Denna senaste anslagsomg\u00e5ng belyser Emily's Entourages strategiska tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt f\u00f6r att identifiera kritiska behov inom terapeutisk utveckling och kliniska omr\u00e5den f\u00f6r CF, och f\u00f6rs\u00f6ka fylla dessa luckor snabbt.<\/strong><\/em><\/span><\/span><\/h3>\n<\/blockquote>\n-EE:s medgrundare Emily Kramer-Golinkoff, MBE<\/em><\/span><\/span><\/p>\n
\nEliminering av resistens hos MDR-bakterier med hj\u00e4lp av fagterapi<\/span>\u00a0<\/strong><\/p>\nBenjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD
\n<\/strong>Yale-universitetet
\n<\/em><\/span><\/p>\n![\"](\"https:\/\/s3-us-west-2.amazonaws.com\/bloomerang-public-cdn\/emilysentourage\/YaleGroup_v5.png\")
Staphylococcus aureus<\/em> (S. aureus<\/em>) \u00e4r en multiresistent (MDR) bakterie som orsakar lunginfektioner hos personer med cystisk fibros (CF) redan i unga \u00e5r. Infektioner som orsakas av MDR-bakterier bidrar direkt till sjuklighet och d\u00f6dlighet eftersom l\u00e4karna tvingas f\u00f6rlita sig p\u00e5 en minskande arsenal av antibiotika. Hos dem som \u00e4r ih\u00e5llande infekterade med S. aureus<\/em>En minskning av bakterieb\u00f6rdan kan ha en betydande positiv inverkan p\u00e5 lungfunktion, lungf\u00f6rv\u00e4rringar och livskvalitet. Fagterapi utnyttjar bakteriofager (bakteriespecifika virus) som riktar in sig p\u00e5 och d\u00f6dar bakterier. N\u00e4r dessa fager anv\u00e4nds i terapeutiskt syfte kan de d\u00f6da bakterier <\/span>uttrycker specifika virulensfaktorer <\/span>som g\u00f6r det m\u00f6jligt f\u00f6r dem att orsaka <\/span>infektion. Finansiering fr\u00e5n Emily's <\/span>Entourage kommer att m\u00f6jligg\u00f6ra ytterligare <\/span>utvecklingsinsatser av fagbaserade terapier f\u00f6r behandling av
\n<\/span>CF-associerade infektioner.
\n<\/span>
\n<\/span>Strategi: Att k\u00f6pa sig tid: Alternativa m\u00e5l och tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt<\/em><\/span><\/p>\n <\/p>\n
<\/p>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/NYTcalloutV6-1024x273.png\")
<\/a><\/p>\n![\"](\"https:\/\/s3-us-west-2.amazonaws.com\/bloomerang-public-cdn\/emilysentourage\/Dahlman_Headshot_V3.png\")
Genetisk terapeutisk reparation av CFTR-nonsensmutationer<\/span>
\n<\/strong><\/span><\/p>\nJames Dahlman, filosofie doktor
\n<\/strong><\/span>Georgia Tech <\/em><\/span><\/p>\nLeverans av nukleinsyror till lungorna, inklusive tRNA, \u00e4r en lovande alternativ metod f\u00f6r CF-behandling. Det \u00e4r dock fortfarande en stor utmaning att rikta nukleinsyrorna till r\u00e4tt celler i lungorna. Med hj\u00e4lp av toppmoderna metoder str\u00e4var Dahlmanlaboratoriet efter att utveckla optimerade lungspecifika leveransmedel, s\u00e5 kallade nanopartiklar, f\u00f6r att underl\u00e4tta leverans av nukleinsyror. Det \u00f6vergripande m\u00e5let med detta projekt \u00e4r att p\u00e5skynda den takt med vilken nanopartiklar kan anv\u00e4ndas f\u00f6r att behandla CF.<\/span><\/p>\nStrategi: Stavningskontroll: Fixa mutationer genom RNA-redigering<\/em><\/span><\/p>\n![\"](\"https:\/\/s3-us-west-2.amazonaws.com\/bloomerang-public-cdn\/emilysentourage\/Lueck_Headshot_V3.png\")
