{"id":23300,"date":"2024-10-02T11:30:40","date_gmt":"2024-10-02T15:30:40","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=23300"},"modified":"2024-10-02T11:53:33","modified_gmt":"2024-10-02T15:53:33","slug":"emilys-entourage-to-host-2024-gala-efflorescence-celebrating-pivotal-breakthroughs-in-the-race-to-develop-lifesaving-therapies-for-the-final-10-of-people-with-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/emilys-entourage-to-host-2024-gala-efflorescence-celebrating-pivotal-breakthroughs-in-the-race-to-develop-lifesaving-therapies-for-the-final-10-of-people-with-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage arrangerar 2024-galan \"Efflorescence\" f\u00f6r att fira viktiga genombrott i kampen f\u00f6r att utveckla livr\u00e4ddande behandlingar f\u00f6r de sista 10% av personer med cystisk fibros"},"content":{"rendered":"

Emily's Entourages \u00e5rliga gala bjuder in allm\u00e4nheten att tillsammans med ledande forskare och cystisk fibros-gemenskapen g\u00f6ra en meningsfull insats genom att fira framsteg inom forskningen och st\u00f6dja livr\u00e4ddande behandlingar f\u00f6r de sista 10% som fortfarande v\u00e4ntar p\u00e5 effektiva behandlingar.<\/i><\/p>\n

\"\"Philadelphia, Pennsylvania - 2 oktober 2024<\/b> - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3 organisation som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r de sista 10% av personer med cystisk fibros (CF), tillk\u00e4nnager sin \u00e5rliga gala, \"Efflorescence\", som kommer att h\u00e5llas den 5 oktober 2024 p\u00e5 The Mann Center for Performing Arts i Philadelphia. \u00c5rets gala kommer att fira en produktiv period inom CF-forskningen, med stora framsteg som ger hopp till dem som inte har nytta av nuvarande mutationsinriktade behandlingar och som fortfarande v\u00e4ntar p\u00e5 livr\u00e4ddande behandlingar.<\/p>\n

\"Efflorescence\" - som betyder \"att blomma\" - symboliserar en kritisk tidpunkt i EE:s uppdrag: efter 13 \u00e5r av grundl\u00e4ggande arbete st\u00e5r organisationen nu p\u00e5 randen till att driva fram avg\u00f6rande genombrott f\u00f6r dem som l\u00e4mnas efter av befintliga CF-behandlingar. Sedan starten har EE samlat in mer \u00e4n $15 miljoner, vilket har bidragit till innovativ forskning med fokus p\u00e5 de CF-medlemmar som inte har nytta av tillg\u00e4ngliga behandlingar - en undergrupp som historiskt sett har f\u00f6rbisetts i l\u00e4kemedelsutvecklingen.<\/p>\n

Varf\u00f6r detta \u00e4r viktigt: Ingen l\u00e4mnas utanf\u00f6r inom CF-v\u00e5rden<\/b><\/p>\n

F\u00f6r de flesta personer med CF har de banbrytande mutationsinriktade behandlingarna f\u00f6r\u00e4ndrat livet. Men f\u00f6r de \u00e5terst\u00e5ende 10% som inte gynnas av dessa behandlingar ger l\u00e4kemedlen ingen nytta, vilket g\u00f6r dem s\u00e5rbara f\u00f6r snabb sjukdomsutveckling, f\u00f6rs\u00e4mrad livskvalitet och f\u00f6rkortad livsl\u00e4ngd.<\/p>\n

\"Vi jagar inte l\u00e4ngre bara ett genombrott\", s\u00e4ger Emily Kramer-Golinkoff, MBE, medgrundare av EE och en person som lever med l\u00e5ngt framskriden CF. \"Efter mer \u00e4n ett decennium av obevekligt arbete ser vi \u00e4ntligen frukten av v\u00e5rt arbete - vetenskapliga framsteg som g\u00e5r fram\u00e5t genom pipelinen och som kan f\u00f6r\u00e4ndra framtiden f\u00f6r m\u00e4nniskor i de sista 10% av CF-communityn, som jag, som har v\u00e4ntat alldeles f\u00f6r l\u00e4nge p\u00e5 livr\u00e4ddande behandlingar.\"<\/p>\n

