{"id":19913,"date":"2023-10-23T09:57:44","date_gmt":"2023-10-23T13:57:44","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=19913"},"modified":"2023-10-23T13:46:55","modified_gmt":"2023-10-23T17:46:55","slug":"unpacking-the-promise-of-gene-based-therapies-insights-from-ees-gene-therapy-town-hall","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/unpacking-the-promise-of-gene-based-therapies-insights-from-ees-gene-therapy-town-hall\/","title":{"rendered":"Uppackning av l\u00f6ftena om genbaserade terapier: Insikter fr\u00e5n EE:s Town Hall om genterapi"},"content":{"rendered":"<p><span style=\"font-weight: 400;\">Den 22 augusti 2023 var Emily's Entourage (EE) v\u00e4rd f\u00f6r ett virtuellt storm\u00f6te som f\u00f6rdjupade sig i den sp\u00e4nnande v\u00e4rlden av genbaserade terapier f\u00f6r cystisk fibros (CF). Detta virtuella evenemang syftade till att ge CF-communityn kunskap om genbaserade terapistudier och ge deltagarna m\u00f6jlighet att st\u00e4lla fr\u00e5gor och f\u00e5 svar fr\u00e5n CF-experter fr\u00e5n n\u00e5gra av de st\u00f6rsta CF-klinikerna i USA.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Bland v\u00e5ra talare m\u00e4rktes bland annat:<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr Gregory Sawicki fr\u00e5n Boston Children's Hospital<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr George M. Solomon fr\u00e5n University of Alabama i Birmingham<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr Jennifer L. Taylor-Cousar fr\u00e5n National Jewish Health<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr Ahmet Z. Uluer fr\u00e5n Boston Children's Hospital\/Brigham and Women's Hospital<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Vi hade ocks\u00e5 \u00e4ran att f\u00e5 Laura Mentch, en tidigare deltagare i en klinisk pr\u00f6vning av genbaserad terapi, att bidra med ett unikt patientperspektiv. M\u00f6tet modererades av EE:s medgrundare Emily Kramer-Golinkoff.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">En sak stod klar fr\u00e5n b\u00f6rjan - CF-communityn har br\u00e4nnande fr\u00e5gor om genbaserade terapier. Fr\u00e5gorna samlades in i f\u00f6rv\u00e4g (mer \u00e4n 400 fr\u00e5gor\/svar skickades in!) och besvarades \u00e4ven live under m\u00f6tet. Mer \u00e4n 100 personer fr\u00e5n 5 olika l\u00e4nder deltog i det direkts\u00e4nda evenemanget och representerade de farh\u00e5gor och f\u00f6rhoppningar som finns i v\u00e5r m\u00e5ngskiftande CF-community. Du kan se hela m\u00f6tet, som ocks\u00e5 inneh\u00f6ll en \u00f6versiktspresentation om genbaserade terapier, nedan.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: center;\"><iframe title=\"YouTube-videospelare\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/tytS9iaabjI?si=Hhn7uayB3PikuxXT\" width=\"400\" height=\"215\" frameborder=\"0\" allowfullscreen=\"allowfullscreen\"><\/iframe><\/p>\n<p><b>Sp\u00e4nning inf\u00f6r framtiden<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">H\u00e4r \u00e4r n\u00e5gra viktiga slutsatser och svar p\u00e5 det inneh\u00e5ll och de fr\u00e5gor som behandlades under EE:s Gene Therapy Town Hall:<\/span><\/p>\n<ul>\n<li><b>Potential att n\u00e5 alla personer med CF:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Genbaserade behandlingar (geners\u00e4ttning, mRNA, genredigering) syftar till att \"ers\u00e4tta problemet\" med ers\u00e4ttande mRNA eller gener eller redigering f\u00f6r att korrigera mutationer, vilket g\u00f6r dem potentiellt effektiva f\u00f6r alla personer med CF, oavsett underliggande genetisk mutation. F\u00f6r personer med CF som har genomg\u00e5tt organtransplantationer (lunga, lever, njure) kommer dock det f\u00f6r\u00e4ndrade immunsystemet till f\u00f6ljd av transplantationsl\u00e4kemedel att utesluta mottagare av transplanterade organ fr\u00e5n de inledande studierna.<\/span><\/li>\n<li><b>S\u00e4kerheten f\u00f6rst: <\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Presentat\u00f6rerna tog upp de potentiella biverkningarna av genbaserade terapier. Flera s\u00e4kerhetslager finns p\u00e5 plats, och dessa behandlingar bygger p\u00e5 grunden av tidigare CF-behandlingar och l\u00e4rdomar fr\u00e5n andra studier av genbaserade behandlingar. De huvudsakliga biverkningarna \u00e4r relaterade till de inhalerade substanser (lipidnanopartiklar \u00e4r virus) som anv\u00e4nds f\u00f6r att f\u00f6ra in det nya\/korrigerade materialet i lungcellerna. Dessa substanser kan orsaka inflammation i lungorna, vilket kan leda till lungsymtom som hosta och br\u00f6stsm\u00e4rta, eller symtom i hela kroppen som feber. Att f\u00f6rst\u00e5 s\u00e4kerhetsriskerna \u00e4r avg\u00f6rande under processen f\u00f6r informerat samtycke.