EE publie la toute première "Enquête finale 10%" et annonce un webinaire d'information
L'Entourage d'Emily (EE) a le plaisir d'annoncer que sa toute première enquête mondiale sur la santé et les perspectives des personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies approuvées ciblant les mutations a été publiée ce mois-ci dans la revue médicale à comité de lecture Pediatric Pulmonology.
L'organisation organisera un webinaire d'information au cours duquel le Dr Jennifer Taylor-Cousar, membre du conseil scientifique de l'EE et co-auteur de l'article, présentera les résultats de l'enquête et répondra aux questions de la communauté. Le webinaire aura lieu le mercredi 6 avril à 20 heures (heure de l'Est).
L'ENQUÊTE
L'objectif de cette enquête était de recueillir des informations afin de mieux comprendre l'état de santé actuel, l'impact de la FK, les besoins non satisfaits et l'intérêt pour la recherche clinique des personnes faisant partie du dernier 10% de la communauté FK qui ne bénéficient pas des thérapies existantes ciblant les mutations (modulateurs CFTR) en raison de mutations inéligibles, d'un manque d'accès ou d'effets secondaires.
"Nous espérons que ces résultats permettront d'orienter et d'accélérer le développement de médicaments et la conception d'essais cliniques afin de répondre aux besoins de la communauté et de s'assurer que la voix de la communauté FK reste au premier plan à chaque étape du processus de développement et d'approbation des médicaments", a déclaré Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice de l'EE.
Plus de 430 personnes de 5 continents ont participé à l'étude de 38 questions, qui a été menée entre juin et juillet 2021 et diffusée via les médias sociaux et par courriel aux personnes et aux familles atteintes de FK ainsi qu'aux groupes de défense d'intérêts aux États-Unis et ailleurs.
POINTS SAILLANTS DES RÉSULTATS DE L'ENQUÊTE
Caractéristiques cliniques
- Environ 26% des personnes interrogées souffraient d'une maladie pulmonaire légère, 50,3% d'une maladie modérée et 11,1% d'une maladie sévère.
- Le pourcentage de répondants s'identifiant comme des personnes BIPOC non éligibles aux modulateurs (72,5%) était plus élevé que celui des répondants s'identifiant comme des Blancs (65,2%).
Impact de la maladie et fardeau de la thérapie
- 13,8% des personnes atteintes de FK ont passé cinq nuits ou plus à l'hôpital sur une base annuelle pour un problème lié à la FK.
- Plus de 86,1% des personnes interrogées ont déclaré que la FK avait un impact modéré ou important sur leur vie ou celle d'un membre de leur famille, et 93,5% des soignants ont déclaré que la FK avait un impact modéré ou important sur la vie quotidienne. Parmi les aidants, ce sont les effets sur la santé mentale (66,7%) et physique (40,7%) qui ont été le plus souvent signalés.
- Parmi les personnes atteintes de FK, les aspects de la vie les plus affectés par la FK sont la santé mentale (45,5%), les projets d'avenir (45,2%) et la capacité à passer du temps avec des amis/participer à des activités sociales (39,7%).
Participation potentielle à la recherche clinique
- 76,7% ont exprimé leur intérêt à participer à de futurs essais cliniques
- Parmi les personnes qui n'ont pas participé ou ne participeront pas à des essais cliniques, la raison la plus fréquente est le manque de qualification (37,0%).
- Les caractéristiques les plus importantes des essais sont l'accès aux médicaments après la fin de l'essai (92,5%) et l'augmentation du nombre de sites d'essais cliniques (78,7%).
Perceptions concernant l'accès aux modulateurs de la CFTR pour certaines personnes atteintes de FK, mais pas pour toutes
- Lorsqu'on leur a demandé ce qu'ils ressentaient en voyant d'autres membres de la communauté FK bénéficier de modulateurs alors qu'eux-mêmes ou les membres de leur famille n'étaient pas en mesure d'en profiter, la plupart d'entre eux se sentaient heureux et enthousiastes pour ceux qui en bénéficiaient, mais d'autres thèmes revenaient souvent, comme " doux amer ", " envieux ", " triste ", " frustrant ", " décevant ", " en colère ", " inquiet " et " laissé pour compte ".
Veuillez noter que l'article est en libre accès afin que tous les membres de la communauté FK puissent apprendre et bénéficier des résultats, y compris, et c'est important, les personnes atteintes de FK et leurs familles.
WEBINAIRE D'INFORMATION
L'EE organisera un webinaire d'information avec une présentation du Dr. Jennifer Taylor-Cousar sur les principaux résultats de l'enquête, suivie d'une session de questions-réponses pour répondre aux questions de la communauté.
Le webinaire aura lieu le mercredi 6 avril à 20 heures (heure de l'Est) et est gratuit et ouvert à tous. Veuillez noter qu'il est nécessaire de s'inscrire à l'avance.
Merci à tous ceux qui ont contribué à l'enquête et aux auteurs des articles, y compris le Dr Jennifer Taylor-Cousar et les personnes atteintes de FK et les membres de leurs familles qui ont généreusement participé à l'enquête.
Si vous ou un membre de votre famille êtes porteur d'une ou de deux copies d'une mutation non-sens de la fibrose kystique, vous pouvez vous inscrire au registre des patients porteurs d'une mutation non-sens de la fibrose kystique de l'EE et être informé des recherches pertinentes, des progrès cliniques et des essais de médicaments sur la base des informations que vous fournirez. En savoir plus et s'inscrire au registre des patients.
