![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/2025-EE-Insider-Campaign-Header-Graphics-3.png\")
<\/p>\n<\/p>\n
Sex nyligen beviljade projekt arbetar med lovande l\u00f6sningar p\u00e5 n\u00e5gra av omr\u00e5dets sv\u00e5raste utmaningar inom ramen f\u00f6r det sista 10%-programmet.<\/span><\/i><\/p>\n <\/p>\n Att transportera genredigeringsverktyg genom det tjocka CF-slemmet. Hj\u00e4lpa genetiskt korrigerade celler att \u00f6verleva och bygga upp frisk v\u00e4vnad igen. Bryta ner f\u00f6rsvaret hos resistenta bakterier \u2013 och till och med hitta s\u00e4tt att f\u00e5 antibiotika att fungera igen.<\/b><\/p>\n Det h\u00e4r \u00e4r n\u00e5gra av de utmaningar som forskare tar sig an genom Emily\u2019s Entourages (EE) senaste omg\u00e5ng av forskningsanslag.<\/span><\/p>\n \u00d6ver sex nya <\/span>Translationella forskningsbidrag<\/span><\/a>, utvecklar forskare teknologier f\u00f6r att \u00f6vervinna kritiska hinder inom genterapier samtidigt som de utforskar nya metoder f\u00f6r att bek\u00e4mpa ih\u00e5llande, l\u00e4kemedelsresistenta lunginfektioner.\u00a0<\/span><\/p>\n Strategierna \u00e4r olika, men m\u00e5let \u00e4r detsamma: <\/span>f\u00f6rvandla lovande forskning till konkreta genombrott f\u00f6r de sista 10% personerna med cystisk fibros (CF) som inte kan dra nytta av dagens mutationsinriktade behandlingar.\u00a0<\/b><\/p>\n <\/p>\n Xizhen Lian, fil. dr, Johns Hopkins University, tillsammans med Justin Hanes, fil. dr<\/b><\/p>\n Tjockt, klibbigt CF-slem kan hindra behandlingar fr\u00e5n att n\u00e5 de celler de \u00e4r avsedda att behandla. Dr Lian och dr Hanes utvecklar sm\u00e5 leveransfordon som kallas <\/span>lipidnanopartiklar (LNPs) <\/b>specifikt utformad f\u00f6r att ta sig igenom slem och leverera genredigeringsterapier direkt till celler i luftv\u00e4garna.<\/span><\/p>\n Varf\u00f6r det spelar roll:<\/b> Att ta sig igenom slembarri\u00e4ren skulle kunna bidra till att frig\u00f6ra genterapier som kan behandla cystisk fibros vid dess k\u00e4lla.<\/span><\/p>\n Utforska forskningen \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n Zheng-Rong Lu, fil. dr, Case Western Reserve University<\/b><\/p>\n Dr. Lu utvecklar en ny typ av biologiskt nedbrytbar LNP som \u00e4r utformad f\u00f6r att p\u00e5 ett s\u00e4kert och effektivt s\u00e4tt leda genredigeringsmaskineri direkt in i celler. Teamet kommer inledningsvis att testa metoden i en musmodell med en <\/span>nonsens<\/b> mutation<\/b>, som utv\u00e4rderar om den framg\u00e5ngsrikt kan korrigera och \u00e5terst\u00e4lla CFTR-funktionen.<\/span><\/p>\n Varf\u00f6r det spelar roll:<\/b> Genredigering kan bara bli en livskraftig behandling om verktygen p\u00e5 ett s\u00e4kert s\u00e4tt kan n\u00e5 och ta sig in i de celler d\u00e4r de beh\u00f6vs. Detta projekt syftar till att bidra till att \u00f6verbrygga den klyftan.<\/span><\/p>\n Utforska forskningen \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Jacob Witten, fil. dr., Massachusetts Institute of Technology<\/b><\/p>\n Dr. Witten anv\u00e4nder <\/span>artificiell intelligens (AI) och avancerade laboratoriemodeller av lungbiologi<\/b> f\u00f6r att snabbt screena och identifiera LNP:er som \u00e4r s\u00e4rskilt utformade f\u00f6r inhalerade genterapier. M\u00e5let \u00e4r att hitta leveranssystem som f\u00f6rb\u00e4ttrar effekten, minskar toxiciteten och kan tr\u00e4nga igenom CF-slem f\u00f6r att effektivt leverera sin terapeutiska last.<\/span><\/p>\n Varf\u00f6r det spelar roll:<\/b> Genom att anv\u00e4nda AI f\u00f6r att p\u00e5skynda s\u00f6kningen efter b\u00e4ttre leveranssystem kommer forskare att kunna \u00f6ka antalet LNP:er som de s\u00e5llar ut exponentiellt samtidigt som kostnaderna f\u00f6r dessa gallringar minskar.<\/span><\/p>\n Utforska forskningen \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n Sriram Vaidyanathan, PhD, Nationwide Children\u2019s Hospital and The Ohio State University, med Kyle Cromer, PhD, University of California, San Francisco<\/b><\/p>\n Dr Vaidyanathan och Cromer utvecklar konstruerade <\/span>\u201csyntetiska receptorer\u201d<\/b> som tillf\u00e4lligt ger korrigerade luftv\u00e4gsstamceller en tillv\u00e4xtf\u00f6rdel som kan sl\u00e5s p\u00e5 och av. M\u00e5let \u00e4r att hj\u00e4lpa dessa reparerade celler att v\u00e4xa, \u00e5terbefolka och slutligen reparera luftv\u00e4garna.