{"id":25374,"date":"2025-06-24T09:00:02","date_gmt":"2025-06-24T13:00:02","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=25374"},"modified":"2025-06-23T13:56:24","modified_gmt":"2025-06-23T17:56:24","slug":"emilys-entourage-awards-translational-research-grant-to-accelerate-prime-editing-for-hard-to-treat-cystic-fibrosis-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/emilys-entourage-awards-translational-research-grant-to-accelerate-prime-editing-for-hard-to-treat-cystic-fibrosis-mutations\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage, Tedavisi Zor Kistik Fibrozis Mutasyonlar\u0131 i\u00e7in Prime Editing'i H\u0131zland\u0131racak Translasyonel Ara\u015ft\u0131rma Hibesi Kazand\u0131"},"content":{"rendered":"

Yeni finanse edilen proje, \u015fu anda mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozisli ki\u015filer i\u00e7in \u00f6zel tedaviler geli\u015ftirmek \u00fczere y\u00fcksek verimli gen d\u00fczenleme ve hesaplamal\u0131 modellemeden yararlanacak.<\/span><\/i><\/p>\n

\"\"

David R. Liu, PhD, d\u00fcnyaca \u00fcnl\u00fc bir gen d\u00fczenleme uzman\u0131 ve MIT ve Harvard Broad Enstit\u00fcs\u00fc'ndeki Merkin Sa\u011fl\u0131k Hizmetlerinde D\u00f6n\u00fc\u015ft\u00fcr\u00fcc\u00fc Teknolojiler Enstit\u00fcs\u00fc'n\u00fcn direkt\u00f6r\u00fc.<\/em><\/p><\/div>\n

A\u015fa\u011f\u0131 Merion, PA<\/b>-<\/span>24 Haziran 2025<\/b>-Mevcut CFTR mod\u00fclat\u00f6r tedavilerinden yararlanamayan kistik fibrozisli (KF) bireyler i\u00e7in ara\u015ft\u0131rmalar\u0131 h\u0131zland\u0131ran yenilik\u00e7i bir 501(c)(3) kurulu\u015f olan Emily's Entourage (EE), d\u00fcnyaca \u00fcnl\u00fc bir gen d\u00fczenleme uzman\u0131 ve MIT ve Harvard Broad Enstit\u00fcs\u00fc Merkin Sa\u011fl\u0131k Hizmetlerinde D\u00f6n\u00fc\u015ft\u00fcr\u00fcc\u00fc Teknolojiler Enstit\u00fcs\u00fc direkt\u00f6r\u00fc David R. Liu, PhD'ye 2025 Translasyonel Ara\u015ft\u0131rma Bursu verdi.<\/span><\/p>\n

Bu hibe, Dr. Liu'nun \u015fu anda onayl\u0131 CFTR mod\u00fclat\u00f6r tedavileri ile tedavi edilemeyen \u00e7ok \u00e7e\u015fitli KF'ye neden olan mutasyonlar\u0131 kal\u0131c\u0131 olarak d\u00fczeltmek i\u00e7in geli\u015fmi\u015f bir gen d\u00fczenleme teknolojisi olan ana d\u00fczenleme stratejileri geli\u015ftirmeye y\u00f6nelik \u00e7\u0131\u011f\u0131r a\u00e7an projesini desteklemektedir.\u00a0<\/span><\/p>\n

CFTR mod\u00fclat\u00f6rleri KF'li bir\u00e7ok ki\u015finin bak\u0131m\u0131n\u0131 d\u00f6n\u00fc\u015ft\u00fcrm\u00fc\u015f olsa da, KF'li ki\u015filerin yakla\u015f\u0131k 10%'si spesifik genetik mutasyonlar\u0131 nedeniyle veya \u015fu anda onaylanm\u0131\u015f mod\u00fclat\u00f6rlerin yan etkileri veya suboptimal yan\u0131tlar\u0131 nedeniyle bu tedavilerden yararlanamamaktad\u0131r. Bu bireyler i\u00e7in, hastal\u0131klar\u0131n\u0131n temel nedenini ele alan yenilik\u00e7i yakla\u015f\u0131mlara ciddi bir ihtiya\u00e7 vard\u0131r. Dr. Liu'nun \u00e7al\u0131\u015fmas\u0131, acil kar\u015f\u0131lanmam\u0131\u015f t\u0131bbi ihtiya\u00e7lar\u0131 olan bu grup i\u00e7in yeni bir umut sunuyor.\u00a0<\/span><\/p>\n

