\"Det som \u00e4r mest anm\u00e4rkningsv\u00e4rt med v\u00e5r roll med organoider \u00e4r att vi gjorde det helt p\u00e5 egen hand\", s\u00e4ger Peter Haggie, Science Director p\u00e5 Emily's Entourage. \"Vi kom p\u00e5 hur vi skulle f\u00e5 biopsierna och hur vi skulle skicka iv\u00e4g Emilys celler.\"<\/p><\/blockquote>\n
Med tanke p\u00e5 det lovande men begynnande stadiet i Beekmans forskning fanns det ingen f\u00e4rdplan f\u00f6r hur Emilys celler skulle komma till holl\u00e4ndsk mark intakta. S\u00e5 p\u00e5 typiskt Emily's Entourage-man\u00e9r banade organisationen sin egen v\u00e4g, hittade de kliniska partnerna, samordnade med rederiet f\u00f6r att transportera Emilys celler, h\u00f6ll kontakt med Hubrecht Institute och fungerade som navet som h\u00f6ll hela projektet p\u00e5 r\u00e4tt sp\u00e5r.<\/p>\n
Snacka om att g\u00e5 hela v\u00e4gen! Emilys celler transporterades n\u00e4stan 200 mil till Hubrecht Institute i Amsterdam, d\u00e4r de utvecklades till organoider.<\/p><\/div>\n
Den f\u00f6rsta utmaningen var att hitta kliniker som hade den infrastruktur f\u00f6r klinisk forskning som kr\u00e4vdes f\u00f6r att ta biopsier av tarmceller och skicka dem till Hubrecht. Organisationen fann sina partners i den v\u00e4lrenommerade lungl\u00e4karen JP Clancy, MD, och gastrokirurg Joe Palermo, MD, vid Cincinnati Children's Hospital.<\/p>\n
I mars reste Emily med sin mamma Liza till Cincinnati f\u00f6r att genomg\u00e5 ingreppet, som innebar att celler togs ut fr\u00e5n hennes tarmar. \u00c4ven om celler fr\u00e5n lungorna \u00e4r mest idealiskt anv\u00e4nder forskarna tarmceller f\u00f6r organoider eftersom proceduren f\u00f6r att extrahera dem \u00e4r relativt liten och tarmceller har unika egenskaper som g\u00f6r dem till \"n\u00e4st b\u00e4sta\" prekliniska surrogat f\u00f6r lungorna.<\/p>\n
Emily anl\u00e4nder till William K. Schubert Research Clinic p\u00e5 Cincinnati Children's.<\/p><\/div>\n
Organoider, som \u00e4r Beekmans id\u00e9, \u00e4r tredimensionella modeller som utvecklats fr\u00e5n celler som uttrycker organegenskaper. Eftersom de kommer fr\u00e5n en individs celler inneh\u00e5ller de individens DNA och \u00e4ven eventuella defekter i det. I Emilys fall inneh\u00e5ller organoiderna hennes CF-mutationer, tv\u00e5 kopior av nonsensmutationen W1282X<\/em>. Det faktum att hon har tv\u00e5 kopior av samma mutation g\u00f6r hennes celler till en s\u00e4rskilt v\u00e4rdefull forskningsresurs.<\/p>\n
Och det som \u00e4r s\u00e5 sp\u00e4nnande med organoider \u00e4r att forskare har visat att l\u00e4kemedelssvar i dessa mini-organ korrelerar med kliniska resultat hos faktiska patienter.<\/p>\n
\"Organoiderna \u00e4r oerh\u00f6rt lovande\", s\u00e4ger Haggie. \"De \u00e4r s\u00e5 individualiserade att vi kan f\u00e5 en b\u00e4ttre uppfattning om huruvida ett l\u00e4kemedel kommer att fungera p\u00e5 en viss patient \u00e4n n\u00e5gonsin tidigare.\"<\/p><\/blockquote>\n
