{"id":18296,"date":"2023-02-14T08:21:27","date_gmt":"2023-02-14T13:21:27","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=18296"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-queens-university-belfast-to-support-the-development-of-omnispirant-limiteds-novel-regenerative-gene-therapy-for-the-treat","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-queens-university-belfast-to-support-the-development-of-omnispirant-limiteds-novel-regenerative-gene-therapy-for-the-treat\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage, OmniSpirant Limited'in Kistik Fibrozis Tedavisine Y\u00f6nelik Yeni Rejeneratif Gen Terapisinin Geli\u015ftirilmesini Desteklemek i\u00e7in Queen's University Belfast'a $220,000 Ara\u015ft\u0131rma Bursu Verdi"},"content":{"rendered":"

Yenilik\u00e7i teknoloji platformu, kistik fibrozisin (KF) alt\u0131nda yatan nedeni tedavi etmek i\u00e7in inhale gen terapisini do\u011frudan akci\u011fere ula\u015ft\u0131rmay\u0131 ama\u00e7l\u0131yor<\/i><\/strong><\/h3>\n
\"\"

Belfast Queen's \u00dcniversitesi'nden Lorraine Martin, PhD<\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA - 14 \u015eubat 2023 - Nonsense mutasyonlar\u0131 olanlar da dahil olmak \u00fczere kistik fibrozis (KF) hastalar\u0131n\u0131n son 10%'si i\u00e7in yeni tedaviler ve bir tedavi ara\u015ft\u0131rmas\u0131n\u0131 h\u0131zland\u0131ran yenilik\u00e7i bir 501(c)3 vakf\u0131 olan Emily's Entourage (EE), bug\u00fcn $220'yi verdi\u011fini duyurdu,Belfast Queen's \u00dcniversitesi'nden Lorraine Martin'e, nonsense mutasyonlu bireyler de dahil olmak \u00fczere KF'li bireyler i\u00e7in yeni bir tedavi yakla\u015f\u0131m\u0131 sa\u011flayabilecek yeni bir rejeneratif gen terapisi platformu teknolojisinin geli\u015ftirilmesini desteklemek i\u00e7in 000 $ fon.<\/span><\/p>\n

EE'nin sa\u011flad\u0131\u011f\u0131 finansmana ek olarak, Birle\u015fik Krall\u0131k'\u0131n kistik fibrozis hastalar\u0131n\u0131 destekleyen \u00f6nde gelen hay\u0131r kurumu Cystic Fibrosis Trust, Profes\u00f6r Martin'in \u00f6nc\u00fc ara\u015ft\u0131rmas\u0131n\u0131 desteklemek i\u00e7in Giri\u015fim ve Yenilik \u00d6d\u00fcl\u00fc fonundan bir hibe sa\u011flad\u0131. Bu ortak finansman modeli, EE'nin ara\u015ft\u0131rma \u00f6ncelikleriyle uyumlu alanlarda etkisini en \u00fcst d\u00fczeye \u00e7\u0131karmak i\u00e7in di\u011fer kurulu\u015flarla i\u015fbirli\u011fine dayal\u0131 finansman ortakl\u0131klar\u0131 kurmaya odakland\u0131\u011f\u0131n\u0131 yans\u0131tmaktad\u0131r.<\/span><\/p>\n

Bu hibe ile Profes\u00f6r Martin, biyoteknoloji \u015firketi OmniSpirant Therapeutics ile i\u015fbirli\u011fi i\u00e7inde, KF i\u00e7in inhale bir gen terapisi platformunun geli\u015ftirilmesini ama\u00e7lamaktad\u0131r. Bu teknoloji, k\u00f6k h\u00fccrelerden \u00fcretilen ve h\u00fccre d\u0131\u015f\u0131 vezik\u00fcller (EVs) ad\u0131 verilen biyolojik, viral olmayan nanopartik\u00fcllere dayanmaktad\u0131r. KF'nin sa\u00e7ma mutasyonlar\u0131, kesilmi\u015f ve i\u015flevsel olmayan <\/span>kistik fibroz transmembran iletkenlik d\u00fczenleyicisi<\/span> (CFTR) proteini. Gen terapisi, tam uzunluktaki CFTR proteini i\u00e7in genetik, protein yap\u0131c\u0131 bir \u015fablon ta\u015f\u0131mak ve iletmek \u00fczere tasarlanm\u0131\u015ft\u0131r, b\u00f6ylece KF'yi genetik d\u00fczeyde ele al\u0131r.<\/span><\/p>\n

