{"id":17531,"date":"2022-11-03T11:52:15","date_gmt":"2022-11-03T15:52:15","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17531"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-funds-collaborative-research-project-connecting-labs-in-the-u-s-and-the-netherlands-to-explore-cutting-edge-ace-trna-technology","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/emilys-entourage-funds-collaborative-research-project-connecting-labs-in-the-u-s-and-the-netherlands-to-explore-cutting-edge-ace-trna-technology\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage finansierar forskningssamarbete som kopplar samman laboratorier i USA och Nederl\u00e4nderna f\u00f6r att utforska den senaste ACE-tRNA-tekniken"},"content":{"rendered":"

Arbete fr\u00e5n labbet av Jeffrey Beekman, PhD, och Sacha Spelier vid University Medical Center Utrecht kommer att testas i labbet av John D. Lueck, PhD, vid University of Rochester Medical Center<\/strong><\/em><\/h3>\n

Det prekliniska forskningsprojektet syftar till att utnyttja ACE-tRNA-tekniken f\u00f6r att producera ett fullt fungerande CFTR-protein (cystisk fibros transmembran-konduktansregulator) f\u00f6r att korrigera nonsensmutationer i CF<\/strong><\/em><\/h3>\n

Lower Merion, PA - 3 november 2022 - <\/span>Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3-stiftelse som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r de sista 10% av personer med cystisk fibros (CF), inklusive de med nonsensmutationer, meddelade idag att man har beviljat totalt $220.000 i finansiering till tv\u00e5 team vid University of Rochester Medical Center och University Medical Center Utrecht i Nederl\u00e4nderna. Det gemensamma forskningsprojektet ska unders\u00f6ka hur man med hj\u00e4lp av ny teknik kan producera ett fullt fungerande CFTR-protein (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) hos personer med nonsensmutationer av CF.<\/span><\/p>\n

\"\"<\/span>Cirka 90% av alla personer med CF har nytta av mutationsinriktade behandlingar som \u00e5terst\u00e4ller funktionen hos deras CFTR-mutationer. Men de \u00e5terst\u00e5ende 10% av personer med CF har inte nytta av dessa l\u00e4kemedel eftersom de producerar f\u00f6r lite eller inget funktionellt protein.<\/span><\/p>\n

Detta forskningssamarbete, med titeln \"Anticodon-engineered transfer-RNA suppression of CFTR nonsense mutations in patient-derived organoids\", syftar till att utforska anv\u00e4ndningen av ACE-tRNA f\u00f6r att producera full\u00e4ngds, fullt funktionellt CFTR-protein. Tidigare studier av ACE-tRNA-tekniken har visat lovande resultat, vilket tyder p\u00e5 att ytterligare unders\u00f6kningar av ACE-tRNA i cellmodeller som h\u00e4rr\u00f6r fr\u00e5n patienter nu \u00e4r motiverade.<\/span><\/p>\n

\"Vi \u00e4r fokuserade p\u00e5 att s\u00e5 snabbt som m\u00f6jligt f\u00e5 fram behandlingar till de sista 10% av personer med CF, och det kr\u00e4ver innovation och samarbete\", s\u00e4ger Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer p\u00e5 Emily's Entourage. \"Att locka n\u00e4sta generations forskare till CF-omr\u00e5det, undanr\u00f6ja hinder f\u00f6r finansiering och st\u00f6dja deras arbete \u00e4r alla viktiga komponenter f\u00f6r att vi ska kunna uppn\u00e5 v\u00e5rt m\u00e5l s\u00e5 snabbt som m\u00f6jligt.\"<\/span><\/p>\n

Jeffrey Beekman, PhD, fr\u00e5n University Medical Center Utrecht och hans team, inklusive doktoranden Sacha Spelier, leder utvecklingen och genomf\u00f6randet av toppmoderna experiment inom CF-biologi. John D. Lueck, PhD, fr\u00e5n University of Rochester Medical Center \u00e4r en pionj\u00e4r inom ACE-tRNA-tekniken. De tv\u00e5 teamen kommer att samarbeta f\u00f6r att karakterisera CFTR-funktionen i celler som h\u00e4rr\u00f6r fr\u00e5n patienter efter ACE-tRNA-behandling.<\/span><\/p>\n

