{"id":20033,"date":"2023-11-21T09:55:46","date_gmt":"2023-11-21T14:55:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20033"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-zheng-rong-lu-and-dr-mitchell-drumm-of-case-western-reserve-university-to-advance-delivery-mechanisms-for-gene-therapy-to-treat-cystic","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-zheng-rong-lu-and-dr-mitchell-drumm-of-case-western-reserve-university-to-advance-delivery-mechanisms-for-gene-therapy-to-treat-cystic\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage beviljar $220,000 forskningsanslag till Dr. Zheng-Rong Lu och Dr. Mitchell Drumm vid Case Western Reserve University f\u00f6r att utveckla leveransmekanismer f\u00f6r genterapi f\u00f6r behandling av cystisk fibros (CF)"},"content":{"rendered":"

Projektet \u00e4r inriktat p\u00e5 design och utveckling av multifunktionella joniserbara lipidnanopartiklar (LNP) f\u00f6r s\u00e4ker och effektiv leverans av olika nukleinsyror f\u00f6r genterapi f\u00f6r potentiell behandling av CF.\u00a0<\/span><\/i><\/p>\n

Lower Merion, PA<\/strong> - 20 november<\/strong><\/span>, 2023<\/strong> - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3 som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r den sista 10% av m\u00e4nniskor med cystisk fibros (CF), meddelade idag att man har tilldelat $<\/span>220,000<\/span> i finansiering till Dr. Zheng-Rong Lu, PhD och Dr. Mitchell Drumm, PhD vid Case Western Reserve University. Anslaget st\u00f6der forskning kring design och utveckling av multifunktionella joniserbara lipidnanopartiklar (LNP) f\u00f6r s\u00e4ker och effektiv leverans av olika nukleinsyror f\u00f6r genterapi.<\/span><\/p>\n

\"\"

Mitch Drumm, PhD (till v\u00e4nster), och Zheng-Rong Lu, PhD (till h\u00f6ger)
Case Western Reserve University<\/p><\/div>\n

CF \u00e4r en s\u00e4llsynt, \u00e4rftlig genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i en funktionell gen i lungorna. Medan 90% av CF-populationen kan behandlas med godk\u00e4nda CFTR-modulatorbehandlingar, svarar de \u00e5terst\u00e5ende 10% av personer med CF inte p\u00e5 dessa behandlingar. Genterapi har potential att normalisera den muterade genens funktioner och effektivt behandla CF, men utmaningen ligger i att p\u00e5 ett s\u00e4kert s\u00e4tt leverera en kopia av en normal gen till celler i lungorna.<\/span><\/p>\n

Projektet, med titeln \"Multifunctional Ionizable Lipid Nanoparticles for Gene Therapy of Cystic Fibrosis\", syftar till att optimera och utveckla multifunktionella joniserbara lipidnanopartiklar (LNP) som en plattformsteknik f\u00f6r icke-viral genterapi.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"Det h\u00e4r anslaget \u00e4r ett viktigt steg fram\u00e5t i v\u00e5r str\u00e4van att hitta effektiva behandlingar f\u00f6r alla personer med CF\", s\u00e4ger Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer p\u00e5 EE. \"Genterapi har potential att f\u00f6r\u00e4ndra spelplanen f\u00f6r de sista 10% av personer med CF som inte svarar p\u00e5 nuvarande behandlingar, och vi \u00e4r stolta \u00f6ver att st\u00f6dja Dr. Zheng-Rong Lu och Dr. Mitchell Drumm's innovativa forskning inom detta omr\u00e5de.\"<\/span><\/p>\n

Forskargruppen har visat att deras multifunktionella joniserbara lipider \u00e4r s\u00e4kra och effektiva f\u00f6r leverans av nukleinsyror av alla storlekar, inklusive siRNA, miRNA, mRNA och plasmid-DNA, via upprepade lokala och systemiska administreringar i djurmodeller. Genom denna finansiering kommer teamet att optimera de multifunktionella lipiderna f\u00f6r att ytterligare f\u00f6rb\u00e4ttra deras s\u00e4kerhet och effektivitet f\u00f6r upprepad aerosoltillf\u00f6rsel av ett terapeutiskt plasmid-DNA som kodar f\u00f6r <\/span>CFTR<\/span><\/i> gen. Deras LNP har uppvisat effektiv gentransfektion och uttryck b\u00e5de in vitro och in vivo, vilket visar p\u00e5 dess potential f\u00f6r effektiv behandling av monogena sjukdomar i prekliniska sjukdomsmodeller.<\/span><\/p>\n

