{"id":15659,"date":"2021-07-22T15:10:12","date_gmt":"2021-07-22T19:10:12","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=15659"},"modified":"2021-10-01T09:36:11","modified_gmt":"2021-10-01T13:36:11","slug":"recap-fda-listening-session-for-the-final-10-of-people-with-cystic-fibrosis-hosted-by-emilys-entourage","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/recap-fda-listening-session-for-the-final-10-of-people-with-cystic-fibrosis-hosted-by-emilys-entourage\/","title":{"rendered":"Rekapitulation: FDA-lyssningssession f\u00f6r den slutliga 10% f\u00f6r personer med cystisk fibros, v\u00e4rd av Emilys Entourage"},"content":{"rendered":"

Torsdagen den 15 juli 2021 h\u00f6ll Emily's Entourage (EE) en \"Patient Listening Session\" med U.S. Food and Drug Administration (FDA) f\u00f6r att f\u00f6ra talan f\u00f6r de slutliga 10% av cystisk fibros (CF)-samh\u00e4llet som inte drar nytta av befintliga riktade terapier. Den slutliga 10%-gruppen best\u00e5r av personer som inte har nytta av de nuvarande mutationsinriktade modulatorbehandlingarna p\u00e5 grund av ol\u00e4mpliga mutationer, biverkningar eller bristande tillg\u00e5ng.\u00a0<\/span><\/p>\n

Lyssningssessioner \u00e4r sm\u00e5, informella m\u00f6ten som inte \u00e4r \u00f6ppna f\u00f6r allm\u00e4nheten och d\u00e4r patientorganisationer talar med FDA:s personal om sina erfarenheter av att leva med och hantera en sjukdom. M\u00e5len f\u00f6r EE:s lyssnarm\u00f6te var att dela med sig av och f\u00f6rm\u00e4nskliga de akuta, icke tillgodosedda terapeutiska behov som kvarst\u00e5r f\u00f6r detta segment av personer med CF, bygga upp en stark relation med FDA och s\u00e4kerst\u00e4lla att CF-samfundets perspektiv inkluderas i varje steg av l\u00e4kemedelsutvecklingen och godk\u00e4nnandeprocessen.\u00a0<\/span><\/p>\n

Sessionen samlade en rad olika CF-medlemmar, d\u00e4ribland en CF-l\u00e4kare, tre vuxna med CF och tre familjemedlemmar till personer med CF, som delade med sig av sina erfarenheter av sjukdomen och de akuta behandlingsbehov som inte tillgodosetts.<\/span><\/p>\n

\"\"

(Fr\u00e5n v\u00e4nster till h\u00f6ger) Emily Kramer-Golinkoff, vuxen med CF: Dr Jennifer Taylor-Cousar, CF-kliniker; Lizi Gilad Silver, vuxen med CF; Abhijit Tirumala, vuxen med CF; Arek Puzia, far till ett barn med CF; Diane Shader Smith, mor till en vuxen med CF; Gabriela Castillo, vuxen med CF; och Natalie Wasserman Kingston, vuxen med CF (representerad av sin syster Mollie Wasserman).<\/p><\/div>\n

EE:s medgrundare Emily Kramer-Golinkoff var v\u00e4rd f\u00f6r m\u00f6tet och gav bakgrundsinformation om CF, CF-samfundets slutliga 10% och Emilys Entourage samtidigt som hon v\u00e4vde in sin egen historia. I sina kommentarer understr\u00f6k hon sjukdomens djupg\u00e5ende inverkan p\u00e5 personer med cystisk fibros med insikter fr\u00e5n en unders\u00f6kning av mer \u00e4n 420 personer med CF som inte drar nytta av befintliga CFTR-modulatorer, som genomf\u00f6rdes av EE i juni 2021.\u00a0<\/span><\/p>\n

Av de tillfr\u00e5gade uppgav 69% att de hade haft minst en sjukhusvistelse under \u00e5ret f\u00f6re covid-19, och 14% hade haft fem eller fler sjukhusvistelser det \u00e5ret.<\/p><\/blockquote>\n

Emily talade om behandlingsb\u00f6rdan f\u00f6r personer med CF och n\u00e4mnde att 40% av de tillfr\u00e5gade spenderar minst tv\u00e5 timmar per dag p\u00e5 rutinm\u00e4ssiga medicinska behandlingar och i genomsnitt g\u00f6r de tillfr\u00e5gade f\u00f6r n\u00e4rvarande mer \u00e4n fem lungrelaterade behandlingar och 4,8 icke-lungrelaterade, CF-relaterade behandlingar.<\/span><\/p>\n

