{"id":18296,"date":"2023-02-14T08:21:27","date_gmt":"2023-02-14T13:21:27","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=18296"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-queens-university-belfast-to-support-the-development-of-omnispirant-limiteds-novel-regenerative-gene-therapy-for-the-treat","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-queens-university-belfast-to-support-the-development-of-omnispirant-limiteds-novel-regenerative-gene-therapy-for-the-treat\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage beviljar $220,000 forskningsanslag till Queen's University Belfast f\u00f6r att st\u00f6dja utvecklingen av OmniSpirant Limiteds nya regenerativa genterapi f\u00f6r behandling av cystisk fibros"},"content":{"rendered":"

Den innovativa teknologiplattformen syftar till att leverera inhalerad genterapi direkt till lungan f\u00f6r att behandla den underliggande orsaken till cystisk fibros (CF)<\/i><\/strong><\/h3>\n
\"\"

Lorraine Martin, PhD, fr\u00e5n Queen's University Belfast<\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA - 14 februari 2023 - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3-stiftelse som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r de sista 10% av personer med cystisk fibros (CF), inklusive de med nonsensmutationer, meddelade idag att de har tilldelat $220,000 i finansiering till Lorraine Martin, PhD, fr\u00e5n Queen's University Belfast f\u00f6r att st\u00f6dja utvecklingen av en ny plattformsteknik f\u00f6r regenerativ genterapi som kan ge en ny behandlingsmetod f\u00f6r personer med CF, inklusive individer med nonsensmutationer.<\/span><\/p>\n

Ut\u00f6ver finansieringen fr\u00e5n EE har Cystic Fibrosis Trust, Storbritanniens ledande v\u00e4lg\u00f6renhetsorganisation som st\u00f6der personer med cystisk fibros, gett ett bidrag fr\u00e5n sin Venture and Innovation Award-fond f\u00f6r att st\u00f6dja professor Martins banbrytande forskning. Denna samfinansieringsmodell \u00e5terspeglar EE:s fokus p\u00e5 att bilda finansieringspartnerskap med andra organisationer f\u00f6r att maximera sin inverkan inom omr\u00e5den som \u00f6verensst\u00e4mmer med EE:s forskningsprioriteringar.<\/span><\/p>\n

Med detta anslag avser professor Martin, i samarbete med bioteknikf\u00f6retaget OmniSpirant Therapeutics, att fr\u00e4mja utvecklingen av en plattform f\u00f6r inhalerad genterapi f\u00f6r CF. Tekniken baseras p\u00e5 biologiska, icke-virala nanopartiklar, s\u00e5 kallade extracellul\u00e4ra vesiklar (EVs), som produceras fr\u00e5n stamceller. Nonsensmutationer vid CF resulterar i trunkerade och icke-funktionella <\/span>cystisk fibros transmembran-konduktansregulator<\/span> (CFTR)-protein. Genterapin \u00e4r konstruerad f\u00f6r att transportera och leverera en genetisk, proteinskapande mall f\u00f6r CFTR-proteinet i full l\u00e4ngd, vilket inneb\u00e4r att CF behandlas p\u00e5 genetisk niv\u00e5.<\/span><\/p>\n

\"Genom att angripa den underliggande orsaken till CF har genterapitekniken som utvecklats av OmniSpirant i samarbete med professor Martins laboratorium potential att behandla majoriteten av personer med CF oavsett genetisk mutation, inklusive de med nonsensmutationer och s\u00e4llsynta mutationer\", s\u00e4ger Chandra Ghose, PhD, EE:s Chief Scientific Officer. \"Det h\u00e4r \u00e4r ett betydelsefullt anslag f\u00f6r EE. Det \u00e4r f\u00f6rsta g\u00e5ngen vi samfinansierar ett anslag med Cystic Fibrosis Trust. Dessutom representerar det diversifieringen av v\u00e5ra mekanismer f\u00f6r bidragsfinansiering, inklusive f\u00f6r offentliga\/privata partnerskap, som \u00e4r utformade f\u00f6r att p\u00e5skynda terapeutisk utveckling f\u00f6r den slutliga 10%.\"\u00a0<\/span><\/p>\n

Finansieringen fr\u00e5n EE och Trust kommer att g\u00f6ra det m\u00f6jligt f\u00f6r professor Martins team vid Queen's att genomf\u00f6ra ytterligare prekliniska studier, inklusive studier av funktionell gen\u00f6verf\u00f6ring och s\u00e4kerhetsstudier - en viktig del av utvecklingen av tekniken mot framtida kliniska pr\u00f6vningar.<\/span><\/p>\n