EE'nin ba\u015f bilimsel sorumlusu PhD Chandra Ghose, \"OmniSpirant taraf\u0131ndan Profes\u00f6r Martin'in laboratuar\u0131yla i\u015fbirli\u011fi i\u00e7inde geli\u015ftirilen gen terapisi teknolojisi, KF'nin alt\u0131nda yatan nedeni ele alarak, nonsense ve nadir mutasyonlar\u0131 olanlar da dahil olmak \u00fczere genetik mutasyondan ba\u011f\u0131ms\u0131z olarak KF'li insanlar\u0131n \u00e7o\u011funu tedavi etme potansiyeline sahiptir\" dedi. \"Bu EE i\u00e7in \u00f6nemli bir hibe. Cystic Fibrosis Trust ile ilk kez bir hibeyi ortakla\u015fa finanse ediyoruz. Ayr\u0131ca, son 10% i\u00e7in terap\u00f6tik geli\u015fimi h\u0131zland\u0131rmak \u00fczere tasarlanan kamu\/\u00f6zel ortakl\u0131klar\u0131 da dahil olmak \u00fczere hibe finansman mekanizmalar\u0131m\u0131z\u0131n \u00e7e\u015fitlendirilmesini temsil ediyor.\"\u00a0<\/span><\/p>\n

EE ve Trust taraf\u0131ndan sa\u011flanan finansman, Profes\u00f6r Martin'in Queen's'teki ekibinin, teknolojiyi gelecekteki klinik deneylere do\u011fru ilerletmenin \u00f6nemli bir par\u00e7as\u0131 olan fonksiyonel gen aktar\u0131m \u00e7al\u0131\u015fmalar\u0131 ve g\u00fcvenlik \u00e7al\u0131\u015fmalar\u0131 da dahil olmak \u00fczere ek klinik \u00f6ncesi \u00e7al\u0131\u015fmalar y\u00fcr\u00fctmesine olanak tan\u0131yacak.<\/span><\/p>\n

Cystic Fibrosis Trust Ara\u015ft\u0131rma ve Sa\u011fl\u0131k Verileri Direkt\u00f6r\u00fc Dr. Lucy Allen, \"Emily's Entourage ile bu i\u015fbirli\u011fi hibesi arac\u0131l\u0131\u011f\u0131yla ilk kez ortak olmaktan heyecan duyuyoruz\" dedi. \"CFTR mod\u00fclat\u00f6rlerini alamayan KF'li ki\u015filer i\u00e7in tedavi se\u00e7eneklerinin geli\u015ftirilmesi, yak\u0131n zamanda kistik fibrozisli ki\u015filer taraf\u0131ndan ara\u015ft\u0131rma i\u00e7in en \u00f6nemli \u00f6ncelik olarak tan\u0131mlanm\u0131\u015ft\u0131r. Bu teknoloji mevcut KF tedavilerinden faydalanamayan insanlara ula\u015fman\u0131n bir yolunu temsil etti\u011fi i\u00e7in bu \u00f6nemli \u00e7al\u0131\u015fmay\u0131 ortakla\u015fa desteklemek heyecan verici.\"<\/span><\/p>\n

Bu iki fon kayna\u011f\u0131, viral olmayan biyolojik tedavilerin ilerlemesine \u00f6nemli \u00f6l\u00e7\u00fcde katk\u0131da bulunacak ve KF'nin nonsense mutasyonlar\u0131 i\u00e7in gen terapisi teknolojilerinin geli\u015ftirilmesine kritik destek sa\u011flayacakt\u0131r.<\/span><\/p>\n

