{"id":25731,"date":"2025-08-25T09:00:33","date_gmt":"2025-08-25T13:00:33","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=25731"},"modified":"2025-08-22T16:27:02","modified_gmt":"2025-08-22T20:27:02","slug":"genetic-therapies-for-the-final-10-whats-coming-into-focus","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/genetic-therapies-for-the-final-10-whats-coming-into-focus\/","title":{"rendered":"Genetiska terapier f\u00f6r de sista 10%: Vad som kommer i fokus"},"content":{"rendered":"<div data-elementor-type=\"wp-post\" data-elementor-id=\"25731\" class=\"elementor elementor-25731\" data-elementor-post-type=\"post\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-5d115a91 e-flex e-con-boxed e-con e-parent\" data-id=\"5d115a91\" data-element_type=\"container\" data-e-type=\"container\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"e-con-inner\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-3cbb6e34 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"3cbb6e34\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignright wp-image-25743\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-240x300.png\" alt=\"\" width=\"400\" height=\"500\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-240x300.png 240w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-819x1024.png 819w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-768x960.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-10x12.png 10w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-440x550.png 440w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-600x750.png 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3.png 1080w\" sizes=\"(max-width: 400px) 100vw, 400px\" \/><span style=\"font-weight: 400;\">Under m\u00e5nga \u00e5r har m\u00f6jligheten att utveckla en genetisk terapi varit en k\u00e4lla till f\u00f6rsiktigt hopp f\u00f6r cystisk fibros (CF)-patienter - s\u00e4rskilt f\u00f6r dem som befinner sig i den sista 10%-gruppen och som inte har n\u00e5gon nytta av de nuvarande CFTR-modulatorerna. Under \u00e5rens lopp har forskningen gjort stora framsteg och p\u00e5 senare tid har flera genetiska terapier g\u00e5tt vidare till kliniska pr\u00f6vningar.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Med alla nya framsteg och uppdateringar finns det - f\u00f6rst\u00e5eligt nog - m\u00e5nga fr\u00e5gor om dessa terapier - l\u00f6ftena, utmaningarna, tidslinjerna och mycket mer! F\u00f6r att besvara dessa fr\u00e5gor och f\u00f6r att uppdatera allm\u00e4nheten om den forskning som presenterades under v\u00e5rt senaste vetenskapliga symposium anordnade Emily's Entourage (EE) ett s\u00e4rskilt webbinarium<\/span><a href=\"https:\/\/youtu.be\/9gEdp0w_5iE\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"><b><i>Uppdateringar inom genterapi vid CF: Sammanfattning av vetenskapligt symposium och fr\u00e5gor och svar<\/i><\/b><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">-dela med sig av den senaste utvecklingen och vad den inneb\u00e4r f\u00f6r dem som befinner sig i slutfasen 10%.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Vid evenemanget deltog tre ledande CF-forskare och kliniker:<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Jennifer Taylor-Cousar, <\/b><b>MD, MSCS, ATSF<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, National Jewish Health<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Patrick Harrison, filosofie doktor<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, Cincinnati Children's Hospital Medical Center<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Paul McCray, Jr, l\u00e4kare<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, University of Iowa<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Samtalet modererades av Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer p\u00e5 EE, och gav en klarsynt bild av de genetiska CF-terapierna - fr\u00e5n sp\u00e4nnande framsteg och innovativa strategier till de utmaningar som fortfarande ligger framf\u00f6r oss.