{"id":27038,"date":"2026-08-18T09:00:49","date_gmt":"2026-08-18T13:00:49","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27038"},"modified":"2026-08-18T12:34:27","modified_gmt":"2026-08-18T16:34:27","slug":"new-2026-emilys-entourage-translational-research-grant-to-develop-mucus-penetrating-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/new-2026-emilys-entourage-translational-research-grant-to-develop-mucus-penetrating-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Nytt forskningsanslag fr\u00e5n Emily\u2019s Entourage 2026 f\u00f6r att utveckla slempenetrerande genredigeringsleverans f\u00f6r cystisk fibros"},"content":{"rendered":"

Konstruerade lipidnanopartiklar som utformats f\u00f6r att \u00f6vervinna mukusbarri\u00e4ren vid cystisk fibros kan m\u00f6jligg\u00f6ra riktad genredigering via inandning<\/span><\/i><\/p>\n

\"\"

Emily\u2019s Entourage (EE) har tilldelat sitt andra translationella forskningsanslag f\u00f6r 2026 till Xizhen Lian, filosofie doktor, bitr\u00e4dande forskningsprofessor vid institutionen f\u00f6r materialvetenskap och teknik samt institutionen f\u00f6r barn- och ungdomsmedicin vid Johns Hopkins University.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA \u2013 18 augusti 2026 \u2013 Emily\u2019s Entourage (EE), en innovativ 501(c)(3)-organisation som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av nuvarande mutationsinriktade behandlingar, tillk\u00e4nnager stolt sitt andra \u00f6vers\u00e4ttande forskningsanslag f\u00f6r 2026 till Xizhen Lian, doktor och bitr\u00e4dande forskningsprofessor vid institutionen f\u00f6r materialvetenskap och teknik samt institutionen f\u00f6r barnmedicin vid Johns Hopkins University.<\/span><\/p>\n

Tillsammans med medforskaren Justin Hanes, fil.dr, syftar dr Lians projekt till att utveckla en ny inhalerbar leveransplattform f\u00f6r genredigeringsterapier som kan tr\u00e4nga igenom det tjocka slemmet i CF-luftv\u00e4garna \u2013 ett av de st\u00f6rsta hindren f\u00f6r att behandla sjukdomen vid dess k\u00e4lla.<\/span><\/p>\n

Genredigering erbjuder stora m\u00f6jligheter att korrigera de underliggande genetiska mutationerna som orsakar cystisk fibros, inklusive de som p\u00e5verkar de sista 10% hos personer som inte har nytta av befintliga CFTR-modulatorer. En av de st\u00f6rsta utmaningarna inom omr\u00e5det \u00e4r dock fortfarande att p\u00e5 ett s\u00e4kert och effektivt s\u00e4tt f\u00e5 in genredigeringsverktygen i r\u00e4tt celler i lungorna, d\u00e4r tjockt och klibbigt slem kan hindra behandlingarna fr\u00e5n att n\u00e5 sitt m\u00e5l.<\/span><\/p>\n

Dr. Lian och Dr. Hanes f\u00f6rs\u00f6ker \u00f6vervinna denna utmaning genom att konstruera slempenetrerande lipidnanopartiklar (LNP), sm\u00e5 leveransfordon utformade f\u00f6r att transportera genredigeringsverktyg direkt till luftv\u00e4gsceller efter inandning.<\/span><\/p>\n

\u00c4ven om tidigare LNP-baserade metoder har visat lovande resultat vid systemisk administrering, kan de medf\u00f6ra utmaningar relaterade till oavsiktlig m\u00e5ls\u00f6kning (off-target) och toxicitet i andra organ. Detta projekt fokuserar d\u00e4remot p\u00e5 lokal administrering till lungorna, ett tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt som \u00e4r avsett att f\u00f6rb\u00e4ttra precisionen, minska oavsiktliga effekter och b\u00e4ttre \u00e5terspegla hur en framtida terapi skulle kunna ges till personer med cystisk fibros.<\/span><\/p>\n

Lagets strategi bygger p\u00e5 tidigare framsteg inom slempenetrerande partikelteknologi och till\u00e4mpar dem p\u00e5 n\u00e4sta generations LNP:er genom att optimera ytbel\u00e4ggningarna av polyetylenglykol (PEG), vilket g\u00f6r att nanopartiklarna kan r\u00f6ra sig genom CF-sputum i st\u00e4llet f\u00f6r att fastna.<\/span><\/p>\n

Genom att f\u00f6rb\u00e4ttra LNP:ernas f\u00f6rm\u00e5ga att diffundera genom slem och n\u00e5 luftv\u00e4gsceller \u00e4r denna plattform utformad f\u00f6r att m\u00f6jligg\u00f6ra bred, l\u00e5gniv\u00e5-genredigering \u00f6ver luftv\u00e4gsepitelet, ett tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt som st\u00f6ds av tidigare forskning som tyder p\u00e5 att \u00e4ven en partiell korrigering kan r\u00e4cka f\u00f6r att \u00e5terst\u00e4lla meningsfull lungfunktion.<\/span><\/p>\n

