\nToppm\u00f6tet omfattade ett antal experter b\u00e5de inom och utanf\u00f6r CF-communityn f\u00f6r att underl\u00e4tta korsbefruktning av id\u00e9er och teknik. Med Emilys ord var m\u00e5let att \"tvinga fram kollisioner\" mellan ledande t\u00e4nkare fr\u00e5n n\u00e4rliggande men olika discipliner f\u00f6r att stimulera kreativt, innovativt t\u00e4nkande.<\/p>\n
Bland deltagarna fanns experter inom nanoteknik, molekyl\u00e4r biofysik, neuro-genetik, pediatrisk pulmonologi och molekyl\u00e4rpatologi.<\/p>\n
Den imponerande uppst\u00e4llningen av deltagare inkluderade:
\nChris Ahern, PhD (University of Iowa)
\nDavid Bedwell, PhD (University of Alabama, Birmingham)
\nBeverly Davidson, PhD (University of Pennsylvania)
\nKevin Foskett, PhD (University of Pennsylvania)
\nJustin Hanes, PhD (Johns Hopkins University)
\nPaul McCray, MD (University of Iowa)
\nMartin Mense, PhD (Cystic Fibrosis Foundation)
\nTed Torphy, PhD (Cystic Fibrosis Foundation)
\nAlan Verkman, MD, PhD (University of California San Francisco)
\nRob Wilson, PhD (University of Pennsylvania)<\/p>\n
Dr\u00f6m dj\u00e4rvt<\/strong> Presentat\u00f6rerna delade sedan med sig av relevant forskning - det mesta \"direkt fr\u00e5n provr\u00f6ren\" och \u00e4nnu inte publicerat - och st\u00e4llde upp hypoteser om hur deras arbete skulle kunna utnyttjas f\u00f6r att snabbt behandla CF. S\u00e4rskilt lovande var diskussionen om nya tekniker f\u00f6r att leverera genterapi till CF-komprometterade lungor, vilket l\u00e4nge varit en st\u00f6testen f\u00f6r forskare.<\/p>\n Spelplanen<\/strong> Svaret<\/strong> Dr Rob Wilson, molekyl\u00e4rgenetisk patolog vid University of Pennsylvania, kallade dagen \"banbrytande\". Han f\u00f6rklarade: \"Forskare \u00e4r extremt upptagna och saknar ofta m\u00f6jligheter till korsbefruktning. Att samla forskare med olika expertisomr\u00e5den g\u00f6r att vi kan t\u00e4nka p\u00e5 att till\u00e4mpa vetenskap p\u00e5 nya s\u00e4tt. Att h\u00f6ra Emilys ber\u00e4ttelse skapar en k\u00e4nsla av att det \u00e4r br\u00e5ttom och att det finns ett syfte. Att ha henne h\u00e4r p\u00e5minner oss om att det inte bara handlar om vetenskap, utan om att r\u00e4dda liv.\"<\/p>\n Emily l\u00e4mnade m\u00f6tet i gott hum\u00f6r och med ny energi. \"Det h\u00e4r var fantastiskt\", sa hon. \"N\u00e5gra av de h\u00e4r personerna hade knappt arbetat inom CF och vi kunde dra in dem i v\u00e5r kamp. Vi har en tydlig handlingsplan. Det \u00e4r dags att trampa gasen i botten. EE kan vara den eld som driver den fram\u00e5t.\"<\/p>\n F\u00f6r fler bilder fr\u00e5n m\u00f6tet: http:\/\/bit.ly\/EEKOLMtg<\/a><\/p>\n![\"11947863_1075932502437019_6423319712903701092_o-1\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/11947863_1075932502437019_6423319712903701092_o-1.jpg\")
<\/a><\/p>\n
\nI sitt v\u00e4lkomstanf\u00f6rande uppmanade Emily gruppen att \"v\u00e5ga dr\u00f6mma stort och dj\u00e4rvt\" och att \"ta sig an de f\u00f6r\u00e4ldral\u00f6sa, de speciella sn\u00f6flingorna\", med h\u00e4nvisning till patienter med s\u00e4llsynta och f\u00f6r n\u00e4rvarande obehandlade CF-mutationer. \"Vi befinner oss i en h\u00e5rd kamp mot tiden och vi beh\u00f6ver Key Opinion Leaders som du i v\u00e5rt team\", f\u00f6rklarade hon.<\/p>\n
\nEftermiddagen \u00e4gnades \u00e5t att fastst\u00e4lla prioriteringar och skapa en handlingsplan. Deltagarna tog h\u00e4nsyn till ett antal faktorer n\u00e4r de best\u00e4mde vilken forskning som skulle snabbehandlas: hur snabbt studien skulle kunna inleda kliniska pr\u00f6vningar, sannolikheten f\u00f6r finansiering, klinisk effekt, s\u00e4kerhet, doseringsv\u00e4nlighet och tillverkningsm\u00f6jligheter. N\u00e4r m\u00f6tet avslutades stod det klart att EE hade f\u00e5tt nya v\u00e4nner p\u00e5 h\u00f6gsta niv\u00e5.<\/p>\n
\n\"Det h\u00e4r var ett spektakul\u00e4rt m\u00f6te mellan de fr\u00e4msta t\u00e4nkarna om hur man ska ta itu med den h\u00e4r sjukdomen f\u00f6r Emily och tusentals andra som letar efter botemedel\", s\u00e4ger Dr. Ted Torphy, styrelseordf\u00f6rande f\u00f6r Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics. \"Idag har jag verkligen blivit mycket mer medveten om Emilys W1282X-mutation. Emily ska g\u00e5 h\u00e4rifr\u00e5n med k\u00e4nslan av att det finns m\u00e4nniskor som \u00e4r fast beslutna att inte ge upp f\u00f6rr\u00e4n alla med CF lever ett fullt och produktivt liv.\"<\/p>\n