{"id":17522,"date":"2022-11-03T11:41:28","date_gmt":"2022-11-03T15:41:28","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17522"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-awards-research-grant-to-team-exploring-novel-gene-editing-technology","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/emilys-entourage-awards-research-grant-to-team-exploring-novel-gene-editing-technology\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage ger forskningsanslag till team som utforskar ny teknik f\u00f6r genredigering"},"content":{"rendered":"

Projektet kommer att fokusera p\u00e5 att utnyttja genredigeringstekniken, s\u00e5 kallad prime editing, f\u00f6r att korrigera specifika CFTR-mutationer p\u00e5 ett s\u00e4kert och effektivt s\u00e4tt och kommer att unders\u00f6ka m\u00f6jligheten att leverera denna redigeringslast genom virusliknande partiklar (VLP)<\/i>
\n<\/strong><\/em><\/h3>\n

Lower Merion, PA - 3 november 2022 - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3-stiftelse som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r de sista 10% av personer med cystisk fibros (CF), inklusive de med nonsensmutationer, meddelade idag att de har tilldelat $220,000 XNUMX i finansiering till Marianne S. Carlon, PhD, och Mattijs Bulcaen vid KU Leuven i Belgien f\u00f6r att unders\u00f6ka anv\u00e4ndningen av en ny genredigeringsteknik, s\u00e5 kallad prime editing, f\u00f6r att korrigera mutationer i CFTR-genen (cystic fibrosis transmembrane regulator) hos personer med CF.<\/span><\/p>\n

\"\"

Marianne S. Carlon, PhD, och Mattijs Bulcaen fr\u00e5n KU Leuven kommer att fokusera p\u00e5 att utnyttja prime editing f\u00f6r att korrigera specifika CFTR-mutationer p\u00e5 ett s\u00e4kert och effektivt s\u00e4tt.<\/p><\/div>\n

Prime editing kan skriva in ny genetisk information i arvsmassan p\u00e5 ett mycket exakt s\u00e4tt utan att orsaka skador p\u00e5 v\u00e4rd-DNA:t, eftersom inga dubbelstr\u00e4ngade DNA-frakturer induceras. Det finns allt fler bevis f\u00f6r att prime editing \u00e4r m\u00e5ngsidigt, effektivt och s\u00e4kert, men det kr\u00e4vs ytterligare forskning f\u00f6r att unders\u00f6ka dess potential vid CF och dess f\u00f6rm\u00e5ga att korrigera CFTR-mutationer.\u00a0<\/span><\/p>\n

Dr. Carlons projekt, som har titeln \"Rewriting drug-refractory CFTR mutations by prime editing\", unders\u00f6ker anv\u00e4ndningen av prime editing f\u00f6r att korrigera specifika CFTR-mutationer, m\u00f6jligheten att utnyttja virusliknande partiklar (VLP) f\u00f6r att leverera prime editing p\u00e5 ett s\u00e4kert och effektivt s\u00e4tt, och om VLP effektivt kan tr\u00e4nga igenom CF-slemhinnan och komma in i och gen-redigera CF-luftv\u00e4gsepitelceller.<\/span><\/p>\n

\"<\/span>P\u00e5 EE \u00e4r vi alltid ivriga och glada \u00f6ver att finansiera h\u00f6griskprojekt med h\u00f6g bel\u00f6ning, s\u00e5som prime editing, i hopp om att p\u00e5skynda vetenskapliga genombrott som kan gynna personer med CF, s\u00e4rskilt de som befinner sig i slutfasen 10%\", s\u00e4ger Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer p\u00e5 Emily's Entourage. \"Betydelsen av att finansiera detta anslag str\u00e4cker sig bortom CF-omr\u00e5det och kan \u00f6verf\u00f6ras till andra genetiska sjukdomar som \u00e4r mottagliga f\u00f6r genredigering.\"<\/span><\/p>\n

Detta arbete kommer att informera CF-forskarna om f\u00f6rm\u00e5gan hos prime editing att korrigera mutationer i CFTR-genen p\u00e5 ett exakt s\u00e4tt, samt att ytterligare f\u00f6ra VLP:erna fram\u00e5t som en potentiell genleveransstrategi.<\/span><\/p>\n

\"Projektets betydelse ligger i att vi inom ramen f\u00f6r detta anslag kan utveckla kunskap och verktyg f\u00f6r en optimal redigeringsstrategi f\u00f6r N1303K, men med potential att anpassa utvecklade strategier till andra CFTR-mutationer\", s\u00e4ger Dr. Carlon. \"Om genredigering blir framg\u00e5ngsrik i framtiden finns det en m\u00f6jlighet att bota CF och d\u00e4rmed f\u00f6rb\u00e4ttra livskvaliteten f\u00f6r CF-patienter.\"<\/span><\/p>\n

L\u00e4s mer om de bidrag som Emily's Entourage har finansierat p\u00e5 <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

###<\/span><\/p>\n

Om Emily's Entourage<\/b>
\nEmily's Entourage \u00e4r en innovativ 501(c)3 som p\u00e5skyndar forskning f\u00f6r nya behandlingar och ett botemedel f\u00f6r individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte drar nytta av de mutationsinriktade terapier som f\u00f6r n\u00e4rvarande finns tillg\u00e4ngliga, inklusive de med nonsensmutationer av CF. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett genterapibolag f\u00f6r CF, utvecklat ett patientregister och ett matchningsprogram f\u00f6r kliniska pr\u00f6vningar f\u00f6r att p\u00e5skynda rekryteringen till kliniska pr\u00f6vningar samt lett v\u00e4rldsomsp\u00e4nnande insatser f\u00f6r att driva forskning och l\u00e4kemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har omn\u00e4mnts i nationella medier, bland annat New York Times, STAT, CNN, People med flera. L\u00e4s mer p\u00e5 <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

Kontakt med media<\/b>
\nAshling Knight<\/span>
\nDirekt\u00f6r f\u00f6r marknadsf\u00f6ring och kommunikation<\/span>
\nEmily's Entourage<\/span>
\nashling@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Projektet kommer att fokusera p\u00e5 att utnyttja genredigeringstekniken, s\u00e5 kallad prime editing, f\u00f6r att korrigera specifika CFTR-mutationer p\u00e5 ett s\u00e4kert och effektivt s\u00e4tt och kommer att unders\u00f6ka m\u00f6jligheten att leverera denna redigeringslast genom virusliknande partiklar (VLP) Lower Merion, PA - 3 november 2022 - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3-stiftelse som p\u00e5skyndar... <\/p>\n

<\/div>\n

L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1281,"featured_media":16426,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"Emily\u2019s Entourage Awards Research Grant to Team Exploring Novel Gene Editing Technology","_seopress_titles_desc":"The project will explore the use of prime editing to correct specific CFTR mutations, the possibility to harness virus-like particles (VLPs) to deliver prime editing in a safe and efficient way, and whether VLPs can efficiently penetrate through CF mucus and enter and gene-edit CF airway epithelial cells.","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[{"_seopress_pro_rich_snippets_type":"none"}],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-17522","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emilys-Entourage-Logo_Website-Featured-Image.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17522","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1281"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=17522"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17522\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20536,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17522\/revisions\/20536"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media\/16426"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=17522"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=17522"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=17522"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}