Accélérer l'administration de la thérapie génique pour la mucoviscidose : L'entourage d'Emily réunira des experts lors d'un symposium en 2025
Philadelphie, PA-20 février 2025-L'Entourage d'Emily (EE), un organisme sans but lucratif pionnier qui accélère la recherche pour les derniers 10% de la communauté de la fibrose kystique (FK), s'apprête à tenir son 2025e symposium scientifique, qui s'intitule "La transmission des gènes : Progrès et défis sous l'angle de la fibrose kystique". du 23 au 26 février 2025, au Quorum du University City Science Center de Philadelphie, en Pennsylvanie.
Le symposium de cette année vise à repousser les limites du progrès dans le développement de thérapies à base de nucléotides pour la FK, en se concentrant sur l'un des défis les plus critiques et les plus complexes des traitements à base de gènes : leur livraison. Bien que des progrès aient été réalisés, les obstacles liés à l'acheminement efficace du matériel génétique demeurent un obstacle majeur. Si les thérapies à base de nucléotides sont prometteuses pour l'ensemble de la communauté FK, le besoin est particulièrement urgent pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population FK qui ne bénéficient pas des thérapies modulatrices de la CFTR actuellement disponibles. Pour ce groupe, le temps est un facteur essentiel et il n'y a pas de place pour attendre que les progrès se déroulent selon les calendriers traditionnels.
"Nous croyons au pouvoir de réunir les chercheurs et les leaders d'opinion les plus brillants du monde dans une même salle. Notre objectif est d'encourager le partage ouvert, de susciter la collaboration, de voir grand et de forger de nouvelles voies d'avenir accélérées ", a déclaré Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofondatrice de l'EE. "En réunissant les plus grands esprits de la communauté scientifique et de l'industrie de la fibrose kystique et de l'extérieur, ce symposium est sur le point d'accélérer la mise au point de ces thérapies révolutionnaires.
Présidé par Kevin Foskett, PhD, Isaac Ott Professor of Physiology à la Perelman School of Medicine de l'Université de Pennsylvanie, Joan Lau, PhD, MBA, PDG de Spirovant Sciences, Inc. et Paul McCray, Jr, MD, professeur de pédiatrie et de médecine pulmonaire à l'Université de l'Iowa, l'événement réunira plus de 40 chercheurs, innovateurs et leaders d'opinion de renommée mondiale provenant du milieu universitaire, de la biotechnologie et de l'industrie pharmaceutique, tant dans le domaine de la fibrose kystique qu'à l'extérieur. Ces experts examineront les avancées les plus récentes et se pencheront sur les défis uniques que pose l'administration sûre et efficace de thérapies à base de nucléotides aux personnes atteintes de FK, une étape essentielle pour libérer tout le potentiel des thérapies géniques. En mettant l'accent sur les possibilités de transfert, ce symposium aborde non seulement la science, mais aussi le pouvoir de la collaboration pour transformer le paysage du traitement de la FK.
Le symposium 2025 s'appuie sur les efforts continus de l'EE pour accélérer le développement thérapeutique pour les 10% finales des personnes atteintes de FK, qui ne bénéficient pas des modulateurs CFTR actuels en raison de leurs mutations génétiques rares. Les points forts du travail de l'EE sont les suivants :
- Attribution 38 bourses de recherche à des chercheurs de premier plan dans le monde entier, ce qui a permis d'obtenir plus de $52,3 millions d'euros de financement complémentaire.
- Déployer un modèle de philanthropie d'entreprise pour essaimer une société de thérapie génique de la fibrose kystique qui mène actuellement un essai clinique de phase 1/2.
- Mise au point de 37 phages qui ont permis de traiter plus de 34 personnes atteintes d'infections résistantes aux antibiotiques.
- Lancement CF Clinical Trial Connect (CTC)une base de données mondiale de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques afin d'accélérer le recrutement de cette population très rare.
"Nous sommes incroyablement fiers de l'élan continu de la recherche sur la thérapie génique de la fibrose kystique, mais nous reconnaissons que pour vraiment faire une différence et développer des traitements, nous devons faire face aux questions difficiles et collaborer entre les disciplines ", a déclaré Chandra Ghose, chef de la direction scientifique d'EE. "En réunissant un groupe aussi diversifié de leaders d'opinion, nous souhaitons susciter de nouvelles idées, repousser les limites et, en fin de compte, accélérer la mise au point de thérapies pour les personnes qui en ont le plus besoin.
L'EE remercie les sponsors de l'équipe de rêve du symposium 2025, Viatris, Thérapie moléculaire 4D, Vertex Pharmaceuticals, Inc, sponsors de niveau violet, ReCode Therapeutics et la Fondation Boomer Esiason, et bien d'autres, dont le soutien rend possible cet événement crucial et les progrès qui en découlent.
À propos de l'entourage d'Emily
L'Entourage d'Emily est une organisation innovante (501(c)3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficie pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroyé des millions de dollars en subventions de recherche, a lancé une entreprise de thérapie génique de la fibrose kystique au stade clinique, a développé une base de données de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour accélérer le recrutement d'essais cliniques, et a mené des efforts mondiaux pour stimuler la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les médias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus emilysentourage.org.
Contact presse
Hannah Kleckner
Directeur du marketing et de la communication
