{"id":13010,"date":"2019-05-20T11:00:29","date_gmt":"2019-05-20T15:00:29","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=13010"},"modified":"2019-05-29T08:49:51","modified_gmt":"2019-05-29T12:49:51","slug":"ee-awards-over-400000-to-cystic-fibrosis-research","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/ee-awards-over-400000-to-cystic-fibrosis-research\/","title":{"rendered":"EE Kistik Fibrozis Ara\u015ft\u0131rmalar\u0131na $400.000'in \u00dczerinde \u00d6d\u00fcl Verdi"},"content":{"rendered":"

Emily's Entourage (EE), son derece sayg\u0131n ara\u015ft\u0131rmac\u0131lardan olu\u015fan bir gruba 2 y\u0131l boyunca toplam $400,000'den fazla tutar\u0131nda iki yeni ara\u015ft\u0131rma hibesi ve bir te\u015fvik hibesi verildi\u011fini duyurmaktan heyecan duymaktad\u0131r.<\/p>\n

Bu 3. Tur hibeler, Kistik Fibrozis (KF) hastalar\u0131 i\u00e7in terap\u00f6tik geli\u015fimin h\u0131zland\u0131r\u0131lmas\u0131 amac\u0131yla kritik ara\u015ft\u0131rmalar\u0131 ilerletmektedir. Hibelerden ikisinin mutasyon-agnostik \u00e7al\u0131\u015fmay\u0131 destekledi\u011fini belirtmek \u00f6nemlidir, yani KF nonsense mutasyonlar\u0131 dahil ancak bunlarla s\u0131n\u0131rl\u0131 olmamak \u00fczere herhangi bir KF mutasyonuna sahip ki\u015filere fayda sa\u011flayabilirler.<\/p>\n

\n

Bu son hibe turu, Emily's Entourage'\u0131n KF terap\u00f6tik geli\u015ftirme ve klinik alanlar\u0131ndaki kritik kar\u015f\u0131lanmam\u0131\u015f ihtiya\u00e7lar\u0131 belirleme ve bu bo\u015fluklar\u0131 h\u0131zla doldurmaya y\u00f6nelik stratejik yakla\u015f\u0131m\u0131n\u0131 vurgulamaktad\u0131r.<\/strong><\/em><\/span><\/span><\/h3>\n<\/blockquote>\n

-EE Kurucu Orta\u011f\u0131, Emily Kramer-Golinkoff, MBE<\/em><\/span><\/span><\/p>\n

\n

Faj Terapisi Kullanarak \u00c7\u0130D Bakterilerde Direnci Ortadan Kald\u0131rmak<\/span>\u00a0<\/strong><\/p>\n

Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD
\n<\/strong>Yale \u00dcniversitesi
\n<\/em><\/span><\/p>\n

\"Staphylococcus aureus<\/em> (S. aureus<\/em>), Kistik Fibrozisli (KF) bireylerde gen\u00e7 ya\u015fta ba\u015flayan akci\u011fer enfeksiyonlar\u0131na neden olan \u00e7ok ilaca diren\u00e7li (MDR) bir bakteridir. MDR bakterilerin neden oldu\u011fu enfeksiyonlar, doktorlar\u0131n azalan antibiyotik cephaneli\u011fine g\u00fcvenmek zorunda kalmalar\u0131 nedeniyle morbidite ve mortaliteye do\u011frudan katk\u0131da bulunur. Kal\u0131c\u0131 olarak KF ile enfekte olanlarda S. aureus<\/em>Bakteri y\u00fck\u00fcn\u00fcn azalt\u0131lmas\u0131 akci\u011fer fonksiyonu, akci\u011fer alevlenmeleri ve ya\u015fam kalitesi \u00fczerinde \u00f6nemli olumlu etkilere sahip olabilir. Faj terapisi, bakterileri hedef alan ve \u00f6ld\u00fcren bakteriyofajlar\u0131 (bakterilere \u00f6zg\u00fc vir\u00fcsler) kullan\u0131r. Terap\u00f6tik olarak kullan\u0131ld\u0131\u011f\u0131nda, bu fajlar bakterileri \u00f6ld\u00fcrebilir <\/span>spesifik vir\u00fclans fakt\u00f6rlerinin ifade edilmesi <\/span>neden olmalar\u0131n\u0131 sa\u011flayan <\/span>Enfeksiyon. Emily's'den fon <\/span>Entourage, daha fazla <\/span>tedavisinde faj bazl\u0131 terap\u00f6tiklerin geli\u015ftirme \u00e7abalar\u0131
\n<\/span>KF ile ili\u015fkili enfeksiyonlar.
\n<\/span>
\n<\/span>Strateji: Zaman Kazanmak: Alternatif Hedefler ve Yakla\u015f\u0131mlar<\/em><\/span><\/p>\n