Detta \u00e4r en viktig uppt\u00e4ckt, s\u00e4rskilt f\u00f6r dem med s\u00e4llsynta sjukdomar och s\u00e4llsynta mutationer som Emily. Det inneb\u00e4r att organoider kan anv\u00e4ndas som en plattform f\u00f6r att identifiera patienter med CF-mutationer som \u00e4r f\u00f6r s\u00e4llsynta f\u00f6r att kvalificera sig f\u00f6r en klinisk pr\u00f6vning men som kan dra nytta av befintliga behandlingar, som KALYDECO\u00ae och ORKAMBI\u00ae, samt f\u00f6r att testa nya l\u00e4kemedel och kombinationer av l\u00e4kemedel.<\/p>\n
Organoider \u00e4r i sj\u00e4lva verket plattformar f\u00f6r individualiserade l\u00e4kemedelstester - personlig medicin n\u00e4r den \u00e4r som mest lovande.<\/p>\n
Emily rullas iv\u00e4g f\u00f6r ingreppet f\u00f6r att extrahera tarmceller.<\/p><\/div>\n
Och de sp\u00e4nnande nyheterna stannar inte d\u00e4r. Ett nyligen fattat FDA-beslut h\u00f6jde precis ribban f\u00f6r den potentiellt omv\u00e4lvande roll som organoider och andra prediktiva cellmodeller kan spela vid behandling av s\u00e4llsynta sjukdomar. F\u00f6rra m\u00e5naden godk\u00e4nde FDA utvidgningen av KALYDECO\u00ae<\/sup> till 23 nya s\u00e4llsynta CF-mutationer uteslutande baserat p\u00e5 in vitro-data (cellbaserade data), inte p\u00e5 m\u00e4nniskor, samt l\u00e4kemedlets dokumenterade s\u00e4kerhet.<\/p>\n
FDA:s beslut inneb\u00e4r ett monumentalt steg fram\u00e5t f\u00f6r CF- och s\u00e4llsynta sjukdomsgrupper. Det \u00e4r f\u00f6rsta g\u00e5ngen ett l\u00e4kemedel godk\u00e4nns p\u00e5 detta s\u00e4tt och det \u00f6ppnar d\u00f6rren till en ny era av precisionsmedicin som inte l\u00e4ngre \u00e4r helt beroende av att rekrytera stora sjukdomspopulationer till kliniska pr\u00f6vningar. Att testa p\u00e5 cellbaserade modeller \u00e4r billigare, snabbare och mycket mer individanpassat.<\/p>\n
Det \u00e4r \u00e4nnu f\u00f6r tidigt att s\u00e4ga, men de f\u00f6rsta resultaten tyder p\u00e5 att organoider kan vara p\u00e5 v\u00e4g att bli en viktig akt\u00f6r i den nya eran av individanpassad medicin.<\/p>\n
D\u00e4r l\u00f6ftena glittrar f\u00f6ljer Emilys Entourage snabbt efter. Inget hinder kommer att st\u00e5 i v\u00e4gen f\u00f6r oss, inte ens avsaknaden av en f\u00e4rdplan. Vi \u00e4r glada \u00f6ver att sj\u00e4lva ha banat v\u00e4g och att nu kunna erbjuda organoider som ett nytt verktyg i Emily's Entourages st\u00e4ndigt v\u00e4xande \"verktygsl\u00e5da\" f\u00f6r nonsensmutationer.<\/p>\n
Om du \u00e4r en forskare eller ett f\u00f6retag som \u00e4r intresserad av att f\u00e5 tillg\u00e5ng till dessa organoider, v\u00e4nligen kontakta oss h\u00e4r<\/a>.<\/p>\n
Emily genomg\u00e5r sin preoperativa unders\u00f6kning av dr Clancy.<\/p><\/div>\n
<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Emily's Entourage har alltid drivits med en k\u00e4nsla av br\u00e5dska och v\u00e4gran att acceptera status quo f\u00f6r cystisk fibros (CF), till stor del styrt av Emily och hennes familjs energi och engagemang. Denna beslutsamhet har lett till att Emily's Entourage har legat i framkant n\u00e4r det g\u00e4ller CF-framsteg. Ingenstans har detta varit mer uppenbart p\u00e5 senare tid \u00e4n... <\/p>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screen-Shot-2017-07-18-at-7.32.58-PM-1.png\")
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/IMG_1791.jpg\")
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/IMG_1801.jpg\")
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/IMG_1796.jpg\")