{"id":23375,"date":"2024-11-07T09:00:49","date_gmt":"2024-11-07T13:00:49","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=23375"},"modified":"2024-11-07T17:18:27","modified_gmt":"2024-11-07T21:18:27","slug":"nacfc-2024-top-boston-breakthroughs-for-the-final-10","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/nacfc-2024-top-boston-breakthroughs-for-the-final-10\/","title":{"rendered":"NACFC 2024: De fr\u00e4msta genombrotten i Boston inf\u00f6r den sista 10%"},"content":{"rendered":"

Av Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer p\u00e5 Emily's Entourage<\/em><\/p>\n

\"\"<\/p>\n

Varje h\u00f6st kommer Nordamerikansk konferens om cystisk fibros (NACFC) <\/a>samlar v\u00e5r gemenskap med f\u00f6rnyat syfte och nya insikter. I \u00e5r samlades forskare, kliniker, f\u00f6respr\u00e5kare och innovat\u00f6rer i historiska Boston f\u00f6r att lyfta fram de senaste framstegen inom forskning, v\u00e5rd och l\u00e4kemedelsutveckling f\u00f6r cystisk fibros (CF). Fr\u00e5n djupg\u00e5ende diskussioner om genterapi till banbrytande nya id\u00e9er om CF-relaterad diabetes (CFRD), \u00e5terspeglade \u00e5rets konferens drivkraften och beslutsamheten hos ett samh\u00e4lle som \u00e4r dedikerat till att utveckla nya behandlingar och f\u00f6rb\u00e4ttra h\u00e4lsan och livskvaliteten f\u00f6r personer med CF.<\/p>\n

\"\"

Fr\u00e5n v\u00e4nster till h\u00f6ger: Kevin Foskett, PhD, ordf\u00f6rande i EE:s vetenskapliga r\u00e5d; Paul McCray, Jr, MD, vinnare av EE Trailblazer Award 2024; Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer p\u00e5 EE.<\/p><\/div>\n

Och naturligtvis var Emily's Entourage (EE) mitt i alltihop! V\u00e5r \u00e5rliga mottagning \u00e4gde rum fredagen den 27 september och v\u00e4lkomnade \u00f6ver 120 CF-forskare, kliniker, bioteknik- och l\u00e4kemedelsrepresentanter och medlemmar i samh\u00e4llet. Vi var mycket glada \u00f6ver att kunna presentera v\u00e5rt 2024 Trailblazer-pris till Paul McCray, Jr, MD,<\/a> en vision\u00e4r inom CF-forskning vars arbete har ut\u00f6kat m\u00f6jligheterna f\u00f6r genetiska terapier och inspirerat m\u00e5nga. Det finns inget b\u00e4ttre s\u00e4tt att fira det h\u00e5rda arbete som sker inom CF-forskningen \u00e4n att samla de m\u00e4nniskor som g\u00f6r det m\u00f6jligt!<\/p>\n

Ut\u00f6ver v\u00e5r \u00e5rliga mottagning var vi glada \u00f6ver att kunna dela med oss av data och insikter om v\u00e5r nyligen uppgraderad patientdatabas, nu kallad Clinical Trial Connect (CTC)<\/a>, och Matchmaking-program f\u00f6r kliniska pr\u00f6vningar<\/a> f\u00f6r att st\u00e4rka forskarsamh\u00e4llets insatser f\u00f6r att n\u00e5 dem i den sista 10% av CF-gruppen som inte kan dra nytta av nuvarande modulatorbehandlingar. Beth Lavin, v\u00e5r Clinical Trial Matchmaking Program Manager, presenterade uppgifterna i en postersession samt i en workshop med titeln \"Equity in Action\", d\u00e4r hon talade om CTC:s och Clinical Trial Matchmaking-programmets roll f\u00f6r att p\u00e5skynda rekryteringen till kliniska pr\u00f6vningar f\u00f6r denna ytterst s\u00e4llsynta grupp.<\/p>\n

Se EE:s programchef f\u00f6r matchning av kliniska pr\u00f6vningar, Beth Lavins presentation vid symposiet h\u00e4r<\/a>.<\/strong><\/em><\/p>\n

