Lower Merion, PA - 2011 y\u0131l\u0131ndan bu yana \u00e7\u0131\u011f\u0131r a\u00e7an tedavileri h\u0131zland\u0131rmak ve Kistik Fibrozis'in nadir g\u00f6r\u00fclen sa\u00e7ma mutasyonlar\u0131na \u00e7are bulmak i\u00e7in milyonlarca dolar toplayan yenilik\u00e7i bir 501(c)3 vakf\u0131 olan Emily's Entourage, Sumitomo Dainippon Pharma'n\u0131n Roivant Sciences ile ortakla\u015fa Spirovant Sciences'\u0131 (eski ad\u0131yla Talee Bio) sat\u0131n ald\u0131\u011f\u0131 haberini b\u00fcy\u00fck bir co\u015fkuyla kar\u015f\u0131lamaktad\u0131r. Bu sat\u0131n alma, Emily's Entourage'\u0131n Kistik Fibrozis i\u00e7in tedavilerin geli\u015ftirilmesini destekleyen bilimsel ara\u015ft\u0131rmalar\u0131 finanse eden giri\u015fimci hay\u0131rseverlik i\u015f modelini do\u011frulamaktad\u0131r.\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n EE'nin kurucusu Emily Kramer-Golinkoff, \"Spirovant'\u0131n (eski ad\u0131yla Talee Bio) sat\u0131n al\u0131nmas\u0131ndan ve Roivant'\u0131n iki gen terapisi program\u0131n\u0131 h\u0131zla geli\u015ftirme taahh\u00fcd\u00fcnden b\u00fcy\u00fck heyecan duyuyoruz\" dedi. \"Bu, EE'nin Kistik Fibrozis i\u00e7in hayat kurtaran tedavilerin geli\u015ftirilmesini h\u0131zland\u0131rmaya ve bunlar\u0131 hastalara h\u0131zla ula\u015ft\u0131rmaya odakland\u0131\u011f\u0131n\u0131 yans\u0131t\u0131yor. Ba\u015f\u0131ndan beri bilime ve ekibin KF gen terapisindeki derin uzmanl\u0131\u011f\u0131na inand\u0131k ve erken yat\u0131r\u0131m\u0131m\u0131z\u0131n klinik geli\u015fime do\u011fru ilerledi\u011fini g\u00f6rmek bizi cesaretlendiriyor.\"\u00a0<\/span><\/p>\n 2016 y\u0131l\u0131nda Emily's Entourage, KF i\u00e7in devrim niteli\u011finde tedaviler ve bir \u00e7are geli\u015ftirmeye odaklanan yeni bir gen terapisi \u015firketi olan Talee Bio'yu ba\u015flatmak i\u00e7in tohum finansman\u0131 sa\u011flad\u0131. Iowa \u00dcniversitesi, Philadelphia \u00c7ocuk Hastanesi ve Philadelphia giri\u015fim \u015firketi Militia Hill Ventures aras\u0131nda benzersiz bir ortakl\u0131k olan Talee Bio, kurulu\u015fun bilimsel ba\u011flant\u0131lar\u0131 ve giri\u015fim sermayesinin g\u00fcc\u00fcnden yararlanarak ilerlemeleri h\u0131zland\u0131rma taahh\u00fcd\u00fc sayesinde m\u00fcmk\u00fcn oldu.<\/span><\/p>\n Ge\u00e7ti\u011fimiz \u00fc\u00e7 y\u0131l boyunca bu \u00e7al\u0131\u015fma, \u015firketin Iowa \u00dcniversitesi'ndeki akademik kurucular\u0131ndan kaynaklanan iki umut verici gen terapisi program\u0131 geli\u015ftirdi. Program\u0131n en heyecan verici unsurlar\u0131 aras\u0131nda, KF tedavisi i\u00e7in piyasada ve geli\u015ftirilmekte olan hedefe y\u00f6nelik tedavilerin \u00e7o\u011funun aksine, bu gen terapisi yakla\u015f\u0131mlar\u0131n\u0131n sadece hastal\u0131\u011f\u0131 kontrol etmenin \u00e7ok \u00f6tesine ge\u00e7erek hastal\u0131\u011f\u0131 tedavi edebilecek olmas\u0131 yer al\u0131yor. Buna ek olarak, gen tedavileri \"mutasyon-agnostik \"tir, yani bireyin genetik mutasyonu ne olursa olsun KF'li herkesi tedavi edebilirler. Bu y\u0131l\u0131n ba\u015flar\u0131nda, Talee Bio (Spirovant), Avrupa Komisyonu'ndan $4.5M \u00f6d\u00fcl ald\u0131. <\/span>Kistik Fibrozis Vakf\u0131<\/span><\/a> 2 gen terapisi bile\u015fi\u011finin (TL-101 ve T-102) geli\u015ftirilmesini ilerletmek i\u00e7in.