Queen's Eczac\u0131l\u0131k Fak\u00fcltesi'nde g\u00f6rev yapan Profes\u00f6r Martin, \"Emily's Entourage taraf\u0131ndan sa\u011flanan bu fon ve Cystic Fibrosis Trust taraf\u0131ndan sa\u011flanan ek destek, bu yeni teknolojiyi ilerletmek i\u00e7in bir sonraki ad\u0131mlar\u0131 atmam\u0131z\u0131 sa\u011flayaca\u011f\u0131 i\u00e7in ger\u00e7ekten \u00e7ok mutluyum\" dedi. \"Bu fonu kullanarak, \u015fu anda onaylanm\u0131\u015f terap\u00f6tiklerle tedavi edilemeyen nonsense mutasyonlar\u0131 i\u00e7in n\u00fckleik asit bazl\u0131 terap\u00f6tiklerin ola\u011fan\u00fcst\u00fc potansiyelini ortaya \u00e7\u0131karmak amac\u0131yla daha fazla ara\u015ft\u0131rma yapaca\u011f\u0131z.\"<\/span><\/p>\n

Profes\u00f6r Martin ve Queen's'teki ekibi, gen terapisi platformunun geli\u015ftirilmesini ilerletmek i\u00e7in OmniSpirant Therapeutics ile i\u015fbirli\u011fi i\u00e7inde \u00e7al\u0131\u015fmaya devam edecek.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"OmniSpirant Limited'in KF i\u00e7in s\u0131n\u0131f\u0131n\u0131n ilk rejeneratif gen terapisi olan OS001'i geli\u015ftirdi\u011fini ve klinik \u00f6ncesi hastal\u0131k modellerinde umut verici sonu\u00e7lar elde ettiklerini belirten OmniSpirant \u0130cra Kurulu Ba\u015fkan\u0131 Gerry McCauley, \"Queen's University Belfast ile ortakla\u015fa EE fonuyla OS001'in geli\u015ftirilmesini ilerletmekten heyecan duyuyoruz. OS001'in, CFTR aktivitesinin \u00f6nde gelen seviyelerini ne olursa olsun geri getirme potansiyeline sahip oldu\u011funa inan\u0131yoruz. <\/span>KF genotipi. Emily's Entourage ve Trust'\u0131n, OmniSpirant'\u0131n Profes\u00f6r Martin ile i\u015fbirli\u011fi i\u00e7inde potansiyel olarak oyunun kurallar\u0131n\u0131 de\u011fi\u015ftirecek bu terap\u00f6tik program\u0131 ilerletmesine olanak tan\u0131yacak deste\u011fi ve bilimsel uzmanl\u0131\u011f\u0131 i\u00e7in inan\u0131lmaz derecede minnettar\u0131z.\"<\/span><\/p>\n

Emily's Entourage'\u0131n finanse etti\u011fi hibeler hakk\u0131nda daha fazla bilgi i\u00e7in <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

