![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_Crowd1.jpg\")
<\/p>\nEmily's Entourage (EE) deltog i North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) i Nashville, TN den 31 oktober-2 november 2019. Konferensen, som h\u00e5lls \u00e5rligen av Cystic Fibrosis Foundation (CFF), samlade \u00f6ver 5 000 l\u00e4kare, forskare och v\u00e5rdgivare inom cystisk fibros (CF) p\u00e5 ett och samma st\u00e4lle f\u00f6r att diskutera den senaste forskningen, v\u00e5rden och l\u00e4kemedelsutvecklingen inom CF. Konferensen fokuserade p\u00e5 att utbyta id\u00e9er f\u00f6r att f\u00f6rb\u00e4ttra h\u00e4lsa och v\u00e4lbefinnande hos personer med CF.<\/p>\n
Det 33:e NACFC-m\u00f6tet \u00e4gde rum vid en s\u00e4rskilt viktig tidpunkt i CF-historien. Den 21 oktober 2019 meddelade Food and Drug Administration sitt godk\u00e4nnande av den mycket efterl\u00e4ngtade trippelkombinationsbehandlingen TRIKAFTA\u2122, utvecklad av Vertex Pharmaceuticals, f\u00f6r 90% av CF-populationen i \u00e5ldrarna 12 \u00e5r och \u00e4ldre som har minst en kopia av den vanligaste CF-mutationen, F508del. TRIKAFTA\u2122 \u00e4r en kombination av tre CFTR-modulatorer (en \"trippelkombinationsbehandling\"). Tillsammans \u00f6kade de tre l\u00e4kemedlen den genomsnittliga lungfunktionen med 13,8% i fas 3-studien, vilket \u00f6vertr\u00e4ffade alla f\u00f6rv\u00e4ntningar och \u00e5terst\u00e4llde lungfunktionen till en niv\u00e5 som m\u00e5nga inom CF-communityn inte upplevt p\u00e5 decennier.<\/p>\n
<\/p>\n
Relevansen och angel\u00e4genheten i EE:s laserfokuserade uppdrag att p\u00e5skynda genombrott och ett botemedel f\u00f6r nonsensmutationer vid CF blev mer uppenbar \u00e4n n\u00e5gonsin i diskussionerna under hela konferensen. Begr\u00e4nsningarna av TRIKAFTA\u2122 var en central punkt i diskussionerna och f\u00f6rst\u00e4rkte det akuta behovet av att utveckla behandlingar f\u00f6r dem i det perifera 10% som inte skulle kunna dra nytta av TRIKAFTA\u2122, inklusive dem med tv\u00e5 nonsensmutationer. I flera sessioner presenterades forskning f\u00f6r att p\u00e5skynda genombrott f\u00f6r dem som inte har tillg\u00e5ng till livr\u00e4ddande behandlingar eller som befinner sig i sena kliniska pr\u00f6vningar.<\/p>\n
F\u00f6ljande behandlingar som presenterades vid NACFC har direkt relevans f\u00f6r nonsensmutationer vid CF:<\/p>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_EmilySpeaking.jpg\")
<\/p>\n
Som ett komplement till de informativa och inspirerande sessionerna vid NACFC var EE mycket glada \u00f6ver att kunna h\u00e5lla sin 4:e \u00e5rliga NACFC-cocktailmottagning med inbjudan f\u00f6r \u00f6ver 90 CF-forskare, forskare och v\u00e5rdgivare den 1 november. Detta evenemang var ett tillf\u00e4lle f\u00f6r EE att dela med sig av sina \u00e5rliga framsteg, ta del av forskarnas framsteg och framf\u00f6r allt fira och hedra EE:s forskargrupp. Toppforskare, kliniker, n\u00e4stan alla de stora CF-bioteknikf\u00f6retagen och CFF:s ledning deltog i evenemanget, vilket \u00e5terspeglade deras gemensamma engagemang f\u00f6r v\u00e5rt uppdrag.<\/p>\n
EE \u00e4r tacksamt mot hela CF-forskarsamh\u00e4llet f\u00f6r dess envishet att p\u00e5skynda utvecklingen av behandlingar f\u00f6r de sista 10%, inklusive de med nonsensmutationer av CF. Deras beslutsamhet demonstrerades och k\u00e4ndes starkt vid NACFC. EE forts\u00e4tter att arbeta f\u00f6r att underl\u00e4tta vetenskapligt samarbete, forskning och l\u00e4kemedelsutveckling s\u00e5 att dessa behandlingar kan bli verklighet s\u00e5 snart som m\u00f6jligt.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Emily's Entourage (EE) deltog i North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) i Nashville, TN den 31 oktober-2 november 2019. Denna konferens, som h\u00e5lls \u00e5rligen av Cystic Fibrosis Foundation (CFF), samlade \u00f6ver 5 000 kliniker, forskare och v\u00e5rdgivare inom cystisk fibros (CF) p\u00e5 ett och samma st\u00e4lle f\u00f6r att diskutera den senaste CF-forskningen, v\u00e5rden och l\u00e4kemedelsutvecklingen.... <\/p>\n