\"Dessa nya anslag utv\u00e4rderar effekten av nuvarande och nya behandlingar f\u00f6r CF-nonsensmutationer, vilket \u00e5terspeglar Emily's Entourages engagemang f\u00f6r att flytta fram gr\u00e4nserna f\u00f6r utvecklingen av nya behandlingar f\u00f6r CF och snabbt ge dessa genombrott till patienterna.\"<\/p>\n
-EE:s vetenskapliga direkt\u00f6r Peter Haggie, PhD<\/p><\/blockquote>\n
\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/VenkateshwarMutyamEdited.jpg\")
Nya terapeutiska metoder f\u00f6r behandling av CF-patienter med kodonmutationen W1282X f\u00f6r f\u00f6rtida avbrytande<\/strong><\/h3>\nVenkateshwar Mutyam, PhD och Steven M. Rowe, MD, MSPH<\/strong><\/p>\nUniversity of Alabama i Birmingham<\/em><\/p>\nTidigare studier med st\u00f6d av Emily's Entourage visade att KALYDECO ger terapeutiska f\u00f6rdelar hos vissa CF-patienter med W1282X-mutationen. Dessa provokativa studier kommer att utvidgas i ytterligare kliniska n-of-1-studier f\u00f6r att bed\u00f6ma om de kliniska f\u00f6rdelarna kan f\u00f6rst\u00e4rkas ytterligare med en godk\u00e4nd corrector-potentiator-behandling.<\/p>\n
Strategi: Bl\u00e4ddra i biblioteket: Identifiera och \u00e5teranv\u00e4nda terapeutiska molekyler<\/em><\/p>\n <\/p>\n
<\/p>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/TheoMoraesEdited1.jpg\")
Sm\u00e5 molekyler f\u00f6rb\u00e4ttrar funktionen hos W1282X CFTR-epitelceller i luftv\u00e4garna<\/strong><\/h3>\nTheo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, och Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC<\/strong><\/p>\nThe Hospital for Sick Kids, Toronto, Kanada<\/em><\/p>\nGenom att kombinera expertis inom cellodling, CFTR-funktionsbed\u00f6mning, terapeutisk utveckling och klinisk praxis kommer detta projekt att utv\u00e4rdera om tillg\u00e4ngliga terapeutiska metoder modulerar viktiga egenskaper, inklusive jontransport och mukocili\u00e4r clearance, i luftv\u00e4gsepitelceller som h\u00e4rr\u00f6r fr\u00e5n CF-personer med W1282X-mutationen.<\/p>\n
Strategi: Bl\u00e4ddra i biblioteket: Identifiera och \u00e5teranv\u00e4nda terapeutiska molekyler<\/em><\/p>\n <\/p>\n
<\/p>\n
<\/p>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/MartyBurkeEdited1.jpg\")
En molekyl\u00e4r protes f\u00f6r CFTR-oberoende behandling av CF orsakad av nonsensmutationer<\/strong><\/h3>\nMartin D. Burke, MD, PhD och Michael J. Welsh, MD<\/strong><\/p>\nUniversity of Illinois at Urbana-Champaign och University of Iowa<\/em><\/p>\nCF orsakas av funktionsf\u00f6rlust hos jonkanalen CFTR. Utveckling av alternativa s\u00e4tt att \u00e5terst\u00e4lla den saknade kanalfunktionen oberoende av CFTR \u00e4r ett angel\u00e4get medicinskt behov som \u00e4nnu inte tillgodosetts. Baserat p\u00e5 \u00f6vertygande studier i cellodlingsmodeller och i CF-djurmodeller kommer detta projekt att testa en ny terapeutisk strategi f\u00f6r att direkt tillgodose detta behov. Denna strategi anv\u00e4nder ett l\u00e4kemedel som \u00e4r godk\u00e4nt f\u00f6r en alternativ indikation och kan s\u00e5 sm\u00e5ningom leda till utveckling av en ny behandlingsmetod f\u00f6r CF.<\/p>\n
Strategi: Kreativa l\u00f6sningar: Arbeta med alternativa v\u00e4gar<\/em><\/p>\n <\/p>\n
\nDessa anslag utg\u00f6r den andra finansieringsrundan som st\u00f6ds av Kampanjen Catalyst for a Cure<\/strong><\/em>, ett banbrytande initiativ p\u00e5 $3 miljoner som lanserades 2017 f\u00f6r att finansiera strategiska forskningsomr\u00e5den som identifierats av EE:s vetenskapliga r\u00e5d f\u00f6r att p\u00e5skynda forskning och l\u00e4kemedelsutveckling om CF-nonsensmutationer.<\/p>\nVilken inverkan kommer detta att ha?<\/strong><\/h3>\nEmily's Entourage har delat ut \u00f6ver $3,3 miljoner kronor sedan 2011 f\u00f6r att p\u00e5skynda utvecklingen av livr\u00e4ddande behandlingar som snabbt kan n\u00e5 patienter med CF-nonsensmutationer. Patienter med tv\u00e5 kopior av en nonsensmutation utg\u00f6r den st\u00f6rsta delen av den perifera 10% av CF-populationen f\u00f6r vilken det f\u00f6r n\u00e4rvarande inte finns n\u00e5gra riktade behandlingar.<\/p>\n
