{"id":20025,"date":"2023-11-21T09:48:14","date_gmt":"2023-11-21T14:48:14","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20025"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-alexandra-pitrowski-daspit-of-the-university-of-michigan-to-support-non-viral-nucleic-acid-delivery-research-for-cf-nonsense-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-alexandra-pitrowski-daspit-of-the-university-of-michigan-to-support-non-viral-nucleic-acid-delivery-research-for-cf-nonsense-mutations\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage tilldelar $220,000 forskningsanslag till Dr. Alexandra Pitrowski-Daspit vid University of Michigan f\u00f6r att st\u00f6dja icke-viral nukleinsyraleveransforskning f\u00f6r CF-nonsensmutationer"},"content":{"rendered":"

Forskningen \u00e4r inriktad p\u00e5 <\/span><\/i>utveckla polymera vehiklar f\u00f6r att f\u00f6rb\u00e4ttra leveransen av nukleinsyrabaserade l\u00e4kemedel till m\u00e5lv\u00e4vnader och celler i kroppen f\u00f6r behandling av CF.\u00a0\u00a0<\/span><\/i><\/p>\n

Lower Merion, PA - 20 november<\/b>, 2023<\/b> - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3 som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r de sista 10% hos personer med cystisk fibros (CF), meddelade idag att de har tilldelats <\/span>$220,000<\/span> i finansiering till Dr. Alexandra S. Piotrowski-Daspit, PhD, Assistant Professor of Biomedical Engineering and Internal Medicine, Pulmonary and Critical Care Medicine Division vid University of Michigan. Bidraget<\/span> st\u00f6der forskning som fokuserar p\u00e5 icke-viral nukleinsyratillf\u00f6rsel f\u00f6r att tillhandah\u00e5lla effektivare behandlingsalternativ f\u00f6r personer med nonsensmutationer av CF.<\/span><\/p>\n

\"\"

Alexandra Piotrowski-Daspit, filosofie doktor
University of Michigan<\/p><\/div>\n

CF \u00e4r en progressiv genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i CFTR-genen (cystisk fibros transmembran-konduktansregulator). Det finns \u00f6ver 1.700 CF-orsakande mutationer, som klassificeras efter de funktionella f\u00f6r\u00e4ndringar som uppst\u00e5r i CFTR. Nonsensmutationer som W1282X och G542X resulterar i f\u00f6r tidiga stoppkodoner, vilket ger upphov till trunkerat CFTR-protein och funktionsf\u00f6rlust. Nukleinsyrabaserade terapier, inklusive genredigering, genterapi och mRNA-terapi, har potential att ers\u00e4tta eller korrigera dysfunktionell CFTR. Leverans av dessa terapier till m\u00e5lorganen \u00e4r dock fortfarande ett prim\u00e4rt hinder f\u00f6r klinisk till\u00e4mpning.\u00a0<\/span><\/p>\n

Projektet, som har titeln \"<\/span>Riktad icke-viral nukleinsyratillf\u00f6rsel till flera organ f\u00f6r nonsensmutationer vid CF<\/span><\/i>,\" syftar till att utforska utvecklingen av polymera b\u00e4rare f\u00f6r att f\u00f6rb\u00e4ttra leveransen av nukleinsyrabaserade l\u00e4kemedel till m\u00e5lv\u00e4vnader och celler i kroppen, fr\u00e4mst lungorna och mag-tarmsystemet.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"Nukleinsyrabaserade l\u00e4kemedel \u00e4r s\u00e4rskilt lovande p\u00e5 grund av det s\u00e4tt de fungerar f\u00f6r att ers\u00e4tta eller korrigera dysfunktionell CFTR. Dessa behandlingsmetoder kan leda till behandlingsalternativ f\u00f6r personer med CF, men vi m\u00e5ste se till att de kan levereras p\u00e5 ett effektivt s\u00e4tt\", s\u00e4ger Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer p\u00e5 EE. \"Forsknings- och utvecklingsinsatser inom detta omr\u00e5de kommer att vara avg\u00f6rande n\u00e4r vi forts\u00e4tter att ut\u00f6ka v\u00e5r verktygsl\u00e5da och utveckla innovationer f\u00f6r att kunna ta fram behandlingar f\u00f6r alla personer med CF, inklusive de med s\u00e4llsynta mutationer och nonsensmutationer.\"\u00a0<\/span><\/p>\n