Nu n\u00e4r NACFC 2024 har avslutats \u00e4r jag glad \u00f6ver att kunna dela med mig av n\u00e5gra av de mest lovande vetenskapliga h\u00f6jdpunkterna med v\u00e5r Entourage - framsteg som ger verkligt hopp och drivkraft f\u00f6r CF-samfundets sista 10%!<\/p>\n

1. Att kn\u00e4cka koden f\u00f6r genterapi<\/b><\/h3>\n

Den inledande plenarsessionen gav oss en inblick i den vetenskapliga kreativitet som tacklar CF:s st\u00f6rsta hinder inom genterapier. Daniel Siegwart, PhD, fr\u00e5n UT Southwestern och Joe Pilewski, MD, fr\u00e5n University of Pittsburgh delade med sig av sina metoder f\u00f6r att f\u00e5 genterapier att fungera i lungorna. Siegwart gick igenom nya tekniker f\u00f6r att leverera dessa terapier direkt till lungv\u00e4vnaden, medan Dr. Pilewski betonade vikten av innovativa kliniska pr\u00f6vningar f\u00f6r att p\u00e5skynda utvecklingen av behandlingar f\u00f6r s\u00e4llsynta CF-mutationer. Deras budskap var tydligt: verkliga framsteg g\u00f6rs, med fokus p\u00e5 l\u00f6sningar f\u00f6r alla med CF, s\u00e4rskilt de med s\u00e4llsynta mutationer som har f\u00e5tt v\u00e4nta l\u00e4ngst.<\/p>\n

\"\"<\/b><\/p>\n

<\/b>2. Genterapi f\u00f6r alla: Vi n\u00e4rmar oss m\u00e5llinjen<\/b><\/h3>\n

P\u00e5 EE har vi l\u00e4nge f\u00f6respr\u00e5kat genterapins potential att f\u00f6r\u00e4ndra CF-v\u00e5rden - och NACFC 2024 visade hur n\u00e4ra vi \u00e4r att g\u00f6ra denna dr\u00f6m till verklighet. Presentationerna omfattade allt fr\u00e5n f\u00f6rb\u00e4ttrade CFTR-genkorrigeringstekniker till genleverans i fosterstadiet, och visade ett spektrum av framsteg som \u00e4r otroligt lovande. Genetiska tester g\u00f6r det nu m\u00f6jligt f\u00f6r l\u00e4kare att identifiera CF innan ett barn f\u00f6ds. Tidig diagnos, i kombination med unika egenskaper hos fostrets utveckling, kan g\u00f6ra prenatal genterapi till en kraftfull metod som potentiellt kan \u00f6vervinna n\u00e5gra av de st\u00f6rsta utmaningarna med genleverans. Dessa framsteg \u00e4r mer \u00e4n bara teoretiska; de representerar verkligt, genomf\u00f6rbart hopp, och det \u00e4r gl\u00e4djande att veta att EE har spelat en avg\u00f6rande roll f\u00f6r att katalysera dessa genombrott inom genleverans.<\/p>\n

<\/h3>\n

3. Genombrott f\u00f6r G542X-mutationen<\/b><\/h3>\n

En session som gjorde s\u00e4rskilt intryck var Lucia Nicosias presentation om adeninbasredigering f\u00f6r G542X-mutationen. G542X-mutationen, en s\u00e4llsynt nonsensmutation, \u00e4r en mutation som \u00e4r resistent mot de CFTR-modulatorer som finns tillg\u00e4ngliga idag. Nicosias arbete visar hur adeninbasredigering - en kraftfull teknik f\u00f6r genredigering - kan riktas mot och potentiellt \u00e5terst\u00e4lla funktionen hos celler som b\u00e4r p\u00e5 denna mutation. Denna lovande metod ger inte bara en inblick i framtiden f\u00f6r individanpassad genterapi f\u00f6r CF, utan markerar ocks\u00e5 ett hoppfullt steg mot terapier som \u00e4ntligen kommer att inkludera personer med denna mutation. Det \u00e4r framsteg som detta som verkligen talar till hj\u00e4rtat av v\u00e5rt uppdrag h\u00e4r p\u00e5 EE och understryker vetenskapens kraft att skriva om framtiden f\u00f6r de sista 10%.<\/p>\n

