{"id":27165,"date":"2026-09-17T14:05:41","date_gmt":"2026-09-17T18:05:41","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27165"},"modified":"2026-09-17T14:08:27","modified_gmt":"2026-09-17T18:08:27","slug":"inside-ees-new-research-roadmap-for-the-final-10","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/inside-ees-new-research-roadmap-for-the-final-10\/","title":{"rendered":"Inne i EE:s nya forskningsf\u00e4rdplan f\u00f6r de sista 10%"},"content":{"rendered":"<p style=\"text-align: center;\"><i><span style=\"font-weight: 400;\">Vid Emily\u2019s Entourage f\u00f6rsta State of the Science: EE Edition-webbinarium presenterade vi en dj\u00e4rv ny forskningsf\u00e4rdplan \u2013 och delade med oss av varf\u00f6r flera \u00e5rs vetenskapliga framsteg har f\u00f6rt oss till ett avg\u00f6rande \u00f6gonblick f\u00f6r de sista 1% av personer med cystisk fibros (CF).<\/span><\/i><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignright wp-image-27172\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-300x251.webp\" alt=\"\" width=\"525\" height=\"440\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-300x251.webp 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-768x644.webp 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-14x12.webp 14w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-600x503.webp 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4.webp 940w\" sizes=\"(max-width: 525px) 100vw, 525px\" \/>F\u00f6r de sista 10% av personer med cystisk fibros (CF) som inte har n\u00e5gon nytta av befintliga CFTR-modulatorer \u00e4r behovet av livr\u00e4ddande genombrott mer akut \u00e4n n\u00e5gonsin.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Den br\u00e5dskan har drivit Emily's Entourage (EE) till att fylla en avg\u00f6rande lucka genom att bygga den vetenskapliga grund som inte fanns f\u00f6r de sista 10% och driva lovande id\u00e9er fram\u00e5t.<\/span><\/p>\n<p><b>Men det h\u00e4r \u00f6gonblicket \u00e4r annorlunda.<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Vetenskapen mognar. Terapeutiska behandlingar \u00e4r redo att flytta in i kliniken. Det regulatoriska landskapet utvecklas. Och m\u00f6jligheter som en g\u00e5ng k\u00e4ndes utom r\u00e4ckh\u00e5ll blir alltmer p\u00e5tagliga.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Jobbet handlar nu om att omvandla det drivet till behandlingar \u2013 och f\u00e5 ut dem till personer med CF s\u00e5 snabbt som m\u00f6jligt.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Vid v\u00e5r inledande <\/span><a href=\"https:\/\/youtu.be\/OUtSV19OsO0?si=57906OH8NTw0EOkB\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"><b>Forskningens l\u00e4ge: EE-utg\u00e5van<\/b><\/a><span style=\"font-weight: 400;\"> webinar, presenterade vi <\/span><b>EE:s nya forskningsf\u00e4rdplan<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">: en dj\u00e4rv ritning f\u00f6r att g\u00f6ra just det.<\/span><\/p>\n<h2><b>Fr\u00e5n att bygga upp vetenskapen till att f\u00f6ra terapier fram\u00e5t<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">N\u00e4r EE grundades 2011 fanns helt enkelt inte den vetenskapliga infrastruktur som beh\u00f6vdes f\u00f6r att utveckla behandlingar f\u00f6r de sista 10%.<\/span><\/p>\n<p><b>S\u00e5 vi byggde det.<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">EE investerade i grundl\u00e4ggande vetenskap, st\u00f6dde h\u00f6griskid\u00e9er som andra inte var redo att finansiera och f\u00f6rde in nya forskare och metoder p\u00e5 omr\u00e5det.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Idag har EE tilldelat <\/span><b>48 forskningsanslag i sex l\u00e4nder<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, katalyserar <\/span><b>$73,1 miljoner i ytterligare finansiering<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">\u2014bevis p\u00e5 att de id\u00e9er vi st\u00f6dde tidigt visade tillr\u00e4ckligt med potential f\u00f6r att st\u00f6rre finansi\u00e4rer och branschpartner skulle f\u00f6ra dem vidare.