{"id":6247,"date":"2017-09-20T02:49:26","date_gmt":"2017-09-20T06:49:26","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=6247"},"modified":"2023-12-19T02:03:13","modified_gmt":"2023-12-19T07:03:13","slug":"new-tool-in-the-toolbox-emilys-entourage-creates-nonsense-mutation-organoid","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/new-tool-in-the-toolbox-emilys-entourage-creates-nonsense-mutation-organoid\/","title":{"rendered":"Alet Kutusundaki Yeni Ara\u00e7: Emily'nin Entourage'\u0131 Sa\u00e7ma Mutasyon Organoidi Yaratt\u0131"},"content":{"rendered":"

Emily's Entourage, b\u00fcy\u00fck \u00f6l\u00e7\u00fcde Emily ve ailesinin enerjisi ve ba\u011fl\u0131l\u0131\u011f\u0131n\u0131n rehberli\u011finde, Kistik Fibrozis (KF) i\u00e7in her zaman bir aciliyet duygusu ve stat\u00fckoyu kabul etmeyi reddetme ile hareket etmi\u015ftir. Bu kararl\u0131l\u0131k Emily's Entourage'\u0131n KF alan\u0131ndaki ilerlemelerin \u00f6n saflar\u0131nda yer almas\u0131n\u0131 sa\u011flam\u0131\u015ft\u0131r. Bu durum son zamanlarda Entourage'\u0131n organoidlere \u00f6nc\u00fc kat\u0131l\u0131m\u0131nda oldu\u011fu kadar hi\u00e7bir yerde bu kadar belirgin olmam\u0131\u015ft\u0131r.<\/p>\n

Bu y\u0131l\u0131n ba\u015flar\u0131nda Emily, organoidlere d\u00f6n\u00fc\u015ft\u00fcr\u00fclmek \u00fczere h\u00fccrelerini Amerika Birle\u015fik Devletleri'nden Amsterdam'a g\u00f6nderen ilk KF hastas\u0131 oldu. H\u00fccreler Amsterdam'daki Hubrecht Enstit\u00fcs\u00fc<\/a>Utrecht'te Jeffrey Beekman taraf\u0131ndan y\u00f6netilen ve organoid ara\u015ft\u0131rmalar\u0131n\u0131n \u00f6nc\u00fcs\u00fc olan bir laboratuvar.<\/p>\n

Emily's Entourage Bilim Direkt\u00f6r\u00fc Peter Haggie, \"Organoidlerdeki rol\u00fcm\u00fczle ilgili en dikkat \u00e7ekici \u015fey, bunu tamamen kendi ba\u015f\u0131m\u0131za yapm\u0131\u015f olmam\u0131z\" dedi. \"Biyopsileri nas\u0131l alaca\u011f\u0131m\u0131z\u0131 ve Emily'nin h\u00fccrelerini nas\u0131l g\u00f6nderece\u011fimizi bulduk.\"<\/p><\/blockquote>\n

Beekman'\u0131n ara\u015ft\u0131rmas\u0131n\u0131n umut verici ancak yeni ba\u015flayan a\u015famas\u0131 g\u00f6z \u00f6n\u00fcne al\u0131nd\u0131\u011f\u0131nda, Emily'nin h\u00fccrelerinin Hollanda topraklar\u0131na bozulmadan nas\u0131l ula\u015ft\u0131r\u0131laca\u011f\u0131na dair bir yol haritas\u0131 yoktu. Bu nedenle, tipik Emily's Entourage tarz\u0131nda, organizasyon kendi yolunu a\u00e7t\u0131, klinik ortaklar\u0131 buldu, Emily'nin h\u00fccrelerini ta\u015f\u0131mak i\u00e7in nakliye \u015firketi ile koordinasyon sa\u011flad\u0131, Hubrecht Enstit\u00fcs\u00fc ile irtibat kurdu ve t\u00fcm projeyi ray\u0131nda tutan merkez olarak hizmet etti.<\/p>\n

\"\"

Uza\u011fa gitmekten bahsediyoruz! Emily'nin h\u00fccreleri Amsterdam'daki Hubrecht Enstit\u00fcs\u00fc'ne yakla\u015f\u0131k 4.200 mil ta\u015f\u0131nd\u0131 ve burada organoidlere d\u00f6n\u00fc\u015ft\u00fcr\u00fcld\u00fc.<\/p><\/div>\n