M\u00e4tning av terapeutisk reparation av CFTR-nonsensmutationer<\/span>
\n<\/strong><\/span><\/p>\nJohn Lueck, filosofie doktor
\n<\/strong><\/span>Universitetet i Rochester<\/em><\/span><\/p>\nStimulansmedlen fr\u00e5n Emily's Entourage (EE) kommer att anv\u00e4ndas f\u00f6r att k\u00f6pa
\n<\/span>specialutrustning, s\u00e5 kallade Ussing-kammare, som \u00e4r det b\u00e4sta s\u00e4ttet att m\u00e4ta CFTR-aktivitet i epitelceller i luftv\u00e4garna och fastst\u00e4lla effektiviteten hos CF-behandlingar under utveckling. Specifikt kommer Ussing-kammare att anv\u00e4ndas f\u00f6r att testa effekten av nonsensundertryckande ACE-tRNA, som utvecklats genom ett tidigare forskningsanslag fr\u00e5n EE.<\/span><\/p>\nStrategi: Stavningskontroll: Fixa mutationer genom RNA-redigering<\/em><\/span><\/p>\nDessa anslag utg\u00f6r den tredje finansieringsrundan som st\u00f6ds av Kampanjen Catalyst for the Cure<\/em>, ett banbrytande initiativ som lanserades 2017 f\u00f6r att finansiera strategiska forskningsomr\u00e5den som identifierats av EE:s vetenskapliga r\u00e5d och p\u00e5skynda forskning och l\u00e4kemedelsutveckling f\u00f6r CF-nonsensmutationer.<\/p>\n
\nVilken inverkan kommer detta att ha?<\/span><\/strong><\/span><\/p>\nEmily's Entourages (EE) anslag i omg\u00e5ng 3 \u00e4r ett mycket strategiskt tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt f\u00f6r att tillgodose angel\u00e4gna behov inom b\u00e5de terapeutisk utveckling och klinisk verksamhet.<\/span><\/p>\n\nDessa utm\u00e4rkelser f\u00f6rl\u00e4nger Emily's Entourage-st\u00f6dda utveckling av en CF-behandlingsmetod som levererar suppressor tRNA till lungan, och inleder st\u00f6d till phage, en sp\u00e4nnande ny antibakteriell terapi. Detta nya st\u00f6d riktar sig direkt mot ouppfyllda behov inom CF-terapiomr\u00e5det, inklusive leverans till lungan och antibiotikaresistens.<\/em><\/span><\/strong><\/h3>\n<\/blockquote>\n-EE:s vetenskapliga chef, Peter Haggie, PhD<\/em><\/span><\/span><\/p>\nInom terapeutisk utveckling \u00e4r leverans fortfarande ett akut behov av en m\u00e4ngd olika lovande metoder. Dahlman-projektet syftar till att utforska en s\u00e4rskilt sp\u00e4nnande leveransmetod med hj\u00e4lp av nanopartiklar.<\/span><\/p>\nP\u00e5 den kliniska arenan \u00e4r superbugs ett kritiskt problem f\u00f6r personer med CF. Som en del av EE:s nya \"buying time\"-initiativ inriktas faganslaget p\u00e5 livshotande multiresistenta bakterieinfektioner f\u00f6r b\u00e5de personer med CF-nonsensmutationer som fortfarande v\u00e4ntar p\u00e5 riktade behandlingar, och personer som behandlas med modulatorer och som fortfarande har kroniska bakterieinfektioner.<\/span><\/p>\nSlutligen \u00e5terspeglar stimulansbidraget stiftelsens fortsatta entusiasm \u00f6ver de nonsensh\u00e4mmande ACE-tRNA som utvecklas av Dr John Lueck och dess investering i att f\u00f6rs\u00f6ka f\u00e5 ut denna teknik till patienterna snabbt.