{"id":24319,"date":"2025-02-20T09:23:56","date_gmt":"2025-02-20T13:23:56","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=24319"},"modified":"2025-02-20T09:27:01","modified_gmt":"2025-02-20T13:27:01","slug":"accelerating-gene-therapy-delivery-for-cystic-fibrosis-emilys-entourage-to-convene-experts-at-2025-symposium","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/accelerating-gene-therapy-delivery-for-cystic-fibrosis-emilys-entourage-to-convene-experts-at-2025-symposium\/","title":{"rendered":"Snabbare leverans av genterapi f\u00f6r cystisk fibros: Emily's Entourage samlar experter vid symposium 2025"},"content":{"rendered":"

Philadelphia, PA - 20 februari 2025<\/strong>-Emily's Entourage (EE), en banbrytande ideell organisation som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r de sista 10% i cystisk fibros (CF)-samh\u00e4llet, kommer att vara v\u00e4rd f\u00f6r sitt vetenskapliga symposium 2025 med titeln \"Leverans av gener: Framsteg och utmaningar genom en CF-lins\"<\/i> den 23-26 februari 2025 p\u00e5 Quorum vid University City Science Center i Philadelphia, Pennsylvania.<\/p>\n

\"\"\u00c5rets symposium syftar till att flytta fram gr\u00e4nserna f\u00f6r framstegen i utvecklingen av nukleotidbaserade behandlingar f\u00f6r CF, med fokus p\u00e5 en av de mest kritiska och komplexa utmaningarna med genbaserade behandlingar: leveransen av dem. \u00c4ven om framsteg har gjorts \u00e4r hindren f\u00f6r att leverera genetiskt material p\u00e5 ett effektivt s\u00e4tt fortfarande ett stort hinder. \u00c4ven om de nukleotidbaserade behandlingarna \u00e4r lovande f\u00f6r hela CF-communityn \u00e4r behovet s\u00e4rskilt stort f\u00f6r de sista 10% av CF-populationen som inte har nytta av de CFTR-modulatorbehandlingar som f\u00f6r n\u00e4rvarande finns tillg\u00e4ngliga. F\u00f6r denna grupp \u00e4r tiden avg\u00f6rande, och det finns inte utrymme f\u00f6r att v\u00e4nta p\u00e5 att framstegen ska utvecklas enligt traditionella tidslinjer.<\/p>\n

\"Vi tror p\u00e5 kraften i att sammanf\u00f6ra v\u00e4rldens mest briljanta forskare och tankeledare i ett och samma rum. V\u00e5rt m\u00e5l \u00e4r att uppmuntra \u00f6ppen delning, stimulera samarbete, t\u00e4nka stort och skapa nya, snabba v\u00e4gar fram\u00e5t\", s\u00e4ger Emily Kramer-Golinkoff, MBE, EE:s medgrundare. \"Genom att sammankalla de ledande hj\u00e4rnorna inom och utanf\u00f6r det vetenskapliga CF-samh\u00e4llet och industrin \u00e4r detta symposium redo att p\u00e5skynda leveransen av dessa banbrytande terapier.\"<\/p>\n

Under ledning av Kevin Foskett, PhD, Isaac Ott Professor of Physiology vid University of Pennsylvania's Perelman School of Medicine, Joan Lau, PhD, MBA, CEO p\u00e5 Spirovant Sciences, Inc. och Paul McCray, Jr, MD, professor i pediatrik och lungmedicin vid University of Iowa, kommer evenemanget att omfatta mer \u00e4n 40 globalt k\u00e4nda forskare, innovat\u00f6rer och tankeledare fr\u00e5n den akademiska v\u00e4rlden, bioteknik och l\u00e4kemedelsindustrin - b\u00e5de inom och utanf\u00f6r CF-omr\u00e5det. Dessa experter kommer att unders\u00f6ka de senaste framstegen och dyka ner i de unika utmaningarna med att p\u00e5 ett s\u00e4kert och effektivt s\u00e4tt leverera nukleotidbaserade terapier till personer med CF, ett kritiskt steg f\u00f6r att frig\u00f6ra den fulla potentialen hos genbaserad terapi. Med ett \u00f6ga p\u00e5 \u00f6vers\u00e4ttningsm\u00f6jligheter tar detta symposium inte bara upp vetenskapen utan ocks\u00e5 kraften i samarbete f\u00f6r att f\u00f6r\u00e4ndra CF-behandlingen.<\/p>\n

Symposiet 2025 bygger p\u00e5 EE:s p\u00e5g\u00e5ende arbete f\u00f6r att p\u00e5skynda utvecklingen av behandlingar f\u00f6r den sista 10% av personer med CF, som inte har nytta av nuvarande CFTR-modulatorer p\u00e5 grund av sina s\u00e4llsynta genetiska mutationer. H\u00f6jdpunkter i EE:s arbete inkluderar:<\/p>\n