Ba\u011f\u0131rsak h\u00fccrelerinden biyopsi almak ve bunlar\u0131 Hubrecht'e g\u00f6ndermek i\u00e7in klinik ara\u015ft\u0131rma altyap\u0131s\u0131na sahip sa\u011flay\u0131c\u0131lar\u0131 belirlemek ilk zorluktu. Kurulu\u015f, ortaklar\u0131n\u0131 Cincinnati \u00c7ocuk Hastanesi'nde \u00fcnl\u00fc g\u00f6\u011f\u00fcs hastal\u0131klar\u0131 uzman\u0131 JP Clancy, MD ve GI cerrah\u0131 Joe Palermo, MD olarak buldu.<\/p>\n

Mart ay\u0131nda Emily, ba\u011f\u0131rsaklar\u0131ndan h\u00fccre al\u0131nmas\u0131n\u0131 i\u00e7eren prosed\u00fcr\u00fc uygulamak \u00fczere annesi Liza ile birlikte Cincinnati'ye gitti. Akci\u011ferlerden al\u0131nan h\u00fccreler en ideali olsa da, ara\u015ft\u0131rmac\u0131lar organoidler i\u00e7in ba\u011f\u0131rsak h\u00fccrelerini kullan\u0131yorlar \u00e7\u00fcnk\u00fc bunlar\u0131 \u00e7\u0131karma prosed\u00fcr\u00fc nispeten k\u00fc\u00e7\u00fck ve ba\u011f\u0131rsak h\u00fccreleri onlar\u0131 akci\u011ferler i\u00e7in \"bir sonraki en iyi\" preklinik vekiller yapan benzersiz \u00f6zelliklere sahip.<\/p>\n

\"\"

Emily, Cincinnati \u00c7ocuk Hastanesi'ndeki William K. Schubert Ara\u015ft\u0131rma Klini\u011fi'ne geldi.<\/p><\/div>\n

Beekman'\u0131n bulu\u015fu olan organoidler, organ \u00f6zelliklerini ifade eden h\u00fccrelerden geli\u015ftirilen \u00fc\u00e7 boyutlu modellerdir. Bir bireyin h\u00fccrelerinden elde edildikleri i\u00e7in, bireyin DNA's\u0131n\u0131n yan\u0131 s\u0131ra DNA'daki kusurlar\u0131 da i\u00e7erirler. Emily'nin durumunda, organoidler onun KF mutasyonlar\u0131n\u0131, nonsense mutasyonunun iki kopyas\u0131n\u0131 i\u00e7eriyor W1282X<\/em>. Ayn\u0131 mutasyonun iki kopyas\u0131na sahip olmas\u0131, h\u00fccrelerini \u00f6zellikle de\u011ferli bir ara\u015ft\u0131rma varl\u0131\u011f\u0131 haline getiriyor.<\/p>\n

Organoidlerle ilgili heyecan verici olan \u015fey ise ara\u015ft\u0131rmac\u0131lar\u0131n bu mini organlardaki ila\u00e7 yan\u0131tlar\u0131n\u0131n ger\u00e7ek hastalardaki klinik sonu\u00e7larla ili\u015fkili oldu\u011funu g\u00f6stermi\u015f olmalar\u0131d\u0131r.<\/p>\n

Haggie, \"Organoidlerle ilgili muazzam bir umut var\" dedi. \"O kadar bireyselle\u015ftirilmi\u015fler ki, bir ilac\u0131n belirli bir hastada i\u015fe yaray\u0131p yaramayaca\u011f\u0131n\u0131 daha \u00f6nce hi\u00e7 olmad\u0131\u011f\u0131 kadar iyi anlayabiliyoruz.\"<\/p><\/blockquote>\n

Bu, \u00f6zellikle Emily gibi nadir hastal\u0131klara ve nadir mutasyonlara sahip olanlar i\u00e7in \u00f6nemli bir bulgudur. Bu, organoidlerin, bir klinik ara\u015ft\u0131rmaya kat\u0131lamayacak kadar nadir g\u00f6r\u00fclen ancak KALYDECO\u00ae ve ORKAMBI\u00ae gibi mevcut tedavilerden fayda sa\u011flayabilecek KF mutasyonlar\u0131na sahip hastalar\u0131n belirlenmesinin yan\u0131 s\u0131ra yeni ila\u00e7lar\u0131n ve ila\u00e7 kombinasyonlar\u0131n\u0131n test edilmesi i\u00e7in bir platform olarak kullan\u0131labilece\u011fi anlam\u0131na geliyor.<\/p>\n

Organoidler \u00f6z\u00fcnde bireyselle\u015ftirilmi\u015f ila\u00e7 test platformlar\u0131d\u0131r - en umut verici haliyle ki\u015fiselle\u015ftirilmi\u015f t\u0131p.<\/p>\n

\"\"

Emily ba\u011f\u0131rsak h\u00fccrelerini \u00e7\u0131karma i\u015flemi i\u00e7in g\u00f6t\u00fcr\u00fcl\u00fcyor.<\/p><\/div>\n

