{"id":27109,"date":"2026-09-08T14:12:48","date_gmt":"2026-09-08T18:12:48","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27109"},"modified":"2026-09-08T14:12:48","modified_gmt":"2026-09-08T18:12:48","slug":"emilys-entourage-awards-2026-translational-research-grant-to-advance-novel-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/emilys-entourage-awards-2026-translational-research-grant-to-advance-novel-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Emily\u2019s Entourage delar ut anslag f\u00f6r translationell forskning 2026 f\u00f6r att driva fram nya leveransmetoder f\u00f6r genredigering vid cystisk fibros"},"content":{"rendered":"

En ny lipidnanopartikelplattform syftar till att p\u00e5 ett s\u00e4kert och effektivt s\u00e4tt leverera genredigerare f\u00f6r att korrigera CFTR-mutationer, vilket f\u00f6r f\u00e4ltet n\u00e4rmare en varaktig behandling av cystisk fibros<\/span><\/i><\/p>\n

\"\"

Emily\u2019s Entourage (EE) har tilldelat sitt femte translationella forskningsanslag 2026 till Zheng-Rong Lu, filosofie doktor och M. Frank Rudy and Margaret Domiter Rudy Professor of Biomedical Engineering vid Case Western Reserve University.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA \u2014 8 september 2026 \u2014<\/span>Emily\u2019s Entourage (EE), en innovativ 501(c)(3)-organisation som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r individer med cystisk fibros (CF) som inte drar nytta av nuvarande mutationsinriktade behandlingar, tillk\u00e4nnager stolt sitt femte anslag f\u00f6r translationell forskning f\u00f6r 2026, som tilldelas dr Zheng-Rong Lu, M. Frank Rudy and Margaret Domiter Rudy Professor of Biomedical Engineering vid Case Western Reserve University.<\/span><\/p>\n

Dr Lus projekt syftar till att utveckla en n\u00e4sta generations leveransplattform f\u00f6r genredigeringsbehandlingar \u2013 f\u00f6r att ta itu med ett av de st\u00f6rsta hindren inom omr\u00e5det och bidra till att frig\u00f6ra genredigeringens potential som en varaktig behandlingsmetod f\u00f6r personer med cystisk fibros, inklusive de som ing\u00e5r i den sista fasen av 10%-studien.<\/span><\/p>\n

Genredigering har l\u00e4nge setts som en lovande och banbrytande metod f\u00f6r behandling av cystisk fibros, med potential att korrigera den underliggande genetiska mutationen och \u00e5terst\u00e4lla CFTR-proteinets normala funktion. Att p\u00e5 ett s\u00e4kert och effektivt s\u00e4tt f\u00f6ra in genredigeringsverktyg i de r\u00e4tta cellerna i lungorna har dock medf\u00f6rt utmaningar som har h\u00e4mmat framstegen. Att l\u00f6sa denna utmaning \u00e4r s\u00e4rskilt viktigt f\u00f6r 10%, med tanke p\u00e5 dess potential att angripa sjukdomens grundorsak och ge varaktig terapeutisk nytta f\u00f6r alla CF-mutationer.<\/span><\/p>\n

Dr. Lus forskning fokuserar p\u00e5 att \u00f6vervinna detta hinder genom utveckling av multifunktionella joniserbara lipidnanopartiklar (LNP) \u2013 konstruerade leveransfordon utformade f\u00f6r att transportera genredigeringsverktyg direkt in i celler. \u00c4ven om LNP redan anv\u00e4nds p\u00e5 ett s\u00e4kert s\u00e4tt i till\u00e4mpningar som mRNA-vacciner, \u00e4r befintliga formuleringar inte optimerade f\u00f6r att leverera proteinbaserade genredigerare f\u00f6r sjukdomar som cystisk fibros.<\/span><\/p>\n

Detta projekt introducerar en ny klass av biologiskt nedbrytbara LNP:er som \u00e4r s\u00e4rskilt utformade f\u00f6r att komma till r\u00e4tta med dessa begr\u00e4nsningar. Till skillnad fr\u00e5n DNA- eller mRNA-baserade metoder levererar denna plattform genredigeringsmaskineri i form av ribonukleoproteiner (RNP), vilket inte kr\u00e4ver uttryck av fr\u00e4mmande genetiskt material och kan minska de s\u00e4kerhetsproblem som \u00e4r f\u00f6rknippade med l\u00e5ngvarig eller okontrollerad genaktivitet.<\/span><\/p>\n

De ny utvecklade nanopartiklarna \u00e4r utformade f\u00f6r att vara stabila i vattenmilj\u00f6er, undvika anv\u00e4ndning av starka organiska l\u00f6sningsmedel och brytas ned till biokompatibla komponenter i kroppen. Tidiga studier tyder p\u00e5 att dessa LNP:er kan uppn\u00e5 effektivare intracellul\u00e4r leverans och genredigering vid l\u00e4gre doser, samtidigt som de uppvisar f\u00f6rb\u00e4ttrade s\u00e4kerhetsprofiler j\u00e4mf\u00f6rt med tidigare system.<\/span><\/p>\n