<\/span><\/li>\n<li><b>Konsekvensbed\u00f6mning:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Effekterna av genbaserade behandlingar j\u00e4mf\u00f6rt med modulatorer \u00e4r \u00e4nnu inte k\u00e4nda och beror sannolikt p\u00e5 den specifika behandlingen.<\/span> <span style=\"font-weight: 400;\">Om genbaserade terapier kunde \u00e5terst\u00e4lla funktionen hos CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) i alla celler i lungorna, skulle forskarsamh\u00e4llet hoppas kunna se f\u00f6rb\u00e4ttringar av lungfunktionen och livskvaliteten. Det \u00e5terst\u00e5r dock en stor fr\u00e5ga om hur stor andel av cellerna som m\u00e5ste korrigeras f\u00f6r att uppn\u00e5 en viss niv\u00e5 av lungfunktionssvar. Det \u00e4r f\u00f6r tidigt att veta svaret p\u00e5 denna fr\u00e5ga, men ett m\u00f6jligt m\u00e5l med detta tidiga skede av genbaserade terapier \u00e4r att hj\u00e4lpa till att stabilisera m\u00e4nniskor i den slutliga 10% tills andra, eventuellt b\u00e4ttre, terapier finns tillg\u00e4ngliga.\u00a0<\/span><\/li>\n<li><b>Att v\u00e4lja vilken studie man ska delta i:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> F\u00f6r att v\u00e4lja mellan flera studier b\u00f6r en person med CF r\u00e5dg\u00f6ra med sin l\u00e4kare, sitt v\u00e5rdteam och den prim\u00e4ra utredaren f\u00f6r varje studie. Vid beslut om deltagande b\u00f6r varje person \u00f6verv\u00e4ga krav p\u00e5 schemal\u00e4ggning, tids\u00e5taganden och resebehov. Personer utanf\u00f6r USA kan ha m\u00f6jlighet att delta i pr\u00f6vningar av genbaserad terapi, \u00e4ven om vissa hinder relaterade till sjukf\u00f6rs\u00e4kring och logistik kommer att g\u00e4lla.<\/span><\/li>\n<li><b>Realistisk tidslinje:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Genbaserade terapier befinner sig f\u00f6r n\u00e4rvarande i tidig fas av kliniska pr\u00f6vningar, s\u00e5 det \u00e4r sv\u00e5rt att f\u00f6ruts\u00e4ga hur m\u00e5nga \u00e5r det tar innan de \u00e4r fullt godk\u00e4nda behandlingsalternativ. Hur snabbt utvecklingen g\u00e5r beror p\u00e5 hur m\u00e5nga som deltar i studierna och vilka tidiga tecken p\u00e5 s\u00e4kerhet och f\u00f6rb\u00e4ttring som studierna visar. Utvecklingen av studierna har g\u00e5tt l\u00e5ngsammare \u00e4n f\u00f6r andra exempel p\u00e5 orala behandlingar av CF p\u00e5 senare tid, eftersom det r\u00f6r sig om helt nya, aldrig tidigare testade behandlingar och FDA:s krav d\u00e4rf\u00f6r har varit rigor\u00f6sa och genomt\u00e4nkta. F\u00f6r pr\u00f6vningar som riktar sig till dem som befinner sig i den slutliga 10% \u00e4r m\u00e5lgruppen liten, vilket g\u00f6r rekryteringen mer utmanande. CF- och forskarsamh\u00e4llet m\u00e5ste ta dessa pr\u00f6vningar en dag i taget; att fylla pr\u00f6vningarna \u00e4r det f\u00f6rsta och mest kritiska steget.\u00a0<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">V\u00e5ra paneldeltagare avslutade seminariet med att ber\u00e4tta vad de tycker \u00e4r mest sp\u00e4nnande med genbaserade terapier. Deras entusiasm var p\u00e5taglig. Fr\u00e5n entusiasmen \u00f6ver antalet f\u00f6retag som investerar i och fr\u00e4mjar denna forskning till den enorma m\u00e4ngd samarbeten som sker f\u00f6r att driva dessa terapier fram\u00e5t - det \u00e4r tydligt att det finns ett stort positivt momentum inom omr\u00e5det, vilket \u00e4r helt avg\u00f6rande f\u00f6r att g\u00f6ra denna forskning till verklighet.\u00a0<\/span><\/p>\n<div id=\"attachment_19934\" style=\"width: 845px\" class=\"wp-caption aligncenter\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" aria-describedby=\"caption-attachment-19934\" class=\"wp-image-19934 size-full\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM.png\" alt=\"\" width=\"835\" height=\"443\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM.png 835w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-300x159.png 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-768x407.