\"Vi \u00e4r verkligen glada \u00f6ver m\u00f6jligheten att f\u00e5 arbeta med Dr. Luecks team och \u00e4r mycket tacksamma f\u00f6r det gener\u00f6sa st\u00f6det fr\u00e5n EE som g\u00f6r detta m\u00f6jligt\", s\u00e4ger Jeffrey Beekman, PhD. \"Tidigare arbete har visat att CFTR-funktionsm\u00e4tningar i patienth\u00e4rledda celler kan vara viktiga indikatorer f\u00f6r individuell sjukdomssv\u00e5righetsgrad eller terapeutisk respons hos personer fr\u00e5n vilka dessa celler isoleras. Med hj\u00e4lp av dessa patienth\u00e4rledda cellmodeller kan vi validera ACE-tRNA:s s\u00e4kerhet och hur mycket av det som beh\u00f6vs f\u00f6r att effektivt \u00e5terst\u00e4lla CFTR-funktionen.\"<\/span><\/p>\n

ACE-tRNA-tekniken har potential att \u00e4ven fungera f\u00f6r andra sjukdomar som \u00e4r f\u00f6rknippade med nonsensmutationer, till exempel andra s\u00e4llsynta genetiska sjukdomar. Resultaten fr\u00e5n detta arbete kommer att ge viktig information som potentiellt kan hj\u00e4lpa till att f\u00f6ra ACE-tRNA n\u00e4rmare kliniken f\u00f6r otaliga individer med nonsensmutationer runt om i v\u00e4rlden.<\/span><\/p>\n

L\u00e4s mer om de bidrag som Emily's Entourage har finansierat p\u00e5 <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

###<\/span><\/p>\n

Om Emily's Entourage<\/b>
\nEmily's Entourage \u00e4r en innovativ 501(c)3 som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte drar nytta av de mutationsinriktade terapier som f\u00f6r n\u00e4rvarande finns tillg\u00e4ngliga, inklusive de med nonsensmutationer av CF. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett genterapibolag f\u00f6r CF, utvecklat ett patientregister och ett matchningsprogram f\u00f6r kliniska pr\u00f6vningar f\u00f6r att p\u00e5skynda rekryteringen till kliniska pr\u00f6vningar samt lett v\u00e4rldsomsp\u00e4nnande insatser f\u00f6r att driva forskning och l\u00e4kemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har omn\u00e4mnts i nationella medier, bland annat New York Times, STAT, CNN, People med flera. L\u00e4s mer p\u00e5 <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

Kontakt med media<\/b>
\nAshling Knight<\/span>
\nDirekt\u00f6r f\u00f6r marknadsf\u00f6ring och kommunikation<\/span>
\nEmily's Entourage<\/span>
\nashling@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Arbete fr\u00e5n labbet av Jeffrey Beekman, PhD, och Sacha Spelier vid University Medical Center Utrecht kommer att testas i labbet av John D. Lueck, PhD, vid University of Rochester Medical Center Det prekliniska forskningsprojektet syftar till att utnyttja ACE-tRNA-teknik f\u00f6r att producera en fullt fungerande cystisk fibros transmembran conductance regulator (CFTR)... <\/p>\n

<\/div>\n

L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1281,"featured_media":16426,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"Emily\u2019s Entourage Funds Collaborative Research Project, Connecting Labs in the U.S. and the Netherlands to Explore Cutting-Edge ACE-tRNA Technology","_seopress_titles_desc":"The project aims to explore the use of ACE-tRNAs to produce full-length, fully functional CFTR protein. ","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-17531","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emilys-Entourage-Logo_Website-Featured-Image.png","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17531","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1281"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=17531"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17531\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20535,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17531\/revisions\/20535"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media\/16426"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=17531"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=17531"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=17531"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}