<\/span><\/p>\nSedan 2011 har EE delat ut \u00f6ver $3,8 miljoner f\u00f6r att p\u00e5skynda utvecklingen av livr\u00e4ddande behandlingar som snabbt kan n\u00e5 patienter med CF-nonsensmutationer. M\u00e5nga av dessa anslag har fokuserat p\u00e5 nonsensmutationer, eftersom patienter med nonsensmutationer utg\u00f6r den st\u00f6rsta delen av den perifera 10% av CF-populationen f\u00f6r vilken det f\u00f6r n\u00e4rvarande inte finns n\u00e5gra riktade behandlingar tillg\u00e4ngliga, men EE:s anslag \u00e4r inte bara begr\u00e4nsade till nonsensmutationer. Faktum \u00e4r att ett antal av bidragen har varit mutationsagnostiska, vilket inneb\u00e4r att de kan gynna alla personer med CF oavsett deras genetiska mutation.<\/span><\/p>\nVi vill rikta ett varmt tack till de h\u00e4ngivna forskare som leder arbetet med att utveckla banbrytande behandlingsmetoder f\u00f6r personer med CF, inklusive de med nonsensmutationer. Gl\u00e4djande blir den dag d\u00e5 genombrott och botemedel finns f\u00f6r 100% av CF-samfundet. Fram till dess st\u00e5r vi fast vid v\u00e5rt m\u00e5l och \u00e4r evigt tacksamma mot v\u00e5ra extraordin\u00e4ra supportrar, utan vilka vi inte skulle kunna genomf\u00f6ra dessa lovande insatser.<\/span><\/p>\nF\u00f6r att l\u00e4ra dig mer om EE-finansierade projekt, bes\u00f6k Tilldelade bidrag<\/a><\/strong>\u00a0sida.\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Emily's Entourage (EE) \u00e4r glada \u00f6ver att kunna meddela att tv\u00e5 nya forskningsanslag och ett stimulansanslag har tilldelats en grupp h\u00f6gt respekterade forskare, vilket totalt uppg\u00e5r till \u00f6ver $400.000 som ska delas ut under tv\u00e5 \u00e5r. Dessa Round 3-bidrag fr\u00e4mjar kritisk forskning med m\u00e5let att p\u00e5skynda terapeutiska framsteg inom... <\/p>\n
\n
Eliminering av resistens hos MDR-bakterier med hj\u00e4lp av fagterapi<\/span>\u00a0<\/strong><\/p>\n Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD <\/p>\n <\/p>\n James Dahlman, filosofie doktor Leverans av nukleinsyror till lungorna, inklusive tRNA, \u00e4r en lovande alternativ metod f\u00f6r CF-behandling. Det \u00e4r dock fortfarande en stor utmaning att rikta nukleinsyrorna till r\u00e4tt celler i lungorna. Med hj\u00e4lp av toppmoderna metoder str\u00e4var Dahlmanlaboratoriet efter att utveckla optimerade lungspecifika leveransmedel, s\u00e5 kallade nanopartiklar, f\u00f6r att underl\u00e4tta leverans av nukleinsyror. Det \u00f6vergripande m\u00e5let med detta projekt \u00e4r att p\u00e5skynda den takt med vilken nanopartiklar kan anv\u00e4ndas f\u00f6r att behandla CF.