\"O que \u00e9 mais not\u00e1vel em nosso papel com os organoides \u00e9 que fizemos tudo sozinhos\", disse Peter Haggie, diretor cient\u00edfico da Emily's Entourage. \"Descobrimos como obter as bi\u00f3psias e como enviar as c\u00e9lulas de Emily.\"<\/p><\/blockquote>\n
Dado o est\u00e1gio promissor, por\u00e9m incipiente, da pesquisa de Beekman, n\u00e3o havia um roteiro para levar as c\u00e9lulas de Emily intactas para solo holand\u00eas. Assim, no t\u00edpico estilo da Emily's Entourage, a organiza\u00e7\u00e3o abriu seu pr\u00f3prio caminho, encontrando os parceiros cl\u00ednicos, coordenando com a empresa de transporte para transportar as c\u00e9lulas de Emily, fazendo a liga\u00e7\u00e3o com o Hubrecht Institute e servindo como o centro que mant\u00e9m todo o projeto nos trilhos.<\/p>\n
Isso \u00e9 que \u00e9 ir longe! As c\u00e9lulas de Emily foram transportadas por quase 4.200 milhas at\u00e9 o Instituto Hubrecht em Amsterd\u00e3, onde foram desenvolvidas em organoides.<\/p><\/div>\n
Identificar provedores com infraestrutura de pesquisa cl\u00ednica para fazer bi\u00f3psia de c\u00e9lulas intestinais e envi\u00e1-las para a Hubrecht foi o primeiro desafio. A organiza\u00e7\u00e3o encontrou seus parceiros no renomado pneumologista JP Clancy, MD, e no cirurgi\u00e3o gastrointestinal Joe Palermo, MD, no Cincinnati Children's Hospital.<\/p>\n
Em mar\u00e7o, Emily viajou com sua m\u00e3e Liza para Cincinnati para se submeter ao procedimento, que envolveu a extra\u00e7\u00e3o de c\u00e9lulas de seus intestinos. Embora as c\u00e9lulas dos pulm\u00f5es sejam as mais ideais, os pesquisadores est\u00e3o usando c\u00e9lulas intestinais para organoides porque o procedimento para extra\u00ed-las \u00e9 relativamente simples e as c\u00e9lulas intestinais t\u00eam propriedades exclusivas que as tornam \"os melhores substitutos pr\u00e9-cl\u00ednicos\" para os pulm\u00f5es.<\/p>\n
Emily chegou \u00e0 Cl\u00ednica de Pesquisa William K. Schubert no Cincinnati Children's.<\/p><\/div>\n
Criados por Beekman, os organoides s\u00e3o modelos tridimensionais desenvolvidos a partir de c\u00e9lulas que expressam caracter\u00edsticas de \u00f3rg\u00e3os. Por serem provenientes das c\u00e9lulas de um indiv\u00edduo, eles cont\u00eam o DNA do indiv\u00edduo, bem como quaisquer defeitos nele contidos. No caso de Emily, os organoides cont\u00eam suas muta\u00e7\u00f5es de FC, duas c\u00f3pias da muta\u00e7\u00e3o sem sentido W1282X<\/em>. O fato de ela ter duas c\u00f3pias da mesma muta\u00e7\u00e3o torna suas c\u00e9lulas um recurso de pesquisa particularmente valioso.<\/p>\n
E o que \u00e9 t\u00e3o empolgante em rela\u00e7\u00e3o aos organoides \u00e9 que os pesquisadores demonstraram que as respostas aos medicamentos nesses miniorganismos est\u00e3o correlacionadas com os resultados cl\u00ednicos em pacientes reais.<\/p>\n
\"Os organoides s\u00e3o muito promissores\", disse Haggie. \"Eles s\u00e3o t\u00e3o individualizados que podemos ter uma no\u00e7\u00e3o melhor do que nunca se um medicamento funcionar\u00e1 em um determinado paciente.\"<\/p><\/blockquote>\n
Essa \u00e9 uma descoberta profunda, especialmente para aqueles com doen\u00e7as raras e muta\u00e7\u00f5es raras como Emily. Isso significa que os organoides podem ser usados como uma plataforma para identificar pacientes com muta\u00e7\u00f5es na FC que s\u00e3o raras demais para se qualificarem para um ensaio cl\u00ednico, mas que podem se beneficiar das terapias existentes, como o KALYDECO\u00ae e o ORKAMBI\u00ae, bem como para testar novos medicamentos e combina\u00e7\u00f5es de medicamentos.<\/p>\n
Os organoides s\u00e3o, em ess\u00eancia, plataformas individualizadas de teste de medicamentos - a medicina personalizada em sua forma mais promissora.<\/p>\n
Emily sendo levada de cadeira de rodas para o procedimento de extra\u00e7\u00e3o de c\u00e9lulas intestinais.<\/p><\/div>\n
E as not\u00edcias empolgantes n\u00e3o param por a\u00ed. Uma decis\u00e3o recente da FDA acabou de aumentar a aposta no potencial papel transformador dos organoides e de outros modelos celulares preditivos no tratamento de doen\u00e7as raras. No m\u00eas passado, a FDA aprovou a expans\u00e3o do KALYDECO\u00ae<\/sup> a 23 novas muta\u00e7\u00f5es raras da FC com base exclusivamente em dados in vitro (baseados em c\u00e9lulas), e n\u00e3o em pessoas, bem como no hist\u00f3rico de seguran\u00e7a comprovado do medicamento.<\/p>\n
A decis\u00e3o da FDA representa um salto monumental para as comunidades da FC e das doen\u00e7as raras. Sendo a primeira vez que um medicamento \u00e9 aprovado dessa forma, ela abre as portas para uma nova era de medicina de precis\u00e3o que n\u00e3o depende mais do recrutamento de grandes popula\u00e7\u00f5es de doen\u00e7as para ensaios cl\u00ednicos. Os testes em modelos baseados em c\u00e9lulas s\u00e3o mais baratos, mais r\u00e1pidos e muito mais individualizados.<\/p>\n
Ainda \u00e9 muito cedo para saber, mas as primeiras descobertas sugerem que os organoides podem estar prontos para se tornar um dos principais participantes dessa nova era da medicina personalizada.<\/p>\n
Onde a promessa brilha, a Emily's Entourage a segue rapidamente. Nenhuma barreira se interpor\u00e1 em nosso caminho, nem mesmo a aus\u00eancia de um roteiro. Estamos entusiasmados por termos aberto o caminho e por oferecer organoides como uma nova ferramenta na crescente \"caixa de ferramentas\" de muta\u00e7\u00f5es sem sentido da Emily's Entourage.<\/p>\n
Se voc\u00ea for um pesquisador ou uma empresa interessada em obter acesso a esses organoides, por favor Entre em contato conosco aqui<\/a>.<\/p>\n
Emily sendo submetida a seu exame pr\u00e9-operat\u00f3rio pelo Dr. Clancy.<\/p><\/div>\n
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Emily\u2019s Entourage has always operated with a sense of urgency and refusal to accept the status quo for Cystic Fibrosis (CF), guided in large part by Emily and her family\u2019s energy and commitment. This resolution has led Emily\u2019s Entourage to be at the forefront of CF advancements. Nowhere has this been more evident recently than… <\/p>\n
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