<\/span><\/p>\n<hr>\n<h2><b>Viktiga saker att ta med sig: Vad som kommer i fokus<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">\u00c4ven om vetenskapen bakom genetiska terapier \u00e4r komplex, var k\u00e4rnbudskapet fr\u00e5n v\u00e5r expertpanel tydligt: <\/span><b>Vi \u00e4r n\u00e4rmare varandra \u00e4n n\u00e5gonsin tidigare.<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Dessa framsteg \u00e4r inte bara teoretiska l\u00e4ngre - de tar form i laboratorier och kliniska forskningscentra och erbjuder verkligt hopp f\u00f6r dem som befinner sig i den sista 10%.<\/span><\/p>\n<h3><b>1. Verktyg f\u00f6r genredigering skriver om vad som \u00e4r m\u00f6jligt<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">I laboratoriet g\u00f6r genredigeringsverktyg som CRISPR, basredigering och prime editing det nu m\u00f6jligt att exakt korrigera mutationer i CFTR-genen p\u00e5 DNA-niv\u00e5. Detta inneb\u00e4r ett stort steg fram\u00e5t j\u00e4mf\u00f6rt med befintliga behandlingar som endast hanterar symtom - de har potential att \u00e5tg\u00e4rda sj\u00e4lva grundorsaken till CF.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Vissa metoder har redan visat lovande resultat i laboratorieodlade celler och djurmodeller. \u00c4ven om utmaningar som leverans till lungceller och att s\u00e4kerst\u00e4lla att \u00e4ndringarna h\u00e5ller kvar kvarst\u00e5r, \u00f6kar dessa framsteg m\u00f6jligheten till en permanent eng\u00e5ngsbehandling i framtiden.<\/span><\/p>\n<h3><b>2. Leverans f\u00f6rblir n\u00e4sta stora gr\u00e4ns<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">M\u00f6jligheten att fixa eller ers\u00e4tta felaktiga gener \u00e4r bara en del av ekvationen. Den andra - och utan tvekan st\u00f6rre - utmaningen \u00e4r att leverera dessa behandlingar effektivt till lungcellerna, som \u00e4r den prim\u00e4ra platsen f\u00f6r CF-skador.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Lungorna utg\u00f6r en unikt sv\u00e5r milj\u00f6: tjockt slem, inflammation och kroppens immunf\u00f6rsvar fungerar alla som barri\u00e4rer som kan bryta ned eller blockera behandlingar. F\u00f6r att hantera detta utvecklar och testar forskarna en m\u00e4ngd olika leveransfordon, bland annat<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Lipidnanopartiklar (LNP):<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Sm\u00e5 fettbaserade b\u00e4rare liknande dem som anv\u00e4nds i covid-19-vacciner, utformade f\u00f6r att leverera mRNA via inandning.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Virala vektorer:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Modifierade virus som p\u00e5 ett s\u00e4kert s\u00e4tt kan f\u00f6ra in DNA eller RNA i m\u00e5lceller.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Virusliknande partiklar och peptider:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Konstruerad f\u00f6r att efterlikna virus utan att utl\u00f6sa starka immunreaktioner.<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Dessutom unders\u00f6ker forskarna s\u00e4tt att f\u00f6rb\u00e4ttra terapins tillg\u00e5ng till cellerna med hj\u00e4lp av befintliga CF-behandlingar som hypertonisk saltl\u00f6sning, som kan tunna ut slemmet och f\u00f6rb\u00e4ttra leveransen.<\/span><\/p>\n<h3><b>3. P\u00e5b\u00f6rja behandling f\u00f6re f\u00f6dseln<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">En av de mest uppm\u00e4rksammade diskussionerna handlade om <\/span><i><span style=\"font-weight: 400;\">i livmodern<\/span><\/i><span style=\"font-weight: 400;\"> CF-behandling innan barnet ens \u00e4r f\u00f6tt.