{"id":13957,"date":"2019-10-21T13:39:45","date_gmt":"2019-10-21T17:39:45","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=13957"},"modified":"2022-11-10T05:44:01","modified_gmt":"2022-11-10T10:44:01","slug":"trikafta-fda-approval","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/trikafta-fda-approval\/","title":{"rendered":"Uttalande fr\u00e5n Emily's Entourage ang\u00e5ende FDA:s godk\u00e4nnande av genombrottsbehandling f\u00f6r cystisk fibros"},"content":{"rendered":"<p><span style=\"font-weight: 400;\">Idag \u00e4r en monumental dag i historien om behandlingar av cystisk fibros (CF) och i medicinhistorien. FDA tillk\u00e4nnagav<\/span><a href=\"https:\/\/www.fda.gov\/news-events\/press-announcements\/fda-approves-new-breakthrough-therapy-cystic-fibrosis?fbclid=IwAR1jSmNevPR0f6XAk86GX4TWYNdIIKFsAyDsFSVGjVzH1NM8qWKgpxamkkE\"><span style=\"font-weight: 400;\"> sitt godk\u00e4nnande av den mycket efterl\u00e4ngtade trippelkombinationsbehandlingen Trikafta, <\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">Trifakta \u00e4r ett l\u00e4kemedel som utvecklas av Vertex Pharmaceuticals f\u00f6r 90% av CF-populationen i \u00e5ldern 12 \u00e5r och \u00e4ldre som har minst en kopia av den vanligaste CF-mutationen, F508del. Trifakta \u00e4r inte till nytta f\u00f6r personer med tv\u00e5 nonsensmutationer eller andra sv\u00e5rbehandlade mutationer.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Trikafta \u00e4r ett banbrytande framsteg av tv\u00e5 sk\u00e4l:\u00a0<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\"><b>Dess effektivitet. <\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Fas 3-studien av Trikafta \u00f6kade den genomsnittliga lungfunktionen med 13,8%, vilket \u00f6vertr\u00e4ffade alla f\u00f6rv\u00e4ntningar och \u00e5terst\u00e4llde lungfunktionen till en niv\u00e5 som m\u00e5nga inom CF-communityt inte upplevt p\u00e5 decennier.\u00a0<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\"><b>Dess omfattning.<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Trikafta gynnar 90% av CF-populationen med den vanligaste CF-mutationen (F508del). Hittills har de mest effektiva behandlingarna gynnat f\u00e4rre \u00e4n h\u00e4lften av CF-populationen och ingen av dem har visat f\u00f6rb\u00e4ttringar av lungfunktionen i denna takt.\u00a0<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Att kalla Trikafta f\u00f6r ett medicinskt genombrott vore en kraftig underdrift. F\u00f6r \u00e5tta \u00e5r sedan fanns det inga mutationsinriktade behandlingar f\u00f6r att behandla den underliggande orsaken till CF. I dag finns det fyra godk\u00e4nda mutationsinriktade behandlingar som \u00e4r till nytta f\u00f6r 90% av CF-gruppen. Detta \u00e4r en extraordin\u00e4r utveckling, men den tj\u00e4nar ocks\u00e5 <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">som <strong>en stark p\u00e5minnelse om att ytterligare 10% av CF-gruppen - d\u00e4r de med nonsensmutationer utg\u00f6r den st\u00f6rsta gruppen - fortfarande st\u00e5r utan n\u00e5gon form av behandling.<\/strong>\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Vi bildade Emily's Entourage 2011 eftersom vi s\u00e5g utvecklingar som Trikafta vid horisonten och ins\u00e5g att de med nonsensmutationer av CF, som Emily, inte skulle dra nytta av n\u00e5gon av dessa framsteg. M\u00e4nniskor med nonsensmutationer av CF l\u00e4mnades p\u00e5 efterk\u00e4lken medan deras sjukdomar rasade vidare. Vi v\u00e4grade att acceptera det \u00f6det.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Idag firar vi en enorm seger f\u00f6r CF-communityn. Vi \u00e4r glada \u00f6ver det hopp som Trikafta ger 90% av CF-populationen och den v\u00e4g som detta banar f\u00f6r s\u00e5 m\u00e5nga andra s\u00e4llsynta sjukdomar. Vi \u00e4r ocks\u00e5 mer \u00f6vertygade \u00e4n n\u00e5gonsin om att 90% inte \u00e4r tillr\u00e4ckligt. Vi st\u00e5r fast vid v\u00e5rt \u00e5tagande och laserfokus f\u00f6r att ut\u00f6ka framstegen till 100% av CF-populationen, inklusive de med nonsensmutationer, och f\u00f6r att f\u00f6rnya l\u00e4kemedelsutvecklingsprocessen, vilket g\u00f6r att vi kan g\u00f6ra det snabbare \u00e4n vad som n\u00e5gonsin har gjorts tidigare.