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Nu n\u00e4r vetenskapen mognar g\u00f6r lovande metoder framsteg mot klinisk utveckling, med en v\u00e4xande pipeline av behandlingar som \u00e4r redo att pr\u00f6vas i kliniken.<\/span><\/p>\n<blockquote><p><b>EE:s roll f\u00f6r\u00e4ndras ocks\u00e5: fr\u00e5n att bygga r\u00f6rledningen till att accelerera de mest lovande terapierna genom den.<\/b><\/p><\/blockquote>\n<h2><b>En ny forskningsf\u00e4rdplan f\u00f6r de sista 10%<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Med utg\u00e5ngspunkt i EE:s fokus p\u00e5 translationell vetenskap identifierar v\u00e5r nya forskningsf\u00e4rdplan fem prioriterade omr\u00e5den d\u00e4r vi anser att vetenskapen \u00e4r som mest lovande \u2013 och d\u00e4r EE kan p\u00e5skynda framstegen mot kliniken.<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Genredigering<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> att direkt korrigera CF-orsakande genvarianten&nbsp;<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Antisens-oligonukleotider (ASO)<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, inklusive strategier med exon-skipping som har potential att \u00e5tg\u00e4rda flera s\u00e4llsynta varianter.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Fagterapi<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> f\u00f6r att bek\u00e4mpa sv\u00e5rbehandlade, antibiotikaresistenta bakterieinfektioner.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Nya antibiotikaangreppss\u00e4tt<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> f\u00f6r MRSA och andra allvarliga CF-patogener.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Sm\u00e5 molekyler<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> syftar till att \u00e5terst\u00e4lla funktionellt CFTR-protein.<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Vetenskapen \u00e4r of\u00f6ruts\u00e4gbar. Det \u00e4r d\u00e4rf\u00f6r EE satsar p\u00e5 <\/span><b>flera skott p\u00e5 m\u00e5l<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">\u2014och driva de mest lovande tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tten parallellt.<\/span><\/p>\n<h2><b>Varf\u00f6r nu?<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Regelverket utvecklas.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">F\u00f6rra \u00e5ret, <\/span><a href=\"https:\/\/www.chop.edu\/news\/worlds-first-patient-treated-personalized-crispr-gene-editing-therapy-childrens-hospital\"><span style=\"font-weight: 400;\">\u201cBaby KJ\u201d fick en skr\u00e4ddarsydd genterapi<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\"> bara <\/span><b>sju m\u00e5nader<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> efter f\u00f6dseln, vilket visar att en helt skr\u00e4ddarsydd genterapibehandling kan designas, tillverkas, valideras och levereras till en person p\u00e5 7 m\u00e5nader \u2013 en tidslinje som skulle ha varit ot\u00e4nkbar f\u00f6r bara ett \u00e5r sedan. Detta har banat v\u00e4g f\u00f6r en ny <\/span><b>\u201ctrolig mekanistisk v\u00e4g\u201d<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> att dramatiskt p\u00e5skynda utvecklingen av genetiska l\u00e4kemedel.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Medan lilla KJ inte hade cystisk fibros, <\/span><b>CF r\u00e5kar passa s\u00e4rskilt bra f\u00f6r detta tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> dess orsak \u00e4r v\u00e4lk\u00e4nd, potentiella behandlingar kan testas i labbet, och det finns etablerade metoder f\u00f6r att bed\u00f6ma deras s\u00e4kerhet och potentiella nytta.