{"id":18878,"date":"2023-04-26T12:15:37","date_gmt":"2023-04-26T16:15:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=18878"},"modified":"2023-04-27T09:17:22","modified_gmt":"2023-04-27T13:17:22","slug":"ee-attends-the-18th-ecfs-basic-science-conference","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/ee-attends-the-18th-ecfs-basic-science-conference\/","title":{"rendered":"EE deltar i 18:e ECFS-konferensen om grundforskning"},"content":{"rendered":"<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">F\u00f6rra m\u00e5naden reste Emily's Entourages (EE) Chief Scientific Officer, Chandra Ghose, PhD, f\u00f6r att delta i 18th European Cystic Fibrosis Society (ECFS) Basic Science Conference, som h\u00f6lls den 29 mars till 1 april 2023 i Dubrovnik, Kroatien. Konferensen samlar forskare fr\u00e5n hela v\u00e4rlden och utg\u00f6r en plattform f\u00f6r mycket interaktiva och djupg\u00e5ende diskussioner om banbrytande vetenskap i en samarbetsinriktad och intim milj\u00f6. <\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignnone wp-image-18882 size-full\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference.png\" alt=\"\" width=\"1407\" height=\"446\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference.png 1407w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-300x95.png 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-1024x325.png 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-768x243.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-18x6.png 18w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-600x190.png 600w\" sizes=\"(max-width: 1407px) 100vw, 1407px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr. Ghose deltog i konferensen f\u00f6r att ta del av den senaste forskningen, tr\u00e4ffa nya och potentiella vetenskapliga samarbetspartners och representera EE och den sista 10% av CF-gruppen som inte drar nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar i denna internationella milj\u00f6.\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Med detta i \u00e5tanke \u00e4r vi glada att kunna dela med oss av n\u00e5gra<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"> av Chandras takeaways f\u00f6r den sista 10% fr\u00e5n konferensen med dig!<\/span><\/p>\n<p>Genbaserade behandlingsmetoder som har potential att tillgodose behoven hos de sista 10% av personer med CF var en viktig fokuspunkt p\u00e5 \u00e5rets konferens. F\u00f6redrag av Marianne Carlon, PhD, fr\u00e5n KU Leuven, Olivier Tabary, PhD, fr\u00e5n franska Inserm (Institutet f\u00f6r h\u00e4lsa och medicinsk forskning) och Graham Hart, PhD, fr\u00e5n University College London belyste lovande resultat av genbaserade behandlingsmetoder.<\/p>\n<ul>\n<li>Dr. Carlons presentation belyste den sp\u00e4nnande m\u00f6jligheten att anv\u00e4nda bas- och prime-redigering (PE) f\u00f6r att korrigera splicing- och nonsensmutationer i CFTR. Dr. Carlon, som fick EE-anslag 2022, arbetar med att utveckla en PE-strategi f\u00f6r den l\u00e4kemedelsresistenta CFTR-mutationen N1303K, en av de vanliga, allvarliga, sjukdomsframkallande mutationerna i CFTR-genen som orsakar gating-abnormaliteter hos CFTR-proteinet. Hennes arbete syftar till att identifiera det optimala genredigeringssystemet f\u00f6r att balansera effektivitet med s\u00e4kerhet och enkel leverans. Detta \u00e4r ett nytt tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt som kan spela en viktig roll f\u00f6r att n\u00e5 personer med CF som inte har nytta av dagens tillg\u00e4ngliga behandlingar.<\/li>\n<li>I Dr. Tabarys strategi anv\u00e4nds antisense oligonukleotider (ASO) riktade mot TMEM16A, en jonkanal som kan spela en roll i regleringen av saltkloridbalansen i cellerna, f\u00f6r att potentiellt behandla alla CFTR-mutationer. \u00c4ven om CFTR \u00e4r den viktigaste kloridkanalen i lungorna spelar andra kanaler, d\u00e4ribland TMEM16A, en roll f\u00f6r att kompensera f\u00f6r bristen p\u00e5 CFTR. Han lyfte fram in vivo-studier p\u00e5 m\u00f6ss som resulterade i vikt\u00f6kning och \u00f6verlevnad i n\u00e4stan 200 dagar, vilket visar p\u00e5 tidiga men lovande data f\u00f6r denna behandlingsmetod.<\/li>\n<li>Dr Harts presentation beskrev hans laboratoriums arbete med budb\u00e4rar-RNA (mRNA) f\u00f6rpackat i anjoniska lipidnanopartiklar (LNP). Denna teknik \u00e4r sp\u00e4nnande av flera sk\u00e4l. mRNA-baserad terapi syftar till att leverera korrekta genetiska instruktioner till cellerna, s\u00e5 att personens egna celler kan tillverka funktionellt CFTR-protein oavsett CF-mutationer. Dessa behandlingar levereras inuti kraftfulla LNP:er som har potential att bryta igenom det tjocka slemlagret p\u00e5 lungorna hos personer med CF.<\/li>\n<\/ul>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img decoding=\"async\" class=\"aligncenter wp-image-18883\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-1024x768.jpg\" alt=\"\" width=\"650\" height=\"488\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-1024x768.jpg 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-300x225.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-768x576.