Prime editing, KF'den sorumlu genetik mutasyonlar\u0131 tam olarak d\u00fczeltebilen CRISPR tabanl\u0131 \u00e7\u0131\u011f\u0131r a\u00e7an bir \"bul ve de\u011fi\u015ftir\" teknolojisidir - potansiyel olarak akci\u011fer fonksiyonunu ve ya\u015fam kalitesini geri kazand\u0131ran tek seferlik, kal\u0131c\u0131 bir tedavi sa\u011flar.<\/span><\/p>\n

Dr. Liu'nun ekibi k\u0131sa s\u00fcre \u00f6nce, prime d\u00fczenlemenin KF'li ki\u015filer taraf\u0131ndan ba\u011f\u0131\u015flanan akci\u011fer h\u00fccrelerinde en yayg\u0131n KF mutasyonu olan F508del'i d\u00fczeltebilece\u011fini ve i\u015flevi mevcut mod\u00fclat\u00f6r tedavileriyle kar\u015f\u0131la\u015ft\u0131r\u0131labilir veya daha y\u00fcksek seviyelere geri getirebilece\u011fini g\u00f6sterdi. Bu at\u0131l\u0131mdan yola \u00e7\u0131kan yeni proje, yakla\u015f\u0131k 100 farkl\u0131 mod\u00fclat\u00f6re uygun KF mutasyonu i\u00e7in ki\u015fiselle\u015ftirilmi\u015f asal d\u00fczenleme \u00e7\u00f6z\u00fcmleri geli\u015ftirmeyi ve ki\u015fiselle\u015ftirilmi\u015f gen d\u00fczenleme tedavilerine giden yolu h\u0131zland\u0131rmay\u0131 ama\u00e7l\u0131yor.<\/span><\/p>\n

Bunu ba\u015farmak i\u00e7in Dr. Liu'nun ekibi, binlerce aday ana d\u00fczenleme stratejisini paralel olarak test etmek i\u00e7in biriktirilmi\u015f lentiviral taramay\u0131 kullanacak ve her mutasyon i\u00e7in en etkili yakla\u015f\u0131mlar\u0131 h\u0131zla belirleyecek. Ayr\u0131ca bu stratejileri tahmin etmek ve \u00f6nceliklendirmek i\u00e7in hesaplamal\u0131 modeller geli\u015ftirerek ki\u015fiselle\u015ftirilmi\u015f tedavilere do\u011fru ilerlemeyi h\u0131zland\u0131racaklar. Son olarak, i\u015flevsel CFTR proteininin yeniden \u00fcretildi\u011fini do\u011frulamak i\u00e7in KF'li ki\u015filerden al\u0131nan hava yolu h\u00fccrelerinde en iyi teknikleri do\u011frulayacaklar.<\/span><\/p>\n

Dr. Liu, \"Lentiviral tarama yakla\u015f\u0131m\u0131m\u0131z, hesaplamal\u0131 modelleme ile birle\u015fti\u011finde, daha \u00f6nce y\u0131llar s\u00fcren \u00f6zenli bir \u00e7al\u0131\u015fma gerektiren bir s\u00fcre\u00e7 olan bir\u00e7ok mutasyon i\u00e7in ana d\u00fczenleme stratejilerinin h\u0131zl\u0131 bir \u015fekilde optimize edilmesini sa\u011fl\u0131yor\" dedi. \"Bu proje, her hastan\u0131n kendine \u00f6zg\u00fc genetik yap\u0131s\u0131na g\u00f6re uyarlanm\u0131\u015f, son derece ki\u015fiselle\u015ftirilmi\u015f gen d\u00fczenleme tedavileri geli\u015ftirmeyi ama\u00e7lamaktad\u0131r. Hassas t\u0131bb\u0131n g\u00fcc\u00fcnden yararlanarak, mevcut se\u00e7eneklerden yararlanamayanlar i\u00e7in tek seferlik, hayat de\u011fi\u015ftiren tedaviler sunmay\u0131 umuyoruz.\"<\/span><\/p>\n

EE Ba\u015f Bilim Sorumlusu Chandra Ghose, \"Mod\u00fclat\u00f6rler KF'li bir\u00e7ok ki\u015finin hayat\u0131n\u0131 de\u011fi\u015ftirmi\u015f olsa da, KF'li \u00e7ok say\u0131da insan hala sadece genetik mutasyonlar\u0131 nedeniyle etkili bir tedaviye sahip olmaman\u0131n ac\u0131 ger\u00e7e\u011fiyle kar\u015f\u0131 kar\u015f\u0131ya\" dedi. \"Bu \u00e7\u0131\u011f\u0131r a\u00e7an gen d\u00fczenleme ara\u015ft\u0131rmas\u0131na yat\u0131r\u0131m yaparak, her ge\u00e7en g\u00fcn umutsuzca bekleyen toplumumuzun en yetersiz hizmet alan ve g\u00f6z ard\u0131 edilen \u00fcyelerine umut, \u015fifa ve nihayetinde h\u0131zl\u0131 at\u0131l\u0131mlar ve bir tedavi getirmek i\u00e7in bilimin s\u0131n\u0131rlar\u0131n\u0131 zorlayarak bu bo\u015flu\u011fu kapatmaya kararl\u0131y\u0131z.\"<\/span><\/p>\n

