Faire progresser la science de la fibrose kystique : L'Entourage d'Emily annonce de nouvelles subventions de recherche pour 2025
L'EE attribue des subventions de recherche pour stimuler l'innovation pour la dernière 10%
L'Entourage d'Emily est fier d'annoncer les 2025 lauréats de nos bourses de recherche translationnelle-Quatre projets passionnants animés par un seul objectif : accélérer la recherche et la mise au point de médicaments pour sauver la vie de ceux qui font partie des 10% de la communauté de la fibrose kystique (FK) et qui attendent toujours leur percée.
Les progrès récents ont redessiné l'avenir pour 90% de la communauté FK, mais pour les 10% les plus éloignés, cet avenir est encore hors de portée. Ces subventions visent à changer cette situation. Elles permettent de refuser le statu quo, d'investir dans une science prometteuse qui permet d'aller plus vite et plus loin, et d'inverser la tendance pour les laissés-pour-compte.
"Depuis les technologies d'édition de gènes qui pourraient permettre de traiter les mutations qui ne répondent pas aux modulateurs CFTR actuels jusqu'au développement de thérapies par phages pour les bactéries multirésistantes qui peuvent entraîner la progression de la maladie et la mortalité chez les personnes atteintes de fibrose kystique, Ces subventions permettent d'étoffer le portefeuille d'EE et nous rapprochent des traitements vitaux pour toutes les personnes atteintes de fibrose kystique.."
- Chandra Ghose, PhD, Directeur scientifique
Accélérer les stratégies d'édition de gènes pour les mutations rares de la fibrose kystique
David R. Liu, PhD | Broad Institute of MIT and Harvard
Ce projet vise à développer rapidement des thérapies d'édition de gènes personnalisées pour les personnes atteintes de FK qui ne disposent pas de traitements ciblant les mutations, en utilisant des techniques avancées d'édition de gènes et de modélisation informatique.
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Lutter contre les infections résistantes aux médicaments
Anca Segall, PhD | Université d'État de San Diego
Ce projet étudie les combinaisons phage-antibiotiques pour lutter contre les maladies résistantes aux médicaments. Achromobacter et vise à restaurer l'efficacité des traitements et à élargir les options pour les personnes confrontées à certaines des infections les plus difficiles à traiter.
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Cibler les mutations non-sens avec une thérapie de précision (Readthrough Therapy)
Andrei Korostelev, PhD | UMass Chan Medical School
En utilisant des oligonucléotides antisens à lecture directe (R-ASO) pour contourner les signaux d'arrêt prématuré dans l'ARNm CFTR, cette recherche vise à rétablir la production de protéines fonctionnelles et à débloquer des thérapies ciblées pour les personnes atteintes de mutations non-sens de la fibrose kystique.
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Remplacement des segments de gènes CFTR défectueux par des éditeurs Retron
Ilya Finkelstein, PhD | Université du Texas à Austin
En développant des éditeurs de retrons pour réécrire les segments défectueux du gène CFTR, ces travaux jettent les bases d'une approche d'édition de gènes unique, visant à fournir des traitements durables aux personnes atteintes de FK qui ne bénéficient pas des thérapies modulatrices CFTR existantes.
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Ces quatre subventions s'appuient sur le programme pionnier de subventions de recherche de l'Entourage d'Emily. Depuis 2011, l'Entourage d'Emily a a accordé 42 subventions à des chercheurs de six pays, contribuant ainsi à sécuriser un financement complémentaire de $52,3 millions d'euros à travers une variété d'approches thérapeutiques.
Pour ceux qui attendent encore, c'est plus que de la recherche. C'est un mouvement vers l'avant...de l'élan vers de vraies solutions et un avenir exempt de FC.
Il n'est pas possible qu'il arrive trop tôt.
En savoir plus sur l'entourage d'Emily subventions accordées et possibilités de financement disponibles.