Ve heyecan verici haberler bununla da bitmiyor. Yak\u0131n zamanda al\u0131nan bir FDA karar\u0131, organoidlerin ve di\u011fer \u00f6ng\u00f6r\u00fcc\u00fc h\u00fccre modellerinin nadir hastal\u0131klar\u0131n tedavisindeki potansiyel d\u00f6n\u00fc\u015ft\u00fcr\u00fcc\u00fc rol\u00fcn\u00fc daha da art\u0131rd\u0131. Daha ge\u00e7en ay, FDA KALYDECO'nun geni\u015fletilmesini onaylad\u0131\u00ae<\/sup> 23 yeni nadir KF mutasyonuna kar\u015f\u0131 ilac\u0131n kan\u0131tlanm\u0131\u015f g\u00fcvenlik sicilinin yan\u0131 s\u0131ra insanlara de\u011fil, yaln\u0131zca in vitro (h\u00fccre bazl\u0131) verilere dayanmaktad\u0131r.<\/p>\n

FDA'n\u0131n karar\u0131 KF ve nadir hastal\u0131k topluluklar\u0131 i\u00e7in muazzam bir s\u0131\u00e7ramay\u0131 temsil ediyor. \u0130lk kez bir ilac\u0131n bu \u015fekilde onaylanmas\u0131, art\u0131k klinik deneyler i\u00e7in b\u00fcy\u00fck hastal\u0131k pop\u00fclasyonlar\u0131n\u0131n i\u015fe al\u0131nmas\u0131na tamamen ba\u011f\u0131ml\u0131 olmayan yeni bir hassas t\u0131p \u00e7a\u011f\u0131n\u0131n kap\u0131s\u0131n\u0131 a\u00e7\u0131yor. H\u00fccre bazl\u0131 modeller \u00fczerinde test yapmak daha ucuz, daha h\u0131zl\u0131 ve \u00e7ok daha bireyselle\u015ftirilmi\u015f.<\/p>\n

Hen\u00fcz bunu bilmek i\u00e7in \u00e7ok erken, ancak ilk bulgular organoidlerin bu yeni ki\u015fiselle\u015ftirilmi\u015f t\u0131p \u00e7a\u011f\u0131nda \u00f6nemli bir oyuncu olmaya haz\u0131r olabilece\u011fini g\u00f6steriyor.<\/p>\n

S\u00f6z\u00fcn parlad\u0131\u011f\u0131 yerde, Emily's Entourage hemen pe\u015finden gelir. Yolumuza hi\u00e7bir engel \u00e7\u0131kmayacak, yol haritam\u0131z\u0131n olmamas\u0131 bile. Kendimiz bir \u00e7\u0131\u011f\u0131r a\u00e7t\u0131\u011f\u0131m\u0131z ve \u015fimdi Emily's Entourage'\u0131n s\u00fcrekli b\u00fcy\u00fcyen sa\u00e7ma mutasyon \"alet \u00e7antas\u0131nda\" yeni bir ara\u00e7 olarak organoidler sundu\u011fumuz i\u00e7in heyecanl\u0131y\u0131z.<\/p>\n

Bu organoidlere eri\u015fmek isteyen bir ara\u015ft\u0131rmac\u0131 veya \u015firket iseniz, l\u00fctfen buradan bi\u0307ze ula\u015fin<\/a>.<\/p>\n

\"\"

Emily, Dr. Clancy taraf\u0131ndan ameliyat \u00f6ncesi muayeneden ge\u00e7iriliyor.<\/p><\/div>\n

 <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Emily's Entourage, b\u00fcy\u00fck \u00f6l\u00e7\u00fcde Emily ve ailesinin enerjisi ve ba\u011fl\u0131l\u0131\u011f\u0131n\u0131n rehberli\u011finde, Kistik Fibrozis (KF) i\u00e7in her zaman bir aciliyet duygusu ve stat\u00fckoyu kabul etmeyi reddetme ile hareket etmi\u015ftir. Bu kararl\u0131l\u0131k Emily's Entourage'\u0131n CF geli\u015fmelerinde \u00f6n saflarda yer almas\u0131n\u0131 sa\u011flam\u0131\u015ft\u0131r. Bu durum son zamanlarda hi\u00e7bir yerde bu kadar belirgin olmam\u0131\u015ft\u0131r... <\/p>\n

<\/div>\n

Daha fazla bilgi edinin<\/a><\/p>","protected":false},"author":750,"featured_media":6275,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-6247","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screen-Shot-2017-07-18-at-7.32.58-PM-1.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6247","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/750"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6247"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6247\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20241,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6247\/revisions\/20241"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6275"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6247"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6247"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6247"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}