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-18x10.png 18w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-600x318.png 600w\" sizes=\"(max-width: 835px) 100vw, 835px\" \/><p id=\"caption-attachment-19934\" class=\"wp-caption-text\">Originalbild fr\u00e5n Cystic Fibrosis Foundation, modifierad av Dr. George M. Solomon<\/p><\/div>\n<p><b>Snabbare framsteg<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Det var tydligt under m\u00f6tet att ett av de st\u00f6rsta hindren f\u00f6r utvecklingen av nya genbaserade terapier \u00e4r den tid det tar att registrera deltagare. EE arbetar h\u00e5rt f\u00f6r att \u00f6vervinna detta hinder - och du kan hj\u00e4lpa till!\u00a0<\/span><\/p>\n<ul>\n<li><span style=\"font-weight: 400;\">Om du eller ditt barn har minst en kopia av en nonsensmutation av CF b\u00f6r du \u00f6verv\u00e4ga att anm\u00e4la dig till EE:s <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/cystic-fibrosis-nonsense-mutation-patient-registry\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">patientregister<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">. EE:s <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/cystic-fibrosis-clinical-trial-matchmaking-program\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">program f\u00f6r matchning av kliniska pr\u00f6vningar<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\"> anv\u00e4nder v\u00e5rt patientregister f\u00f6r att informera personer med CF om vissa kliniska pr\u00f6vningar som de kan vara ber\u00e4ttigade att delta i. P\u00e5 s\u00e5 s\u00e4tt kan CF-samfundet fatta v\u00e4lgrundade beslut och bidra till att p\u00e5skynda rekryteringsprocessen f\u00f6r kliniska pr\u00f6vningar. Eftersom olika pr\u00f6vningar av genbaserad terapi nu rekryterar deltagare - och fler kommer snart - \u00e4r detta ett l\u00e4mpligt tillf\u00e4lle att anm\u00e4la sig! <\/span><\/li>\n<li>Du kan ocks\u00e5 s\u00f6ka efter CF-studier p\u00e5 Cystic Fibrosis Foundation's <a href=\"https:\/\/apps.cff.org\/trials\/finder\/\">Webbplats f\u00f6r Clinical Trial Finder<\/a> eller p\u00e5 <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/\">Kliniska pr\u00f6vningar.gov<\/a> med s\u00f6kord som \"cystisk fibros\" och \"genterapi\" eller \"mRNA\". Mer information kan finnas tillg\u00e4nglig p\u00e5 s\u00e4rskilda webbplatser f\u00f6r kliniska pr\u00f6vningar eller via respektive f\u00f6retag.<\/li>\n<li>H\u00e5ll dig informerad, samarbeta med ditt v\u00e5rdteam och h\u00e5ll ett \u00f6ga p\u00e5 v\u00e5r <a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/eeupdates\/\">Nyhetsbrev fr\u00e5n EE<\/a> och sociala kanaler f\u00f6r uppdateringar om v\u00e5rt arbete med att st\u00f6dja genbaserade terapier.<\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">F\u00f6r n\u00e4rvarande \u00e4r vi glada \u00f6ver den potential som dessa behandlingar har, tacksamma f\u00f6r det livliga CF-community som driver utvecklingen fram\u00e5t och ivriga att se dessa behandlingar f\u00f6rverkligas s\u00e5 snart som m\u00f6jligt.<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Den 22 augusti 2023 var Emily's Entourage (EE) v\u00e4rd f\u00f6r ett virtuellt m\u00f6te som f\u00f6rdjupade sig i den sp\u00e4nnande v\u00e4rlden av genbaserade terapier f\u00f6r cystisk fibros (CF). Detta virtuella evenemang syftade till att ge CF-communityn kunskap om genbaserade behandlingsf\u00f6rs\u00f6k och ge deltagarna m\u00f6jlighet att st\u00e4lla fr\u00e5gor och f\u00e5 svar fr\u00e5n experter p\u00e5 omr\u00e5det. <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/unpacking-the-promise-of-gene-based-therapies-insights-from-ees-gene-therapy-town-hall\/\" class=\"excerpt-read-more\">L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":19917,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[1,6],"tags":[],"class_list":["post-19913","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized","category-emilys-entourage-blog"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-16-112745.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19913","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=19913"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19913\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":19940,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19913\/revisions\/19940"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media\/19917"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=19913"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=19913"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=19913"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}