<\/span><\/p>\n Strategi: Stavningskontroll: Fixa mutationer genom RNA-redigering<\/em><\/span><\/p>\n John Lueck, filosofie doktor Stimulansmedlen fr\u00e5n Emily's Entourage (EE) kommer att anv\u00e4ndas f\u00f6r att k\u00f6pa Strategi: Stavningskontroll: Fixa mutationer genom RNA-redigering<\/em><\/span><\/p>\n Dessa anslag utg\u00f6r den tredje finansieringsrundan som st\u00f6ds av Kampanjen Catalyst for the Cure<\/em>, ett banbrytande initiativ som lanserades 2017 f\u00f6r att finansiera strategiska forskningsomr\u00e5den som identifierats av EE:s vetenskapliga r\u00e5d och p\u00e5skynda forskning och l\u00e4kemedelsutveckling f\u00f6r CF-nonsensmutationer.<\/p>\n Vilken inverkan kommer detta att ha?<\/span><\/strong><\/span><\/p>\n Emily's Entourages (EE) anslag i omg\u00e5ng 3 \u00e4r ett mycket strategiskt tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt f\u00f6r att tillgodose angel\u00e4gna behov inom b\u00e5de terapeutisk utveckling och klinisk verksamhet.<\/span><\/p>\n -EE:s vetenskapliga chef, Peter Haggie, PhD<\/em><\/span><\/span><\/p>\n Inom terapeutisk utveckling \u00e4r leverans fortfarande ett akut behov av en m\u00e4ngd olika lovande metoder. Dahlman-projektet syftar till att utforska en s\u00e4rskilt sp\u00e4nnande leveransmetod med hj\u00e4lp av nanopartiklar.<\/span><\/p>\n P\u00e5 den kliniska arenan \u00e4r superbugs ett kritiskt problem f\u00f6r personer med CF. Som en del av EE:s nya \"buying time\"-initiativ inriktas faganslaget p\u00e5 livshotande multiresistenta bakterieinfektioner f\u00f6r b\u00e5de personer med CF-nonsensmutationer som fortfarande v\u00e4ntar p\u00e5 riktade behandlingar, och personer som behandlas med modulatorer och som fortfarande har kroniska bakterieinfektioner.<\/span><\/p>\n Slutligen \u00e5terspeglar stimulansbidraget stiftelsens fortsatta entusiasm \u00f6ver de nonsensh\u00e4mmande ACE-tRNA som utvecklas av Dr John Lueck och dess investering i att f\u00f6rs\u00f6ka f\u00e5 ut denna teknik till patienterna snabbt.<\/span><\/p>\n Sedan 2011 har EE delat ut \u00f6ver $3,8 miljoner f\u00f6r att p\u00e5skynda utvecklingen av livr\u00e4ddande behandlingar som snabbt kan n\u00e5 patienter med CF-nonsensmutationer. M\u00e5nga av dessa anslag har fokuserat p\u00e5 nonsensmutationer, eftersom patienter med nonsensmutationer utg\u00f6r den st\u00f6rsta delen av den perifera 10% av CF-populationen f\u00f6r vilken det f\u00f6r n\u00e4rvarande inte finns n\u00e5gra riktade behandlingar tillg\u00e4ngliga, men EE:s anslag \u00e4r inte bara begr\u00e4nsade till nonsensmutationer. Faktum \u00e4r att ett antal av bidragen har varit mutationsagnostiska, vilket inneb\u00e4r att de kan gynna alla personer med CF oavsett deras genetiska mutation.<\/span><\/p>\n Vi vill rikta ett varmt tack till de h\u00e4ngivna forskare som leder arbetet med att utveckla banbrytande behandlingsmetoder f\u00f6r personer med CF, inklusive de med nonsensmutationer. Gl\u00e4djande blir den dag d\u00e5 genombrott och botemedel finns f\u00f6r 100% av CF-samfundet. Fram till dess st\u00e5r vi fast vid v\u00e5rt m\u00e5l och \u00e4r evigt tacksamma mot v\u00e5ra extraordin\u00e4ra supportrar, utan vilka vi inte skulle kunna genomf\u00f6ra dessa lovande insatser.