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Tidiga djurstudier tyder p\u00e5 att behandling under graviditeten skulle kunna skydda organ som lungor, bukspottk\u00f6rtel och fortplantningssystem fr\u00e5n tidiga skador. Till exempel visade vissa modeller efter behandling med CFTR-modulatorer f\u00f6rb\u00e4ttrad bukspottsk\u00f6rtelns funktion vid f\u00f6dseln och en mycket l\u00e4gre f\u00f6rekomst av komplikationer som mekoniumileus. Dessa resultat har ocks\u00e5 rapporterats i fallstudier p\u00e5 m\u00e4nniskor.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">N\u00e4r vi i framtiden \u00f6verv\u00e4ger m\u00f6jligheten att administrera genetiska terapier in utero erbjuder fostrets milj\u00f6 unika f\u00f6rdelar. Som exempel kan n\u00e4mnas ett mer tolerant immunsystem, l\u00e4ttare tillg\u00e5ng till stamceller och en mindre kroppsstorlek som g\u00f6r att terapierna kan n\u00e5 fler v\u00e4vnader med mindre medicinering. F\u00f6r foster som identifieras med CF i livmodern (vanligtvis under andra trimestern) kan s\u00e5dan behandling potentiellt v\u00e4nda en del av de skador som uppstod tidigt under graviditeten och f\u00f6rhindra att ytterligare skador uppkommer.<\/span><\/p>\n<div class=\"ee-bg-color\">\n<p><strong>En glimt av den verkliga v\u00e4rlden: CF-behandling in utero<\/strong><br>\u00c4r du nyfiken p\u00e5 hur detta kan se ut i praktiken? Ett par ber\u00e4ttade hur de anv\u00e4nde CFTR-modulatorer under graviditeten - under medicinsk \u00f6vervakning - f\u00f6r att f\u00f6rb\u00e4ttra h\u00e4lsoutfallet f\u00f6r sin dotter med CF. <span style=\"font-weight: 400;\"><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/cf-before-birth-how-one-couple-used-modulators-for-in-utero-treatment-to-improve-health-outcomes-for-their-child\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">L\u00e4s deras ber\u00e4ttelse p\u00e5 EE-bloggen.<\/a><\/span><\/p>\n<\/div>\n<h3><b>4. Kliniska pr\u00f6vningar har redan p\u00e5b\u00f6rjats<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Det finns fler studier av genterapi som aktivt rekryterar eller p\u00e5g\u00e5r nu \u00e4n n\u00e5gonsin tidigare. Dessa studier omfattar en rad olika metoder, inklusive LNP-levererade mRNA-terapier, DNA-leverans och olika virusvektorer som \u00e4r utformade f\u00f6r att f\u00f6ra in korrigerade genetiska instruktioner i cellerna.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Det \u00e4r viktigt att notera att m\u00e5nga av dessa terapier <\/span><b>mutationsdiagnostisk<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">vilket inneb\u00e4r att de syftar till att vara effektiva f\u00f6r alla personer med CF, oavsett mutation. Detta inkluderar \u00e4ven dem som inte har nytta av befintliga CFTR-modulatorer, till exempel de med s\u00e4llsynta mutationer och nonsensmutationer. \u00c4ven om dessa pr\u00f6vningar fortfarande befinner sig i tidiga faser och resultaten \u00e4r os\u00e4kra och kommer att ta tid, inneb\u00e4r det faktum att de nu testas i pr\u00f6vningar verkliga framsteg och hopp, s\u00e4rskilt f\u00f6r dem i den sista 10% som l\u00e4nge har st\u00e5tt utan alternativ.<\/span><\/p>\n<h3><b>5. Det \u00e4r s\u00e5 mycket att t\u00e4nka p\u00e5 - och det \u00e4r okej<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Att v\u00e4lja att delta i en genterapistudie \u00e4r ett personligt beslut som inneb\u00e4r m\u00e5nga \u00f6verv\u00e4ganden. F\u00f6rutom att t\u00e4nka p\u00e5 s\u00e4kerhet, potentiella f\u00f6rdelar och dosering m\u00e5ste deltagarna ocks\u00e5 ta h\u00e4nsyn till praktiska faktorer: tid borta fr\u00e5n arbete eller skola, resor till pr\u00f6vningsst\u00e4llen, barnomsorg, beh\u00f6righet baserat p\u00e5 h\u00e4lsostatus eller mutationstyp och potentiella effekter p\u00e5 nuvarande behandlingar som modulatorer. Paneldeltagarna betonade att det \u00e4r normalt - och f\u00f6rv\u00e4ntat - att ha fr\u00e5gor och funderingar.