{"id":20033,"date":"2023-11-21T09:55:46","date_gmt":"2023-11-21T14:55:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20033"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-zheng-rong-lu-and-dr-mitchell-drumm-of-case-western-reserve-university-to-advance-delivery-mechanisms-for-gene-therapy-to-treat-cystic","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-zheng-rong-lu-and-dr-mitchell-drumm-of-case-western-reserve-university-to-advance-delivery-mechanisms-for-gene-therapy-to-treat-cystic\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage, Case Western Reserve \u00dcniversitesi'nden Dr. Zheng-Rong Lu ve Dr. Mitchell Drumm'a Kistik Fibrozis (KF) Tedavisinde Gen Terapisi Da\u011f\u0131t\u0131m Mekanizmalar\u0131n\u0131 Geli\u015ftirmek i\u00e7in $220,000 Ara\u015ft\u0131rma Bursu Verdi"},"content":{"rendered":"

Proje, potansiyel olarak KF tedavisine y\u00f6nelik gen terapisi i\u00e7in \u00e7e\u015fitli n\u00fckleik asitlerin g\u00fcvenli ve verimli bir \u015fekilde iletilmesi i\u00e7in \u00e7ok i\u015flevli iyonize edilebilir lipid nanopartik\u00fcllerin (LNP) tasar\u0131m\u0131 ve geli\u015ftirilmesine odaklanm\u0131\u015ft\u0131r.\u00a0<\/span><\/i><\/p>\n

A\u015fa\u011f\u0131 Merion, PA<\/strong> - 20 Kas\u0131m<\/strong><\/span>, 2023<\/strong> - Kistik fibrozis (KF) hastalar\u0131n\u0131n son 10%'si i\u00e7in yeni tedaviler ve tedavi ara\u015ft\u0131rmalar\u0131n\u0131 h\u0131zland\u0131ran yenilik\u00e7i bir 501(c)3 kurulu\u015fu olan Emily's Entourage (EE), bug\u00fcn $<\/span>220,000<\/span> Case Western Reserve \u00dcniversitesi'nden Dr. Zheng-Rong Lu, PhD ve Dr. Mitchell Drumm, PhD'a fon sa\u011flad\u0131. Hibe, gen terapisi i\u00e7in \u00e7e\u015fitli n\u00fckleik asitlerin g\u00fcvenli ve verimli bir \u015fekilde iletilmesi i\u00e7in \u00e7ok i\u015flevli iyonize edilebilir lipid nanopartik\u00fcllerin (LNP) tasar\u0131m\u0131 ve geli\u015ftirilmesi \u00fczerine yap\u0131lan ara\u015ft\u0131rmalar\u0131 desteklemektedir.<\/span><\/p>\n

\"\"

Mitch Drumm, PhD (solda) ve Zheng-Rong Lu, PhD (sa\u011fda)
Case Western Reserve \u00dcniversitesi<\/p><\/div>\n

KF, akci\u011ferlerdeki fonksiyonel bir gendeki mutasyonlar\u0131n neden oldu\u011fu nadir, kal\u0131tsal bir genetik hastal\u0131kt\u0131r. KF pop\u00fclasyonunun 90%'si onayl\u0131 CFTR mod\u00fclat\u00f6r tedavileri ile tedavi edilebilirken, KF'li ki\u015filerin geri kalan 10%'si bu tedavilere yan\u0131t vermemektedir. Gen terapisi, mutasyona u\u011fram\u0131\u015f genin i\u015flevlerini normalle\u015ftirme ve KF'yi etkili bir \u015fekilde tedavi etme potansiyeline sahiptir, ancak zorluk, normal bir genin bir kopyas\u0131n\u0131 akci\u011ferlerdeki h\u00fccrelere g\u00fcvenli bir \u015fekilde iletmekte yatmaktad\u0131r.<\/span><\/p>\n

\"Kistik Fibrozis Gen Tedavisi i\u00e7in \u00c7ok Fonksiyonlu \u0130yonize Edilebilir Lipid Nanopartik\u00fcller\" ba\u015fl\u0131kl\u0131 proje, viral olmayan gen tedavisi i\u00e7in bir platform teknolojisi olarak \u00e7ok fonksiyonlu iyonize edilebilir lipid nanopartik\u00fclleri (LNP) optimize etmeyi ve geli\u015ftirmeyi ama\u00e7lamaktad\u0131r.\u00a0<\/span><\/p>\n

