{"id":25374,"date":"2025-06-24T09:00:02","date_gmt":"2025-06-24T13:00:02","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=25374"},"modified":"2025-06-23T13:56:24","modified_gmt":"2025-06-23T17:56:24","slug":"emilys-entourage-awards-translational-research-grant-to-accelerate-prime-editing-for-hard-to-treat-cystic-fibrosis-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/emilys-entourage-awards-translational-research-grant-to-accelerate-prime-editing-for-hard-to-treat-cystic-fibrosis-mutations\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage tilldelas anslag f\u00f6r translationell forskning f\u00f6r att p\u00e5skynda Prime Editing f\u00f6r sv\u00e5rbehandlade mutationer vid cystisk fibros"},"content":{"rendered":"

Det nyligen finansierade projektet kommer att utnyttja genredigering med h\u00f6g genomstr\u00f6mning och ber\u00e4kningsmodellering f\u00f6r att utveckla skr\u00e4ddarsydda behandlingar f\u00f6r personer med cystisk fibros som inte kan dra nytta av de mutationsinriktade behandlingar som finns tillg\u00e4ngliga idag.<\/span><\/i><\/p>\n

\"\"

David R. Liu, PhD, en v\u00e4rldsber\u00f6md expert p\u00e5 genredigering och chef f\u00f6r Merkin Institute of Transformative Technologies in Healthcare vid Broad Institute of MIT and Harvard.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA<\/b>-<\/span>24 juni 2025<\/b>-Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)(3)-organisation som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r personer med cystisk fibros (CF) som inte kan dra nytta av befintliga CFTR-modulatorbehandlingar, har tilldelat ett 2025 Translational Research Grant till David R. Liu, PhD, en v\u00e4rldsber\u00f6md expert p\u00e5 genredigering och chef f\u00f6r Merkin Institute of Transformative Technologies in Healthcare vid Broad Institute of MIT and Harvard.<\/span><\/p>\n

Detta anslag st\u00f6der Dr. Lius banbrytande projekt f\u00f6r att utveckla prime editing-strategier - en avancerad teknik f\u00f6r genredigering - f\u00f6r att permanent korrigera ett brett spektrum av CF-orsakande mutationer som f\u00f6r n\u00e4rvarande inte kan behandlas med godk\u00e4nda CFTR-modulatorbehandlingar.\u00a0<\/span><\/p>\n

CFTR-modulatorer har f\u00f6r\u00e4ndrat v\u00e5rden f\u00f6r m\u00e5nga med CF, men n\u00e4stan 10% av alla med CF kan inte dra nytta av dessa behandlingar p\u00e5 grund av sina specifika genetiska mutationer eller p\u00e5 grund av biverkningar fr\u00e5n eller suboptimala svar p\u00e5 f\u00f6r n\u00e4rvarande godk\u00e4nda modulatorer. F\u00f6r dessa personer finns det ett stort behov av innovativa metoder som angriper grundorsaken till deras sjukdom. Dr Lius arbete ger nytt hopp f\u00f6r denna grupp med akuta medicinska behov som \u00e4nnu inte tillgodosetts.\u00a0<\/span><\/p>\n

Prime editing \u00e4r en banbrytande CRISPR-baserad \"hitta-och-ers\u00e4tt\"-teknik som exakt kan korrigera de genetiska mutationer som \u00e4r ansvariga f\u00f6r CF - vilket potentiellt kan ge en permanent eng\u00e5ngsbehandling som \u00e5terst\u00e4ller lungfunktionen och livskvaliteten.<\/span><\/p>\n

Dr. Lius team visade nyligen att prime editing kan \u00e5tg\u00e4rda den vanligaste CF-mutationen, F508del, i lungceller som donerats av personer med CF, och \u00e5terst\u00e4lla funktionen till niv\u00e5er som \u00e4r j\u00e4mf\u00f6rbara med eller h\u00f6gre \u00e4n nuvarande modulatorbehandlingar. Det nya projektet bygger vidare p\u00e5 detta genombrott och syftar till att utveckla personliga prime editing-l\u00f6sningar f\u00f6r cirka 100 olika CF-mutationer som inte \u00e4r ber\u00e4ttigade till modulatorbehandling, vilket p\u00e5skyndar v\u00e4gen till personliga genredigeringsbehandlingar.<\/span><\/p>\n

F\u00f6r att uppn\u00e5 detta kommer Dr. Lius team att anv\u00e4nda spoolad lentiviral screening f\u00f6r att testa tusentals kandidatstrategier f\u00f6r prim\u00e4ra redigeringar parallellt och snabbt identifiera de mest effektiva metoderna f\u00f6r varje mutation. De kommer ocks\u00e5 att utveckla ber\u00e4kningsmodeller f\u00f6r att f\u00f6ruts\u00e4ga och prioritera dessa strategier, vilket p\u00e5skyndar utvecklingen mot individanpassade behandlingar. Slutligen kommer de att validera de b\u00e4sta teknikerna i luftv\u00e4gsceller fr\u00e5n personer med CF f\u00f6r att bekr\u00e4fta \u00e5terst\u00e4lld produktion av funktionellt CFTR-protein.<\/span><\/p>\n