 <\/p>\n

 <\/p>\n

\"\"<\/a><\/p>\n

\"CFTR Sa\u00e7ma Mutasyonlar\u0131n\u0131n Genetik Terap\u00f6tik Onar\u0131m\u0131n\u0131n Sa\u011flanmas\u0131<\/span>
\n<\/strong><\/span><\/p>\n

James Dahlman, PhD
\n<\/strong><\/span>Georgia Tech <\/em><\/span><\/p>\n

tRNA'lar da dahil olmak \u00fczere n\u00fckleik asitlerin akci\u011ferlere verilmesi, KF tedavisi i\u00e7in umut verici bir alternatif yakla\u015f\u0131md\u0131r. Bununla birlikte, n\u00fckleik asitleri akci\u011ferdeki uygun h\u00fccrelere hedeflemek b\u00fcy\u00fck bir zorluk olmaya devam etmektedir. Dahlman laboratuvar\u0131, son teknoloji yakla\u015f\u0131mlar\u0131 kullanarak, n\u00fckleik asit iletimini kolayla\u015ft\u0131rmak i\u00e7in nanopartik\u00fcller ad\u0131 verilen optimize edilmi\u015f akci\u011fere \u00f6zg\u00fc iletim ajanlar\u0131n\u0131 geli\u015ftirmeyi ama\u00e7lamaktad\u0131r. Bu projenin genel amac\u0131, nanopartik\u00fcllerin KF tedavisinde kullan\u0131lma oran\u0131n\u0131 h\u0131zland\u0131rmakt\u0131r.<\/span><\/p>\n

Strateji: Yaz\u0131m Denetimi: RNA D\u00fczenlemesi Yoluyla Mutasyonlar\u0131n D\u00fczeltilmesi<\/em><\/span><\/p>\n

\"CFTR Sa\u00e7ma Mutasyonlar\u0131n\u0131n Terap\u00f6tik Onar\u0131m\u0131n\u0131n \u00d6l\u00e7\u00fclmesi<\/span>
\n<\/strong><\/span><\/p>\n

John Lueck, PhD
\n<\/strong><\/span>Rochester \u00dcniversitesi<\/em><\/span><\/p>\n

Emily's Entourage (EE) taraf\u0131ndan sa\u011flanan te\u015fvik fonu, \u015fu \u00fcr\u00fcnlerin sat\u0131n al\u0131nmas\u0131 i\u00e7in kullan\u0131lacak
\n<\/span>Hava yolu epitel h\u00fccrelerinde CFTR aktivitesini \u00f6l\u00e7menin ve geli\u015fimsel KF terap\u00f6tiklerinin etkinli\u011fini belirlemenin alt\u0131n standart yolu olan Ussing odalar\u0131 ad\u0131 verilen \u00f6zel ekipman. Ussing odalar\u0131 \u00f6zellikle, EE'den daha \u00f6nce al\u0131nan bir ara\u015ft\u0131rma hibesiyle geli\u015ftirilen, sa\u00e7mal\u0131klar\u0131 bast\u0131ran ACE-tRNA'lar\u0131n etkinli\u011fini test etmek i\u00e7in kullan\u0131lacak.<\/span><\/p>\n