EE'nin Bilimsel Ba\u015f Sorumlusu PhD Chandra Ghose, \"Bu hibe, KF'li t\u00fcm bireyler i\u00e7in etkili tedaviler bulmaya y\u00f6nelik devam eden misyonumuzda \u00f6nemli bir ad\u0131m\u0131 temsil ediyor\" dedi. \"Gen tedavisi, mevcut tedavilere yan\u0131t vermeyen KF'li ki\u015filerin son 10%'si i\u00e7in oyunun kurallar\u0131n\u0131 de\u011fi\u015ftirme potansiyeline sahiptir ve Dr. Zheng-Rong Lu ve Dr. Mitchell Drumm'\u0131n bu alandaki yenilik\u00e7i ara\u015ft\u0131rmalar\u0131n\u0131 desteklemekten gurur duyuyoruz.\"<\/span><\/p>\n

Ara\u015ft\u0131rma ekibi, \u00e7ok i\u015flevli iyonize edilebilir lipidlerinin, hayvan modellerinde tekrarlanan lokal ve sistemik uygulamalar yoluyla siRNA, miRNA, mRNA ve plazmid DNA dahil olmak \u00fczere her boyuttaki n\u00fckleik asitlerin iletimi i\u00e7in g\u00fcvenli ve verimli oldu\u011funu g\u00f6stermi\u015ftir. Bu hibe fonu sayesinde ekip, \u00e7ok i\u015flevli lipidleri optimize ederek, terap\u00f6tik plazmid DNA kodlayan bir plazmid DNA'n\u0131n tekrarlanan aerosol uygulamas\u0131 i\u00e7in g\u00fcvenlik ve etkinliklerini daha da art\u0131racak. <\/span>CFTR<\/span><\/i> genini \u00fcretmi\u015ftir. LNP, hem in vitro hem de in vivo ortamlarda etkili gen transfeksiyonu ve ekspresyonu g\u00f6stermi\u015f ve preklinik hastal\u0131k modellerinde monogenik bozukluklar\u0131n etkili tedavisi i\u00e7in potansiyelini ortaya koymu\u015ftur.<\/span><\/p>\n

\"Gen terapisi, mevcut farmakoterap\u00f6tiklere yan\u0131t vermeyen KF'li ki\u015filerin son 10%'sini tedavi etmek i\u00e7in umut verici bir terap\u00f6tik yakla\u015f\u0131md\u0131r. Ba\u015far\u0131l\u0131 bir gen terapisi i\u00e7in kar\u015f\u0131la\u015f\u0131lan zorluk, mutasyona u\u011fram\u0131\u015f genleri d\u00fczenlemek, de\u011fi\u015ftirmek veya d\u00fczeltmek i\u00e7in terap\u00f6tik n\u00fckleik asitlerin tekrar tekrar verilmesine y\u00f6nelik g\u00fcvenli ve etkili iletim sistemlerinin eksikli\u011fidir. <\/span>CFTR<\/span><\/i> gen,\" dedi Dr. Drumm.<\/span><\/p>\n

Dr. Lu, \"Emily's Entourage'dan gen terapisi i\u00e7in LNP platformumuzu daha da optimize etmemize ve geli\u015ftirmemize olanak sa\u011flayacak bu hibeyi almaktan onur duyuyoruz\" dedi. \"Amac\u0131m\u0131z, KF'li ki\u015filerin son 10%'sinde KF'yi etkili bir \u015fekilde tedavi etmek i\u00e7in tekrarlanan gen terapisi uygulamalar\u0131 i\u00e7in kullan\u0131labilecek g\u00fcvenli ve verimli bir da\u011f\u0131t\u0131m sistemi olu\u015fturmakt\u0131r.\"<\/span><\/p>\n

Bu projede ekip, klinik \u00f6ncesi bir KF modelinde normal bir genin bir kopyas\u0131n\u0131 iletmek i\u00e7in optimize edilmi\u015f LNP'yi geli\u015ftirmeye ve test etmeye devam edecek. Projenin ba\u015far\u0131s\u0131, KF'li ki\u015filerin son 10%'si i\u00e7in etkili gen tedavisi i\u00e7in g\u00fcvenli ve verimli bir da\u011f\u0131t\u0131m platformu sa\u011flama vaadini ta\u015f\u0131yor.<\/span><\/p>\n