Med hj\u00e4lp av denna plattform kommer Dr. Lus team att optimera leveransen av genredigerare som riktar sig mot CFTR-mutationer, med initialt fokus p\u00e5 W1282X-mutationen i prekliniska modeller som finns tillg\u00e4ngliga vid Case Western Reserve University. Projektet kommer att utv\u00e4rdera b\u00e5de genredigeringseffektivitet och \u00e5terst\u00e4llande av CFTR-funktion, med m\u00e5let att identifiera en ledande terapeutisk kandidat f\u00f6r vidare translationell utveckling. Genom att m\u00f6jligg\u00f6ra effektivare leverans av genredigerare kan detta tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt f\u00f6ra f\u00e4ltet n\u00e4rmare behandlingar som korrigerar CF vid dess k\u00e4lla.<\/span><\/p>\n

\u201c\u2013 Genredigering har potential att i grunden f\u00f6r\u00e4ndra hur vi behandlar cystisk fibros, men bara om vi kan leverera dessa terapier p\u00e5 ett s\u00e4kert och effektivt s\u00e4tt, sa dr Lu. \u2013 Det h\u00e4r arbetet \u00e4r inriktat p\u00e5 att utveckla ett leveranssystem som kan g\u00f6ra det m\u00f6jligt, s\u00e4rskilt f\u00f6r personer med cystisk fibros som f\u00f6r n\u00e4rvarande saknar behandlingsalternativ.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Cirka 10% av personerna med cystisk fibros har genetiska mutationer som g\u00f6r att de inte \u00e4r l\u00e4mpliga f\u00f6r befintliga CFTR-modulatorer. EE arbetar f\u00f6r att p\u00e5skynda forskningen och utvecklingen av behandlingar f\u00f6r alla som inte har nytta av dessa terapier, f\u00f6r att s\u00e4kerst\u00e4lla att ingen l\u00e4mnas utanf\u00f6r.<\/span><\/p>\n

\u201cDet h\u00e4r projektet tar sig an en av de allra viktigaste utmaningarna inom omr\u00e5det: till\u00e4mpningen\u201d, s\u00e4ger Chandra Ghose, PhD, vetenskaplig chef p\u00e5 EE. \u201cP\u00e5 s\u00e5 s\u00e4tt har det potential att bidra till att genredigering blir en verklig behandlingsv\u00e4g \u2013 inte bara i teorin, utan \u00e4ven i praktiken \u2013 f\u00f6r personer med cystisk fibros, inklusive deltagarna i den sista fasen av 10%-studien som fortfarande v\u00e4ntar p\u00e5 en behandling som angriper den bakomliggande orsaken till deras sjukdom.\u201d<\/span><\/p>\n

 <\/p><\/blockquote>\n

Om Emily's Entourages (EE's) stipendieprogram<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Enturages (EE) anslagsprogram tillhandah\u00e5ller finansiering f\u00f6r att p\u00e5skynda forskning och terapikutveckling f\u00f6r personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga mutationsriktade terapier. EE st\u00f6der en rad finansieringsmekanismer, inklusive translationella anslag, samarbetsanslag och prekliniska utforskande anslag, s\u00e5v\u00e4l som riskkapitalinvesteringar (venture philanthropy).<\/span><\/p>\n

Hittills har EE delat ut miljoner dollar to tv\u00e4rvetenskapliga team runt om i v\u00e4rlden och hj\u00e4lpt till att s\u00e4kra miljoner till i f\u00f6ljdfinansiering. F\u00f6r att se beviljade anslag, bes\u00f6k <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. F\u00f6r att l\u00e4ra dig mer om EE:s finansieringsm\u00f6jligheter, bes\u00f6k <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

 <\/p>\n

Om Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Entourage (EE) \u00e4r en innovativ 501(c)3-organisation som p\u00e5skyndar forskningen om nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r personer i den sista 10%-fasen av cystisk fibros (CF) som inte har nytta av de mutationsinriktade behandlingar som finns tillg\u00e4ngliga idag. Sedan 2011 har EE beviljat flera miljoner dollar i forskningsanslag, startat ett f\u00f6retag inom genterapi f\u00f6r cystisk fibros i klinisk fas, utvecklat patientdatabasen Clinical Trial Connect (CTC) och programmet f\u00f6r matchning till kliniska pr\u00f6vningar f\u00f6r att p\u00e5skynda den globala rekryteringen till kliniska pr\u00f6vningar, samt lett v\u00e4rldsomsp\u00e4nnande insatser f\u00f6r att driva fram forskning och l\u00e4kemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har uppm\u00e4rksammats i nationella medier, d\u00e4ribland New York Times, STAT, CNN, People och flera andra. L\u00e4s mer p\u00e5 <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

 <\/p>\n

Kontakt med media<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Direkt\u00f6r f\u00f6r marknadsf\u00f6ring och kommunikation<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>\n



<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Den nya lipidnanopartikeln platformen syftar till att s\u00e4kert och effektivt leverera genredakt\u00f6rer f\u00f6r att korrigera CFTR-mutationer, vilket f\u00f6rdjupar omr\u00e5det n\u00e4rmare en h\u00e5llbar behandling av cystisk fibros. Lower Merion, PA\u20149 september 2026\u2014Emily\u2019s Entourage (EE), en innovativ 501(c)(3)-organisation som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r personer med cystisk fibros (CF) som inte drar nytta av nuvarande mutation-riktade terapier, \u00e4r\u2026 <\/p>\n

<\/div>\n

L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_hide_featured_image":false,"_jetpack_featured_image_duplicate_dismissed":0,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[223,204,271,270,226],"class_list":["post-27109","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-ee-grant","tag-ee-research","tag-gene-editing","tag-new-cf-research","tag-translational-grant"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27109","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=27109"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27109\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":27112,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27109\/revisions\/27112"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=27109"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=27109"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=27109"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}