{"id":23831,"date":"2024-11-18T09:30:37","date_gmt":"2024-11-18T13:30:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=23831"},"modified":"2024-11-18T11:45:19","modified_gmt":"2024-11-18T15:45:19","slug":"emilys-entourage-celebrates-landmark-achievement-first-patient-dosed-with-novel-gene-therapy-developed-through-ees-visionary-model","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/emilys-entourage-celebrates-landmark-achievement-first-patient-dosed-with-novel-gene-therapy-developed-through-ees-visionary-model\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage firar en viktig prestation: F\u00f6rsta patienten doserad med ny genterapi utvecklad genom EE:s vision\u00e4ra modell"},"content":{"rendered":"

Philadelphia, Pennsylvania - 18 november 2024<\/b>-Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3 organisation som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r de sista 10% av personer med cystisk fibros (CF), meddelar stolt en viktig milstolpe i sitt uppdrag att p\u00e5skynda genombrott f\u00f6r personer med CF som inte har nytta av de mutationsinriktade behandlingar som finns tillg\u00e4ngliga idag: Spirovant Sciences, ett genterapibolag i klinisk fas som EE hj\u00e4lpte till att starta, har doserat den f\u00f6rsta patienten i sin kliniska fas 1\/2-studie SAAVe med SP-101 + Augmenter f\u00f6r behandling av CF.<\/p>\n

\"\"Denna prestation representerar ett \u00f6gonblick d\u00e5 cirkeln sluts f\u00f6r EE. \u00c5r 2015 katalyserade EE skapandet av Spirovant - som d\u00e5 hette Talee Bio - genom att ta fram en id\u00e9, engagera forskarv\u00e4rlden och ett managementbolag samt tillhandah\u00e5lla startkapitalet f\u00f6r att lansera Spirovant Sciences. N\u00e4stan ett decennium senare har den initiala investeringen lett till utvecklingen av SP-101, en mutationsdiagnostisk genterapi som levereras via inhalation och som nu g\u00e5r fram\u00e5t i en klinisk pr\u00f6vning.<\/p>\n

\"Den h\u00e4r milstolpen \u00e4r inget annat \u00e4n extraordin\u00e4r\", s\u00e4ger Emily Kramer-Golinkoff, MBE, medgrundare av Emily's Entourage. \"Det som b\u00f6rjade som en dr\u00f6m om att p\u00e5skynda livr\u00e4ddande forskning f\u00f6r dem som befinner sig i den sista 10% av CF-communityn har utvecklats till detta omv\u00e4lvande \u00f6gonblick: en ny genterapi som administreras till en person med CF. Tillsammans har vi tagit en id\u00e9 fr\u00e5n preklinisk forskning till f\u00f6rs\u00f6k p\u00e5 m\u00e4nniskor. Dessa framsteg exemplifierar vad v\u00e5rt arbete handlar om.\"<\/p>\n

EE:s vision\u00e4r \"Venture Philanthropy<\/a> Spirovants strategi f\u00f6r att driva forskning och utveckling av behandlingar f\u00f6r CF p\u00e5skyndade skapandet av Spirovant och drev p\u00e5 dess arbete med SP-101, som anv\u00e4nder en AAV-vektor (adeno-associerat virus) f\u00f6r att leverera CFTR-genen och d\u00e4rmed angripa grundorsaken till CF. SP-101 \u00e4r mutationsagnostisk, vilket inneb\u00e4r att om den visar sig vara effektiv kommer den att fungera f\u00f6r alla CF-mutationer, inklusive de som f\u00f6r n\u00e4rvarande inte gynnas av befintliga mutationsinriktade behandlingar.<\/p>\n

\"Den f\u00f6rsta patienten som doseras med SP-101 \u00e4r ett gl\u00e4djande \u00f6gonblick i v\u00e5r st\u00e4ndiga str\u00e4van att tillgodose de behov som finns inom CF-communityn, framf\u00f6r allt i den sista 10%\", s\u00e4ger Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer p\u00e5 Emily's Entourage. \"Denna milstolpe \u00e5terspeglar \u00e5r av engagemang, innovation och samarbete - ett bevis p\u00e5 att vi med strategiska investeringar och kollektiva anstr\u00e4ngningar kan omvandla vetenskaplig potential till meningsfulla framsteg f\u00f6r dem som v\u00e4ntar p\u00e5 nya alternativ.\"<\/p>\n

Fas 1\/2-studien SAAVe \u00e4r utformad f\u00f6r att utv\u00e4rdera s\u00e4kerhet, tolerabilitet och effekt hos individer f\u00f6r vilka befintliga behandlingar \u00e4r otillr\u00e4ckliga eller inte tillg\u00e4ngliga. Viktiga sekund\u00e4ra effektm\u00e5tt inkluderar lungfunktion, livskvalitet och biomark\u00f6rer som indikerar terapeutisk effekt.<\/p>\n

\"Den h\u00e4r prestationen hade inte varit m\u00f6jlig utan st\u00f6det fr\u00e5n v\u00e5rt otroliga samh\u00e4lle\", tillade Kramer-Golinkoff. \"Till alla som har donerat, deltagit eller delat v\u00e5rt uppdrag p\u00e5 n\u00e5got s\u00e4tt genom \u00e5ren: den h\u00e4r milstolpen \u00e4r ocks\u00e5 er, och vi tackar er av hela v\u00e5rt hj\u00e4rta.\"<\/p>\n

F\u00f6r mer information om den kliniska studien SP-101, bes\u00f6k Spirovants fullst\u00e4ndiga pressmeddelande p\u00e5 PRNewswire<\/a>.<\/p>\n

 <\/p>\n

Om Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage \u00e4r en innovativ 501(c)3 som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte drar nytta av f\u00f6r n\u00e4rvarande tillg\u00e4ngliga mutationsinriktade terapier. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett nu f\u00f6rv\u00e4rvat CF-genterapibolag, utvecklat en patientdatabas och ett matchningsprogram f\u00f6r kliniska pr\u00f6vningar f\u00f6r att p\u00e5skynda rekryteringen till kliniska pr\u00f6vningar samt lett v\u00e4rldsomsp\u00e4nnande insatser f\u00f6r att driva forskning och l\u00e4kemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har uppm\u00e4rksammats i nationell media, bland annat i New York Times, STAT, CNN, People med flera. L\u00e4s mer p\u00e5 emilysentourage.org<\/a>.<\/p>\n

 <\/p>\n

Kontakt med media<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/p>\n

Direkt\u00f6r f\u00f6r marknadsf\u00f6ring och kommunikation<\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Philadelphia, Pennsylvania - 18 november 2024 - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3 organisation som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r de sista 10% av personer med cystisk fibros (CF), tillk\u00e4nnager stolt en viktig milstolpe i sitt uppdrag att p\u00e5skynda genombrott f\u00f6r personer med CF som inte drar nytta av f\u00f6r n\u00e4rvarande tillg\u00e4ngliga mutationsinriktade terapier: Spirovant Sciences, ett f\u00f6retag i klinisk fas... <\/p>\n

<\/div>\n

L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"%%post_title%%","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[198,197,199,200,201],"class_list":["post-23831","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-clinical-trial","tag-cf-research","tag-clinical-trial","tag-sp-101","tag-spirovant"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23831","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=23831"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23831\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":23841,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23831\/revisions\/23841"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=23831"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=23831"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=23831"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}