EE, KF pop\u00fclasyonunun son 10%'si i\u00e7in h\u0131zland\u0131r\u0131lm\u0131\u015f, d\u00f6n\u00fc\u015ft\u00fcr\u00fcc\u00fc tedavilere yol a\u00e7an ve kimsenin geride kalmamas\u0131n\u0131 sa\u011flayan en ileri ara\u015ft\u0131rmalar\u0131 desteklemeye kararl\u0131d\u0131r.<\/span><\/p>\n

Emily's Entourage'\u0131n (EE) Hibe Program\u0131 Hakk\u0131nda\u00a0<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage'\u0131n (EE) Hibe Program\u0131, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden faydalanamayan kistik fibrozis (KF) hastalar\u0131 i\u00e7in ara\u015ft\u0131rma ve terap\u00f6tik geli\u015ftirmeyi h\u0131zland\u0131rmak amac\u0131yla hibe fonu sa\u011flamaktad\u0131r. EE, \u00e7eviri hibeleri, i\u015fbirli\u011fine dayal\u0131 hibeler ve klinik \u00f6ncesi ke\u015fif hibeleri dahil olmak \u00fczere \u00e7e\u015fitli hibe finansman mekanizmalar\u0131n\u0131n yan\u0131 s\u0131ra giri\u015fimci hay\u0131rseverlik yat\u0131r\u0131mlar\u0131 yoluyla da finansman sa\u011flamaktad\u0131r.<\/span><\/p>\n

EE bug\u00fcne kadar d\u00fcnyan\u0131n d\u00f6rt bir yan\u0131ndaki \u00e7ok disiplinli ekiplere milyonlarca dolar hibe vermi\u015f ve milyonlarca dolarl\u0131k devam finansman\u0131n\u0131n sa\u011flanmas\u0131na yard\u0131mc\u0131 olmu\u015ftur. Verilen hibeleri g\u00f6r\u00fcnt\u00fclemek i\u00e7in \u015fu adresi ziyaret edin <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. EE'nin finansman f\u0131rsatlar\u0131 hakk\u0131nda daha fazla bilgi edinmek i\u00e7in \u015fu adresi ziyaret edin <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Emily'nin \u00c7evresi Hakk\u0131nda<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) pop\u00fclasyonunun son 10%'sindeki bireyler i\u00e7in yeni tedaviler ve bir tedavi i\u00e7in ara\u015ft\u0131rmalar\u0131 h\u0131zland\u0131ran yenilik\u00e7i bir 501(c)3't\u00fcr. Emily's Entourage 2011 y\u0131l\u0131ndan bu yana milyonlarca dolarl\u0131k ara\u015ft\u0131rma hibesi vermi\u015f, \u015fu anda sat\u0131n al\u0131nan bir KF gen terapisi \u015firketini kurmu\u015f, klinik deneylere kat\u0131l\u0131m\u0131 h\u0131zland\u0131rmak i\u00e7in bir hasta kay\u0131t defteri ve klinik deney e\u015fle\u015ftirme program\u0131 geli\u015ftirmi\u015f ve y\u00fcksek etkili ara\u015ft\u0131rma ve ila\u00e7 geli\u015ftirmeye y\u00f6nelik d\u00fcnya \u00e7ap\u0131nda \u00e7abalara \u00f6nc\u00fcl\u00fck etmi\u015ftir. Kurulu\u015f, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlas\u0131 dahil olmak \u00fczere ulusal medyada yer alm\u0131\u015ft\u0131r. Daha fazla bilgi i\u00e7in <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Medya \u0130leti\u015fim<\/b><\/p>\n

Emily'nin \u00c7evresi<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Proje, potansiyel olarak KF tedavisine y\u00f6nelik gen terapisi i\u00e7in \u00e7e\u015fitli n\u00fckleik asitlerin g\u00fcvenli ve verimli bir \u015fekilde iletilmesi amac\u0131yla \u00e7ok i\u015flevli iyonize edilebilir lipid nanopartik\u00fcllerin (LNP) tasar\u0131m\u0131 ve geli\u015ftirilmesine odaklanmaktad\u0131r. Lower Merion, PA - 20 Kas\u0131m 2023 - Emily's Entourage (EE), yeni tedaviler ve KF hastal\u0131\u011f\u0131n\u0131n tedavisi i\u00e7in ara\u015ft\u0131rmalar\u0131 h\u0131zland\u0131ran yenilik\u00e7i bir 501(c)3... <\/p>\n

<\/div>\n

Daha fazla bilgi edinin<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-20033","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20033"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20529,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033\/revisions\/20529"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20033"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20033"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20033"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}