\"Vi \u00e4r mycket glada \u00f6ver att samarbeta med EE och vi tror att patientregistret kommer att bli en viktig komponent i v\u00e5r registreringsstrategi f\u00f6r MRT5005 n\u00e4r vi g\u00e5r vidare med den kliniska utvecklingen.\" Emily och Liza p\u00e5 rundtur i labbet under ett bes\u00f6k hos Translate Bio 2019.<\/p><\/div>\n \"\u00c4ven om det har gjorts betydande framsteg i behandlingen av CF kvarst\u00e5r stora behov. Cirka 10 procent av CF-populationen f\u00f6rv\u00e4ntas inte ha nytta av de CFTR-modulatorer som f\u00f6r n\u00e4rvarande \u00e4r godk\u00e4nda\", s\u00e4ger Dr. Ann Barbier, Chief Medical Officer, Translate Bio. \"MRT5005, Translate Bios f\u00f6rsta mRNA-produktkandidat i klinisk fas, har potential att behandla alla personer med CF, inklusive de med nonsensmutationer. Vi \u00e4r mycket glada \u00f6ver att samarbeta med EE och vi tror att patientregistret kommer att vara en viktig del av v\u00e5r strategi f\u00f6r att rekrytera MRT5005 n\u00e4r vi g\u00e5r vidare i den kliniska utvecklingen.\"<\/p>\n EE:s register best\u00e5r av personer med en eller tv\u00e5 kopior av en nonsensmutation av CF. Det omfattar hundratals personer fr\u00e5n 42 delstater och mer \u00e4n 33 l\u00e4nder runt om i v\u00e4rlden, i \u00e5ldrarna 1 till 67 \u00e5r. Registret g\u00f6r det m\u00f6jligt f\u00f6r personer med CF att ta del av relevant forskning, kliniska framsteg och l\u00e4kemedelspr\u00f6vningar samt att p\u00e5skynda utvecklingen av livr\u00e4ddande behandlingar.<\/p>\n Emily i en panel f\u00f6r Translate Bio's CF Awareness Month Event 2019<\/p><\/div>\n Det \u00e4r viktigt att notera att EE l\u00e4gger st\u00f6rsta vikt vid att skydda de registrerades integritet. Individuell personlig information s\u00e4ljs eller delas aldrig med f\u00f6retag eller andra externa institutioner.<\/p>\n EE \u00e4r mycket glad \u00f6ver att kunna ut\u00f6ka organisationens v\u00e4rde f\u00f6r CF-communityn och bioteknikf\u00f6retag, och \u00e4r s\u00e4rskilt glad \u00f6ver att kunna g\u00f6ra det med Translate Bio!<\/p>\n G\u00e5 med i EE:s patientregister f\u00f6r CF-nonsensmutation >><\/a><\/p>\n
\n<\/strong><\/em>~ Dr. Ann Barbier, Chief Medical Officer, Translate Bio<\/strong><\/em><\/p>\n<\/blockquote>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Tran519370_web.jpg\")
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Tran519080-web.jpg\")