{"id":20040,"date":"2023-11-21T09:56:08","date_gmt":"2023-11-21T14:56:08","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20040"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-38500-research-grant-to-dr-luka-clarke-of-the-university-of-lisboa-to-advance-research-and-development-of-novel-antisense-oligonucleotides-asos-for-the-treatment","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/emilys-entourage-awards-38500-research-grant-to-dr-luka-clarke-of-the-university-of-lisboa-to-advance-research-and-development-of-novel-antisense-oligonucleotides-asos-for-the-treatment\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage tilldelar $38,500 forskningsanslag till Dr. Luka Clarke vid University of Lisboa f\u00f6r att fr\u00e4mja forskning och utveckling av nya antisens-oligonukleotider (ASO) f\u00f6r behandling av CF"},"content":{"rendered":"

Forskningen \u00e4r inriktad p\u00e5 utveckling av <\/span><\/i>nya splice-switching antisense oligonukleotider (ASO) f\u00f6r en av de vanligaste CFTR-varianterna hos personer med afrikanskt ursprung.<\/span><\/i><\/p>\n

\"\"

Luka A. Clarke, PhD Universitetet i Lissabon<\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA - November <\/b>20<\/b>, 2023<\/b> - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3 som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r de sista 10% av m\u00e4nniskor med cystisk fibros (CF), meddelade idag att de har beviljat $38,500 i finansiering <\/span>till Dr. Luka Clarke, PhD vid universitetet i Lissabon till <\/span>st\u00f6dja sitt teams ASO-baserade (antisense oligonukleotider) strategi f\u00f6r att korrigera en populationsspecifik CFTR-splicingvariant. <\/span><\/p>\n

Trots betydande framsteg inom CF-forskningen och flera godk\u00e4nda CFTR-modulatorer finns det fortfarande inga behandlingar f\u00f6r personer med nonsens och vissa s\u00e4llsynta CFTR-varianter. Dr. Clarkes forskning \u00e4r inriktad p\u00e5 att unders\u00f6ka nya strategier f\u00f6r korrigering av en viss s\u00e4llsynt CFTR-genvariant vid CF. Projektet, med titeln \"CF-Splice: an ASO based strategy to correct a population specific CFTR splicing variant\", syftar till att utveckla ASO:er f\u00f6r att behandla individer med CF som har den s\u00e4llsynta varianten c.2988+1G>A, som \u00e4r en \"splicing\"-variant som \u00e4r mycket vanlig hos individer av afrikanskt ursprung, inklusive svarta sydafrikaner, afroamerikaner, brasilianare av afrikanskt ursprung och m\u00e5nga andra.<\/span><\/p>\n

Varianten c.2988+1G>A g\u00f6r att cellmaskineriet utel\u00e4mnar en del av det genetiska meddelandet i den mellanliggande molekylen mellan gen och protein, s\u00e5 kallat \"budb\u00e4rar-RNA\", vilket g\u00f6r att hela CFTR-proteinet inte kan tillverkas. Med finansiering fr\u00e5n anslaget kommer Dr. Clarke och hans team att utforma ASO:er som maskerar delar av meddelandet s\u00e5 att cellens maskineri luras att l\u00e4mna kvar den saknade delen, vilket g\u00f6r att hela proteinet kan tillverkas och CF-defekten kringg\u00e5s.<\/span><\/p>\n

\"CF-Splice-projektet \u00e4r ett viktigt steg fram\u00e5t i v\u00e5rt uppdrag att st\u00f6dja utvecklingen av innovativa behandlingar f\u00f6r CF-gruppen, s\u00e4rskilt f\u00f6r dem i den slutliga 10%-gruppen som \u00e4nnu inte har sett f\u00f6rdelarna med nuvarande behandlingar\", s\u00e4ger Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer p\u00e5 EE. \"Icke-vita individer \u00e4r oproportionerligt representerade i den sista 10%. Dr Clarkes innovativa metod \u00e4r lovande f\u00f6r att hantera de unika utmaningar som personer av afrikansk h\u00e4rkomst med CF st\u00e5r inf\u00f6r, och vi \u00e4r glada \u00f6ver att kunna st\u00f6dja detta viktiga arbete.\"<\/span><\/p>\n

Som en del av detta anslag kommer Dr Clarke och hans team att genomf\u00f6ra en serie experiment f\u00f6r att fastst\u00e4lla den mest lovande strategin genom att testa ASO:er i fluorescerande cellmodeller tills de hittar den eller de b\u00e4sta. De kommer att utforska olika metoder f\u00f6r ASO-leverans och utv\u00e4rdera ASO:s effektivitet i organoider\/nasalceller fr\u00e5n individer med CF som har den specifika varianten.<\/span><\/p>\n

\"Jag \u00e4r mycket glad \u00f6ver att f\u00e5 detta anslag fr\u00e5n Emily's Entourage f\u00f6r att st\u00f6dja CF-Splice-projektet\", s\u00e4ger Dr. Clarke. \"Denna forskning har potential att bana v\u00e4g f\u00f6r behandling av ytterligare CFTR-varianter, s\u00e4rskilt de av afrikansk h\u00e4rkomst, vilket ger hopp till dem i den sista 10% av CF-populationen som inte drar nytta av de mutationsinriktade behandlingar som f\u00f6r n\u00e4rvarande finns tillg\u00e4ngliga.\"<\/span><\/p>\n

Om Emily's Entourages (EE's) stipendieprogram\u00a0<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage's (EE's) Grant Program ger anslag f\u00f6r att p\u00e5skynda forskning och terapeutisk utveckling f\u00f6r personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar. EE tillhandah\u00e5ller finansiering genom flera mekanismer f\u00f6r bidragsfinansiering, inklusive \u00f6vers\u00e4ttningsbidrag, samarbetsbidrag och prekliniska unders\u00f6kningsbidrag, samt genom riskfilantropiska investeringar.<\/span><\/p>\n

Hittills har EE beviljat miljontals dollar till tv\u00e4rvetenskapliga team runt om i v\u00e4rlden och hj\u00e4lpt till att s\u00e4kra miljontals dollar i f\u00f6ljdfinansiering. F\u00f6r att se beviljade anslag, bes\u00f6k <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. F\u00f6r att l\u00e4ra dig mer om EE:s finansieringsm\u00f6jligheter, bes\u00f6k <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Om Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage \u00e4r en innovativ 501(c)3 som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte gynnas av f\u00f6r n\u00e4rvarande tillg\u00e4ngliga mutationsinriktade terapier. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett nu f\u00f6rv\u00e4rvat CF-genterapibolag, utvecklat ett patientregister och ett matchningsprogram f\u00f6r kliniska pr\u00f6vningar f\u00f6r att p\u00e5skynda rekryteringen till kliniska pr\u00f6vningar samt lett v\u00e4rldsomsp\u00e4nnande insatser f\u00f6r att driva forskning och l\u00e4kemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har omn\u00e4mnts i nationella medier, bland annat New York Times, STAT, CNN, People med flera. L\u00e4s mer p\u00e5 <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Kontakt med media<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Forskningen \u00e4r inriktad p\u00e5 utveckling av nya splice-switching antisense oligonukleotider (ASO) f\u00f6r en av de vanligaste CFTR-varianterna hos personer med afrikanskt ursprung. Lower Merion, PA - 20 november 2023 - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3 som accelererar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r de sista 10% av m\u00e4nniskor med CFTR... <\/p>\n

<\/div>\n

L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":20044,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-20040","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/11.20.23-Clarke.jpg","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20040","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20040"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20040\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20530,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20040\/revisions\/20530"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media\/20044"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20040"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20040"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20040"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}