\"Vi \u00e4r mycket glada \u00f6ver att f\u00f6r f\u00f6rsta g\u00e5ngen samarbeta med Emily's Entourage genom detta anslag\", s\u00e4ger Dr Lucy Allen, Director of Research and Healthcare Data, vid Cystic Fibrosis Trust. \"Att utveckla behandlingsalternativ f\u00f6r personer med CF som inte kan ta CFTR-modulatorer har nyligen identifierats som den h\u00f6gsta prioriteringen f\u00f6r forskning av personer med cystisk fibros. Det \u00e4r sp\u00e4nnande att gemensamt st\u00f6dja detta viktiga arbete eftersom denna teknik utg\u00f6r ett s\u00e4tt att n\u00e5 m\u00e4nniskor som inte har nytta av de CF-behandlingar som f\u00f6r n\u00e4rvarande finns tillg\u00e4ngliga.\"<\/span><\/p>\n

Dessa tv\u00e5 finansieringsk\u00e4llor kommer att bidra v\u00e4sentligt till utvecklingen av biologiska icke-virala terapier och kommer att ge avg\u00f6rande st\u00f6d till utvecklingen av genterapiteknologier f\u00f6r nonsensmutationer vid CF.<\/span><\/p>\n

\"Jag \u00e4r verkligen glad \u00f6ver att f\u00e5 denna finansiering fr\u00e5n Emily's Entourage, och det ytterligare st\u00f6d som ges av Cystic Fibrosis Trust, eftersom det kommer att g\u00f6ra det m\u00f6jligt f\u00f6r oss att ta n\u00e4sta steg f\u00f6r att utveckla denna nya teknik\", s\u00e4ger professor Martin, som \u00e4r baserad vid School of Pharmacy p\u00e5 Queen's. \"Med hj\u00e4lp av denna finansiering kommer vi att bedriva ytterligare forskning med m\u00e5let att frig\u00f6ra den extraordin\u00e4ra potentialen hos nukleinsyrabaserade l\u00e4kemedel f\u00f6r nonsensmutationer som inte kan behandlas med de l\u00e4kemedel som f\u00f6r n\u00e4rvarande \u00e4r godk\u00e4nda.\"<\/span><\/p>\n

Professor Martin och hennes team p\u00e5 Queen's kommer att forts\u00e4tta att samarbeta med OmniSpirant Therapeutics f\u00f6r att driva utvecklingen av genterapi-plattformen fram\u00e5t.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"OmniSpirant Limited utvecklar OS001, en f\u00f6rstklassig regenerativ genterapi f\u00f6r CF, och vi har visat lovande resultat i prekliniska sjukdomsmodeller\", s\u00e4ger Gerry McCauley, Chief Executive Officer, OmniSpirant. \"Vi \u00e4r glada \u00f6ver att kunna forts\u00e4tta utvecklingen av OS001 med EE-finansiering i samarbete med Queen's University Belfast. Vi tror att OS001 har potential att \u00e5terst\u00e4lla ledande niv\u00e5er av CFTR-aktivitet, oavsett <\/span>av CF-genotyp. Vi \u00e4r oerh\u00f6rt tacksamma f\u00f6r st\u00f6det och den vetenskapliga expertisen fr\u00e5n Emily's Entourage och Trust, vilket kommer att g\u00f6ra det m\u00f6jligt f\u00f6r OmniSpirant att utveckla detta potentiellt banbrytande behandlingsprogram i samarbete med professor Martin.\"<\/span><\/p>\n

L\u00e4s mer om de bidrag som Emily's Entourage har finansierat p\u00e5 <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

###<\/span><\/p>\n

Om Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage \u00e4r en innovativ 501(c)3 som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte drar nytta av f\u00f6r n\u00e4rvarande tillg\u00e4ngliga mutationsinriktade terapier, inklusive de med nonsensmutationer av CF. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett nu f\u00f6rv\u00e4rvat CF-genterapibolag, utvecklat ett patientregister och ett matchningsprogram f\u00f6r kliniska pr\u00f6vningar f\u00f6r att p\u00e5skynda rekryteringen till kliniska pr\u00f6vningar samt lett v\u00e4rldsomsp\u00e4nnande insatser f\u00f6r att driva forskning och l\u00e4kemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har omn\u00e4mnts i nationella medier, bland annat New York Times, STAT, CNN, People med flera. L\u00e4s mer p\u00e5 <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Om Cystic Fibrosis Trust<\/b><\/p>\n

