![\"Purple](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-19-1-1024x683.jpg\")
<\/p>\n
I \u00e5r h\u00f6ll vi ocks\u00e5 v\u00e5r 6:e \u00e5rliga cocktailmottagning Emily's Entourage (EE) p\u00e5 NACFC, som samlade \u00f6ver 130 forskare, kliniker, branschf\u00f6retr\u00e4dare och samh\u00e4llsmedborgare. Under evenemanget delades 2023 Trailblazer Award, som uppm\u00e4rksammar innovativa f\u00f6r\u00e4ndringsakt\u00f6rer inom CF-forskning, l\u00e4kemedelsutveckling och v\u00e5rd, ut till Denis Hadjiliadis, MD, medlem i EE Scientific Advisory Board. Evenemanget inneh\u00f6ll ocks\u00e5 korta kommentarer fr\u00e5n EE:s medgrundare Emily Kramer-Golinkoff och Liza Kramer, som deltog virtuellt p\u00e5 grund av smittskydds\u00e5tg\u00e4rder med tanke p\u00e5 Emilys l\u00e5ngt framskridna CF.\u00a0<\/span><\/p>\n F\u00f6rutom mottagningen sponsrade EE ocks\u00e5 en kiosk i utst\u00e4llningshallen f\u00f6r andra \u00e5ret i rad f\u00f6r att ber\u00e4tta mer om v\u00e5rt uppdrag och arbete. Folk som bes\u00f6kte v\u00e5r kiosk plockade upp v\u00e5ra popul\u00e4ra \"100% or Bust\"-pins! Vi \u00e4lskade att se m\u00e4nniskor b\u00e4ra pins under hela evenemanget.<\/span><\/p>\n Nu n\u00e4r NACFC har kommit och g\u00e5tt skulle jag vilja dela med mig av n\u00e5gra av mina mest \u00f6vertygande vetenskapliga l\u00e4rdomar fr\u00e5n konferensen:<\/span><\/p>\n NACFC 2023:s presentationer och plenarsessioner belyste de betydande framsteg som gjorts inom precisionsmedicin f\u00f6r CF. Forskare fr\u00e5n akademiska och medicinska institutioner samt bioteknik- och l\u00e4kemedelsf\u00f6retag presenterade data om individanpassade behandlingsmetoder som \u00e4r utformade f\u00f6r att hantera individuella genetiska variationer, t.ex. teratypning och anv\u00e4ndning av organoider, vilket banar v\u00e4g f\u00f6r mer m\u00e5linriktade och effektiva behandlingar med potential att n\u00e5 de sista 10% i CF-gruppen som inte har nytta av befintliga modulatorbehandlingar. \u00d6kad forskning och l\u00e4kemedelsutveckling inom genmodifieringstekniker och CRISPR-Cas9-applikationer visade p\u00e5 potentialen att korrigera underliggande genetiska defekter som orsakar CF och andra genetiska sjukdomar.<\/span><\/p>\n CFTR-modulatorer riktar in sig p\u00e5 det defekta CFTR-protein som orsakar CF och har inneburit en stor f\u00f6r\u00e4ndring inom CF-behandlingen. Konferensen inneh\u00f6ll uppdateringar om den senaste generationen av modulatorer, som uppvisar f\u00f6rb\u00e4ttrad effekt och f\u00e4rre biverkningar. Dessa framsteg ger hopp f\u00f6r ett bredare spektrum av individer med CF, inklusive de med s\u00e4llsynta CFTR-mutationer. <\/span><\/p>\n Nya metoder ut\u00f6ver CFTR-modulatorer \u00e4r p\u00e5 v\u00e4g in i kliniska pr\u00f6vningar, till exempel den molekyl\u00e4ra protetik som cystetic Medicines \u00e4r pionj\u00e4r inom. F\u00f6retaget tillk\u00e4nnagav <\/span>de hade doserat den f\u00f6rsta personen med CF i en p\u00e5g\u00e5ende klinisk fas 1-studie<\/span> (<\/span>NCT05802264<\/span><\/a>) av sin inhalerbara sm\u00e5molekyl\u00e4ra terapi CM001. Det b\u00f6r noteras att den tidiga forskningen bakom cystetic Medicines ursprungligen st\u00f6ddes med ett anslag fr\u00e5n EE, vilket gjorde det m\u00f6jligt f\u00f6r teamet att knoppa av f\u00f6retaget och s\u00e5 sm\u00e5ningom s\u00e4kra $32 miljoner i finansiering fr\u00e5n Deerfield Management f\u00f6r att utveckla behandlingen till en ny terapi.<\/span><\/p>\n Sp\u00e4nnande framsteg inom genterapi presenterades ocks\u00e5 vid NACFC som potentiellt kan f\u00e5 stor betydelse f\u00f6r hela CF-populationen, inklusive de med s\u00e4llsynta mutationer eller nonsensmutationer. Forskarna delade med sig av lovande resultat fr\u00e5n utforskningen av anv\u00e4ndningen av virala vektorer och nya nanopartiklar f\u00f6r att leverera korrigerande gener till celler som drabbats av CF. Genom att ers\u00e4tta den genetiska mutationen med en \"korrekt version\" av CFTR-genen angriper genterapier grundorsaken till CF och erbjuder d\u00e4rmed ett potentiellt permanent botemedel och en behandling som har potential att n\u00e5 alla personer med CF, oavsett genetisk mutation.<\/span><\/p>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-176-1-1024x819.jpg\")
<\/p>\nPrecisionsmedicin tar plats i centrum<\/strong><\/h3>\n
\n
Framsteg inom CFTR-modulatorer och andra nya metoder\u00a0<\/b><\/h3>\n
\n
Terapeutiska metoder ut\u00f6ver CFTR-modulatorer<\/strong><\/h3>\n
\n
Innovativa metoder f\u00f6r genterapi<\/strong><\/h3>\n
\n
\n
![\"A](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-136-1024x576.jpg\")
<\/p>\n![\"Emily's](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Team-1024x768.jpg\")
<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"