{"id":11486,"date":"2018-09-07T15:21:46","date_gmt":"2018-09-07T19:21:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=11486"},"modified":"2018-09-07T15:30:23","modified_gmt":"2018-09-07T19:30:23","slug":"therapeutic-development-for-nonsense-mutations-the-final-frontier-of-cf","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/sv\/therapeutic-development-for-nonsense-mutations-the-final-frontier-of-cf\/","title":{"rendered":"Terapeutisk utveckling f\u00f6r nonsensmutationer: Den sista gr\u00e4nsen f\u00f6r CF"},"content":{"rendered":"

Emily's Entourage (EE) tillk\u00e4nnager sitt tredje vetenskapliga symposium, Terapeutisk utveckling f\u00f6r nonsensmutationer: Den sista gr\u00e4nsen f\u00f6r CF<\/em>som h\u00e5lls den 24-25 september p\u00e5 The Wistar Institute i Philadelphia, PA. Det prim\u00e4ra fokuset kommer att vara att p\u00e5skynda genombrott och ett botemedel f\u00f6r de sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte har n\u00e5gon riktad behandling.<\/p>\n

\"\"

The Wistar Institute i Philadelphia, PA<\/p><\/div>\n

Med framst\u00e5ende CF-forskare och f\u00f6retag fr\u00e5n hela v\u00e4rlden kommer detta exklusiva m\u00f6te att vara ett intimt evenemang som utnyttjar samarbete, id\u00e9utbyte och kreativ probleml\u00f6sning f\u00f6r att p\u00e5skynda utvecklingen av livr\u00e4ddande behandlingar f\u00f6r CF-nonsensmutationer. Detta omr\u00e5de inom l\u00e4kemedelsutveckling \u00e4r s\u00e4rskilt viktigt eftersom banbrytande CFTR-modulerande behandlingar f\u00f6r n\u00e4rvarande \u00e4r godk\u00e4nda eller befinner sig i sen klinisk utvecklingsfas f\u00f6r cirka 90% av CF-populationen. Personer med CF-nonsensmutationer utg\u00f6r den st\u00f6rsta delen av CF-populationen utan en godk\u00e4nd CFTR-modulerande behandling eller en CFTR-modulerande behandling i sen utvecklingsfas.<\/p>\n

\"P\u00e5 Emily's Entourage \u00e4r vi otroligt glada \u00f6ver att samla de b\u00e4sta och smartaste f\u00f6r att kollektivt ta itu med nonsensmutationer, vilket utg\u00f6r en stor lucka i den terapeutiska utvecklingen f\u00f6r CF-samh\u00e4llet\" - Emily Kramer-Golinkoff, EE:s medgrundare<\/p><\/blockquote>\n

Symposiet inleds med en v\u00e4lkomstmiddag kv\u00e4llen f\u00f6re m\u00f6tet, d\u00e4r g\u00e4sterna kommer att tas emot av EE Scientific Advisory Boards ordf\u00f6rande Kevin Foskett, PhD, Scientific Director Pete Haggie, PhD, och Emily. Syftet med middagen \u00e4r att mingla, n\u00e4tverka och formulera m\u00e5l f\u00f6r n\u00e4sta dag, d\u00e5 det h\u00e5rda, produktiva arbetet kommer att \u00e4ga rum.<\/p>\n

\"\"

EE:s m\u00f6te med Key Opinion Leaders i september 2015<\/p><\/div>\n

Den 25 september inleder Emily med ett v\u00e4lkomstanf\u00f6rande d\u00e4r hon presenterar Emily's Entourage och dess uppdrag, och ger ett m\u00e4nskligt ansikte \u00e5t m\u00f6tets m\u00e5l och angel\u00e4gna karakt\u00e4r. Det efterf\u00f6ljande m\u00f6tet kommer att delas in i fyra nyckelsessioner, som var och en best\u00e5r av korta presentationer och diskussioner. De fyra sessionerna \u00e4r:<\/p>\n

I. CFTR-modulatorer: Utveckling, anpassning och testning av modulatorer f\u00f6r trunkerade CFTR<\/strong><\/p>\n

Ordf\u00f6rande: Pete Haggie, PhD (University of California, San Francisco, Emily's Entourage)<\/em><\/p>\n

II. CFTR-genterapi: Progression till fas I-pr\u00f6vningar<\/strong><\/p>\n

Ordf\u00f6rande: Beverly Davidson, PhD (Children's Hospital of Philadelphia, University of Pennsylvania, Spark Therapeutics, Talee Bio)<\/em><\/p>\n

III. Terapier med nukleinsyror: Att leverera mRNA-, tRNA- och oligonukleotidinriktade metoder<\/strong><\/p>\n

Ordf\u00f6randen: Phil Thomas (University of Texas, Southwestern) och Aliasger Salem (University of Iowa)<\/em><\/p>\n

IV. Att k\u00f6pa tid: Alternativa m\u00e5l och tillv\u00e4gag\u00e5ngss\u00e4tt<\/strong><\/p>\n

Ordf\u00f6rande: Kevin Foskett, PhD (University of Pennsylvania, Emily's Entourage)<\/em><\/p>\n

Lista \u00f6ver presentat\u00f6rer:<\/p>\n