Vi vill uppriktigt tacka de engagerade forskare som leder v\u00e4gen och utvecklar innovativa behandlingsmetoder f\u00f6r CF-nonsensmutationer, samt v\u00e5ra fantastiska supportrar som \u00e4r br\u00e4nslet som driver dessa banbrytande insatser.<\/p>\n
University of Alabama i Birmingham<\/em><\/p>\n Tidigare studier med st\u00f6d av Emily's Entourage visade att KALYDECO ger terapeutiska f\u00f6rdelar hos vissa CF-patienter med W1282X-mutationen. Dessa provokativa studier kommer att utvidgas i ytterligare kliniska n-of-1-studier f\u00f6r att bed\u00f6ma om de kliniska f\u00f6rdelarna kan f\u00f6rst\u00e4rkas ytterligare med en godk\u00e4nd corrector-potentiator-behandling.<\/p>\n Strategi: Bl\u00e4ddra i biblioteket: Identifiera och \u00e5teranv\u00e4nda terapeutiska molekyler<\/em><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Theo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, och Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC<\/strong><\/p>\n The Hospital for Sick Kids, Toronto, Kanada<\/em><\/p>\n Genom att kombinera expertis inom cellodling, CFTR-funktionsbed\u00f6mning, terapeutisk utveckling och klinisk praxis kommer detta projekt att utv\u00e4rdera om tillg\u00e4ngliga terapeutiska metoder modulerar viktiga egenskaper, inklusive jontransport och mukocili\u00e4r clearance, i luftv\u00e4gsepitelceller som h\u00e4rr\u00f6r fr\u00e5n CF-personer med W1282X-mutationen.<\/p>\n Strategi: Bl\u00e4ddra i biblioteket: Identifiera och \u00e5teranv\u00e4nda terapeutiska molekyler<\/em><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Martin D. Burke, MD, PhD och Michael J. Welsh, MD<\/strong><\/p>\n University of Illinois at Urbana-Champaign och University of Iowa<\/em><\/p>\n CF orsakas av funktionsf\u00f6rlust hos jonkanalen CFTR. Utveckling av alternativa s\u00e4tt att \u00e5terst\u00e4lla den saknade kanalfunktionen oberoende av CFTR \u00e4r ett angel\u00e4get medicinskt behov som \u00e4nnu inte tillgodosetts. Baserat p\u00e5 \u00f6vertygande studier i cellodlingsmodeller och i CF-djurmodeller kommer detta projekt att testa en ny terapeutisk strategi f\u00f6r att direkt tillgodose detta behov. Denna strategi anv\u00e4nder ett l\u00e4kemedel som \u00e4r godk\u00e4nt f\u00f6r en alternativ indikation och kan s\u00e5 sm\u00e5ningom leda till utveckling av en ny behandlingsmetod f\u00f6r CF.<\/p>\n Strategi: Kreativa l\u00f6sningar: Arbeta med alternativa v\u00e4gar<\/em><\/p>\n <\/p>\n Dessa anslag utg\u00f6r den andra finansieringsrundan som st\u00f6ds av Kampanjen Catalyst for a Cure<\/strong><\/em>, ett banbrytande initiativ p\u00e5 $3 miljoner som lanserades 2017 f\u00f6r att finansiera strategiska forskningsomr\u00e5den som identifierats av EE:s vetenskapliga r\u00e5d f\u00f6r att p\u00e5skynda forskning och l\u00e4kemedelsutveckling om CF-nonsensmutationer.<\/p>\n Emily's Entourage har delat ut \u00f6ver $3,3 miljoner kronor sedan 2011 f\u00f6r att p\u00e5skynda utvecklingen av livr\u00e4ddande behandlingar som snabbt kan n\u00e5 patienter med CF-nonsensmutationer. Patienter med tv\u00e5 kopior av en nonsensmutation utg\u00f6r den st\u00f6rsta delen av den perifera 10% av CF-populationen f\u00f6r vilken det f\u00f6r n\u00e4rvarande inte finns n\u00e5gra riktade behandlingar.<\/p>\n Vi vill uppriktigt tacka de engagerade forskare som leder v\u00e4gen och utvecklar innovativa behandlingsmetoder f\u00f6r CF-nonsensmutationer, samt v\u00e5ra fantastiska supportrar som \u00e4r br\u00e4nslet som driver dessa banbrytande insatser.<\/p>\nSm\u00e5 molekyler f\u00f6rb\u00e4ttrar funktionen hos W1282X CFTR-epitelceller i luftv\u00e4garna<\/strong><\/h3>\nEn molekyl\u00e4r protes f\u00f6r CFTR-oberoende behandling av CF orsakad av nonsensmutationer<\/strong><\/h3>\n
\nVilken inverkan kommer detta att ha?<\/strong><\/h3>\n