###<\/span><\/p>\n

Emily'nin \u00c7evresi Hakk\u0131nda<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage, KF'nin nonsense mutasyonlar\u0131na sahip olanlar da dahil olmak \u00fczere mevcut mutasyon hedefli tedavilerden fayda g\u00f6rmeyen kistik fibrozis (KF) pop\u00fclasyonunun son 10%'sindeki bireyler i\u00e7in yeni tedaviler ve bir tedavi i\u00e7in ara\u015ft\u0131rmalar\u0131 h\u0131zland\u0131ran yenilik\u00e7i bir 501(c)3't\u00fcr. Emily's Entourage 2011 y\u0131l\u0131ndan bu yana milyonlarca dolarl\u0131k ara\u015ft\u0131rma hibesi vermi\u015f, \u015fu anda sat\u0131n al\u0131nan bir KF gen terapisi \u015firketini kurmu\u015f, klinik deneylere kat\u0131l\u0131m\u0131 h\u0131zland\u0131rmak i\u00e7in bir hasta kay\u0131t defteri ve klinik deney e\u015fle\u015ftirme program\u0131 geli\u015ftirmi\u015f ve y\u00fcksek etkili ara\u015ft\u0131rma ve ila\u00e7 geli\u015ftirmeyi te\u015fvik etmek i\u00e7in d\u00fcnya \u00e7ap\u0131nda \u00e7abalara \u00f6nc\u00fcl\u00fck etmi\u015ftir. Kurulu\u015f, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlas\u0131 dahil olmak \u00fczere ulusal medyada yer alm\u0131\u015ft\u0131r. Daha fazla bilgi i\u00e7in <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Cystic Fibrosis Trust Hakk\u0131nda<\/b><\/p>\n

Cystic Fibrosis Trust, kistik fibrozisten etkilenen herkes i\u00e7in s\u0131n\u0131rs\u0131z bir ya\u015fam i\u00e7in birle\u015fmeye adanm\u0131\u015f Birle\u015fik Krall\u0131k \u00e7ap\u0131ndaki tek yard\u0131m kurulu\u015fudur. Hayati \u00f6nem ta\u015f\u0131yan ara\u015ft\u0131rmalara fon sa\u011fl\u0131yor, bak\u0131m\u0131 iyile\u015ftiriyor, sesimizi duyuruyor ve herkes i\u00e7in etkili tedaviler i\u00e7in yar\u0131\u015f\u0131yoruz. Kistik fibrozisli herkes s\u0131n\u0131rs\u0131z ya\u015fayana kadar durmayaca\u011f\u0131z. Vak\u0131f, mali destek konusunda yard\u0131m da dahil olmak \u00fczere kistik fibrozisin her y\u00f6n\u00fc hakk\u0131nda gizli tavsiye, destek ve bilgi sa\u011flar. Trust'\u0131n yapt\u0131\u011f\u0131 i\u015fler ancak destek\u00e7ilerin c\u00f6mert ba\u011f\u0131\u015flar\u0131 sayesinde m\u00fcmk\u00fcn olmaktad\u0131r. Ziyaret etmek<\/span> www.cysticfibrosis.org.uk<\/span><\/a> Kistik fibrozis, Trust'\u0131n \u00e7al\u0131\u015fmalar\u0131 ve nas\u0131l yard\u0131mc\u0131 olabilece\u011finiz hakk\u0131nda daha fazla bilgi edinmek i\u00e7in.<\/span><\/p>\n

Queen's University Belfast Hakk\u0131nda<\/b><\/p>\n

Queen's University Belfast, birinci s\u0131n\u0131f ara\u015ft\u0131rmalarla desteklenen d\u00fcnya standartlar\u0131nda e\u011fitim sa\u011flayan, ara\u015ft\u0131rma yo\u011funluklu Russell Group Birle\u015fik Krall\u0131k \u00fcniversitelerinin bir \u00fcyesidir. Queen's College olarak 1845 y\u0131l\u0131nda kurulan \u00fcniversite, 1908 y\u0131l\u0131nda kendi ba\u015f\u0131na bir \u00fcniversite haline gelmi\u015ftir. Bug\u00fcn, \u00f6\u011frenci merkezli bir etik anlay\u0131\u015fa sahip uluslararas\u0131 bir ara\u015ft\u0131rma ve e\u011fitim merkezidir. Queen's, d\u00fcnya \u00e7ap\u0131nda stratejik ortakl\u0131klarla k\u00fcresel olarak ba\u011flant\u0131l\u0131 ve a\u011fa ba\u011fl\u0131d\u0131r. Dinamik ve \u00e7ok y\u00f6nl\u00fc bir kurum olan Queen's, i\u00e7e d\u00f6n\u00fck yat\u0131r\u0131mlar i\u00e7in bir m\u0131knat\u0131s, sanat\u0131n hamisi ve biyomedikal ve klinik \u00e7al\u0131\u015fmalardan s\u00fcrd\u00fcr\u00fclebilirli\u011fe, eczac\u0131l\u0131ktan yarat\u0131c\u0131 yazarl\u0131\u011fa kadar \u00e7e\u015fitli alanlarda k\u00fcresel bir oyuncudur.<\/span><\/p>\n