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Med <\/span><b>br\u00e5dska som designprincip<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, EE arbetar tillsammans med forskare, bioteknikf\u00f6retag, CF-gemenskapen och regleringsmyndigheter f\u00f6r att utforska denna v\u00e4g och andra m\u00f6jligheter att komprimera tidsplaner f\u00f6r utveckling och f\u00e5 terapier till personer med CF snabbare.<\/span><\/p>\n<h2><b>Fr\u00e5n kliniken till samh\u00e4llet<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Att f\u00e5 ut behandlingar i kliniska pr\u00f6vningar \u00e4r en stor milstolpe. Men pr\u00f6vningar kan bara g\u00e5 s\u00e5 fort som de kan hitta och rekrytera kvalificerade deltagare.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">EE s\u00e5g en kritisk brist n\u00e4r det g\u00e4ller att matcha personer som inte har nytta av befintliga CFTR-modulatorer \u2013 antingen p\u00e5 grund av sina genetiska mutationer, biverkningar eller suboptimal effekt \u2013 med relevanta studiem\u00f6jligheter. <\/span><b>S\u00e5 vi skapade <\/b><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/ctc\/\"><b>CF Clinical Trial Connect (CTC)<\/b><\/a><b>.<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">CTC:n bygger upp en redo, global gemenskap av potentiella deltagare och g\u00f6r det m\u00f6jligt f\u00f6r EE att, n\u00e4r nya studier dyker upp, snabbt identifiera och koppla samman potentiellt ber\u00e4ttigade individer med studieplatser. M\u00e5let: <\/span><b>p\u00e5skynda rekryteringen, slutf\u00f6ra studier snabbare och i slut\u00e4ndan f\u00e5 ut nya behandlingar till m\u00e4nniskor snabbare.<\/b><\/p>\n<p style=\"text-align: center;\"><strong><a class=\"fasc-button fasc-size-large fasc-type-flat fasc-rounded-medium fasc-style-bold\" style=\"background-color: #462561; color: #ffffff;\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/ctc\/\">G\u00c5 MED I CF CLINICAL TRIAL CONNECT<\/a><\/strong><\/p>\n<h2><b>Du fr\u00e5gade. V\u00e5ra forskare svarade.<\/b><\/h2>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">Vetenskapens l\u00e4ge<\/span><\/i><span style=\"font-weight: 400;\"> v\u00e4ckte tankev\u00e4ckande fr\u00e5gor fr\u00e5n hela CF-cynkeln \u2013 fler \u00e4n vi kunde ta upp i programmet. Nedan besvarar EE:s vetenskapliga och kliniska team ytterligare fr\u00e5gor som vi har tagit emot.<\/span><\/p>\n<p><b>Forskning som f\u00f6r n\u00e4rvarande finansieras eller bedrivs kring genterapi, inklusive virala och icke-virala metoder:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">A: EE finansierar en m\u00e5ngsidig portf\u00f6lj av b\u00e5de viral och icke-viral genterapi. N\u00e4r det g\u00e4ller den icke-virala delen satsar vi kraftigt p\u00e5 lipidnanopartiklar (LNP) avsedda f\u00f6r aerosoladministrering, extracellul\u00e4ra vesiklar och polymera b\u00e4rare. N\u00e4r det g\u00e4ller virala metoder st\u00f6der vi forskning om nya AAV-kapsidvarianter och virusliknande partiklar f\u00f6r s\u00e4ker och effektiv gen\u00f6verf\u00f6ring.&nbsp;<\/span><\/i><\/p>\n<p><b>F: Finns det en definitiv tidslinje f\u00f6r n\u00e4r en behandling kan finnas tillg\u00e4nglig f\u00f6r alla?<\/b><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">A: \u00c4ven om vi inte kan f\u00f6ruts\u00e4ga n\u00e4r en behandling kommer att finnas tillg\u00e4nglig f\u00f6r alla, \u00e4r v\u00e5rt m\u00e5l att f\u00e5 ut en ny terapi f\u00f6r de sista 10% i kliniska pr\u00f6vningar s\u00e5 snabbt som det \u00e4r s\u00e4kert m\u00f6jligt. Tiden till godk\u00e4nnande kommer sedan att bero p\u00e5 interaktioner med tillsynsmyndigheter f\u00f6r att fastst\u00e4lla de bevis som kr\u00e4vs f\u00f6r godk\u00e4nnande.&nbsp;<\/span><\/i><\/p>\n<p><b>Forskning som \u00e4r p\u00e5 g\u00e5ng och som kan vara till\u00e4mplig p\u00e5 sm\u00e5 barn, s\u00e4rskilt de som inte anv\u00e4nder modulatorer?