\"Genterapi \u00e4r en lovande behandlingsmetod f\u00f6r att behandla de sista 10% hos personer med CF som inte svarar p\u00e5 dagens tillg\u00e4ngliga farmakoterapeutiska behandlingar. Utmaningen f\u00f6r framg\u00e5ngsrik genterapi \u00e4r bristen p\u00e5 s\u00e4kra och effektiva leveranssystem f\u00f6r upprepad leverans av terapeutiska nukleinsyror f\u00f6r att reglera, ers\u00e4tta eller korrigera den muterade <\/span>CFTR<\/span><\/i> gen\", s\u00e4ger dr Dr. Drumm.<\/span><\/p>\n

\"Vi \u00e4r hedrade \u00f6ver att f\u00e5 detta anslag fr\u00e5n Emily's Entourage, som kommer att g\u00f6ra det m\u00f6jligt f\u00f6r oss att ytterligare optimera och utveckla v\u00e5r LNP-plattform f\u00f6r genterapi\", s\u00e4ger Dr. Lu. \"V\u00e5rt m\u00e5l \u00e4r att skapa ett s\u00e4kert och effektivt leveranssystem som kan anv\u00e4ndas f\u00f6r upprepade administreringar av genterapi f\u00f6r att effektivt behandla CF i de sista 10% hos personer med CF.\"<\/span><\/p>\n

I det h\u00e4r projektet kommer teamet att forts\u00e4tta att f\u00f6rfina och testa den optimerade LNP:n f\u00f6r att leverera en kopia av en normal gen i en preklinisk CF-modell. Om projektet lyckas kan det leda till en s\u00e4ker och effektiv leveransplattform f\u00f6r effektiv genterapi f\u00f6r den sista 10% hos personer med CF.<\/span><\/p>\n

EE forts\u00e4tter att st\u00f6dja banbrytande forskning som leder till snabbare, omv\u00e4lvande behandlingar f\u00f6r de sista 10% av CF-populationen, och ser till att ingen l\u00e4mnas efter.<\/span><\/p>\n

Om Emily's Entourages (EE's) stipendieprogram\u00a0<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage's (EE's) Grant Program ger anslag f\u00f6r att p\u00e5skynda forskning och terapeutisk utveckling f\u00f6r personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar. EE tillhandah\u00e5ller finansiering genom flera mekanismer f\u00f6r bidragsfinansiering, inklusive \u00f6vers\u00e4ttningsbidrag, samarbetsbidrag och prekliniska unders\u00f6kningsbidrag, samt genom riskfilantropiska investeringar.<\/span><\/p>\n

Hittills har EE beviljat miljontals dollar till tv\u00e4rvetenskapliga team runt om i v\u00e4rlden och hj\u00e4lpt till att s\u00e4kra miljontals dollar i f\u00f6ljdfinansiering. F\u00f6r att se beviljade anslag, bes\u00f6k <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. F\u00f6r att l\u00e4ra dig mer om EE:s finansieringsm\u00f6jligheter, bes\u00f6k <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Om Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage \u00e4r en innovativ 501(c)3 som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte gynnas av f\u00f6r n\u00e4rvarande tillg\u00e4ngliga mutationsinriktade terapier. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett nu f\u00f6rv\u00e4rvat CF-genterapibolag, utvecklat ett patientregister och ett matchningsprogram f\u00f6r kliniska pr\u00f6vningar f\u00f6r att p\u00e5skynda rekryteringen till kliniska pr\u00f6vningar samt lett v\u00e4rldsomsp\u00e4nnande insatser f\u00f6r att driva forskning och l\u00e4kemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har omn\u00e4mnts i nationella medier, bland annat New York Times, STAT, CNN, People med flera. L\u00e4s mer p\u00e5 <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Kontakt med media<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

The project is focused on the design and development of multifunctional ionizable lipid nanoparticles (LNP) for safe and efficient delivery of various nucleic acids for gene therapy to potentially treat CF.\u00a0 Lower Merion, PA – November 20, 2023 \u2014 Emily\u2019s Entourage (EE), an innovative 501(c)3 that accelerates research for new treatments and a cure for… <\/p>\n

<\/div>\n

L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-20033","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20033"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20529,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033\/revisions\/20529"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20033"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20033"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20033"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}