Strateji: Yaz\u0131m Denetimi: RNA D\u00fczenlemesi Yoluyla Mutasyonlar\u0131n D\u00fczeltilmesi<\/em><\/span><\/p>\n

Bu hibeler, Avrupa Komisyonu taraf\u0131ndan desteklenen \u00fc\u00e7\u00fcnc\u00fc finansman turunu olu\u015fturmaktad\u0131r. Catalyst for the Cure Kampanyas\u0131<\/em>EE Bilimsel Dan\u0131\u015fma Kurulu taraf\u0131ndan belirlenen stratejik ara\u015ft\u0131rma alanlar\u0131n\u0131 finanse etmek ve KF sa\u00e7ma mutasyonlar\u0131 i\u00e7in ara\u015ft\u0131rma ve ila\u00e7 geli\u015ftirmeyi h\u0131zland\u0131rmak i\u00e7in 2017 y\u0131l\u0131nda ba\u015flat\u0131lan \u00e7\u0131\u011f\u0131r a\u00e7an bir giri\u015fim.<\/p>\n

\n

Bunun Nas\u0131l Bir Etkisi Olacak?<\/span><\/strong><\/span><\/p>\n

Emily's Entourage'\u0131n (EE) 3. Tur hibeleri, hem terap\u00f6tik geli\u015ftirme hem de klinik alanlardaki acil ihtiya\u00e7lar\u0131n kar\u015f\u0131lanmas\u0131na y\u00f6nelik son derece stratejik bir yakla\u015f\u0131m\u0131 temsil etmektedir.<\/span><\/p>\n

\n

Bu \u00f6d\u00fcller, Emily's Entourage'\u0131n akci\u011fere bask\u0131lay\u0131c\u0131 tRNA'lar sa\u011flayan bir KF terap\u00f6tik yakla\u015f\u0131m\u0131n\u0131n geli\u015ftirilmesini desteklemesini ve heyecan verici yeni bir antibakteriyel tedavi olan faj deste\u011fini ba\u015flatmas\u0131n\u0131 sa\u011fl\u0131yor. Bu yeni destek, akci\u011fere ula\u015ft\u0131rma ve antibiyotik direnci dahil olmak \u00fczere KF terap\u00f6tikleri alan\u0131nda kar\u015f\u0131lanmam\u0131\u015f ihtiya\u00e7lar\u0131 do\u011frudan hedeflemektedir.<\/em><\/span><\/strong><\/h3>\n<\/blockquote>\n

-\u00c7EE Bilimsel Direkt\u00f6r\u00fc, Peter Haggie, PhD<\/em><\/span><\/span><\/p>\n

Terap\u00f6tik geli\u015ftirmede, da\u011f\u0131t\u0131m, \u00e7e\u015fitli umut verici yakla\u015f\u0131mlar i\u00e7in acil bir ihtiya\u00e7 olmaya devam etmektedir. Dahlman projesi, nanopartik\u00fcller kullanarak \u00f6zellikle heyecan verici bir da\u011f\u0131t\u0131m yakla\u015f\u0131m\u0131n\u0131 ke\u015ffetmeyi ama\u00e7lamaktad\u0131r.<\/span><\/p>\n

Klinik alanda, s\u00fcper-ila\u00e7lar KF hastalar\u0131 i\u00e7in kritik bir sorundur. EE'nin yeni \"zaman kazanma\" giri\u015fiminin bir par\u00e7as\u0131 olan faj hibesi, hem hala hedefe y\u00f6nelik terap\u00f6tikleri bekleyen KF nonsense mutasyonlar\u0131na sahip ki\u015filer hem de kronik bakteriyel enfeksiyonlarla u\u011fra\u015fmaya devam eden mod\u00fclat\u00f6rlerle tedavi edilen ki\u015filer i\u00e7in hayat\u0131 tehdit eden \u00e7ok ilaca diren\u00e7li bakteriyel enfeksiyonlar\u0131 ele al\u0131yor.<\/span><\/p>\n

