{"id":26926,"date":"2026-08-13T10:21:42","date_gmt":"2026-08-13T14:21:42","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=26926"},"modified":"2026-08-13T10:31:32","modified_gmt":"2026-08-13T14:31:32","slug":"emilys-entourage-funds-synthetic-biology-approach-to-enable-durable-gene-therapy-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/emilys-entourage-funds-synthetic-biology-approach-to-enable-durable-gene-therapy-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Emily\u2019s Entourage finansierar syntetisk biologi-metod f\u00f6r att m\u00f6jligg\u00f6ra varaktig genterapi f\u00f6r cystisk fibros"},"content":{"rendered":"

Teknologi med konstruerade syntetiska receptorer syftar till att selektivt expandera korrigerade stamceller i luftv\u00e4garna och f\u00f6rb\u00e4ttra behandlingens l\u00e5ngsiktiga h\u00e5llbarhet.<\/i><\/p>\n

\"\"

Emily\u2019s Entourages (EE) f\u00f6rsta anslag f\u00f6r translationell forskning f\u00f6r 2026 har tilldelats Sriram Vaidyanathan, filosofie doktor och huvudpr\u00f6favdelningsledare vid Nationwide Children\u2019s Hospital (v\u00e4nster) och bitr\u00e4dande professor i pediatrik vid The Ohio State University, samt Kyle Cromer, filosofie doktor och bitr\u00e4dande professor vid University of California, San Francisco (h\u00f6ger).<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA \u2014 13 augusti 2026<\/strong>\u2014 Emily\u2019s Entourage (EE), en innovativ 501(c)(3)-organisation som driver p\u00e5 forskningen f\u00f6r personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av nuvarande mutationsinriktade behandlingar, tillk\u00e4nnagav idag sin f\u00f6rsta<\/span>\u00a02026 \u00e5rs Translational Research Grant tilldelas Sriram Vaidyanathan, PhD, huvudpr\u00f6vare vid Nationwide Children\u2019s Hospital och bitr\u00e4dande professor i pediatrik vid The Ohio State University, samt Kyle Cromer, PhD, bitr\u00e4dande professor vid University of California, San Francisco (UCSF).\u00a0<\/span><\/p>\n

Det nyligen finansierade projektet syftar till att undanr\u00f6ja ett centralt hinder f\u00f6r best\u00e5ende genterapi vid cystisk fibros: att s\u00e4kerst\u00e4lla att korrigerade luftv\u00e4gsstamceller kan expandera och finnas kvar tillr\u00e4ckligt l\u00e4nge f\u00f6r att reparera lungv\u00e4vnad.<\/strong><\/span><\/p>\n

Geneediteringstekniker som ers\u00e4tter den felaktiga CFTR-genen hos personer med cystisk fibros har visat potential att \u00e5terst\u00e4lla funktionen i luftv\u00e4gsceller. Men \u00e4ven n\u00e4r genkorrigeringen lyckas, konkurrerar korrigerade stamceller i luftv\u00e4garnas bas \u2013 de l\u00e5nglivade celler som ansvarar f\u00f6r att regenerera luftv\u00e4gsv\u00e4vnad \u2013 inte naturligt ut okorrigerade celler. Som ett resultat kanske korrigerade celler inte expanderar tillr\u00e4ckligt f\u00f6r att ge en varaktig terapeutisk f\u00f6rdel.<\/span><\/p>\n

F\u00f6r att \u00f6vervinna denna utmaning g\u00f6r drr Vaidyanathan och Cromer utveckla konstruerade \u201csyntetiska receptorer\u201d som \u00e4r utformade f\u00f6r att ge korrigerade celler en tillf\u00e4llig och kontrollerbar tillv\u00e4xtf\u00f6rdel.<\/strong> Dessa receptorer kan aktiveras med en l\u00e5gmolekyl\u00e4r f\u00f6rening som redan har utv\u00e4rderats i kliniska pr\u00f6vningar. N\u00e4r receptorerna aktiveras signalerar de till korrigerade celler att expandera, vilket hj\u00e4lper dem att \u00e5terbefolka luftv\u00e4gsepitelet. N\u00e4r expansionen har uppn\u00e5tts kan signalen st\u00e4ngas av.<\/span><\/p>\n

Projektet kommer att fokusera p\u00e5 att konstruera och testa tv\u00e5 familjer av syntetiska receptorer som efterliknar naturliga tillv\u00e4xtfaktorv\u00e4gar som \u00e4r involverade i regenerering av luftv\u00e4gsceller. Teamet kommer att utv\u00e4rdera om dessa receptorer selektivt kan berika CFTR-korrigerade stamceller fr\u00e5n luftv\u00e4garnas basala lager samtidigt som deras f\u00f6rm\u00e5ga att differentiera till frisk luftv\u00e4gsv\u00e4vnad bevaras.<\/span><\/p>\n