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Verktyg som <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/ctc\/\"><b>CF Clinical Trial Connect (CTC)<\/b><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">- en global patientdatabas som skapats av Emily's Entourage - \u00e4r utformade f\u00f6r att hj\u00e4lpa till att matcha individer med pr\u00f6vningsm\u00f6jligheter som kan passa dem bra, baserat p\u00e5 deras unika profil. Tillsammans med st\u00f6d fr\u00e5n v\u00e5rdteam, pr\u00f6vningskoordinatorer och samh\u00e4llsrepresentanter kan individerna g\u00f6ra v\u00e4lgrundade val som passar deras h\u00e4lsa och livsstil.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><br><\/span><\/p>\n<hr>\n<h2><b>Sammanfattning av fr\u00e5gor och svar: Svar p\u00e5 dina mest angel\u00e4gna fr\u00e5gor<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Nedan finns en samling viktiga fr\u00e5gor fr\u00e5n evenemanget och n\u00e5gra som vi inte hann med - alla besvarade av v\u00e5ra expertpanelister.<\/span><\/p>\n<h3><b>F: Varf\u00f6r har inte genterapi utvecklats f\u00f6r CF \u00e4nnu, och vilka organ riktar sig de nuvarande terapierna mot?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> Genterapi f\u00f6r CF \u00e4r s\u00e4rskilt utmanande eftersom tjockt slem, inflammation och immunf\u00f6rsvar g\u00f6r det sv\u00e5rt att leverera behandlingar till lungorna. De flesta p\u00e5g\u00e5ende pr\u00f6vningar fokuserar p\u00e5 lungorna, d\u00e4r CF orsakar de allvarligaste symtomen, men framtida behandlingar kan komma att inriktas p\u00e5 andra organ som bukspottk\u00f6rteln eller levern.<\/span><\/p>\n<h3><b>F: \u00c4r genetiska terapier mutationsspecifika, och vilka framsteg g\u00f6rs f\u00f6r behandlingar av de \u00e5terst\u00e5ende 10%?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> M\u00e5nga, men inte alla, genetiska terapier i kliniska pr\u00f6vningar \u00e4r mutationsagnostiska, vilket inneb\u00e4r att de b\u00f6r fungera f\u00f6r alla CF-mutationer, inklusive s\u00e4llsynta och nonsensmutationer i den slutliga 10%. Fr\u00e5n och med juli 2025 befinner sig flera genetiskt baserade behandlingar - s\u00e5som genterapi, mRNA (b\u00e5da mutationsagnostiska) och antisens-oligonukleotider (mutationsspecifika) - i kliniska pr\u00f6vningar, med prelimin\u00e4ra data som f\u00f6rv\u00e4ntas inom 12 till 18 m\u00e5nader.<\/span><\/p>\n<h3><b>F: Vad kan deltagarna f\u00f6rv\u00e4nta sig n\u00e4r det g\u00e4ller tids\u00e5tg\u00e5ng, m\u00f6jlighet att delta i framtida studier och resest\u00f6d?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> Pr\u00f6vningskraven varierar: mRNA-terapier som f\u00f6r n\u00e4rvarande testas kr\u00e4ver t\u00e4ta bes\u00f6k under flera veckor, medan genterapier som testas \u00e4r eng\u00e5ngsdoser med l\u00e4ngre uppf\u00f6ljningar. Deltagande i vissa pr\u00f6vningar kan p\u00e5verka m\u00f6jligheten att delta i andra, s\u00e4rskilt pr\u00f6vningar av genterapi med hj\u00e4lp av virusvektorer. M\u00e5nga pr\u00f6vningar erbjuder resehj\u00e4lp och deltagarna f\u00e5r ofta ers\u00e4ttning f\u00f6r resor, logi och ledighet fr\u00e5n arbetet.<\/span><\/p>\n<h3><b>F: Vilka \u00e4r de k\u00e4nda riskerna och biverkningarna med genetiska terapier, och kan dessa behandlingar ges mer \u00e4n en g\u00e5ng om det beh\u00f6vs?