L'EE attribue $440 000 euros au titre du sixième cycle de financement de la recherche sur la mucoviscidose

Nous sommes ravis d'annoncer que l'Entourage d'Emily (EE) a octroyé $440 000 $ pour deux nouvelles subventions visant à faire progresser la recherche sur la fibrose kystique (FK) et la mise au point de médicaments. Ces subventions soutiennent le développement d'un nouveau modèle de furet à mutation non-sens et d'une nouvelle forme de thérapie génique utilisant des nanoparticules lipidiques. 

"Ces subventions reflètent l'engagement inébranlable d'Emily's Entourage à faire progresser la recherche visant à sauver des vies afin de répondre à des besoins critiques non satisfaits et de poursuivre rapidement des opportunités thérapeutiques prometteuses pour la communauté FK, en particulier pour ceux qui ne bénéficient pas des thérapies existantes ciblant les mutations.“

- Chandra Ghose, PhD, directeur scientifique, Emily's Entourage

BÉNÉFICIAIRES DE SUBVENTIONS :

Création d'un modèle de furet W1286X pour la mucoviscidose afin d'étudier les thérapies axées sur les mutations non-sens

Xingshen Sun, PhD
Université de l'Iowa

Avant qu'un médicament ou une approche thérapeutique puisse être utilisé(e) dans des essais cliniques chez l'homme, il/elle doit d'abord être testé(e) dans un modèle animal afin d'en évaluer la sécurité et l'efficacité. Cependant, aucun modèle animal approprié présentant une mutation non-sens du régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR) n'est disponible à ce jour. Des études antérieures ont montré que le furet est une espèce idéale pour un modèle de FK, car il développe une maladie pulmonaire qui conduit à une insuffisance respiratoire et des maladies pancréatiques qui conduisent à un diabète lié à la FK. Ce projet vise à générer un modèle de furet FK contenant la mutation W1286X du gène CFTR, similaire à la mutation W1282X chez l'homme. Le modèle de furet sera utilisé pour tester si un traitement utilisant plusieurs médicaments peut réduire les symptômes de la maladie chez le furet. Ce nouveau modèle de furet W1286X offre une nouvelle opportunité d'accélérer l'identification d'approches thérapeutiques efficaces et sûres, en raccourcissant de manière significative le processus d'identification de nouveaux médicaments ou de nouvelles stratégies thérapeutiques pour les patients présentant la mutation CFTR-W1282X, et potentiellement d'autres mutations non-sens, d'une manière que les systèmes cellulaires ou les modèles de rongeurs ne permettent pas.

Délivrance pulmonaire non virale d'éditeurs de base ciblant W1282X

Debadyuti (Rana) Ghosh, PhD (photo) et Hugh Smyth, PhD
Université du Texas à Austin

Thérapie d'édition de gènesés que les mSi l'on parvient à réparer le gène défectueux associé à la fibrose kystique, il est possible de guérir définitivement la maladie. Il existe actuellement une technologie capable de corriger efficacement la mutation et de restaurer la protéine clé qui participe au fonctionnement normal des cellules et des poumons. Cependant, il est difficile d'administrer cette thérapie au patient sans qu'elle ne se dégrade dans l'organisme. Ce projet permettra de cribler et d'identifier des vecteurs pharmaceutiques - ou des matériaux pour délivrer la cargaison de la thérapie génique - qui peuvent la protéger de la dégradation et, en fin de compte, être délivrée au patient.gs en tant que médicaments inhalés.

Depuis 2011, l'EE a octroyé plus de $5,2 millions de dollars à 24 projets de recherche dans le monde entier. Ces dernières subventions constituent la sixième série de subventions accordées par EE pour accélérer le développement thérapeutique des personnes atteintes de FK qui ne bénéficient pas des thérapies existantes ciblant les mutations, y compris les personnes atteintes de mutations non-sens de la FK. 

Nous sommes reconnaissants aux bénéficiaires des subventions et à tous les scientifiques dévoués qui mènent la charge pour répondre rapidement aux besoins critiques non satisfaits de toutes les personnes atteintes de FK - personne n'est laissé pour compte ! Voir la liste complète de toutes les subventions de recherche accordées ici.