Projektet kommer att utv\u00e4rdera de konstruerade LNP-partiklarna i patientderiverade luftv\u00e4gscellmodeller och djurmodeller med s\u00f6kande mukushypersekretion som b\u00e4ttre \u00e5terspeglar f\u00f6rh\u00e5llandena i CF-lungor. Ut\u00f6ver att fr\u00e4mja leverans i luftv\u00e4garna kan detta arbete bidra till att utvidga gentekniska metoder till andra drabbade muk\u00f6sa v\u00e4vnader, s\u00e5som mag-tarmkanalen, vilka inte n\u00e5s effektivt av nuvarande lunginriktade leveransstrategier.<\/span><\/p>\n

\u201cAtt \u00f6verciga slembarri\u00e4ren \u00e4r en av de mest kritiska utmaningarna vid utvecklingen av effektiv genterapi f\u00f6r CF\u201d, sade dr Lian. \u201cGenom att konstruera nanopartiklar som kan r\u00f6ra sig genom denna barri\u00e4r och n\u00e5 r\u00e4tt celler siktar vi p\u00e5 att m\u00f6jligg\u00f6ra genredigeringsmetoder som skulle kunna gynna personer med CF som f\u00f6r n\u00e4rvarande inte har nytta av CFTR-modulatorbehandlingar.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

\u201cDetta projekt tar itu med ett grundl\u00e4ggande hinder som har begr\u00e4nsat framstegen inom omr\u00e5det: of\u00f6rm\u00e5gan att effektivt tillf\u00f6ra behandlingar genom CF-slem\u201d, s\u00e4ger Chandra Ghose, PhD, vetenskaplig chef p\u00e5 Emily\u2019s Entourage. \u201cGenom att m\u00f6jligg\u00f6ra en m\u00e5linriktad tillf\u00f6rsel av genredigerare direkt till luftv\u00e4garna har detta arbete potential att fr\u00e4mja s\u00e4krare och mer precisa behandlingsstrategier f\u00f6r 10% och f\u00f6ra oss n\u00e4rmare behandlingar som angriper sjukdomens grundorsak.\u201d<\/span><\/p>\n

Om Emily's Entourages (EE's) stipendieprogram<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Enturages (EE) anslagsprogram tillhandah\u00e5ller finansiering f\u00f6r att p\u00e5skynda forskning och terapikutveckling f\u00f6r personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga mutationsriktade terapier. EE st\u00f6der en rad finansieringsmekanismer, inklusive translationella anslag, samarbetsanslag och prekliniska utforskande anslag, s\u00e5v\u00e4l som riskkapitalinvesteringar (venture philanthropy).<\/span><\/p>\n

Hittills har EE delat ut miljoner dollar to tv\u00e4rvetenskapliga team runt om i v\u00e4rlden och hj\u00e4lpt till att s\u00e4kra miljoner till i f\u00f6ljdfinansiering. F\u00f6r att se beviljade anslag, bes\u00f6k <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Mer information om EE:s finansiering finns p\u00e5 opportunities<\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Om Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Entourage (EE) \u00e4r en innovativ 501(c)3-organisation som p\u00e5skyndar forskningen om nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r personer i den sista 10%-fasen av cystisk fibros (CF) som inte har nytta av de mutationsinriktade behandlingar som finns tillg\u00e4ngliga idag. Sedan 2011 har EE beviljat flera miljoner dollar i forskningsanslag, startat ett f\u00f6retag inom genterapi f\u00f6r cystisk fibros i klinisk fas, utvecklat patientdatabasen Clinical Trial Connect (CTC) och programmet f\u00f6r matchning till kliniska pr\u00f6vningar f\u00f6r att p\u00e5skynda den globala rekryteringen till kliniska pr\u00f6vningar, samt lett v\u00e4rldsomsp\u00e4nnande insatser f\u00f6r att driva fram forskning och l\u00e4kemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har uppm\u00e4rksammats i nationella medier, d\u00e4ribland New York Times, STAT, CNN, People och flera andra. L\u00e4s mer p\u00e5 <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Kontakt med media<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Direkt\u00f6r f\u00f6r marknadsf\u00f6ring och kommunikation<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>\n

 <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Konstruerade lipidnanopartiklar utformade f\u00f6r att \u00f6vervinna slembarri\u00e4ren vid cystisk fibros skulle kunna m\u00f6jligg\u00f6ra m\u00e5lstyrd genredigering genom inhalation Lower Merion, PA\u201418 augusti 2026\u2014Emily\u2019s Entourage (EE), en innovativ 501(c)(3)-organisation som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r individer med cystisk fibros (CF) som inte drar nytta av nuvarande mutationsriktade terapier, \u00e4r stolt \u00f6ver att meddela sitt andra translationella forskningsanslag f\u00f6r 2026\u2026 <\/p>\n

<\/div>\n

L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[197,223,204,271,270,218],"class_list":["post-27038","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-research","tag-ee-grant","tag-ee-research","tag-gene-editing","tag-new-cf-research","tag-research-grant"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27038","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=27038"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27038\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":27043,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27038\/revisions\/27043"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=27038"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=27038"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=27038"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}