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> Riskerna och m\u00f6jligheten att administrera genetiska terapier p\u00e5 nytt varierar beroende p\u00e5 teknik. Till exempel syftar pr\u00f6vningar med lentivirus till l\u00e5ngsiktig nytta fr\u00e5n en enda dos, men kr\u00e4ver 15 \u00e5rs s\u00e4kerhets\u00f6vervakning p\u00e5 grund av de potentiella s\u00e4llsynta riskerna med genintegration. F\u00f6r terapier med genredigering (\u00e4nnu inte i kliniska pr\u00f6vningar med CF) \u00e4r det oklart om upprepad dosering kommer att beh\u00f6vas - s\u00e4rskilt om man lyckas rikta in sig p\u00e5 l\u00e5ngvariga progenitorceller. Dessa svar kommer att bli tydligare allteftersom pr\u00f6vningarna fortskrider.<\/span><\/p>\n<h3><b>F: Varf\u00f6r forts\u00e4tter man att satsa p\u00e5 virala vektorer n\u00e4r det nu finns m\u00e5nga nya icke-virala leveransmetoder?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> B\u00e5de virala och icke-virala leveransmetoder har f\u00f6r- och nackdelar. Virala vektorer utg\u00f6r grunden f\u00f6r flera f\u00f6r n\u00e4rvarande godk\u00e4nda genetiska behandlingar f\u00f6r sjukdomar utanf\u00f6r CF. Icke-virala vektorer f\u00f6r inhalation visar lovande resultat i laboratoriestudier, men deras s\u00e4kerhet och effektivitet hos m\u00e4nniskor \u00e4r \u00e4nnu inte bevisad. Virala vektorer kan vara b\u00e4ttre l\u00e4mpade f\u00f6r vissa terapier, inklusive vissa metoder f\u00f6r genredigering. Kliniska pr\u00f6vningar kommer att klarg\u00f6ra vilka metoder som \u00e4r b\u00e4st.<\/span><\/p>\n<h3><b>F: Vilka \u00e4r de realistiska f\u00f6rv\u00e4ntningarna p\u00e5 resultaten av genetisk terapi j\u00e4mf\u00f6rt med CFTR-modulatorer, och vad h\u00e4nder om en terapi inte fungerar?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> F\u00f6r regulatoriskt godk\u00e4nnande kan det kr\u00e4vas en m\u00e5ttlig f\u00f6rb\u00e4ttring av lungfunktionen - cirka 2-4% \u00f6kning av FEV1, i likhet med tidiga CFTR-modulatorer. Om s\u00e4kerhetsproblem uppst\u00e5r \u00f6vervakar oberoende kommitt\u00e9er justeringar av pr\u00f6vningen. Om en behandling inte visar n\u00e5gon nytta analyserar forskarna data f\u00f6r att identifiera orsaker som leverans- eller doseringsproblem. Det \u00e4r viktigt att satsa p\u00e5 flera olika behandlingsmetoder f\u00f6r att diversifiera v\u00e5r portf\u00f6lj och maximera v\u00e5ra chanser att lyckas.<\/span><\/p>\n<h3><b>F: Hur varierar den globala tillg\u00e5ngen till genterapier beroende p\u00e5 var man befinner sig?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A<\/strong>: Det \u00e4r sannolikt f\u00f6r tidigt att veta exakt hur tillg\u00e5ngen till genterapier f\u00f6r CF kommer att variera globalt. Men om man tittar p\u00e5 genterapier f\u00f6r andra sjukdomar har vissa sponsorer b\u00f6rjat utforska mekanismer f\u00f6r att st\u00f6dja bredare internationell tillg\u00e5ng.<\/span><\/p>\n<h3><b>F: Finns det n\u00e5gra inhalerade ENaC-blockerare som f\u00f6r n\u00e4rvarande anv\u00e4nds f\u00f6r lungsjukdomen CF?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> F\u00f6r n\u00e4rvarande finns inga inhalerade ENaC-blockerare godk\u00e4nda f\u00f6r behandling av lungsjukdomen CF.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><br><\/span><\/p>\n<hr>\n<h2><b>Verkligt hopp, verkligt arbete framf\u00f6r oss<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">I \u00e5ratal har de sista 10% v\u00e4ntat - hoppats, l\u00e4ngtat och uth\u00e4rdat, medan de har sett sina CF-v\u00e4nners liv f\u00f6r\u00e4ndras radikalt i och med introduktionen av CFTR-modulatorer. Genterapin har k\u00e4nts n\u00e4ra, men inte riktigt h\u00e4r. Men nu h\u00e5ller det p\u00e5 att f\u00f6r\u00e4ndras.