Son olarak, te\u015fvik hibesi, vakf\u0131n Dr. John Lueck taraf\u0131ndan geli\u015ftirilmekte olan sa\u00e7mal\u0131k bast\u0131r\u0131c\u0131 ACE-tRNA'larla ilgili devam eden heyecan\u0131n\u0131 ve bu teknolojiyi hastalara h\u0131zl\u0131 bir \u015fekilde ula\u015ft\u0131rmaya y\u00f6nelik yat\u0131r\u0131m\u0131n\u0131 yans\u0131tmaktad\u0131r.<\/span><\/p>\n

EE, 2011 y\u0131l\u0131ndan bu yana, KF nonsense mutasyonlar\u0131na sahip hastalara h\u0131zla ula\u015fabilecek hayat kurtar\u0131c\u0131 tedavilerin geli\u015ftirilmesini h\u0131zland\u0131rmak i\u00e7in $3.8 milyondan fazla hibe vermi\u015ftir. Bu hibelerin \u00e7o\u011fu nonsense mutasyonlar\u0131na odaklanm\u0131\u015ft\u0131r, \u00e7\u00fcnk\u00fc nonsense mutasyonlar\u0131na sahip hastalar, \u015fu anda hedefe y\u00f6nelik tedavilerin mevcut olmad\u0131\u011f\u0131 KF pop\u00fclasyonunun d\u0131\u015fta kalan 10%'sinin en b\u00fcy\u00fck b\u00f6l\u00fcm\u00fcn\u00fc temsil etmektedir, ancak EE'nin hibeleri sadece nonsense mutasyonlar\u0131yla s\u0131n\u0131rl\u0131 de\u011fildir. Asl\u0131nda, hibelerin bir k\u0131sm\u0131 mutasyon-agnostiktir, yani genetik mutasyonlar\u0131ndan ba\u011f\u0131ms\u0131z olarak KF'li t\u00fcm insanlara fayda sa\u011flayabilirler.<\/span><\/p>\n

Sa\u00e7ma mutasyonlara sahip olanlar da dahil olmak \u00fczere KF'li insanlar i\u00e7in en yeni tedavi yakla\u015f\u0131mlar\u0131n\u0131 geli\u015ftirerek bu i\u015fe \u00f6nc\u00fcl\u00fck eden bilim insanlar\u0131na g\u00f6n\u00fclden te\u015fekk\u00fcr etmek istiyoruz. KF toplulu\u011funun 100%'si i\u00e7in at\u0131l\u0131mlar\u0131n ve bir tedavinin var oldu\u011fu g\u00fcn ne mutlu olacakt\u0131r. O zamana kadar, tek hedefimizde kararl\u0131y\u0131z ve onlar olmadan bu umut verici \u00e7abalar\u0131m\u0131z\u0131 besleyemeyece\u011fimiz ola\u011fan\u00fcst\u00fc destek\u00e7ilerimize sonsuza dek bor\u00e7luyuz.<\/span><\/p>\n

EV destekli projeler hakk\u0131nda daha fazla bilgi edinmek i\u00e7in \u00d6d\u00fcllendirilen Hibeler<\/a><\/strong>\u00a0Sayfa.\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Emily\u2019s Entourage (EE) is thrilled to announce that two new research grants and one stimulus grant have been awarded to a group of highly respected researchers, amounting to a total of over $400,000 to be given over the course of 2 years. These Round 3 grants advance critical research with the goal of accelerating therapeutic… <\/p>\n

<\/div>\n

Daha fazla bilgi edinin<\/a><\/p>","protected":false},"author":1704,"featured_media":13031,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[92,7,12,91,88,78,89,90],"class_list":["post-13010","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized","tag-benjamin-chan","tag-cystic-fibrosis","tag-emilys-entourage","tag-grants","tag-new-york-times","tag-nonsense-mutations","tag-phage","tag-yale"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/YaleGroup_v5.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13010","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1704"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=13010"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13010\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":13030,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13010\/revisions\/13030"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/13031"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=13010"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=13010"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=13010"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}