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-16x12.jpg 16w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-400x300.jpg 400w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-600x450.jpg 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS.jpg 1170w\" sizes=\"(max-width: 650px) 100vw, 650px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dessa f\u00f6redrag belyste de framsteg som har gjorts under de senaste \u00e5ren och som \u00e4r relevanta (och sp\u00e4nnande!) f\u00f6r den slutliga 10%. Dessutom har betydande framsteg inom genterapi lett till FDA-godk\u00e4nda behandlingar f\u00f6r ett antal andra sjukdomar, inklusive \u00e4rftlig retinal sjukdom och spinal muskelatrofi (SMA). Framstegen inom andra sjukdomar driver hela f\u00e4ltet fram\u00e5t och f\u00e5r betydande konsekvenser \u00e4ven f\u00f6r CF. Med s\u00e5 mycket sp\u00e4nning kring potentialen i genbaserade metoder blev vi glada \u00f6ver att h\u00f6ra att dessa uppdateringar visar p\u00e5 verkliga, p\u00e5tagliga framsteg inom CF.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Trots att dessa genbaserade terapier \u00e4r lovande \u00e4r leverans fortfarande ett betydande hinder, vilket diskuterades av Dr. Marie Egan, MD, fr\u00e5n Yale University i hennes keynote-tal och av Dr. Daniella Ishimaru, PhD, fr\u00e5n Recode Therapeutics. B\u00e5da talarna gav uppdateringar om framstegen i utvecklingen av effektiva leveransmetoder f\u00f6r genbaserade terapier. Dr. Egan ber\u00e4ttade om sitt laboratoriums arbete med leveransplattformar f\u00f6r peptidnukleinsyror (PNA). <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">PNA \u00e4r syntetiska DNA-liknande molekyler som binder \u00e4nnu starkare till nukleinsyror och som inte bryts ned i kroppen av enzymer som riktar sig mot DNA eller RNA. Dessa egenskaper g\u00f6r dem till potenta l\u00e4kemedel som syftar till att tysta eller redigera gener.<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"> Dr Egans studier p\u00e5 m\u00f6ss resulterade i att CFTR-funktionen delvis \u00e5terfanns, vilket \u00e4r ett lovande resultat.\u00a0\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img decoding=\"async\" class=\"aligncenter wp-image-18885\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-1024x768.jpg\" alt=\"\" width=\"650\" height=\"488\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-1024x768.jpg 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-300x225.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-768x576.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-16x12.jpg 16w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-400x300.jpg 400w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-600x450.jpg 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2.jpg 1170w\" sizes=\"(max-width: 650px) 100vw, 650px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr Ishimaru presenterade nya sp\u00e4nnande data som visar att CFTR-funktionen kan r\u00e4ddas genom att leverera mRNA f\u00f6rpackat i LNP:er till prim\u00e4ra bronkiala epitelceller fr\u00e5n m\u00e4nniskor som h\u00e4rr\u00f6r fr\u00e5n patienter med olika CFTR-genotyper. B\u00e5da dessa presentationer belyser de framsteg som g\u00f6rs n\u00e4r forskningen g\u00e5r fr\u00e5n laboratoriet i celler (in vitro) till djur (in vivo) och sedan vidare till det prekliniska utvecklingsstadiet och slutligen till m\u00e4nniskor med CF<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">En annan viktig h\u00f6jdpunkt under konferensen var presentationen av Dr. Justin Ideozu, PhD fr\u00e5n AbbVie, om den panetniska karakteriseringen av CFTR-varianter ut\u00f6ver de som vanligen f\u00f6rknippas med personer av europeisk h\u00e4rkomst. Studien visade att \u00f6ver 4 000 CFTR-varianter uppt\u00e4cktes, varav m\u00e5nga aldrig har rapporterats i samband med CF, hos personer med afrikansk, amerikansk, europeisk, mellan\u00f6stern-, central- och sydasiatisk samt \u00f6stasiatisk h\u00e4rkomst. Detta resultat visar att det finns betydligt fler personer med CF runt om i v\u00e4rlden som inte har f\u00e5tt n\u00e5gon diagnos och som inte har n\u00e5gon nytta av de behandlingar som f\u00f6r n\u00e4rvarande \u00e4r godk\u00e4nda.\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Beslutsamheten hos de forskare och l\u00e4kare som leder innovativ forskning stod i centrum p\u00e5 ECFS. St\u00e4rkta av dessa uppdateringar och alltid vetenskaps- och datafokuserade, forts\u00e4tter EE att arbeta f\u00f6r att fr\u00e4mja vetenskapligt samarbete, forskning och l\u00e4kemedelsutveckling f\u00f6r att g\u00f6ra dessa behandlingar till verklighet s\u00e5 snart som m\u00f6jligt. <\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>F\u00f6rra m\u00e5naden reste Emily\u2019s Enturages (EE) vetenskapliga chef, dr. Chandra Ghose, f\u00f6r att delta i den 18:e europeiska cystisk fibros-konferensen (ECFS) f\u00f6r grundforskning, som h\u00f6lls den 29 mars till 1 april 2023 i Dubrovnik i Kroatien. Konferensen samlar forskare fr\u00e5n hela v\u00e4rlden och erbjuder en plattform f\u00f6r mycket interaktiva och djupg\u00e5ende diskussioner om banbrytande\u2026 <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/ee-attends-the-18th-ecfs-basic-science-conference\/\" class=\"excerpt-read-more\">L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":18882,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-18878","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference.png","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18878","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=18878"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18878\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":18887,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18878\/revisions\/18887"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media\/18882"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=18878"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=18878"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=18878"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}