Genom att m\u00f6jligg\u00f6ra selektiv expansion av korrigerade celler efterstr\u00e4var detta tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt en varaktig reparation av luftv\u00e4garna, en av de mest ih\u00e5llande utmaningarna vid genterapi f\u00f6r cystisk fibros.<\/span><\/p>\n

\u201cEndast genterapi kanske inte r\u00e4cker om korrigerade celler inte kan utkonkurrera sjuk v\u00e4vnad\u201d, sa dr Vaidyanathan. \u201cVi utvecklar ett system som tillf\u00e4lligt rubbar balansen \u2013 vilket g\u00f6r att reparerade celler kan expandera och potentiellt f\u00f6rb\u00e4ttra h\u00e5llbarheten hos genbaserade behandlingar.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Detta syntetiska biologiska tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt \u00e4r utformat f\u00f6r att fungera tillsammans med befintliga strategier f\u00f6r genredigering och skulle kunna vara kompatibelt med b\u00e5de cellbaserade och <\/span>in vivo<\/span><\/i> genterapimetoder.<\/span><\/p>\n

\u201cEn av de st\u00f6rsta utmaningarna inom genterapi \u00e4r inte bara att laga genen \u2013 det \u00e4r att se till att dessa korrigerade celler kan \u00f6verleva och reparera v\u00e4vnad \u00f6ver tid\u201d, s\u00e4ger filosofie doktor Chandra Ghose, vetenskaplig chef p\u00e5 EE. \u201cDet h\u00e4r projektet introducerar en kreativ syntetisk biologistrategi f\u00f6r att m\u00f6ta den utmaningen och bidra till att driva fram mer h\u00e5llbara behandlingsmetoder f\u00f6r cystisk fibros.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Cirka 10% personer med cystisk fibros har ingen nytta av dagens CFTR-modulatorer. EE har \u00e5tagit sig att p\u00e5skynda forskningen som riktar in sig p\u00e5 b\u00e5de de underliggande genetiska orsakerna till cystisk fibros och de biologiska hinder som fortfarande begr\u00e4nsar behandlingens varaktighet.<\/span><\/p>\n

 <\/p>\n

Om Emily's Entourages (EE's) stipendieprogram<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Enturages (EE) anslagsprogram tillhandah\u00e5ller finansiering f\u00f6r att p\u00e5skynda forskning och terapikutveckling f\u00f6r personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga mutationsriktade terapier. EE st\u00f6der en rad finansieringsmekanismer, inklusive translationella anslag, samarbetsanslag och prekliniska utforskande anslag, s\u00e5v\u00e4l som riskkapitalinvesteringar (venture philanthropy).<\/span><\/p>\n

Hittills har EE delat ut miljoner dollar to tv\u00e4rvetenskapliga team runt om i v\u00e4rlden och hj\u00e4lpt till att s\u00e4kra miljoner till i f\u00f6ljdfinansiering. F\u00f6r att se beviljade anslag, bes\u00f6k <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. F\u00f6r att l\u00e4ra dig mer om EE:s finansieringsm\u00f6jligheter, bes\u00f6k <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

 <\/p>\n

Om Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Entourage (EE) \u00e4r en innovativ 501(c)3-organisation som p\u00e5skyndar forskningen kring nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r personer i den sista fasen av cystisk fibros (CF) som inte har nytta av de mutationsinriktade behandlingar som finns tillg\u00e4ngliga idag. Sedan 2011 har EE beviljat forskningsanslag p\u00e5 flera miljoner dollar, startat ett f\u00f6retag som bedriver genterapi f\u00f6r cystisk fibros i klinisk fas, utvecklat en global patientdatabas och ett program f\u00f6r att matcha patienter med kliniska pr\u00f6vningar i syfte att p\u00e5skynda rekryteringen till kliniska pr\u00f6vningar, samt lett globala insatser f\u00f6r att driva fram forskning och l\u00e4kemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har uppm\u00e4rksammats i nationella medier, bland annat i New York Times, STAT, CNN, People och flera andra. L\u00e4s mer p\u00e5<\/span> emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Kontakt med media<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Direkt\u00f6r f\u00f6r marknadsf\u00f6ring och kommunikation<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Engineered synthetic receptor technology aims to selectively expand corrected airway stem cells and improve long-term treatment durability. Lower Merion, PA\u2014August 13, 2026\u2014Emily\u2019s Entourage (EE), an innovative 501(c)(3) organization accelerating research for individuals with cystic fibrosis (CF) who do not benefit from current mutation-targeted therapies, today announced its first\u00a02026 Translational Research Grant awarded to Sriram Vaidyanathan,… <\/p>\n

<\/div>\n

L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[269,197,223,188,228,218,226],"class_list":["post-26926","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-2026-grant","tag-cf-research","tag-ee-grant","tag-gene-therapy","tag-grant","tag-research-grant","tag-translational-grant"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26926","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=26926"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26926\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":26934,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26926\/revisions\/26934"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=26926"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=26926"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=26926"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}