<\/span><\/p>\n F\u00f6r att l\u00e4ra dig mer om EE-finansierade projekt, bes\u00f6k Tilldelade bidrag<\/a><\/strong>\u00a0sida.\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Emily's Entourage (EE) \u00e4r glada \u00f6ver att kunna meddela att tv\u00e5 nya forskningsanslag och ett stimulansanslag har tilldelats en grupp h\u00f6gt respekterade forskare, vilket totalt uppg\u00e5r till \u00f6ver $400.000 som ska delas ut under tv\u00e5 \u00e5r. Dessa Round 3-bidrag fr\u00e4mjar kritisk forskning med m\u00e5let att p\u00e5skynda terapeutiska framsteg inom... <\/p>\n
\n<\/strong>Yale-universitetet
\n<\/em><\/span><\/p>\nStaphylococcus aureus<\/em> (S. aureus<\/em>) \u00e4r en multiresistent (MDR) bakterie som orsakar lunginfektioner hos personer med cystisk fibros (CF) redan i unga \u00e5r. Infektioner som orsakas av MDR-bakterier bidrar direkt till sjuklighet och d\u00f6dlighet eftersom l\u00e4karna tvingas f\u00f6rlita sig p\u00e5 en minskande arsenal av antibiotika. Hos dem som \u00e4r ih\u00e5llande infekterade med S. aureus<\/em>En minskning av bakterieb\u00f6rdan kan ha en betydande positiv inverkan p\u00e5 lungfunktion, lungf\u00f6rv\u00e4rringar och livskvalitet. Fagterapi utnyttjar bakteriofager (bakteriespecifika virus) som riktar in sig p\u00e5 och d\u00f6dar bakterier. N\u00e4r dessa fager anv\u00e4nds i terapeutiskt syfte kan de d\u00f6da bakterier <\/span>uttrycker specifika virulensfaktorer <\/span>som g\u00f6r det m\u00f6jligt f\u00f6r dem att orsaka <\/span>infektion. Finansiering fr\u00e5n Emily's <\/span>Entourage kommer att m\u00f6jligg\u00f6ra ytterligare <\/span>utvecklingsinsatser av fagbaserade terapier f\u00f6r behandling av
\n<\/span>CF-associerade infektioner.
\n<\/span>
\n<\/span>Strategi: Att k\u00f6pa sig tid: Alternativa m\u00e5l och tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt<\/em><\/span><\/p>\n<\/a><\/p>\nGenetisk terapeutisk reparation av CFTR-nonsensmutationer<\/span>
\n<\/strong><\/span><\/p>\n
\n<\/strong><\/span>Georgia Tech <\/em><\/span><\/p>\nM\u00e4tning av terapeutisk reparation av CFTR-nonsensmutationer<\/span>
\n<\/strong><\/span><\/p>\n
\n<\/strong><\/span>Universitetet i Rochester<\/em><\/span><\/p>\n
\n<\/span>specialutrustning, s\u00e5 kallade Ussing-kammare, som \u00e4r det b\u00e4sta s\u00e4ttet att m\u00e4ta CFTR-aktivitet i epitelceller i luftv\u00e4garna och fastst\u00e4lla effektiviteten hos CF-behandlingar under utveckling. Specifikt kommer Ussing-kammare att anv\u00e4ndas f\u00f6r att testa effekten av nonsensundertryckande ACE-tRNA, som utvecklats genom ett tidigare forskningsanslag fr\u00e5n EE.<\/span><\/p>\n
\n\n
Dessa utm\u00e4rkelser f\u00f6rl\u00e4nger Emily's Entourage-st\u00f6dda utveckling av en CF-behandlingsmetod som levererar suppressor tRNA till lungan, och inleder st\u00f6d till phage, en sp\u00e4nnande ny antibakteriell terapi. Detta nya st\u00f6d riktar sig direkt mot ouppfyllda behov inom CF-terapiomr\u00e5det, inklusive leverans till lungan och antibiotikaresistens.<\/em><\/span><\/strong><\/h3>\n<\/blockquote>\n