\"Bara att h\u00e5lla j\u00e4mna steg med behandlingarna \u00e4r ett heltidsjobb, f\u00f6r att inte tala om CF:s inverkan p\u00e5 individens energi och h\u00e4lsa\", f\u00f6rklarar hon.\u00a0<\/span><\/p>\n

Hon fortsatte med att ber\u00e4tta om hur sjukdomen har utvecklats under \u00e5ren och hur den har p\u00e5verkat hennes liv.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"Jag k\u00e4nner ofta att jag \u00e4r fast i en konstig limbo mellan att leva och att \u00f6verleva. Det finns en st\u00e4ndig k\u00e4nsla av att jag inte litar p\u00e5 min kropp. Jag arbetar s\u00e5 h\u00e5rt, jag har inte missat n\u00e5gra behandlingar p\u00e5 \u00e5rtionden, jag tar inga genv\u00e4gar, och \u00e4nd\u00e5 \u00e4r ingenting tillr\u00e4ckligt.\"\u00a0<\/span><\/p>\n

Emily ber\u00e4ttade att CF-communityn inser att hoppet om en b\u00e4ttre framtid och nya behandlingar ligger i kliniska pr\u00f6vningar.\u00a0<\/span><\/p>\n

Sjuttiosju procent av de tillfr\u00e5gade uppgav att de \u00e4r intresserade av att delta i kliniska pr\u00f6vningar, och 54% uppgav att de skulle delta \u00e4ven om det fanns potentiella h\u00e4lsorisker om de m\u00f6jliga f\u00f6rdelarna uppv\u00e4gde riskerna.<\/p><\/blockquote>\n

Efter Emilys uttalanden gav Dr Jennifer L. Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF, co-director f\u00f6r CF-programmet f\u00f6r vuxna, director f\u00f6r CF therapeutics development center adult program och professor vid institutionen f\u00f6r medicin och institutionen f\u00f6r pediatrik vid National Jewish Health, en \u00f6versikt \u00f6ver befintliga CF-behandlingar och f\u00f6rklarade vem som utg\u00f6r den slutliga 10% i CF-samh\u00e4llet.\u00a0<\/span><\/p>\n

Dr Taylor-Cousar f\u00f6rklarade de framsteg som har gjorts f\u00f6r 90% personer med cystisk fibros, och den f\u00f6r\u00f6dande verkligheten att 10% personer med cystisk fibros fortfarande inte kan dra nytta av de revolutionerande l\u00e4kemedel som ger s\u00e5 m\u00e5nga andra ett nytt liv. <\/span><\/p>\n

Hon delade med sig av en anekdot som visade p\u00e5 det akuta behovet av den sista 10%: <\/span>Av fem patienter som var listade f\u00f6r en lungtransplantation blev tre ber\u00e4ttigade till CFTR-modulatorer och deras h\u00e4lsa f\u00f6rb\u00e4ttrades s\u00e5 dramatiskt att de togs bort fr\u00e5n transplantationslistan och \u00e4r det \u00e4n idag. De \u00e5terst\u00e5ende tv\u00e5 patienterna var inte ber\u00e4ttigade till modulatorer och b\u00e5da genomgick transplantationer, vilket belyser den betydande skillnaden i h\u00e4lsoresultat mellan dem som drar nytta av modulatorer och dem som inte g\u00f6r det.<\/p>\n

Dessutom ber\u00e4ttade Dr. Taylor-Cousar att icke-vita befolkningsgrupper \u00e4r oproportionerligt representerade bland de sista 10% av CF-gruppen som inte drar nytta av befintliga modulatorer, vilket ytterligare f\u00f6rv\u00e4rrar de m\u00e5nga betydande h\u00e4lsoskillnader som dessa grupper redan st\u00e5r inf\u00f6r.\u00a0<\/span><\/p>\n

D\u00e4refter delade sex CF-medlemmar med sig av sina erfarenheter av att leva med sjukdomen. Medlemmarna representerade ett brett spektrum av olika sjukdomsstadier, manifestationer, \u00e5ldrar och etniciteter, vilket \u00e5terspeglar den m\u00e5ngfald som finns inom CF-samfundet och s\u00e4rskilt inom den slutliga 10%. Bland talarna fanns bland annat:<\/span><\/p>\n