui qu'elle avait accordé un financement de $220,000 à Lorraine Martin, PhD, de la Queen's University Belfast, pour soutenir le développement d'une nouvelle technologie de plateforme de thérapie génique régénérative qui pourrait constituer une nouvelle approche thérapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique, y compris celles présentant des mutations non-sens.

En plus du financement de l'EE, le Cystic Fibrosis Trust, la principale organisation caritative britannique soutenant les personnes atteintes de mucoviscidose, a accordé une subvention de son fonds Venture and Innovation Award pour soutenir la recherche pionnière du professeur Martin. Ce modèle de cofinancement reflète la volonté de l'EE de former des partenariats de financement avec d'autres organisations afin de maximiser son impact dans les domaines qui correspondent aux priorités de recherche de l'EE.

Grâce à cette subvention, le professeur Martin, en collaboration avec la société de biotechnologie OmniSpirant Therapeutics, vise à faire progresser le développement d'une plateforme de thérapie génique inhalée pour la fibrose kystique. Cette technologie est basée sur des nanoparticules biologiques non virales appelées vésicules extracellulaires (VE), produites à partir de cellules souches. Les mutations non-sens de la fibrose kystique se traduisent par des gènes tronqués et non fonctionnels. régulateur de conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR). La thérapie génique est conçue pour transporter et délivrer un modèle génétique de fabrication de la protéine CFTR complète, ce qui permet de traiter la fibrose kystique au niveau génétique.

"En s'attaquant à la cause sous-jacente de la FK, la technologie de thérapie génique développée par OmniSpirant en collaboration avec le laboratoire du professeur Martin a le potentiel de traiter la majorité des personnes atteintes de FK, quelle que soit leur mutation génétique, y compris celles qui présentent des mutations non-sens et des mutations rares", a déclaré Chandra Ghose, PhD, directeur scientifique d'EE. "Il s'agit d'une subvention importante pour EE. C'est la première fois que nous cofinançons une subvention avec le Cystic Fibrosis Trust. En outre, elle représente la diversification de nos mécanismes de financement, y compris pour les partenariats public/privé, qui sont conçus pour accélérer le développement thérapeutique pour la 10% finale." 

Le financement de l'EE et du Trust permettra à l'équipe du professeur Martin à Queen's de mener des études précliniques supplémentaires, notamment des études de transfert de gènes fonctionnels et des études d'innocuité - un élément important pour faire progresser la technologie en vue de futurs essais cliniques.

"Nous sommes ravis de nous associer pour la première fois à Emily's Entourage dans le cadre de cette subvention de collaboration", a déclaré le Dr Lucy Allen, directrice de la recherche et des données de santé au Cystic Fibrosis Trust. "Le développement d'options thérapeutiques pour les personnes atteintes de mucoviscidose qui ne peuvent pas prendre de modulateurs de la CFTR a récemment été identifié comme la principale priorité de recherche par les personnes atteintes de mucoviscidose. Il est passionnant de soutenir conjointement ce travail important, car cette technologie représente un moyen d'atteindre les personnes qui ne bénéficient pas des thérapies actuellement disponibles contre la fibrose kystique."

Ces deux sources de financement contribueront de manière significative à l'avancement des thérapies biologiques non virales et apporteront un soutien essentiel au développement des technologies de thérapie génique pour les mutations non-sens de la FK.

"Je suis vraiment ravi de recevoir ce financement de l'Entourage d'Emily, ainsi que le soutien supplémentaire apporté par le Cystic Fibrosis Trust, car il nous permettra de franchir les prochaines étapes pour faire progresser cette nouvelle technologie", a déclaré le professeur Martin, qui est basé à l'école de pharmacie de Queen's. "Grâce à ce financement, nous poursuivrons nos recherches dans le but d'exploiter l'extraordinaire potentiel des thérapies à base d'acide nucléique pour les mutations non-sens qui ne peuvent pas être traitées avec les thérapies actuellement approuvées.

Le professeur Martin et son équipe de Queen's continueront à travailler en collaboration avec OmniSpirant Therapeutics pour faire avancer le développement de la plate-forme de thérapie génique. 