<\/span><\/p>\n Varf\u00f6r det spelar roll:<\/b> Att hj\u00e4lpa korrigerade celler att \u00f6verleva och \u00e5teruppbygga v\u00e4vnad skulle kunna g\u00f6ra framtida genterapisessioner som \u00e5terst\u00e4ller lungh\u00e4lsan hos alla personer med CF mer varaktiga.<\/span><\/p>\n Utforska forskningen \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Hugh Smyth, fil. dr, The University of Texas at Austin<\/b><\/p>\n Dr. Smyth utvecklar en inhalationsbehandling f\u00f6r <\/span>meticillinresistent <\/b>Staphylococcus aureus<\/i><\/b> (MRSA)<\/b> som parar ihop ett antibiotikum med ett biofilmuppl\u00f6sningsenzym som bryter ned de skyddande biofilmer som bakterier anv\u00e4nder f\u00f6r att \u00f6verleva. Att leverera de tv\u00e5 tillsammans kan hj\u00e4lpa antibiotikat att mer effektivt d\u00f6da bakterier som kan vara livshotande och \u00e4r sv\u00e5ra att behandla.<\/span><\/p>\n Varf\u00f6r det spelar roll:<\/b> Att bryta ner bakteriens f\u00f6rsvar samtidigt som den anfalls med ett antibiotikum skulle kunna utg\u00f6ra ett mer effektivt s\u00e4tt att behandla ih\u00e5llande, livshotande MRSA-infektioner.<\/span><\/p>\n Utforska forskningen \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n David T. Pride, MD, PhD, University of California San Diego School of Medicine<\/b><\/p>\n Dr. Pride parar ihop antibiotika med <\/span>bakteriofager \u2013 eller \u201cfager\u201d, virus som finns i milj\u00f6er och som specifikt angriper och d\u00f6dar skadliga bakterier \u2013 f\u00f6r att tackla resistenta mot l\u00e4kemedel <\/b>Achromobacter<\/i><\/b> infektioner, <\/b>som \u00e4r ett v\u00e4xande problem hos personer med cystisk fibros<\/span>.<\/b> Tidiga fynd visar att vissa kombinationer av fager och antibiotika kan eliminera och till och med g\u00f6ra tidigare resistenta bakterier k\u00e4nsliga f\u00f6r antibiotika igen, oavsett deras tidigare k\u00e4nslighet.<\/span><\/p>\n Varf\u00f6r det spelar roll:<\/b> Om fager kan bidra till att \u00e5terst\u00e4lla effektiviteten hos tidigare resistenta antibiotika, kan detta tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt skapa nya behandlingsalternativ f\u00f6r personer som st\u00e5r inf\u00f6r n\u00e5gra av de sv\u00e5raste att behandla CF-infektionerna.<\/span><\/p>\n Utforska forskningen \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Sex nyligen finansierade projekt utforskar lovande l\u00f6sningar p\u00e5 n\u00e5gra av f\u00e4ltets tuffaste utmaningar f\u00f6r den sista 10%. Att f\u00e5 genredigeringsverktyg genom tjockt CF-slem. Att hj\u00e4lpa genetiskt korrigerade celler att \u00f6verleva och bygga upp frisk v\u00e4vnad igen. Att bryta ner f\u00f6rsvaret hos resistenta bakterier \u2013 och till och med hitta s\u00e4tt att f\u00e5 antibiotika att fungera igen. Det h\u00e4r \u00e4r n\u00e5gra av\u2026 <\/p>\nH\u00e4r \u00e4r en n\u00e4rmare titt p\u00e5 vad EE:s nyast finansierade forskare arbetar med \u2013 och varf\u00f6r det spelar roll.<\/strong><\/h5>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-19.png\")
Att ta sig igenom CF-slem<\/b><\/h3>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-20.png\")
Att bygga ett b\u00e4ttre leveransfordon<\/b><\/h3>\n<\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-21.webp\")
<\/b><\/h3>\nAnv\u00e4nda AI i praktiken<\/b><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-22.png\")
<\/b><\/h3>\n<\/h3>\n
Hj\u00e4lpa korrigerade celler att f\u00e5 f\u00e4ste<\/b><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-23.png\")
Att bryta ner bakteriernas f\u00f6rsvar<\/b><\/h3>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-24.webp\")
Att f\u00e5 antibiotika att fungera igen<\/b><\/h3>\nUtforska alla anslag som beviljats av Emily\u2019s Entourage<\/strong> \u2192 <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/h3>\n
<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"