Accélérer le recrutement des essais cliniques
EE's Registre des patients atteints de la mutation non-sens de la fibrose kystique et Programme de jumelage pour les essais cliniques a continué à se développer et à produire des résultats importants en 2021. Le registre accélère le recrutement pour les essais cliniques en regroupant un ensemble de personnes ayant au moins une copie d'une mutation non-sens de la FK et qui sont intéressées à participer à des essais cliniques. Le programme de jumelage de l'EE met ensuite ces personnes en contact direct avec les possibilités de recherche clinique pertinentes.
L'un des principaux obstacles au développement thérapeutique est le recrutement pour les essais cliniques, qui peut être particulièrement coûteux, long et inefficace. Cela est particulièrement vrai pour les personnes atteintes de maladies et de mutations rares, comme celles qui font partie de la dernière 10% de la communauté FK, car le nombre de participants aux essais cliniques est très faible et très dispersé.
Les efforts d'EE rationalisent efficacement le processus de recrutement et offrent de multiples avantages à la communauté.
Le registre permet aux personnes de fournir leurs données et le programme de mise en relation avec des essais cliniques leur permet de s'informer elles-mêmes sur les possibilités de recherche clinique sans dépendre des gardiens.
En outre, les données démographiques recueillies dans le registre contribuent à l'identification et à la sélection des sites d'essais cliniques en fonction du lieu de résidence des inscrits, ce qui permet une répartition plus stratégique et plus équitable des essais. L'EE peut désormais plaider pour que les entreprises mettent en place des essais dans des régions du pays et du monde où il y a des patients enthousiastes et pertinents qui n'y auraient normalement pas accès. Ce processus personnalisé et direct au consommateur est unique dans le domaine de la fibrose kystique et peut produire des résultats significatifs : une plus grande représentation et diversité parmi les participants aux essais, un meilleur accès aux essais pour les personnes qui n'auraient pas eu autrement la possibilité d'y participer, et un recrutement plus rapide pour les essais (conduisant ainsi à un développement de médicaments plus rapide et plus rentable).
L'EE a mis au point un processus d'admission formel pour accepter et examiner les demandes, ainsi qu'une grille d'évaluation complète. En raison de l'intérêt considérable suscité par le programme de jumelage d'essais cliniques, l'EE a créé un comité d'examen de la recherche clinique, un comité consultatif composé de chercheurs cliniques, de cliniciens et de personnes atteintes de FK, qui examine et évalue les propositions de partenariat d'essais cliniques des promoteurs et des chercheurs en fonction des objectifs de recherche de l'EE et formule des recommandations sur les propositions qui devraient aller de l'avant et être classées par ordre de priorité.
Projet pilote avec Translate Bio
Cette année, EE a terminé son premier projet pilote officiel avec Translate Bio pour l'essai MRT5005 mRNA de la société, en utilisant les données du registre et le programme d'appariement des essais cliniques pour l'identification des patients des essais cliniques, la sensibilisation, et l'orientation et la coordination des sites cliniques. L'EE a identifié et contacté 101 patients qui semblaient répondre aux critères d'éligibilité de l'étude sur la base des informations fournies par le registre. Sur la base de ces contacts, L'EE a généré 12 références et une inscription pour cette étude particulière, qui recrutait 40 participants au total. L'obtention d'un recrutement pour une étude mondiale ciblant un petit sous-ensemble d'une maladie déjà rare est une réalisation majeure et reflète la valeur, l'efficacité et le potentiel du programme de mise en relation avec des essais cliniques. Il s'agit de résultats prometteurs et tangibles qui ont suscité beaucoup d'enthousiasme et d'anticipation quant à l'impact futur et à l'évolutivité du programme.
Depuis l'achèvement réussi de ce projet pilote, sept sociétés de biotechnologie ont exprimé leur intérêt pour un partenariat avec EE pour la mise en correspondance des essais cliniques, ce qui suggère que le programme répond à un besoin essentiel dans ce domaine.