<\/span><\/p>\n Sumitomo-Roivant ortakl\u0131\u011f\u0131, KF i\u00e7in etkili tedaviler ve bir \u00e7are bulmaya odaklanm\u0131\u015f bir hedefle halihaz\u0131rda ba\u015flam\u0131\u015f olan \u00e7al\u0131\u015fmalar\u0131n t\u00fcm h\u0131z\u0131yla devam edece\u011fini teyit etmektedir.\u00a0<\/span><\/p>\n Kramer-Golinkoff, \"Bu \u00e7al\u0131\u015fman\u0131n aciliyetini abartmak m\u00fcmk\u00fcn de\u011fil\" dedi. \"KF tedavisinde son zamanlarda KF toplulu\u011funun 90%'sine fayda sa\u011flayan geli\u015fmeler oldu, ancak benim gibi KF'nin nonsense mutasyonlar\u0131na sahip olanlar da dahil olmak \u00fczere geri kalan 10% i\u00e7in \u00e7ok az ilerleme kaydedildi. Geride b\u0131rak\u0131lmay\u0131 kabul etmeyi reddediyoruz.\"<\/span><\/p>\n Emily'nin \u00c7evresi Hakk\u0131nda Emily'nin durumunun aciliyeti, sadece Kistik Fibrozis (KF) hastalar\u0131na de\u011fil, ayn\u0131 zamanda kas distrofisi ve kanser t\u00fcrleri de dahil olmak \u00fczere sa\u00e7ma mutasyonlar\u0131n neden oldu\u011fu \u00e7ok \u00e7e\u015fitli genetik hastal\u0131klardan muzdarip insanlara yard\u0131mc\u0131 olabilecek devrim niteli\u011findeki ara\u015ft\u0131rma ve ila\u00e7 geli\u015ftirmeyi te\u015fvik ediyor. Sa\u00e7ma mutasyonlar, KF'liler aras\u0131nda nadir g\u00f6r\u00fclmekle birlikte, t\u00fcm genetik hastal\u0131klar\u0131n yakla\u015f\u0131k 12%'sinin nedenidir ve d\u00fcnya \u00e7ap\u0131nda 30 milyon insan\u0131 etkilemektedir.<\/span><\/p>\n Medya ile ilgili sorular\u0131n\u0131z i\u00e7in l\u00fctfen K\u0131demli Pazarlama ve Program Koordinat\u00f6r\u00fc Kira Rentas'a \u015fu adresten ula\u015f\u0131n kira@emilysentourage.org<\/a> veya 631-902-1993<\/span><\/i>.<\/span><\/p>\n <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Acquisition will advance two mutation-agnostic gene therapy programs for Cystic Fibrosis, a rare disease that affects 70,000 people worldwide.\u00a0 Lower Merion, PA — Emily\u2019s Entourage, an innovative 501(c)3 foundation that has raised millions of dollars since 2011 to speed groundbreaking treatments and a cure for rare nonsense mutations of Cystic Fibrosis, welcomes with great enthusiasm… <\/p>\n
\n<\/b>Emily's Entourage (EE), \u00f6l\u00fcmc\u00fcl bir genetik akci\u011fer hastal\u0131\u011f\u0131 olan Kistik Fibrozis'in nadir g\u00f6r\u00fclen nonsense mutasyonlar\u0131na y\u00f6nelik \u00e7\u0131\u011f\u0131r a\u00e7an tedavileri ve tedaviyi h\u0131zland\u0131rmak i\u00e7in 2011 y\u0131l\u0131ndan bu yana milyonlarca dolar toplayan yenilik\u00e7i bir 501(c)3 vakf\u0131d\u0131r. Kurulu\u015f, ileri evre Kistik Fibrozis hastas\u0131 gen\u00e7 bir kad\u0131n olan Emily Kramer-Golinkoff ve onun sad\u0131k arkada\u015flar\u0131 ve ailesi taraf\u0131ndan kurulmu\u015ftur.<\/span><\/p>\n