\"Dessa anslag fokuserar p\u00e5 tv\u00e5 kritiska behov som inte tillgodosetts f\u00f6r CF-gruppen: behandlingar som tar itu med nonsensmutationer vid CF och behandlingar f\u00f6r livshotande lunginfektioner. P\u00e5 Emily's Entourage \u00e4r vi fortsatt fokuserade p\u00e5 att fylla dessa luckor eftersom m\u00e4nniskor med CF, och s\u00e4rskilt de som saknar riktade behandlingar, inte har tid att v\u00e4nta.\" Vincent A. Fischetti, doktorand Bakteriell resistens mot dagens antibiotika blir ett allt st\u00f6rre problem, vilket leder till \u00f6kad sjuklighet och d\u00f6dlighet. Hos individer med CF, Staphylococcus aureus<\/em>inklusive meticillinresistenta Staphylococcus aureus<\/em> (MRSA) \u00e4r vanligt f\u00f6rekommande och orsakar infektioner i n\u00e4san som sedan sprider sig till lungorna. I det h\u00e4r projektet kommer vi att unders\u00f6ka hur faglysiner kan anv\u00e4ndas f\u00f6r att kontrollera MRSA-infektioner. Lysiner utg\u00f6r ett alternativ till antibiotika eftersom de anv\u00e4nder en helt annan mekanism \u00e4n antibiotika f\u00f6r att d\u00f6da bakterier. F\u00f6r alternativa bakteriearter har resistens mot lysiner inte observerats. Dessutom kan lysiner levereras b\u00e5de systemiskt och via aerosol. MRSA-specifika lysiner kan d\u00e4rf\u00f6r ha f\u00f6rdelar j\u00e4mf\u00f6rt med konventionella antimikrobiella metoder, f\u00f6rebygga kroniska infektioner och \u00f6ka livskvaliteten f\u00f6r personer som lever med CF.<\/p>\n Katalysator f\u00f6r strategin f\u00f6r botemedel: Att k\u00f6pa sig tid: Alternativa m\u00e5l och tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt\u00a0<\/em><\/p>\n Adrian R. Krainer, doktorand CF orsakas av mutationer som begr\u00e4nsar funktionaliteten i CFTR-genen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), vilket kan leda till andningssvikt. Nonsensmutationen W1282X leder till produktion av en kortare CFTR-gen som finns i l\u00e5ga niv\u00e5er, vilket g\u00f6r den delvis funktionell p\u00e5 grund av en cellul\u00e4r kvalitetskontrollmekanism som kallas nonsensmedierat mRNA-s\u00f6nderfall. I det h\u00e4r projektet anv\u00e4nds en ny strategi som innefattar inriktning p\u00e5 pre-mRNA-splicing f\u00f6r att ta bort exon 23 - den region i CFTR-genen som inneh\u00e5ller W1282X-mutationen - f\u00f6r att \u00f6ka CFTR-genens funktion hos individer med en W1282X-mutation av CF. Detta projekt unders\u00f6ker d\u00e4rf\u00f6r denna strategi genom att utveckla syntetiska antisense-oligonukleotider som kan framkalla \u00f6verhoppningen av exon 23 i pre-MRNA-sekvensen f\u00f6r att uppn\u00e5 \u00f6kad funktionalitet i den muterade CFTR-genen.<\/p>\n Catalyst for the Cure Strategi: Stavningskontroll: Fixa mutationer genom RNA-redigering\u00a0<\/em><\/p>\n Ami Patel, doktorand Personer som lever med CF forts\u00e4tter att vara mottagliga f\u00f6r bakterieinfektioner och beh\u00f6ver vanligtvis omfattande antibiotikaregimer f\u00f6r att h\u00e5lla luftv\u00e4garna fria. Infektioner med meticillinresistenta Staphylococcus aureus<\/em> (MRSA) \u00e4r en livsl\u00e5ng utmaning och det beh\u00f6vs nya strategier f\u00f6r att bek\u00e4mpa dem. Denna ans\u00f6kan kommer att unders\u00f6ka tv\u00e5 nya strategier f\u00f6r att bek\u00e4mpa MRSA. Den f\u00f6rsta strategin syftar till att utveckla ett vaccin mot MRSA. Konventionella vacciner anv\u00e4nder proteinfragment fr\u00e5n en patogen f\u00f6r att framkalla ett immunsvar. I det h\u00e4r projektet kommer man d\u00e4remot att anv\u00e4nda syntetiskt DNA och f\u00f6rlita sig p\u00e5 att m\u00e4nniskokroppen genererar proteinfragmentet - ett tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt som har m\u00e5nga f\u00f6rdelar, bland annat aktivering av antikropps- och cellbaserad immunitet samt enklare l\u00e4kemedelsproduktion och lagring. Den andra metoden kommer att utveckla konstruerade antikroppar mot MRSA med f\u00f6rb\u00e4ttrad antimikrobiell aktivitet i f\u00f6rh\u00e5llande till endogena anti-MRSA-antikroppar. Liksom i det f\u00f6rsta m\u00e5let kommer man i denna studie att anv\u00e4nda DNA f\u00f6r att leverera den genetiska information som kodar f\u00f6r dessa terapeutiska antikroppar, en strategi som m\u00f6jligg\u00f6r l\u00e5ngvarig leverans och minskar l\u00e4kemedelskostnaderna. Dessa metoder kommer inledningsvis att utvecklas med hj\u00e4lp av ett kliniskt isolat som h\u00e4rr\u00f6r fr\u00e5n en CF-patient. Man r\u00e4knar med att denna individanpassade strategi kan till\u00e4mpas p\u00e5 andra antimikrobiellt resistenta bakteriella patogener som p\u00e5verkar CF.