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Och \u00e4ven om Trikafta \u00e4r revolutionerande, \u00e4r det <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">inte <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">ett botemedel. Vi m\u00e5ste vara fortsatt vaksamma f\u00f6r att motverka uppfattningen att CF har utrotats eller \"botats\" f\u00f6r de 10% som fortfarande inte har n\u00e5gon mutationsinriktad behandling, och \u00e4ven f\u00f6r de 90% som behandlas med Trikafta, f\u00f6r vilka denna nya behandling fungerar som en \"kontroll\" men inte som ett botemedel mot CF.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Arbetet i Emily's Entourage forts\u00e4tter med full fart tills det finns genombrott och ett botemedel f\u00f6r alla med CF.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><b>Om Emily's Entourage<br \/>\n<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Emily's Entourage (EE) \u00e4r en innovativ 501(c)3-stiftelse som har samlat in miljontals dollar sedan 2011 f\u00f6r att p\u00e5skynda banbrytande behandlingar och ett botemedel f\u00f6r s\u00e4llsynta nonsensmutationer av cystisk fibros, en d\u00f6dlig genetisk lungsjukdom. Organisationen grundades av Emily Kramer-Golinkoff, en ung kvinna med l\u00e5ngt framskriden cystisk fibros, och hennes h\u00e4ngivna v\u00e4nner och familj.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Emilys akuta tillst\u00e5nd driver p\u00e5 revolutionerande forskning och l\u00e4kemedelsutveckling som kan hj\u00e4lpa inte bara personer med cystisk fibros (CF), utan \u00e4ven m\u00e4nniskor som lider av en m\u00e4ngd olika genetiska sjukdomar som orsakas av nonsensmutationer, inklusive olika former av muskeldystrofi och cancer. Nonsensmutationer, som \u00e4r s\u00e4llsynta bland personer med CF, \u00e4r orsaken till cirka 12% av alla genetiska sjukdomar och drabbar 30 miljoner m\u00e4nniskor runt om i v\u00e4rlden.<\/span><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">F\u00f6r fr\u00e5gor fr\u00e5n media, v\u00e4nligen kontakta Kira Rentas, Senior Marketing and Program Coordinator, p\u00e5 <\/span><\/i><a href=\"mailto:kira@emilysentourage.org\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\"><i><span style=\"font-weight: 400;\">kira@emilysentourage.org <\/span><\/i><\/a><i><span style=\"font-weight: 400;\">eller 631-902-1993. <\/span><\/i><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Idag \u00e4r en monumental dag i cystisk fibros (CF)-behandlingarnas historia och i medicinens historia. FDA meddelade sitt godk\u00e4nnande av den mycket efterl\u00e4ngtade trippelkombinationsbehandlingen Trikafta, utvecklad av Vertex Pharmaceuticals, f\u00f6r 90% av CF-populationen i \u00e5ldrarna 12 \u00e5r och \u00e4ldre som har minst en kopia av den vanligaste CF-viruset.... <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/trikafta-fda-approval\/\" class=\"excerpt-read-more\">L\u00e4s mer om<\/a><\/p>","protected":false},"author":1704,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[{"url":"","title":"","desc":"","thumbnail":"","duration":"","rating":"","view_count":"","tag":"","cat":""}],"_seopress_pro_schemas_manual":[{"_seopress_pro_rich_snippets_type":"none"}],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-13957","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1704"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=13957"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":17618,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957\/revisions\/17618"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=13957"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=13957"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=13957"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}