Lower Merion, PA - Emily's Entourage, en innovativ 501(c)3-stiftelse som har samlat in miljontals dollar sedan 2011 f\u00f6r att p\u00e5skynda banbrytande behandlingar och ett botemedel f\u00f6r s\u00e4llsynta nonsensmutationer vid cystisk fibros, v\u00e4lkomnar med stor entusiasm nyheten att Sumitomo Dainippon Pharma, i samarbete med Roivant Sciences, har f\u00f6rv\u00e4rvat Spirovant Sciences (tidigare Talee Bio). F\u00f6rv\u00e4rvet bekr\u00e4ftar Emily's Entourages aff\u00e4rsmodell f\u00f6r venture filantropi, som g\u00e5r ut p\u00e5 att finansiera vetenskaplig forskning som st\u00f6der utvecklingen av behandlingar f\u00f6r cystisk fibros.\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n \"Vi \u00e4r mycket glada \u00f6ver f\u00f6rv\u00e4rvet av Spirovant (tidigare Talee Bio) och Roivants \u00e5tagande att snabbt utveckla de tv\u00e5 genterapiprogrammen\", s\u00e4ger EE:s grundare Emily Kramer-Golinkoff. \"Detta \u00e5terspeglar EE:s fokus p\u00e5 att p\u00e5skynda utvecklingen av livr\u00e4ddande behandlingar f\u00f6r cystisk fibros och att snabbt f\u00e5 ut dem till patienterna. Vi har trott p\u00e5 vetenskapen och p\u00e5 teamets djupa expertis inom genterapi f\u00f6r CF sedan starten och vi \u00e4r uppmuntrade att se v\u00e5r tidiga investering g\u00e5 vidare mot klinisk utveckling.\"\u00a0<\/span><\/p>\n Under 2016 bidrog Emily's Entourage med startkapital f\u00f6r att lansera Talee Bio, ett nytt genterapif\u00f6retag som fokuserar p\u00e5 att utveckla revolutionerande behandlingar och ett botemedel mot CF. Talee Bio \u00e4r ett unikt partnerskap mellan University of Iowa, Children's Hospital of Philadelphia och riskkapitalbolaget Militia Hill Ventures i Philadelphia, och m\u00f6jliggjordes genom organisationens vetenskapliga kontakter och engagemang f\u00f6r att p\u00e5skynda framsteg genom att utnyttja riskkapitalets kraft.<\/span><\/p>\n Under de senaste tre \u00e5ren har detta arbete resulterat i tv\u00e5 lovande genterapiprogram som har sitt ursprung i f\u00f6retagets akademiska grundare vid University of Iowa. Bland de mest sp\u00e4nnande inslagen i programmet \u00e4r att dessa genterapimetoder, till skillnad fr\u00e5n m\u00e5nga av de riktade terapier som finns p\u00e5 marknaden och under utveckling f\u00f6r CF-behandling, kan g\u00e5 l\u00e5ngt ut\u00f6ver att bara kontrollera sjukdomen - de kan bota sjukdomen. Dessutom \u00e4r genterapierna \"mutationsagnostiska\", vilket inneb\u00e4r att de skulle behandla alla med CF oavsett individens genetiska mutation. Tidigare i \u00e5r fick Talee Bio (Spirovant) ett $4,5M-pris fr\u00e5n <\/span>Stiftelsen f\u00f6r cystisk fibros<\/span><\/a> f\u00f6r att fr\u00e4mja utvecklingen av 2 genterapisubstanser (TL-101 och T-102).<\/span><\/p>\n Partnerskapet mellan Sumitomo och Roivant bekr\u00e4ftar att det arbete som redan har p\u00e5b\u00f6rjats kommer att forts\u00e4tta i full fart med ett fokuserat m\u00e5l att hitta effektiva behandlingar och ett botemedel mot CF.\u00a0<\/span><\/p>\n \"Det \u00e4r om\u00f6jligt att \u00f6verdriva hur angel\u00e4get detta arbete \u00e4r\", s\u00e4ger Kramer-Golinkoff. \"Det har nyligen gjorts framsteg i behandlingen av CF som gynnar 90% av CF-communityn, men det har inte gjorts n\u00e5gra st\u00f6rre framsteg f\u00f6r de \u00e5terst\u00e5ende 10%, inklusive de som, liksom jag, har nonsensmutationer av CF. Vi v\u00e4grar att acceptera att hamna p\u00e5 efterk\u00e4lken.\"<\/span><\/p>\n Om Emily's Entourage Emilys akuta tillst\u00e5nd driver p\u00e5 revolutionerande forskning och l\u00e4kemedelsutveckling som kan hj\u00e4lpa inte bara personer med cystisk fibros (CF), utan \u00e4ven m\u00e4nniskor som lider av en m\u00e4ngd olika genetiska sjukdomar som orsakas av nonsensmutationer, inklusive olika former av muskeldystrofi och cancer. Nonsensmutationer, som \u00e4r s\u00e4llsynta bland personer med CF, \u00e4r orsaken till cirka 12% av alla genetiska sjukdomar och drabbar 30 miljoner m\u00e4nniskor runt om i v\u00e4rlden.<\/span><\/p>\n F\u00f6r fr\u00e5gor fr\u00e5n media, v\u00e4nligen kontakta Kira Rentas, Senior Marketing and Program Coordinator, p\u00e5 kira@emilysentourage.org<\/a> eller 631-902-1993<\/span><\/i>.<\/span><\/p>\n <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" F\u00f6rv\u00e4rvet kommer att fr\u00e4mja tv\u00e5 mutationsdiagnostiska genterapiprogram f\u00f6r cystisk fibros, en s\u00e4llsynt sjukdom som drabbar 70.000 m\u00e4nniskor v\u00e4rlden \u00f6ver. Lower Merion, PA - Emily's Entourage, en innovativ 501(c)3-stiftelse som har samlat in miljontals dollar sedan 2011 f\u00f6r att p\u00e5skynda banbrytande behandlingar och ett botemedel mot s\u00e4llsynta nonsensmutationer av cystisk fibros, v\u00e4lkomnar med stor entusiasm ... <\/p>\n
\n<\/b>Emily's Entourage (EE) \u00e4r en innovativ 501(c)3-stiftelse som har samlat in miljontals dollar sedan 2011 f\u00f6r att p\u00e5skynda banbrytande behandlingar och ett botemedel f\u00f6r s\u00e4llsynta nonsensmutationer av cystisk fibros, en d\u00f6dlig genetisk lungsjukdom. Organisationen grundades av Emily Kramer-Golinkoff, en ung kvinna med l\u00e5ngt framskriden cystisk fibros, och hennes h\u00e4ngivna v\u00e4nner och familj.<\/span><\/p>\n