\"\"4. Att f\u00f6ra genterapi till lungorna: Utmaningen med leverans<\/b><\/h3>\n

Att leverera genredigeringsteknik direkt till lungceller \u00e4r en monumental utmaning, men de framsteg som presenterades under symposiets sessioner visade hur n\u00e4ra vi \u00e4r att uppn\u00e5 detta. Ariel Aspiras, PhD, fr\u00e5n CF Foundation, presenterade banbrytande forskning om att anv\u00e4nda virusliknande partiklar f\u00f6r att leverera CRISPR\/Cas9 till lungceller, vilket erbjuder en lovande v\u00e4g f\u00f6r att direkt reparera genetiska mutationer i lungorna. Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD och mottagare av 2023 \u00e5rs EE-anslag, fr\u00e5n University of Michigan, delade med sig av banbrytande r\u00f6n om leverans till fosterstadiet med polymera nanopartiklar i icke-m\u00e4nskliga primater. M\u00f6jligheten att leverera genterapi f\u00f6re f\u00f6dseln skulle kunna vara revolutionerande f\u00f6r CF och ge hopp om tidiga insatser som kan f\u00f6r\u00e4ndra liv fr\u00e5n dag ett.<\/p>\n

L\u00e4s mer om Piotrowski-Daspits EE-finansierade forskning <\/em><\/strong>h\u00e4r.<\/em><\/strong><\/a><\/p>\n

Varf\u00f6r detta \u00e4r viktigt f\u00f6r den sista 10%
\n<\/b><\/h3>\n

Var och en av dessa framsteg f\u00f6r oss n\u00e4rmare en framtid d\u00e4r CF kan angripas vid sina r\u00f6tter - f\u00f6r alla <\/i><\/b>med CF. F\u00f6r de sista 10% som forts\u00e4tter att v\u00e4nta p\u00e5 livsf\u00f6r\u00e4ndrande behandlingar s\u00e4nder dessa vetenskapliga framsteg ett kraftfullt budskap: du \u00e4r inte ensam, och vi \u00e4r p\u00e5 v\u00e4g mot genombrott som du \u00e4ntligen kan dra nytta av. Passionen, beslutsamheten och den rena motst\u00e5ndskraften i v\u00e5rt samh\u00e4lle pekar alla mot det slutm\u00e5l som vi h\u00e5ller n\u00e4rmast hj\u00e4rtat: en v\u00e4rld d\u00e4r CF \u00e4r historia.<\/p>\n

Vi \u00e4r s\u00e5 tacksamma mot alla forskare, f\u00f6respr\u00e5kare, f\u00f6retag, kliniker och supportrar som kom till v\u00e5r mottagning i Boston f\u00f6r att fira detta sp\u00e4nnande momentum. Tillsammans \u00e4r vi p\u00e5 v\u00e4g mot ett botemedel - och h\u00e4r p\u00e5 EE kommer vi att forts\u00e4tta med allt vi har tills vi korsar m\u00e5llinjen och l\u00e4mnar CF bakom oss!<\/p>\n

 <\/p>\n

\"\"<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Av Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer p\u00e5 Emily's Entourage Varje h\u00f6st samlar North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) v\u00e5rt samh\u00e4lle med f\u00f6rnyat syfte och nya insikter. I \u00e5r samlades forskare, kliniker, f\u00f6respr\u00e5kare och innovat\u00f6rer i historiska Boston f\u00f6r att lyfta fram de senaste framstegen inom forskning, v\u00e5rd och l\u00e4kemedelsutveckling f\u00f6r cystisk fibros (CF). Fr\u00e5n... <\/p>\n

<\/div>\n

L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":23397,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-23375","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EE-NACFC-9-27-24_001-scaled.jpg","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23375","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=23375"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23375\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":23399,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23375\/revisions\/23399"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media\/23397"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=23375"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=23375"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=23375"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}