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Mycket arbete \u00e5terst\u00e5r - fr\u00e5gor att besvara, pr\u00f6vningar att slutf\u00f6ra, utmaningar att l\u00f6sa. Men verkliga alternativ h\u00e5ller p\u00e5 att v\u00e4xa fram och utvecklingen g\u00e5r fram\u00e5t - driven av briljanta forskare, h\u00e4ngivna kliniker och modiga, motst\u00e5ndskraftiga personer med CF som v\u00e4grar att acceptera det nuvarande behandlingslandskapet f\u00f6r CF som status quo.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">P\u00e5 Emily's Entourage t\u00e4vlar vi fram\u00e5t - f\u00f6r de genombrott som ligger framf\u00f6r oss, de liv de kommer att f\u00f6r\u00e4ndra och \u00f6vertygelsen om att ingen ska l\u00e4mnas efter. Vi kan inte komma dit tillr\u00e4ckligt snabbt.&nbsp;<\/span><\/p><p><span style=\"font-weight: 400;\"><br><\/span><\/p>\n<hr>\n<h2><b>Titta p\u00e5 hela webbseminariet<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Om du missade evenemanget eller vill se om de viktigaste \u00f6gonblicken finns <\/span><b>hela inspelningen \u00e4r nu tillg\u00e4nglig<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">:<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"><br><\/span><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-5f83fce e-flex e-con-boxed e-con e-parent\" data-id=\"5f83fce\" data-element_type=\"container\" data-e-type=\"container\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"e-con-inner\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-fb081b5 elementor-widget elementor-widget-video\" data-id=\"fb081b5\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-settings=\"{&quot;youtube_url&quot;:&quot;https:\\\/\\\/youtu.be\\\/9gEdp0w_5iE&quot;,&quot;cc_load_policy&quot;:&quot;yes&quot;,&quot;video_type&quot;:&quot;youtube&quot;,&quot;controls&quot;:&quot;yes&quot;}\" data-widget_type=\"video.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-wrapper elementor-open-inline\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-video\"><\/div>\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Under m\u00e5nga \u00e5r har m\u00f6jligheten att utveckla en genetisk terapi varit en k\u00e4lla till f\u00f6rsiktigt hopp f\u00f6r cystisk fibros (CF)-patienter - s\u00e4rskilt f\u00f6r dem som befinner sig i den sista 10%-gruppen och som inte har n\u00e5gon nytta av de nuvarande CFTR-modulatorerna. Under \u00e5rens lopp har forskningen gjort stora framsteg och p\u00e5 senare tid har flera genetiska terapier g\u00e5tt vidare till kliniska pr\u00f6vningar. Med alla dessa... <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/genetic-therapies-for-the-final-10-whats-coming-into-focus\/\" class=\"excerpt-read-more\">L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":25753,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"Cystic Fibrosis >> Genetic Therapies for the Final 10%: What's Coming Into Focus?","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[1],"tags":[240,242,188,241,239],"class_list":["post-25731","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized","tag-cf-breakthroughs","tag-event-recap","tag-gene-therapy","tag-gene-therapy-webinar","tag-genetic-therapy"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-3.png","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25731","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=25731"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25731\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":25754,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25731\/revisions\/25754"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media\/25753"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=25731"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=25731"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=25731"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}