Emily's Entourage'\u0131n (EE) Hibe Program\u0131 Hakk\u0131nda\u00a0<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage'\u0131n (EE) Hibe Program\u0131, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden faydalanamayan kistik fibrozis (KF) hastalar\u0131 i\u00e7in ara\u015ft\u0131rma ve terap\u00f6tik geli\u015ftirmeyi h\u0131zland\u0131rmak amac\u0131yla hibe fonu sa\u011flamaktad\u0131r. EE, \u00e7eviri hibeleri, i\u015fbirli\u011fine dayal\u0131 hibeler ve klinik \u00f6ncesi ke\u015fif hibeleri dahil olmak \u00fczere \u00e7e\u015fitli hibe finansman mekanizmalar\u0131n\u0131n yan\u0131 s\u0131ra giri\u015fimci hay\u0131rseverlik yat\u0131r\u0131mlar\u0131 yoluyla da finansman sa\u011flamaktad\u0131r.<\/span><\/p>\n

EE bug\u00fcne kadar d\u00fcnyan\u0131n d\u00f6rt bir yan\u0131ndaki \u00e7ok disiplinli ekiplere milyonlarca dolar hibe vermi\u015f ve milyonlarca dolarl\u0131k devam finansman\u0131n\u0131n sa\u011flanmas\u0131na yard\u0131mc\u0131 olmu\u015ftur. Verilen hibeleri g\u00f6r\u00fcnt\u00fclemek i\u00e7in \u015fu adresi ziyaret edin <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

EE'nin finansman f\u0131rsatlar\u0131 hakk\u0131nda daha fazla bilgi edinmek i\u00e7in \u015fu adresi ziyaret edin <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Emily'nin \u00c7evresi Hakk\u0131nda<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden faydalanamayan kistik fibrozis (KF) pop\u00fclasyonunun son 10%'sindeki bireyler i\u00e7in yeni tedaviler ve bir tedavi ara\u015ft\u0131rmas\u0131n\u0131 h\u0131zland\u0131ran yenilik\u00e7i bir 501(c)3't\u00fcr. Emily's Entourage 2011 y\u0131l\u0131ndan bu yana milyonlarca dolarl\u0131k ara\u015ft\u0131rma hibesi vermi\u015f, \u015fu anda klinik a\u015famada olan bir KF gen terapisi \u015firketini kurmu\u015f, Clinical Trial Connect (CTC) hasta veri taban\u0131n\u0131 ve klinik deneylere kat\u0131l\u0131m\u0131 h\u0131zland\u0131rmak i\u00e7in bir klinik deney e\u015fle\u015ftirme program\u0131n\u0131 geli\u015ftirmi\u015f ve y\u00fcksek etkili ara\u015ft\u0131rma ve ila\u00e7 geli\u015ftirmeyi te\u015fvik etmek i\u00e7in d\u00fcnya \u00e7ap\u0131nda \u00e7abalara \u00f6nc\u00fcl\u00fck etmi\u015ftir. Kurulu\u015f, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlas\u0131 dahil olmak \u00fczere ulusal medyada yer alm\u0131\u015ft\u0131r. Daha fazla bilgi i\u00e7in <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Medya \u0130leti\u015fim<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Pazarlama ve \u0130leti\u015fim Direkt\u00f6r\u00fc<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Yeni finanse edilen proje, \u015fu anda mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozisli ki\u015filer i\u00e7in \u00f6zel tedaviler geli\u015ftirmek \u00fczere y\u00fcksek verimli gen d\u00fczenleme ve hesaplamal\u0131 modellemeden yararlanacak. Lower Merion, PA-24 Haziran 2025-Emily's Entourage (EE), mevcut CFTR tedavilerinden yararlanamayan kistik fibrozisli (CF) bireyler i\u00e7in ara\u015ft\u0131rmalar\u0131 h\u0131zland\u0131ran yenilik\u00e7i bir 501(c)(3) kurulu\u015fu... <\/p>\n

<\/div>\n

Daha fazla bilgi edinin<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[197,217,208,216,91,218],"class_list":["post-25374","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-research","tag-cf-science","tag-cystic-fibrosis-research","tag-ee-grants","tag-grants","tag-research-grant"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25374","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=25374"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25374\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":25380,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25374\/revisions\/25380"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=25374"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=25374"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=25374"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}