Under det g\u00e5ngna \u00e5ret har EE gjort anm\u00e4rkningsv\u00e4rda framsteg n\u00e4r det g\u00e4ller att utveckla potentiella behandlingar f\u00f6r de sista 10% hos personer med CF. Nyligen lanserade organisationen CF Clinical Trial Connect (CTC)<\/b><\/a>, en global databas som \u00e4r utformad f\u00f6r att koppla samman personer som inte har nytta av nuvarande CFTR-modulatorer med banbrytande kliniska pr\u00f6vningar, \u00f6vervinna rekryteringsutmaningar och p\u00e5skynda utvecklingen av potentiellt livr\u00e4ddande behandlingar.<\/p>\n

EE tilldelade ocks\u00e5 sin f\u00f6rsta anslag f\u00f6r forskningssamarbete<\/a>, finansiera projekt med stor genomslagskraft med fokus p\u00e5 F\u00f6rb\u00e4ttra leveransen av terapeutisk last f\u00f6r att \u00e5terst\u00e4lla CFTR-funktionen<\/a>, och innovativa fagterapier utformade f\u00f6r att bek\u00e4mpa antibiotikaresistenta patogener som \u00e4r vanliga hos personer med CF<\/a>. Dessa projekt, som valts ut f\u00f6r sin potential att leverera nya, m\u00e5linriktade behandlingar, utg\u00f6r ett viktigt steg mot att \u00f6verbrygga behandlingsgapet f\u00f6r denna underbehandlade grupp.<\/p>\n

Framstegen \u00e4r inte bara vetenskapliga - de \u00e4r personliga. Bakom varje potentiellt genombrott finns det familjer som \u00e4ntligen ser hopp d\u00e4r det tidigare inte fanns n\u00e5got, forskare som sporras till handling av det ouppfyllda behovet och en global grupp av supportrar som arbetar outtr\u00f6ttligt f\u00f6r att skriva om framtiden f\u00f6r CF.<\/p>\n

En kv\u00e4ll med firande och f\u00f6rdubblad effekt<\/b><\/p>\n

\u00c5rets Evening with Emily's Entourage-gala, som hedrar familjen Borgioni till Michaels k\u00e4rleksfulla minne, kommer att ge en fantastisk m\u00f6jlighet att ansluta sig till denna r\u00f6relse och g\u00f6ra en meningsfull skillnad. G\u00e4sterna kommer att f\u00e5 h\u00f6ra innerliga reflektioner fr\u00e5n familjemedlemmar till dem som drabbats av CF, som belyser de personliga resorna och f\u00f6rhoppningarna om en framtid utan denna sjukdom.<\/p>\n

Deltagarna kommer ocks\u00e5 att ha m\u00f6jlighet att f\u00f6rst\u00e4rka sin p\u00e5verkan genom en $500 000 matchande utmaning<\/b><\/a>d\u00e4r varje insamlad dollar kommer att matchas, vilket effektivt f\u00f6rdubblar bidragen och p\u00e5skyndar kappl\u00f6pningen mot nya behandlingar.<\/p>\n

Biljetter \u00e4r tillg\u00e4ngliga f\u00f6r allm\u00e4nheten<\/b>, med m\u00f6jlighet att n\u00e4rvara personligen genom att k\u00f6pa biljetter<\/a> eller virtuellt via livestream<\/a>. Livestreamen \u00e4r gratis att delta i men kr\u00e4ver registrering. F\u00f6r mer information om hur du deltar eller f\u00f6r att s\u00e4kra biljetter, v\u00e4nligen bes\u00f6k www.emilysentourage.org\/phillygala24<\/b><\/a>.<\/p>\n

Information om evenemanget:<\/b><\/p>\n