"OmniSpirant Limited développe OS001, une thérapie génique régénérative de premier ordre pour la FK, et nous avons obtenu des résultats prometteurs dans des modèles précliniques de la maladie", a déclaré Gerry McCauley, directeur général d'OmniSpirant. "Nous sommes ravis de poursuivre le développement d'OS001 grâce au financement de l'EE en partenariat avec l'Université Queen's de Belfast. Nous pensons qu'OS001 a le potentiel de restaurer les principaux niveaux d'activité de la CFTR, quel que soit le niveau de la maladie. du génotype de la fibrose kystique. Nous sommes extrêmement reconnaissants du soutien et de l'expertise scientifique de l'Entourage d'Emily et du Trust, qui permettront à OmniSpirant de faire avancer ce programme thérapeutique potentiellement révolutionnaire en collaboration avec le professeur Martin.

Pour en savoir plus sur les subventions financées par l'Entourage d'Emily, consultez le site suivant www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

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À propos de l'entourage d'Emily

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficie pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles, y compris les personnes atteintes de mutations non-sens de la FK. Depuis 2011, l'Entourage d'Emily a octroyé des millions de dollars en subventions de recherche, lancé une entreprise de thérapie génique de la fibrose kystique qui a été acquise, développé un registre de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour accélérer le recrutement d'essais cliniques, et mené des efforts à l'échelle mondiale pour stimuler la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les médias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus emilysentourage.org. 

À propos du Cystic Fibrosis Trust

Le Cystic Fibrosis Trust est la seule organisation caritative britannique qui se consacre à la recherche d'une vie illimitée pour toutes les personnes touchées par la mucoviscidose. Nous finançons des recherches vitales, nous améliorons les soins, nous nous exprimons et nous nous efforçons d'obtenir des traitements efficaces pour tous. Nous ne nous arrêterons pas tant que toutes les personnes atteintes de mucoviscidose ne pourront pas vivre sans limites. Le Trust fournit des conseils confidentiels, un soutien et des informations sur tous les aspects de la mucoviscidose, y compris une aide financière. Le travail de l'association n'est possible que grâce aux dons généreux de ses sympathisants. Visiter le site www.cysticfibrosis.org.uk pour en savoir plus sur la mucoviscidose, le travail du Trust et la manière dont vous pouvez aider.

À propos de l'université Queen's de Belfast

L'université Queen's de Belfast est membre du Russell Group, un groupe d'universités britanniques à forte intensité de recherche, qui dispense un enseignement de premier ordre étayé par une recherche de premier ordre. Fondée en 1845 sous le nom de Queen's College, elle est devenue une université à part entière en 1908. Aujourd'hui, c'est un centre international de recherche et d'enseignement, dont l'éthique est centrée sur l'étudiant. Queen's est connectée au monde entier et dispose d'un réseau de partenariats stratégiques dans le monde entier. C'est une institution dynamique et diversifiée, un aimant pour les investissements étrangers, un mécène des arts et un acteur mondial dans des domaines allant des études biomédicales et cliniques au développement durable, et des produits pharmaceutiques à l'écriture créative.

À propos d'OmniSpirant Therapeutics

OmniSpirant est une biotech irlandaise fondée en 2016 pour développer des thérapies géniques régénératives inhalées de premier ordre. OmniSpirant a reçu un financement de l'UE en 2018 via l'instrument Horizon 2020 pour les PME afin de développer des thérapies avancées pour le traitement de la mucoviscidose. OmniSpirant a également reçu le label d'excellence de l'UE en 2020 et 2022. Les nouvelles thérapies géniques de l'entreprise sont basées sur la technologie propriétaire de la plateforme OmniSome, qui utilise de minuscules particules, connues sous le nom de vésicules extracellulaires (VE), sécrétées par les cellules souches et transportant des cargaisons de thérapie génique. Les produits de la plateforme OmniSome sont actuellement développés en tant que thérapies géniques régénératives inhalées de premier ordre pour la mucoviscidose et le cancer du poumon par l'intermédiaire du consortium INSPIRE d'Horizon Europe, doté d'un budget de 12,8 millions d'euros. La société prévoit également d'utiliser cette plateforme pour développer des traitements pour d'autres maladies pulmonaires, notamment le déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD), le syndrome de détresse respiratoire aiguë (SDRA) et la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI).

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L'entourage d'Emily
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