Cystic Fibrosis Trust \u00e4r den enda v\u00e4lg\u00f6renhetsorganisationen i Storbritannien som arbetar f\u00f6r ett obegr\u00e4nsat liv f\u00f6r alla som drabbats av cystisk fibros. Vi finansierar livsviktig forskning, f\u00f6rb\u00e4ttrar v\u00e5rden, talar ut och k\u00e4mpar f\u00f6r effektiva behandlingar f\u00f6r alla. Vi kommer inte att sluta f\u00f6rr\u00e4n alla med cystisk fibros kan leva utan gr\u00e4nser. Trust ger konfidentiell r\u00e5dgivning, st\u00f6d och information om alla aspekter av cystisk fibros, inklusive hj\u00e4lp med ekonomiskt st\u00f6d. Det arbete som Trust utf\u00f6r \u00e4r endast m\u00f6jligt tack vare gener\u00f6sa donationer fr\u00e5n supportrar. Bes\u00f6k oss<\/span> www.cysticfibrosis.org.uk<\/span><\/a> f\u00f6r att ta reda p\u00e5 mer om cystisk fibros, stiftelsens arbete och hur du kan hj\u00e4lpa till.<\/span><\/p>\n

Om Queen's University Belfast<\/b><\/p>\n

Queen's University Belfast ing\u00e5r i den brittiska Russell Group-gruppen av forskningsintensiva universitet och erbjuder utbildning i v\u00e4rldsklass som st\u00f6ds av forskning i v\u00e4rldsklass. Universitetet grundades som Queen's College 1845 och blev ett universitet i sin egen r\u00e4tt 1908. Idag \u00e4r det ett internationellt centrum f\u00f6r forskning och utbildning, med ett studentcentrerat etos. Queen's \u00e4r globalt anslutet och har n\u00e4tverk med strategiska partnerskap \u00f6ver hela v\u00e4rlden. Det \u00e4r en dynamisk och m\u00e5ngsidig institution, en magnet f\u00f6r utl\u00e4ndska investeringar, en beskyddare av konsten och en global akt\u00f6r inom omr\u00e5den som str\u00e4cker sig fr\u00e5n biomedicinska och kliniska studier till h\u00e5llbarhet, och fr\u00e5n l\u00e4kemedel till kreativt skrivande.<\/span><\/p>\n

Om OmniSpirant Therapeutics<\/b><\/p>\n

OmniSpirant \u00e4r ett irl\u00e4ndskt bioteknikf\u00f6retag som grundades 2016 f\u00f6r att utveckla f\u00f6rstklassiga inhalerade regenerativa genterapier. OmniSpirant erh\u00f6ll 2018 EU-finansiering via Horizon 2020 SME Instrument f\u00f6r att utveckla avancerade terapier f\u00f6r behandling av cystisk fibros. OmniSpirant fick ocks\u00e5 EU:s kvalitetsst\u00e4mpel \"Seal of Excellence\" 2020 och 2022. Bolagets nya genterapier baseras p\u00e5 den egenutvecklade OmniSome-plattformstekniken, som utnyttjar sm\u00e5 partiklar, s\u00e5 kallade extracellul\u00e4ra vesiklar (EVs), som uts\u00f6ndras av stamceller och inneh\u00e5ller genterapilaster. OmniSome-plattformens produkter utvecklas f\u00f6r n\u00e4rvarande som f\u00f6rstklassiga inhalerade regenerativa genterapier f\u00f6r cystisk fibros och lungcancer via Horizon Europes INSPIRE-konsortium (12,8 miljoner euro). Bolaget har ocks\u00e5 planer p\u00e5 att anv\u00e4nda denna plattform f\u00f6r att utveckla behandlingar f\u00f6r andra lungsjukdomar, inklusive alfa-1-antitrypsinbrist (AATD), akut andn\u00f6dssyndrom (ARDS) och idiopatisk lungfibros (IPF).<\/span><\/p>\n

Kontakt med media<\/b>
\nEmily's Entourage
\nadmin@emilysentourage.org<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Den innovativa teknikplattformen syftar till att leverera inhalerad genterapi direkt till lungan f\u00f6r att behandla den underliggande orsaken till cystisk fibros (CF) Lower Merion, PA - 14 februari 2023 - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3-stiftelse som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r de sista 10% av m\u00e4nniskor med cystisk fibros (CF)... <\/p>\n

<\/div>\n

L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"Emily\u2019s Entourage Awards $220,000 Research Grant to Queen\u2019s University Belfast to Support the Development of OmniSpirant Limited\u2019s Novel Regenerative Gene Therapy for the Treatment of Cystic Fibrosis","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-18296","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18296","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=18296"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18296\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20537,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18296\/revisions\/20537"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=18296"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=18296"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=18296"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}