OmniSpirant Therapeutics Hakk\u0131nda<\/b><\/p>\n

OmniSpirant, birinci s\u0131n\u0131f inhale rejeneratif gen terapileri geli\u015ftirmek \u00fczere 2016 y\u0131l\u0131nda kurulmu\u015f \u0130rlandal\u0131 bir biyoteknolojidir. OmniSpirant, 2018 y\u0131l\u0131nda Horizon 2020 KOB\u0130 Arac\u0131 arac\u0131l\u0131\u011f\u0131yla kistik fibrozis tedavisine y\u00f6nelik geli\u015fmi\u015f tedaviler geli\u015ftirmek i\u00e7in AB fonu alm\u0131\u015ft\u0131r. OmniSpirant ayr\u0131ca 2020 ve 2022 y\u0131llar\u0131nda AB m\u00fckemmellik m\u00fchr\u00fcn\u00fc ald\u0131. \u015eirketin yeni gen terapileri, gen terapisi kargolar\u0131n\u0131 ta\u015f\u0131yan k\u00f6k h\u00fccreler taraf\u0131ndan salg\u0131lanan h\u00fccre d\u0131\u015f\u0131 vezik\u00fcller (EV'ler) olarak bilinen k\u00fc\u00e7\u00fck par\u00e7ac\u0131klar\u0131 kullanan tescilli OmniSome platform teknolojisine dayanmaktad\u0131r. OmniSome \u00fcr\u00fcn platformu \u015fu anda Horizon Europe 12,8 milyon Avroluk INSPIRE konsorsiyumu arac\u0131l\u0131\u011f\u0131yla kistik fibroz ve akci\u011fer kanseri i\u00e7in birinci s\u0131n\u0131f inhale rejeneratif gen terapileri olarak geli\u015ftirilmektedir. \u015eirket ayr\u0131ca bu platformu alfa-1 antitripsin eksikli\u011fi (AATD), akut solunum s\u0131k\u0131nt\u0131s\u0131 sendromu (ARDS) ve idiyopatik pulmoner fibroz (IPF) dahil olmak \u00fczere di\u011fer akci\u011fer hastal\u0131klar\u0131na y\u00f6nelik tedaviler geli\u015ftirmek i\u00e7in kullanmay\u0131 planlamaktad\u0131r.<\/span><\/p>\n

Medya \u0130leti\u015fim<\/b>
\nEmily'nin \u00c7evresi
\nadmin@emilysentourage.org<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Yenilik\u00e7i teknoloji platformu, kistik fibrozun (KF) alt\u0131nda yatan nedeni tedavi etmek i\u00e7in inhale gen terapisini do\u011frudan akci\u011fere iletmeyi ama\u00e7lamaktad\u0131r Lower Merion, PA - 14 \u015eubat 2023 - Emily's Entourage (EE), yeni tedaviler i\u00e7in ara\u015ft\u0131rmalar\u0131 h\u0131zland\u0131ran ve kistik fibrozlu ki\u015filerin son 10%'si i\u00e7in bir tedavi sa\u011flayan yenilik\u00e7i bir 501(c)3 vakf\u0131... <\/p>\n

<\/div>\n

Daha fazla bilgi edinin<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"Emily\u2019s Entourage Awards $220,000 Research Grant to Queen\u2019s University Belfast to Support the Development of OmniSpirant Limited\u2019s Novel Regenerative Gene Therapy for the Treatment of Cystic Fibrosis","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-18296","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18296","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=18296"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18296\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20537,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18296\/revisions\/20537"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=18296"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=18296"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=18296"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}