<\/b><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">A: Mycket av den forskning som presenteras kommer s\u00e5 sm\u00e5ningom att kunna till\u00e4mpas p\u00e5 sm\u00e5 barn, men vanligtvis m\u00e5ste behandlingarna bevisas vara s\u00e4kra och effektiva hos vuxna och \u00e4ldre barn innan de studeras p\u00e5, och g\u00f6rs tillg\u00e4ngliga f\u00f6r, sm\u00e5 barn.<\/span><\/i><\/p>\n<p><b>F: Hur kan bioteknikf\u00f6retag och ideella organisationer effektivt strukturera partnerskap f\u00f6r att fr\u00e4mja forskning och terapeutisk utveckling?<\/b><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">A: Vi har etablerat relationer med m\u00e5nga bioteknikf\u00f6retag och vi anv\u00e4nder dessa relationer f\u00f6r att betona vikten av br\u00e5dska, dela insikter, arbeta f\u00f6r de sista 10% samt f\u00f6resl\u00e5 s\u00e4tt att p\u00e5skynda utvecklingen, till exempel genom framf\u00f6rh\u00e5llning och tidiga m\u00f6ten med tillsynsmyndigheter. Dessutom finansierar v\u00e5r unika venture philanthropic-modell f\u00f6retag i ett tidigt skede och forskningsprojekt medan de fortfarande \u00e4r riskabla. Vi hj\u00e4lper till att minska risken med dessa id\u00e9er genom att tillhandah\u00e5lla startkapital, vilket sedan kan skalas upp.&nbsp;<\/span><\/i><\/p>\n<p><b>F: Kan framg\u00e5ngsrika genterapipr\u00f6vningar vid andra progressiva sjukdomar skapa m\u00f6jligheter att p\u00e5skynda tillg\u00e5ngen till kliniska pr\u00f6vningar f\u00f6r barn med cystisk fibros?<\/b><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">A: Ja, och den mekanistiska plausibilitetsv\u00e4gen (Plausible Mechanism Pathway) som nyligen tillk\u00e4nnagavs av FDA ger en f\u00e4rdplan f\u00f6r denna acceleration.<\/span><\/i><\/p>\n<h2><b>Missade du State of the Science: EE Edition?&nbsp;<\/b><\/h2>\n<p>Titta p\u00e5 inspelningen av webbinariet nedan:<\/p>\n<p><iframe title=\"YouTube-videospelare\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/OUtSV19OsO0?si=hZf8eudm_nt6kZpI\" width=\"560\" height=\"315\" frameborder=\"0\" allowfullscreen=\"allowfullscreen\"><\/iframe><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Vid Emilys Entourage\u2019s invigningswebbinar State of the Science: EE Edition presenterade vi en dj\u00e4rv ny forskningsplan \u2013 och delade varf\u00f6r \u00e5r av vetenskaplig utveckling har f\u00f6rt oss till en avg\u00f6rande tidpunkt f\u00f6r de sista 10% personerna med cystisk fibros (CF). F\u00f6r de sista 10% personerna med cystisk fibros (CF) som inte drar nytta av behandlingen\u2026 <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/inside-ees-new-research-roadmap-for-the-final-10\/\" class=\"excerpt-read-more\">L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":27177,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[1],"tags":[197,217,223,204,276,270,277,278],"class_list":["post-27165","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized","tag-cf-research","tag-cf-science","tag-ee-grant","tag-ee-research","tag-ee-science","tag-new-cf-research","tag-state-of-the-science","tag-webinar"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-28.webp","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27165","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=27165"}],"version-history":[{"count":10,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27165\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":27179,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27165\/revisions\/27179"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media\/27177"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=27165"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=27165"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=27165"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}