<\/p>\n Katalysator f\u00f6r strategin f\u00f6r botemedel: Att k\u00f6pa sig tid: Alternativa m\u00e5l och tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt\u00a0<\/em><\/p>\n Personer med CF l\u00f6per stor risk att drabbas av \u00e5terkommande lunginfektioner. Dessa infektioner orsakas ofta av antibiotikaresistenta bakterier som meticillinresistenta Staphylococcus aureus<\/em> (MRSA). Detta projekt syftar till att utveckla en panel av fager som riktar sig mot MRSA och som tillsammans eliminerar eller minskar f\u00f6rekomsten av MRSA i lungorna hos personer med CF. Genom att utveckla en v\u00e4l karakteriserad MRSA-fagbank kommer detta projekt att fr\u00e4mja rationell utveckling av MRSA-fagcocktails f\u00f6r anv\u00e4ndning vid behandling av CF och g\u00f6ra denna samling allm\u00e4nt tillg\u00e4nglig f\u00f6r l\u00e4kare och forskare \u00f6ver hela v\u00e4rlden f\u00f6r att underl\u00e4tta livr\u00e4ddande fagterapi.<\/p>\n Katalysator f\u00f6r strategin f\u00f6r botemedel: Att k\u00f6pa sig tid: Alternativa m\u00e5l och tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt<\/em><\/p>\n Sedan 2011 har EE delat ut mer \u00e4n $4,8 miljoner till 21 forskningsprojekt \u00f6ver hela v\u00e4rlden. Dessa fyra forskningsprojekt utg\u00f6r den femte omg\u00e5ngen av anslag som st\u00f6ds av EE:s Catalyst for the Cure-fond, som fr\u00e4mjar kritisk forskning f\u00f6r att p\u00e5skynda utvecklingen av behandlingar f\u00f6r personer med nonsensmutationer av CF som inte har nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar. Tre av dessa anslag finansierar infektionsforskning, vilket inneb\u00e4r att resultaten kan vara till nytta f\u00f6r personer med alla CF-mutationer, inklusive men inte begr\u00e4nsat till CF-nonsensmutationer.<\/p>\n Emily's Entourage \u00e4r tacksamt mot anslagsmottagarna och alla engagerade forskare som leder arbetet med att fylla kritiska behov och utveckla banbrytande behandlingar f\u00f6r 100% av CF-samfundet, snabbt och utan att n\u00e5gon l\u00e4mnas efter. F\u00f6r att se alla beviljade forskningsanslag, v\u00e4nligen Klicka h\u00e4r.<\/a>\u00a0<\/em><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Emily's Entourage (EE) \u00e4r glada \u00f6ver att kunna meddela att fyra nya anslag har beviljats f\u00f6r att fr\u00e4mja forskning och l\u00e4kemedelsutveckling inom cystisk fibros (CF), totalt $790.000 som ska delas ut under tv\u00e5 \u00e5r. \"Dessa anslag fokuserar p\u00e5 tv\u00e5 kritiska behov f\u00f6r CF-gruppen: behandlingar som adresserar nonsensmutationer av CF och behandlingar f\u00f6r livshotande lungcancer.... <\/p>\n
\n~ Emily Kramer-Golinkoff, medgrundare, Emily's Entourage<\/em><\/strong><\/p>\n<\/blockquote>\nMOTTAGARE AV BIDRAG:<\/strong><\/span><\/h2>\n
\nUtveckling av ett faglysin f\u00f6r att d\u00f6da MRSA i n\u00e4sa och lungor hos CF-patienter<\/strong><\/span><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Fischetti_Rockefeller_border.jpg\")
<\/p>\n
\nThe Rockefeller University<\/em><\/p>\n
\nEn ny metod f\u00f6r att avl\u00e4gsna W1282X-mutationen f\u00f6r att \u00f6ka CFTR-funktionen<\/strong><\/span><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Krainer_CSHL_border.jpg\")
<\/p>\n
\nCold Spring Harbor-laboratoriet<\/em><\/p>\n
\nNya individanpassade behandlingsmetoder f\u00f6r att skydda mot MRSA vid CF<\/strong><\/span><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Patel_headshot_new.png\")
<\/p>\n
\nWistar-institutet<\/em><\/p>\n
\nUtveckling av en samling anti-MRSA-fager som alternativ till antibiotika vid CF<\/strong><\/span><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Pride_iPATH_border.jpg\")
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Schooley_iPATH_border.jpg\")
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Strathdee_iPATH_border.jpg\")
\nDavid T. Pride, MD, PhD, Robert \"Chip\" Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD
\nUniversity of California San Diego Center for Innovative Phage Applications<\/em><\/p>\n
\n