Anslaget kommer att st\u00f6dja forskargruppens arbete med att utforska nukleinsyrabaserade l\u00e4kemedel, med fokus p\u00e5 genomredigeringsmedel f\u00f6r att ers\u00e4tta eller korrigera dysfunktionell CFTR. Det slutgiltiga m\u00e5let \u00e4r att utveckla effektiva medel f\u00f6r riktad <\/span>in vivo <\/span><\/i>terapeutisk leverans av nukleinsyror till epitel i lungor och mag-tarmkanal, f\u00f6r att hantera de unika utmaningar som nonsensmutationen W1282X CF medf\u00f6r.<\/span><\/p>\n

\"Vi \u00e4r oerh\u00f6rt tacksamma mot Emily's Entourage f\u00f6r detta gener\u00f6sa anslag, som kommer att g\u00f6ra det m\u00f6jligt f\u00f6r oss att g\u00e5 vidare med v\u00e5r forskning om polymera b\u00e4rare f\u00f6r m\u00e5linriktad leverans av nukleinsyrabaserade l\u00e4kemedel\", s\u00e4ger Dr. Piotrowski-Daspit. \"Det l\u00e5ngsiktiga m\u00e5let med v\u00e5rt arbete \u00e4r att utveckla en behandling som kan anv\u00e4ndas av alla personer med CF och ge dem m\u00f6jlighet att leva ett fullv\u00e4rdigt och produktivt liv.\"<\/span><\/p>\n

Den f\u00f6reslagna tv\u00e4rvetenskapliga forskningen \u00e4r mycket kliniskt relevant och fr\u00e4mjar \u00f6vers\u00e4ttningen av lovande nukleinsyraterapier f\u00f6r personer med CF, inklusive den slutliga 10% av CF-patientpopulationen med s\u00e4llsynta och nonsensmutationer som inte drar nytta av f\u00f6r n\u00e4rvarande tillg\u00e4ngliga CFTR-modulatorbehandlingar.\u00a0<\/span><\/p>\n

Om Emily's Entourages (EE's) stipendieprogram\u00a0<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage's (EE's) Grant Program ger anslag f\u00f6r att p\u00e5skynda forskning och terapeutisk utveckling f\u00f6r personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar. EE tillhandah\u00e5ller finansiering genom flera mekanismer f\u00f6r bidragsfinansiering, inklusive \u00f6vers\u00e4ttningsbidrag, samarbetsbidrag och prekliniska unders\u00f6kningsbidrag, samt genom riskfilantropiska investeringar.<\/span><\/p>\n

Hittills har EE beviljat miljontals dollar till tv\u00e4rvetenskapliga team runt om i v\u00e4rlden och hj\u00e4lpt till att s\u00e4kra miljontals dollar i f\u00f6ljdfinansiering. F\u00f6r att se beviljade anslag, bes\u00f6k <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. F\u00f6r att l\u00e4ra dig mer om EE:s finansieringsm\u00f6jligheter, bes\u00f6k <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Om Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage \u00e4r en innovativ 501(c)3 som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte gynnas av f\u00f6r n\u00e4rvarande tillg\u00e4ngliga mutationsinriktade terapier. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett nu f\u00f6rv\u00e4rvat CF-genterapibolag, utvecklat ett patientregister och ett matchningsprogram f\u00f6r kliniska pr\u00f6vningar f\u00f6r att p\u00e5skynda rekryteringen till kliniska pr\u00f6vningar samt lett v\u00e4rldsomsp\u00e4nnande insatser f\u00f6r att driva forskning och l\u00e4kemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har omn\u00e4mnts i nationella medier, bland annat New York Times, STAT, CNN, People med flera. L\u00e4s mer p\u00e5 <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Kontakt med media<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

The research is focused on developing polymeric vehicles to improve the delivery of\u00a0 nucleic acid-based therapeutics to target tissues and cells in the body for the treatment of CF.\u00a0\u00a0 Lower Merion, PA – November 20, 2023 \u2014 Emily\u2019s Entourage (EE), an innovative 501(c)3 that accelerates research for new treatments and a cure for the final… <\/p>\n

<\/div>\n

L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":20029,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-20025","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Piotrowski-Daspit-Headshot.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20025","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20025"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20025\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20528,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20025\/revisions\/20528"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media\/20029"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20025"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20025"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20025"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}