L'Entourage d'Emily célèbre une réalisation historique : Le premier patient reçoit une nouvelle thérapie génique mise au point grâce au modèle visionnaire de l'Entourage d'Emily

Philadelphie, Pennsylvanie - 18 novembre 2024-L'Entourage d'Emily (EE), une organisation innovante de type 501(c)3 qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), est fière d'annoncer une étape cruciale dans sa mission d'accélérer les percées pour les personnes atteintes de FK qui ne bénéficient pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles : Spirovant Sciences, une société de thérapie génique en phase clinique qu'EE a contribué à lancer, a administré le premier patient dans son essai clinique de phase 1/2 SAAVe de SP-101 + Augmenter pour le traitement de la FK.

Cette réalisation représente un moment de boucle complète pour EE. En 2015, EE a catalysé la création de Spirovant - qui s'appelait alors Talee Bio - en concevant, en engageant la communauté scientifique et une société de gestion, et en fournissant le financement de départ pour lancer Spirovant Sciences. Près d'une décennie plus tard, cet investissement initial a conduit au développement du SP-101, une thérapie génique diagnostique de mutation administrée par inhalation, qui progresse actuellement dans un essai clinique.

"Cette étape n'est rien de moins qu'extraordinaire ", a déclaré Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofondatrice de l'Entourage d'Emily. "Ce qui n'était au départ qu'un rêve, celui d'accélérer la mise au point d'une science susceptible de sauver des vies pour les personnes qui se trouvent dans la dernière 10% de la communauté FK, s'est transformé en ce moment décisif : l'administration d'une nouvelle thérapie génique à une personne atteinte de FK. Ensemble, nous avons fait passer une idée de la recherche préclinique aux essais sur l'homme. Ces progrès illustrent la raison d'être de notre travail".

Le visionnaire de l'EE Philanthropie à risque Cette approche visant à stimuler la recherche et le développement thérapeutique pour la FK a accéléré la création de Spirovant et a propulsé ses travaux sur le SP-101, qui utilise un vecteur de virus adéno-associé (AAV) pour délivrer le gène CFTR, ciblant ainsi la cause première de la FK. Le SP-101 est agnostique sur le plan des mutations, ce qui signifie que s'il s'avère efficace, il fonctionnera pour toutes les mutations de la FK, y compris celles qui ne bénéficient pas actuellement des thérapies existantes ciblant les mutations.

"Le premier patient ayant reçu une dose de SP-101 est un moment palpitant dans notre mission inébranlable visant à répondre aux besoins non satisfaits de la communauté FK, plus particulièrement dans le 10% final ", a déclaré Chandra Ghose, Ph.D., agent scientifique en chef chez Emily's Entourage. "Cette étape importante reflète des années de dévouement, d'innovation et de collaboration, ce qui prouve qu'avec des investissements stratégiques et un effort collectif, nous pouvons transformer le potentiel scientifique en progrès significatifs pour ceux qui attendent de nouvelles options."

L'essai de phase 1/2 SAAVe est conçu pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité chez les personnes pour lesquelles les traitements existants sont insuffisants ou indisponibles. Les principaux critères d'évaluation secondaires comprennent la fonction pulmonaire, la qualité de vie et les biomarqueurs indicatifs de l'impact thérapeutique.

"Cette réalisation n'aurait pas été possible sans le soutien de notre incroyable communauté", a ajouté Mme Kramer-Golinkoff. "À tous ceux qui ont fait des dons, participé ou partagé notre mission de quelque manière que ce soit au fil des ans : cette étape est aussi la vôtre, et nous vous en remercions de tout cœur."

Pour plus d'informations sur l'essai clinique SP-101, consultez l'annonce complète de Spirovant sur le site suivant PRNewswire.

À propos de l'entourage d'Emily

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficie pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroyé des millions de dollars en subventions de recherche, a lancé une société de thérapie génique de la FK aujourd'hui acquise, a développé une base de données de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour accélérer le recrutement d'essais cliniques, et a mené des efforts à l'échelle mondiale pour stimuler la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les médias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN, People, etc. Pour en savoir plus emilysentourage.org.

Contact presse

Hannah Kleckner

Directeur du marketing et de la communication

hannah@emilysentourage.org