\"V\u00e5r lentivirala screeningmetod, i kombination med ber\u00e4kningsmodellering, m\u00f6jligg\u00f6r snabb optimering av prim\u00e4ra redigeringsstrategier f\u00f6r m\u00e5nga mutationer - en process som tidigare kr\u00e4vde \u00e5ratal av noggrant arbete\", s\u00e4ger Dr. Liu. \"Det h\u00e4r projektet syftar till att utveckla mycket personliga terapier f\u00f6r genredigering, skr\u00e4ddarsydda efter varje patients unika genetiska sammans\u00e4ttning. Genom att utnyttja kraften i precisionsmedicin hoppas vi kunna leverera livsf\u00f6r\u00e4ndrande eng\u00e5ngsbehandlingar f\u00f6r dem som inte har kunnat dra nytta av befintliga alternativ.\"<\/span><\/p>\n

\"Modulatorer har f\u00f6r\u00e4ndrat livet f\u00f6r m\u00e5nga med CF, men alltf\u00f6r m\u00e5nga m\u00e4nniskor med CF st\u00e5r fortfarande inf\u00f6r den h\u00e5rda verkligheten att de inte har n\u00e5gra effektiva behandlingar enbart p\u00e5 grund av sina genetiska mutationer\", s\u00e4ger Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer p\u00e5 EE. \"Genom att investera i denna banbrytande genredigeringsforskning \u00e4r vi fast beslutna att \u00f6verbrygga detta gap - att t\u00e4nja p\u00e5 vetenskapens gr\u00e4nser f\u00f6r att ge hopp, l\u00e4kning och i slut\u00e4ndan snabba genombrott och ett botemedel till de mest underbetj\u00e4nade och f\u00f6rbisedda medlemmarna i v\u00e5rt samh\u00e4lle, som v\u00e4ntar desperat f\u00f6r varje dag som g\u00e5r.\"<\/span><\/p>\n

Om Emily's Entourages (EE's) stipendieprogram\u00a0<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage's (EE's) Grant Program ger anslag f\u00f6r att p\u00e5skynda forskning och terapeutisk utveckling f\u00f6r personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar. EE tillhandah\u00e5ller finansiering genom flera mekanismer f\u00f6r bidragsfinansiering, inklusive \u00f6vers\u00e4ttningsbidrag, samarbetsbidrag och prekliniska unders\u00f6kningsbidrag, samt genom riskfilantropiska investeringar.<\/span><\/p>\n

Hittills har EE beviljat miljontals dollar till tv\u00e4rvetenskapliga team runt om i v\u00e4rlden och hj\u00e4lpt till att s\u00e4kra miljontals dollar i f\u00f6ljdfinansiering. F\u00f6r att se beviljade anslag, bes\u00f6k <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

F\u00f6r att l\u00e4ra dig mer om EE:s finansieringsm\u00f6jligheter, bes\u00f6k <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Om Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage \u00e4r en innovativ 501(c)3 som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte drar nytta av f\u00f6r n\u00e4rvarande tillg\u00e4ngliga mutationsinriktade terapier. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett CF-genterapibolag som nu befinner sig i klinisk fas, utvecklat patientdatabasen Clinical Trial Connect (CTC) och ett matchningsprogram f\u00f6r att p\u00e5skynda rekryteringen till kliniska pr\u00f6vningar samt lett globala insatser f\u00f6r att driva forskning och l\u00e4kemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har omn\u00e4mnts i nationella medier, bland annat New York Times, STAT, CNN, People med flera. L\u00e4s mer p\u00e5 <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Kontakt med media<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Direkt\u00f6r f\u00f6r marknadsf\u00f6ring och kommunikation<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

The newly funded project will harness high-throughput gene editing and computational modeling to develop tailored therapies for people with cystic fibrosis unable to benefit from currently available mutation-targeted therapies. Lower Merion, PA\u2014June 24, 2025\u2014Emily\u2019s Entourage (EE), an innovative 501(c)(3) organization accelerating research for individuals with cystic fibrosis (CF) who do not benefit from existing CFTR… <\/p>\n

<\/div>\n

L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[197,217,208,216,91,218],"class_list":["post-25374","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-research","tag-cf-science","tag-cystic-fibrosis-research","tag-ee-grants","tag-grants","tag-research-grant"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25374","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=25374"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25374\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":25380,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25374\/revisions\/25380"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=25374"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=25374"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=25374"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}